Fas 3-studie av ALXN1850 hos pediatriska deltagare med HPP som tidigare behandlats med Asfotase Alfa (CHESTNUT)
1 maj 2026 uppdaterad av: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
En fas 3, randomiserad, öppen, parallell-arm, aktiv kontrollerad, multicenterstudie för att utvärdera säkerhet och effekt av ALXN1850 kontra Asfotase Alfa administrerat subkutant till pediatriska deltagare (2 till < 12 år) med hypofosfatasi (HPP) tidigare Behandlad med Asfotase Alfa
Det primära syftet med denna studie är att bedöma säkerheten och tolerabiliteten av ALXN1850 jämfört med asfotas alfa hos pediatriska deltagare med HPP som tidigare behandlats med asfotas alfa.
Studieöversikt
Status
Aktiv, inte rekryterande
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
43
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Mar del Plata, Argentina, B7600
- Research Site
-
-
-
-
-
South Brisbane, Australien, 4101
- Research Site
-
-
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Förenta staterna, 06106
- Research Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
- Research Site
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
- Research Site
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Förenta staterna, 64108
- Research Site
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27705
- Research Site
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37212
- Research Site
-
-
-
-
-
Bunkyō City, Japan, 113-8431
- Research Site
-
Minatoku, Japan, 105-8471
- Research Site
-
Suita-shi, Japan, 565-0871
- Research Site
-
Yonago-shi, Japan, 683-8504
- Research Site
-
-
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
- Research Site
-
-
-
-
-
Birmingham, Storbritannien, B4 6NH
- Research Site
-
Manchester, Storbritannien
- Research Site
-
Sheffield, Storbritannien, S10 2TH
- Research Site
-
-
-
-
-
Altındağ, Turkiet (Türkiye), 06230
- Research Site
-
Ankara, Turkiet (Türkiye), 06560
- Research Site
-
Edirne, Turkiet (Türkiye), 22030
- Research Site
-
Erzurum, Turkiet (Türkiye), 25240
- Research Site
-
Istanbul, Turkiet (Türkiye), 34899
- Research Site
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Diagnos av HPP dokumenterad i journalen
- Förekomst av öppna tillväxtplattor genom röntgen under screeningperioden
- Garvningssteg 2 eller mindre under visningsperioden
- Måste ha behandlats med 6 mg/kg/vecka av asfotas alfa via SC-injektion administrerat som antingen 2 mg/kg 3 gånger i veckan eller 1 mg/kg 6 gånger i veckan i ≥ 6 månader före dag 1
Exklusions kriterier:
- Historik eller förekomst av kardiovaskulära, respiratoriska, lever-, njur-, gastrointestinala, endokrinologiska, hematologiska, neurologiska störningar eller andra störningar som avsevärt kan förändra absorption, metabolism eller eliminering av läkemedel; utgör en risk när studieinterventionen genomförs; eller stör tolkningen av data som bestämts av utredaren.
- Diagnos av primär eller sekundär hyperparatyreoidism
- Hypoparatyreos, såvida den inte är sekundär till HPP
- Varje ny fraktur inom 12 veckor före dag 1 (exklusive pseudofrakturer)
- Planerade kirurgiska ingrepp som kan påverka resultaten av studiebedömningar (enligt utredarens åsikt) under den randomiserade utvärderingsperioden
- Historik med allergi eller överkänslighet mot någon ingrediens som ingår i asfotas alfa eller ALXN1850
- Kroppsvikt < 10 kg under screeningperioden
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: ALXN1850
Från och med dag 1 i den randomiserade utvärderingsperioden kommer deltagarna att få ALXN1850 i totalt 24 veckor.
Deltagarna kommer att få kroppsviktsberoende doser på antingen 20 mg, 35 mg eller 50 mg ALXN1850 en gång q2w via SC-injektion.
Under del A av OLE-perioden kommer deltagarna att ha täta besök under de första 24 veckorna; Del B av OLE-periodens deltagare kommer att ha besök var 9:e månad i upp till cirka 108 veckor.
|
ALXN1850 kommer att administreras via subkutan (SC) injektion.
Asfotas alfa kommer att administreras via SC-injektion.
|
|
Experimentell: asfotas alfa
Från och med dag 1 av den randomiserade utvärderingsperioden kommer deltagarna att få asfotas alfa under totalt 24 veckor.
Deltagarna kommer att få 6 mg/kg/vecka av asfotas alfa via SC-injektion som antingen 2 mg/kg 3 gånger i veckan eller 1 mg/kg 6 gånger i veckan.
Del A av OLE-periodens deltagare kommer att ha täta besök under de första 24 veckorna; Del B kommer att ha besök var 9:e månad i upp till cirka 108 veckor.
|
Asfotas alfa kommer att administreras via SC-injektion.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Antal deltagare med behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE)
Tidsram: Baslinje till och med dag 169
|
Baslinje till och med dag 169
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Ändring från baslinjen i Rickets Severity Score (RSS) i slutet av den randomiserade utvärderingsperioden (dag 169)
Tidsram: Baslinje, dag 169
|
Baslinje, dag 169
|
|
Ändring från baslinjen i 6-minuters gångtest (6MWT) i slutet av den randomiserade utvärderingsperioden (dag 169)
Tidsram: Baslinje, dag 169
|
Baslinje, dag 169
|
|
Ändring från baslinjen i procent förväntad 6MWT i slutet av den randomiserade utvärderingsperioden (dag 169)
Tidsram: Baslinje, dag 169
|
Baslinje, dag 169
|
|
Förändring från baslinjen i Bruininks Oseretsky Test of Motor Proficiency, andra upplagan (BOT2) poäng i slutet av den randomiserade utvärderingsperioden (dag 169)
Tidsram: Baslinje, dag 169
|
Baslinje, dag 169
|
|
Förändring från baslinjen i Peabody Developmental Motor Scales, tredje upplagan (PDMS-3) poäng i slutet av den randomiserade utvärderingsperioden (dag 169)
Tidsram: Baslinje, dag 169
|
Baslinje, dag 169
|
|
Radiografiskt globalt intryck av förändring (RGI-C) poäng i slutet av den randomiserade utvärderingsperioden (dag 169)
Tidsram: Baslinje, dag 169
|
Baslinje, dag 169
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
2 april 2024
Primärt slutförande (Faktisk)
23 juli 2025
Avslutad studie (Beräknad)
29 februari 2028
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
6 oktober 2023
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
6 oktober 2023
Första postat (Faktisk)
12 oktober 2023
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
5 maj 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
1 maj 2026
Senast verifierad
1 maj 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- D8590C00004
- ALXN1850-HPP-303 (Annan identifierare: Alexion Pharmaceuticals, Inc.)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
Alexion har ett offentligt åtagande att tillåta förfrågningar om tillgång till studiedata och kommer att tillhandahålla ett protokoll, CSR och sammanfattningar i klarspråk.
IPD-delning som stöder informationstyp
- STUDY_PROTOCOL
- SAV
- CSR
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .