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進行性骨化性線維異形成症（FOP）の参加者におけるパロバロテンの長期安全性と有効性を文書化し、さらに説明する研究 (FOPal)

2026年8月28日 更新者：Ipsen

進行性骨化性線維異形成症（FOP）患者におけるパロバロテンの長期安全性と有効性をさらに詳しく説明するための国際観察レジストリ研究

この登録研究の参加者は、進行性骨化性線維異形成症 (FOP) を患っていることになります。

FOP は、通常は骨が存在しない体の領域での新しい骨の形成 (異所性骨化 (HO)) を特徴とする、超稀な重度の身体障害を伴う疾患です。

HO の前には、軟部組織の腫れ（再燃）という痛みを伴う再発エピソードが起こることがよくあります。

この登録研究は、パロバロテンとして知られる治療法の使用が承認されている国で実施されます。 参加者は、現地で承認された製品情報に従って、主治医の処方に従ってすでにパロバロテンの投与を受けています。

この研究の主な目的は、パロバロテンで治療されたFOPの子供と成人の参加者に関する実際の安全性データを収集し、評価することです。

この研究では、日常活動や身体パフォーマンスへの影響など、この治療の有効性についても説明します。

調査の概要

状態

募集

条件

研究の種類

観察的

入学 (推定)

100

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • San Francisco、California、アメリカ、94103
        • 募集
        • The Regents of the University of California
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • 募集
        • The Trustees of the University of Pennsylvania, Office of Clinical Research-Legal Services, Perelman School of Medicine
  • カナダ
      • Edmonton、カナダ
        • 募集
        • Edmonton Clinic Health Academy (ECHA)- University of Alberta
      • Oakville、カナダ
        • 積極的、募集していない
        • Bone Research and Education Centre
      • Toronto、カナダ
        • 募集
        • University Health Network (UHN) - Toronto General

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

インフォームド・コンセントが得られ、維持されている主治医によって現地ラベルに従ってパロバロテンを処方されているFOPの成人および小児。 現在パロバロテン臨床試験またはFOPの介入臨床試験に参加している場合、またはパロバロテンに何らかの禁忌がある場合は参加者に含めることはできません（妊娠中のいずれかの時点でパロバロテンを以前に投与および中止した妊婦を除く）安全性のフォローアップのために含まれます）。

説明

包含基準:

  • 現地で承認された製品情報に従って、主治医によってパロバロテンを処方されたFOPの成人または小児（この登録研究に患者を登録する決定前および決定とは独立して、現地のラベルに従って）。
  • 地域の規制に従って、署名されたインフォームドコンセントを取得し、維持する必要があります。 レジストリ調査データ収集を実施する前に、必要に応じて参加者から同意/同意を取得する必要があります。 該当する場合、親または法的に権限を与えられた代理人は署名済みのインフォームドコンセントを与える必要があります。

除外基準:

  • 現在パロバロテンの臨床試験に参加中。
  • 現在、FOP の介入臨床試験に参加しています。
  • 現地で承認されているラベルに従ってパロバロテンの禁忌がある人（妊娠中のいずれかの時点でパロバロテンの投与を受け、中止したことがあり、安全性の追跡調査に含まれる妊婦を除く）。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

コホートと介入

グループ/コホート
露出したコホート
パロバロテンで治療された参加者（つまり、地元で承認された製品情報に従って治療医が処方しているように、すでにパロバロチンを受け取っています）
非曝露コホート
パロバロチンで治療されていない参加者

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
治療中に発生した有害事象（TEAE）がパロバロテンに関連していると考えられるかどうかに関係なく発生した参加者の割合
時間枠：ベースラインから最後のパロバロテン投与後 30 日まで。
有害事象は MedDRA に従ってコード化され、優先用語 (PT) および臓器分類 (SOC) によって分類されます。
ベースラインから最後のパロバロテン投与後 30 日まで。
治療に関連した重篤および非重篤な TEAE を患った参加者の割合
時間枠：ベースラインから最後のパロバロテン投与後 30 日まで。
有害事象は MedDRA に従ってコード化され、PT および SOC によって分類されます。
ベースラインから最後のパロバロテン投与後 30 日まで。
パロバロテンに関連しているとみなされるかどうかにかかわらず、すべての重篤な TEAE を有する参加者の割合
時間枠：ベースラインから最後のパロバロテン投与後 30 日まで。
有害事象は MedDRA に従ってコード化され、PT および SOC によって分類されます。
ベースラインから最後のパロバロテン投与後 30 日まで。
パロバロテンに関連しているとみなされるかどうかに関係なく、非重篤な TEAE を有する参加者の割合。
時間枠：ベースラインから最後のパロバロテン投与後 30 日まで。
有害事象は MedDRA に従ってコード化され、PT および SOC によって分類されます。
ベースラインから最後のパロバロテン投与後 30 日まで。

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
累積アナログ共同関与尺度 (CAJIS) 合計スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから 6 か月ごと、最長 11 年間。
CAJIS は、関節の動きの客観的な尺度であり、関節の全体的な関与を記録するために治験責任医師によって完成されます。 CAJIS 合計スコアは、すべての関節/領域のスコアの合計として計算され、範囲は 0 (関与なし) ～ 30 (最大限関与) です。
ベースラインから 6 か月ごと、最長 11 年間。
福祉用具の使用におけるベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから 6 か月ごと、最長 11 年間。
補助具は、参加者が使用している補助具と日常生活への適応を評価するためのアンケートです。
ベースラインから 6 か月ごと、最長 11 年間。
進行性骨化性線維異形成症 - 身体機能質問票 (FOP-PFQ) 合計スコアの最悪スコアのベースラインからの変化率
時間枠：ベースラインから 6 か月ごと、最長 11 年間。
進行性骨化性線維異形成症 - 身体機能質問票 (FOP-PFQ) は、1 ～ 5 のスケールで採点される質問で構成され、スコアが低いほど、参加者がより困難であることを示します。
ベースラインから 6 か月ごと、最長 11 年間。
実測および予測パーセントの努力肺活量 (FVC) のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから 6 か月ごと、最長 11 年間。
観察されたＦＶＣ（リットル）および予測されたＦＶＣのパーセントの肺機能パラメータは、肺活量測定によって得られる。
ベースラインから 6 か月ごと、最長 11 年間。
1 秒あたりの努力呼気量（FEV1）の実測値と予測パーセントのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから 6 か月ごと、最長 11 年間。
実測 FEV1 (リットル) および予測 FEV1 パーセントの肺機能パラメータは、肺活量測定によって得られます。
ベースラインから 6 か月ごと、最長 11 年間。
絶対およびパーセント予測 FEV1/FVC 比のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから 6 か月ごと、最長 11 年間。
絶対およびパーセント予測 FEV1/FVC 比の肺機能パラメータは肺活量測定によって得られます。
ベースラインから 6 か月ごと、最長 11 年間。
一酸化炭素 (DLCO) の肺の拡散能力の観察および予測パーセントのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから 6 か月ごと、最長 11 年間。
DLCO の実測値（従来の単位は mL/min/mmHg または SI 単位は mmol/min/kPa）および予測 DLCO のパーセントは DLCO 検査によって得られます。
ベースラインから 6 か月ごと、最長 11 年間。
15歳以上の参加者の患者報告転帰測定情報システム（PROMIS）の身体的および精神的機能（Tスコアに換算された全体的な身体的および精神的健康スコアの平均）のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから 6 か月ごと、最長 11 年間。

成人版の PROMIS グローバル ヘルス スケール、グローバルな身体的健康およびグローバルな精神的健康スコアは次のように計算されます。

  • 全体的な身体的健康スコアは、質問 3、6、7、8 のスコアの合計として計算され、範囲は 4 (健康状態悪化) から 20 (健康状態改善) になります。
  • グローバルなメンタルヘルス スコアは、質問 2、4、5、および 10 のスコアの合計として計算され、範囲は 4 (健康状態悪化) から 20 (健康状態改善) になります。
ベースラインから 6 か月ごと、最長 11 年間。
15歳未満の参加者のPROMIS全体的な生活の質（QoL）（Tスコアに換算された平均合計スコア）のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから 6 か月ごと、最長 11 年間。

小児バージョンの PROMIS Global Health Scale では、合計スコアは最初の 7 つの質問のスコアの合計として計算され、7 (健康状態の悪化) から 35 (健康状態の改善) までの範囲になります。

合計スコアに寄与する質問が 3 つ以上欠落している場合、合計スコアは計算されません。 欠品扱いとさせていただきます。
ベースラインから 6 か月ごと、最長 11 年間。
医師が報告した再発の年間発生数のベースラインからの変化（体の部位別および全体別）
時間枠：ベースラインから 6 か月ごと、最長 11 年間。
再燃の年間換算数は、参加者が前回の訪問以降に経験した再燃の数から導出されます。
ベースラインから 6 か月ごと、最長 11 年間。
再燃の結果の数
時間枠：ベースラインから 6 か月ごと、最長 11 年間。
新しい骨の成長、訪問ごとの制限された動きによって測定される再燃結果の数が報告されます。
ベースラインから 6 か月ごと、最長 11 年間。
フレアアップ期間
時間枠：ベースラインから 6 か月ごと、最長 11 年間。
再燃期間は、各訪問時に身体の位置および全体的に評価されます。
ベースラインから 6 か月ごと、最長 11 年間。
再燃の数
時間枠：ベースラインに含める 12 か月前から 11 年前まで。
ベースラインに含める 12 か月前から 11 年前まで。
移動の移動性の変化
時間枠：ベースラインから、毎年11年まで。
主要な体の位置：より良い動き/同じ動き/わずかに悪い動き/適度に悪い動き/ひどく悪い動き）
ベースラインから、毎年11年まで。
参加者ごとに影響を受ける場所の数
時間枠：ベースラインから、毎年11年まで。
ベースラインから、毎年11年まで。
影響を受けた場所の推移（場所が影響を受けた回数）（場所ごと）
時間枠：ベースラインから、毎年11年まで。
ベースラインから、毎年11年まで。
動きのモビリティの結果：全体的に新たな骨成長を伴う参加者の割合とフレアアップステータス
時間枠：ベースラインから6か月ごとに11年まで。
余分な骨の成長数、余分な骨の成長の位置、怪我、病気、ワクチン接種、および/またはその他のイベントの前に、痛み、軟部組織の腫れ、動きの範囲、剛性、赤み、または暖かさ、余分な骨の成長の開始と停止日、およびそれが進行中のかどうかが採取されるかどうかにかかわらず。
ベースラインから6か月ごとに11年まで。
全体的に骨折を持つ参加者の割合
時間枠：ベースラインから最後のパロバロチンの用量の最大30日後。
放射線学的イメージングと臨床検査によって評価されます。
ベースラインから最後のパロバロチンの用量の最大30日後。
体の位置と全体で年間骨折数のベースラインからの変更
時間枠：ベースラインから最後のパロバロチンの用量の最大30日後。
放射線学的イメージングと臨床検査によって評価されます。
ベースラインから最後のパロバロチンの用量の最大30日後。
妊娠の発生率
時間枠：ベースラインから、最後のパロバロテンの用量の30日後まで毎月。
FOPを持つ妊娠中の参加者がパロバロチンにさらされた妊娠中に妊娠中に追跡され、赤ちゃんの健康状態が確認されます
ベースラインから、最後のパロバロテンの用量の30日後まで毎月。
妊娠特性と結果の説明
時間枠：ICFの署名から、妊娠中（ベースラインから、最後のパロバロテンの投与後30日後）に参加者が追跡され、赤ちゃんの健康状態は1歳まで検証されます。
パロバロテンに曝露された FOP を有する妊娠中の参加者は、妊娠期間中追跡調査されます。
ICFの署名から、妊娠中（ベースラインから、最後のパロバロテンの投与後30日後）に参加者が追跡され、赤ちゃんの健康状態は1歳まで検証されます。
妊娠関連の有害事象の説明（AE）
時間枠：ICFの署名から、妊娠中（ベースラインから、最後のパロバロテンの投与後30日後）に参加者が追跡され、赤ちゃんの健康状態は1歳まで検証されます。
FOPを持つ妊娠中の参加者がパロバロチンにさらされた妊娠中の参加者は、妊娠中に追跡されます。
ICFの署名から、妊娠中（ベースラインから、最後のパロバロテンの投与後30日後）に参加者が追跡され、赤ちゃんの健康状態は1歳まで検証されます。
出生と発達の結果の説明は、出生後1年目まで
時間枠：ICFの署名から、妊娠中（ベースラインから、最後のパロバロテンの投与後30日後）に参加者が追跡され、赤ちゃんの健康状態は1歳まで検証されます。
FOPを持つ妊娠中の参加者がパロバロチンにさらされた妊娠中の参加者は、妊娠中に追跡されます。
ICFの署名から、妊娠中（ベースラインから、最後のパロバロテンの投与後30日後）に参加者が追跡され、赤ちゃんの健康状態は1歳まで検証されます。
出生と発達の結果の説明は、出生後1年目まで
時間枠：ベースラインから6か月ごとに11年まで。
線形の高さと膝の高さ速度は、FOPが露出し、骨格の成熟度または最終的な成人の身長に達するまでパロバロチンに露出している成長している子供に導き出されます。
ベースラインから6か月ごとに11年まで。
高さZスコアのベースラインから変更します
時間枠：ベースラインから6か月ごとに11年まで。
線形高さZスコアは、骨格の成熟または最終的な成人の身長に達するまで、FOPが露出し、パロバロチンに暴露された成長している子供のために導き出されます。
ベースラインから6か月ごとに11年まで。
年齢と骨年齢の平均差
時間枠：ベースラインから6か月ごとに11年まで。
FOPが露出し、骨格の成熟または最終的な成人の身長に達するまで、FOPが露出し、パロバロチンに暴露されている子供のために、骨年齢（SMPC/PIによる評価）と年齢は収集されます。
ベースラインから6か月ごとに11年まで。
全体的に早期医療閉鎖（PPC）の頻度
時間枠：ベースラインから最後のパロバロテン投与後 30 日後まで
骨端の状態（「オープン」または「クローズド」）（SMPC/PIによる評価）は、FOPが露出し、骨格の成熟または最終的な成人の身長に達するまでパロバロチンに露出し、露出している子供のために収集されます。
ベースラインから最後のパロバロテン投与後 30 日後まで
慢性治療のためにパロバロテンに曝露されたFOPと非曝露のFOPを持つ参加者のパロバロテンの年間平均用量
時間枠：ベースラインから6か月ごとに11年まで。
ベースラインから6か月ごとに11年まで。
FOPが露出し、フレアアップ治療のためにパロバロチンに暴露された参加者のためのパロバロチンの平均用量/サイクル
時間枠：ベースラインから6か月ごとに11年まで。
ベースラインから6か月ごとに11年まで。

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Ipsen

捜査官

  • スタディディレクター：Ipsen Medical, Director、Ipsen

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2024年12月5日

一次修了 (推定)

2035年12月5日

研究の完了 (推定)

2035年12月5日

試験登録日

最初に提出

2023年10月6日

QC基準を満たした最初の提出物

2023年10月13日

最初の投稿 (実際)

2023年10月18日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年8月31日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年8月28日

最終確認日

2026年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • CLIN-60120-453

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

資格のある研究者は、患者レベルのデータと、臨床研究報告書、修正を含む研究計画書、注釈付き症例報告書、統計解析計画、データセット仕様などの関連研究文書へのアクセスを要求できます。 研究参加者のプライバシーを保護するために、患者レベルのデータは匿名化され、研究文書は編集されます。

リクエストはすべて www.vivli.org に送信してください。 独立した科学審査委員会による評価のために。

IPD 共有時間枠

該当する場合、適格な研究からのデータは、研究対象の医薬品および適応症が米国および EU で承認されてから 6 か月後、または結果を説明する一次原稿が出版に受理されてから、いずれか遅い方の時点で利用可能になります。

IPD 共有アクセス基準

イプセンの共有基準、対象となる研究、共有プロセスの詳細については、こちら (https://vivli.org/members/ourmembers/) をご覧ください。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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