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Eine Studie zur Dokumentation und weiteren Beschreibung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit von Palovaroten bei Teilnehmern mit Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP) (FOPal)

29. März 2024 aktualisiert von: Ipsen

Eine internationale Beobachtungsregisterstudie zur weiteren Beschreibung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit von Palovaroten bei Patienten mit Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP)

Die Teilnehmer dieser Registerstudie werden an Fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP) leiden.

FOP ist eine äußerst seltene, schwer beeinträchtigende Erkrankung, die durch die Bildung neuer Knochen in Körperbereichen gekennzeichnet ist, in denen normalerweise kein Knochen vorhanden ist (heterotope Ossifikation (HO)).

Der HO gehen oft schmerzhafte, wiederkehrende Episoden von Weichteilschwellungen (Schübe) voraus.

Diese Registerstudie wird in Ländern durchgeführt, in denen die als Palovaroten bekannte Behandlung zur Anwendung zugelassen ist. Die Teilnehmer erhalten bereits Palovaroten, wie von ihrem behandelnden Arzt gemäß den vor Ort zugelassenen Produktinformationen verschrieben.

Das Hauptziel dieser Studie wird darin bestehen, reale Sicherheitsdaten zu mit Palovaroten behandelten Kindern und erwachsenen Teilnehmern mit FOP zu sammeln und zu bewerten.

In dieser Studie wird auch die Wirksamkeit dieser Behandlung beschrieben, einschließlich der Auswirkungen auf alltägliche Aktivitäten und körperliche Leistungsfähigkeit

Studienübersicht

Status

Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

70

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Erwachsene und Kinder mit FOP, denen von ihrem behandelnden Arzt Palovaroten gemäß den örtlichen Vorschriften verschrieben wurde und für die eine Einverständniserklärung eingeholt und aufrechterhalten wurde. Teilnehmer können nicht eingeschlossen werden, wenn sie derzeit an einer klinischen Palovarotene-Studie oder einer interventionellen klinischen Studie für FOP teilnehmen oder wenn sie eine Kontraindikation für Palovarotene haben (mit Ausnahme schwangerer Frauen, die zuvor Palovarotene zu irgendeinem Zeitpunkt während der Schwangerschaft erhalten und abgesetzt haben und dies auch tun werden). aus Sicherheitsgründen einbezogen werden).

Beschreibung

Einschlusskriterien :

  • Erwachsene oder Kinder mit FOP, denen Palovaroten (vor und unabhängig von der Entscheidung, den Patienten in diese Registerstudie aufzunehmen und gemäß lokaler Etikettierung) von ihrem behandelnden Arzt gemäß den lokal zugelassenen Produktinformationen verschrieben wurde;
  • Eine unterschriebene Einverständniserklärung gemäß den örtlichen Vorschriften muss eingeholt und aufbewahrt werden. Die Zustimmung/Einwilligung des Teilnehmers sollte gegebenenfalls eingeholt werden, bevor eine Datenerfassung für Registerstudien durchgeführt wird. Gegebenenfalls müssen die Eltern oder gesetzlich bevollmächtigten Vertreter eine unterschriebene Einverständniserklärung abgeben.

Ausschlusskriterien :

  • Nimmt derzeit an einer klinischen Palovarotene-Studie teil;
  • Nimmt derzeit an einer interventionellen klinischen Studie für FOP teil;
  • Es liegen Kontraindikationen für Palovaroten gemäß der vor Ort zugelassenen Packungsbeilage vor (außer bei schwangeren Frauen, die zuvor Palovaroten zu einem beliebigen Zeitpunkt während der Schwangerschaft erhalten und abgesetzt haben und die zur Sicherheitsnachsorge einbezogen werden).

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs), unabhängig davon, ob diese im Zusammenhang mit Palovaroten stehen oder nicht
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zu 30 Tage nach der letzten Palovaroten-Dosis.
Unerwünschte Ereignisse werden gemäß MedDRA kodiert und nach bevorzugtem Begriff (PT) und Systemorganklasse (SOC) klassifiziert.
Vom Ausgangswert bis zu 30 Tage nach der letzten Palovaroten-Dosis.
Prozentsatz der Teilnehmer mit schwerwiegenden und nicht schwerwiegenden behandlungsbedingten TEAEs
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zu 30 Tage nach der letzten Palovaroten-Dosis.
Unerwünschte Ereignisse werden gemäß MedDRA kodiert und nach PT und SOC klassifiziert.
Vom Ausgangswert bis zu 30 Tage nach der letzten Palovaroten-Dosis.
Prozentsatz der Teilnehmer mit allen schwerwiegenden TEAEs, unabhängig davon, ob sie im Zusammenhang mit Palovaroten stehen oder nicht
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zu 30 Tage nach der letzten Palovaroten-Dosis.
Unerwünschte Ereignisse werden gemäß MedDRA kodiert und nach PT und SOC klassifiziert.
Vom Ausgangswert bis zu 30 Tage nach der letzten Palovaroten-Dosis.
Prozentsatz der Teilnehmer mit nicht schwerwiegenden TEAEs, unabhängig davon, ob sie als mit Palovaroten in Zusammenhang stehen oder nicht.
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zu 30 Tage nach der letzten Palovaroten-Dosis.
Unerwünschte Ereignisse werden gemäß MedDRA kodiert und nach PT und SOC klassifiziert.
Vom Ausgangswert bis zu 30 Tage nach der letzten Palovaroten-Dosis.

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der Gesamtpunktzahl der Cumulative Analogue Joint Involvement Scale (CAJIS) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Von Baseline und alle sechs Monate bis zu elf Jahren.
Der CAJIS ist ein objektives Maß für die Gelenkbewegung, das vom Prüfer durchgeführt wird, um die gesamte Gelenkbeteiligung zu dokumentieren. Der CAJIS-Gesamtscore wird als Summe der Scores aller Gelenke/Regionen berechnet und reicht von 0 (keine Beteiligung) bis 30 (maximal beteiligt).
Von Baseline und alle sechs Monate bis zu elf Jahren.
Änderung gegenüber dem Ausgangswert bei der Verwendung von Hilfsmitteln
Zeitfenster: Von Baseline und alle sechs Monate bis zu elf Jahren.
Assistive Devices ist ein Fragebogen zur Bewertung der von den Teilnehmern verwendeten Hilfsmittel und Anpassungen an ihr tägliches Leben.
Von Baseline und alle sechs Monate bis zu elf Jahren.
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Prozent des schlechtesten Scores für den Gesamtscore des Fibrodysplasia Ossificans Progressiva-Physical Function Questionnaire (FOP-PFQ).
Zeitfenster: Von Baseline und alle sechs Monate bis zu elf Jahren.
Der Fibrodysplasia Ossificans Progressiva-Physical Function Questionnaire (FOP-PFQ) besteht aus Fragen, die auf einer Skala von 1 bis 5 bewertet werden, wobei niedrigere Bewertungen darauf hinweisen, dass der Teilnehmer mehr Schwierigkeiten hat.
Von Baseline und alle sechs Monate bis zu elf Jahren.
Veränderung der beobachteten und prognostizierten forcierten Vitalkapazität (FVC) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Von Baseline und alle sechs Monate bis zu elf Jahren.
Die Lungenfunktionsparameter des beobachteten FVC (Liter) und des vorhergesagten FVC-Prozentsatzes werden durch Spirometrie ermittelt.
Von Baseline und alle sechs Monate bis zu elf Jahren.
Änderung des beobachteten und prognostizierten forcierten Exspirationsvolumens in einer Sekunde (FEV1) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Von Baseline und alle sechs Monate bis zu elf Jahren.
Die Lungenfunktionsparameter des beobachteten FEV1 (Liter) und des vorhergesagten FEV1-Prozentsatzes werden durch Spirometrie ermittelt.
Von Baseline und alle sechs Monate bis zu elf Jahren.
Änderung des absoluten und prozentualen vorhergesagten FEV1/FVC-Verhältnisses gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Von Baseline und alle sechs Monate bis zu elf Jahren.
Die Lungenfunktionsparameter des absoluten und prozentualen vorhergesagten FEV1/FVC-Verhältnisses werden durch Spirometrie ermittelt.
Von Baseline und alle sechs Monate bis zu elf Jahren.
Änderung der beobachteten und prognostizierten Diffusionskapazität der Lunge für Kohlenmonoxid (DLCO) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Von Baseline und alle sechs Monate bis zu elf Jahren.
Die beobachteten Lungenfunktionsparameter (traditionelle Einheit ml/min/mmHg oder SI-Einheit mmol/min/kPa) und der vorhergesagte Prozentsatz des DLCO werden durch den DLCO-Test ermittelt.
Von Baseline und alle sechs Monate bis zu elf Jahren.
Änderung der körperlichen und geistigen Funktion des Patient Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) gegenüber dem Ausgangswert (mittlerer globaler körperlicher und geistiger Gesundheitszustand, umgerechnet in T-Werte) für Teilnehmer ≥ 15 Jahre
Zeitfenster: Von Baseline und alle sechs Monate bis zu elf Jahren.

PROMIS Global Health Scale für die Erwachsenenversion, die globalen körperlichen und psychischen Gesundheitswerte werden wie folgt berechnet:

  • Die Gesamtbewertung der körperlichen Gesundheit wird als Summe der Bewertungen der Fragen 3, 6, 7 und 8 berechnet und reicht von 4 (schlechterer Gesundheitszustand) bis 20 (besserer Gesundheitszustand);
  • Die globalen Werte für die psychische Gesundheit werden als Summe der Werte aus den Fragen 2, 4, 5 und 10 berechnet und liegen zwischen 4 (schlechterer Gesundheitszustand) und 20 (besserer Gesundheitszustand).
Von Baseline und alle sechs Monate bis zu elf Jahren.
Änderung der allgemeinen PROMIS-Lebensqualität (QoL) gegenüber dem Ausgangswert (mittlere Gesamtpunktzahl umgerechnet in T-Scores) für Teilnehmer unter 15 Jahren
Zeitfenster: Von Baseline und alle sechs Monate bis zu elf Jahren.

Bei der PROMIS Global Health Scale für die pädiatrische Version wird die Gesamtpunktzahl als Summe der Bewertungen der ersten 7 Fragen berechnet und reicht von 7 (schlechterer Gesundheitszustand) bis 35 (besserer Gesundheitszustand).

Fehlen mehr als 3 Fragen, die zur Gesamtpunktzahl beitragen, wird die Gesamtpunktzahl nicht berechnet. Es wird als fehlend betrachtet.
Von Baseline und alle sechs Monate bis zu elf Jahren.
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der jährlichen Anzahl der vom Untersucher gemeldeten Krankheitsschübe nach Körperort und insgesamt
Zeitfenster: Von Baseline und alle sechs Monate bis zu elf Jahren.
Die jährliche Anzahl der Schübe wird aus der Anzahl der Schübe abgeleitet, die der Teilnehmer seit dem letzten Besuch erlebt hat.
Von Baseline und alle sechs Monate bis zu elf Jahren.
Anzahl der Schubergebnisse
Zeitfenster: Von Baseline und alle sechs Monate bis zu elf Jahren.
Die Anzahl der Krankheitsschübe, gemessen am Wachstum neuer Knochen und Bewegungseinschränkungen, wird bei jedem Besuch angegeben.
Von Baseline und alle sechs Monate bis zu elf Jahren.
Aufflammdauer
Zeitfenster: Von Baseline und alle sechs Monate bis zu elf Jahren.
Die Dauer des Aufflammens wird bei jedem Besuch anhand der Körperstelle und insgesamt beurteilt.
Von Baseline und alle sechs Monate bis zu elf Jahren.
Anzahl der Schübe
Zeitfenster: Von 12 Monaten vor der Aufnahme Baseline bis zu elf Jahren.
Von 12 Monaten vor der Aufnahme Baseline bis zu elf Jahren.
Prozentsatz der Teilnehmer mit neuem Knochenwachstum insgesamt und nach Krankheitsschubstatus
Zeitfenster: Von Baseline und alle sechs Monate bis zu elf Jahren.
Die Anzahl der zusätzlichen Knochenwucherungen, der Ort der zusätzlichen Knochenwucherungen, ob Verletzungen, Krankheiten, Impfungen und/oder andere Ereignisse vorausgegangen sind, ob Schmerzen, Weichteilschwellungen, eingeschränkte Beweglichkeit, Steifheit, Rötung vorausgegangen sind, oder Wärme, das Start- und Stoppdatum des zusätzlichen Knochenwachstums und ob es noch andauert, werden erfasst.
Von Baseline und alle sechs Monate bis zu elf Jahren.
Bewegungsmobilitätsänderung
Zeitfenster: Von Baseline und jährlich bis zu elf Jahren.
Bewertet anhand der wichtigsten Körperposition: bessere Bewegung/gleiche Bewegung/etwas schlechtere Bewegung/mäßig schlechtere Bewegung/stark schlechtere Bewegung)
Von Baseline und jährlich bis zu elf Jahren.
Anzahl der betroffenen Standorte pro Teilnehmer
Zeitfenster: Von Baseline und jährlich bis zu elf Jahren.
Von Baseline und jährlich bis zu elf Jahren.
Entwicklung des betroffenen Standorts (wie oft ein Standort betroffen ist) pro Standort
Zeitfenster: Von Baseline und jährlich bis zu elf Jahren.
Von Baseline und jährlich bis zu elf Jahren.
Ergebnisse der Bewegungsmobilität
Zeitfenster: Von Baseline und jährlich bis zu elf Jahren.
Von Baseline und jährlich bis zu elf Jahren.
Mittlere Dosis/Jahr von Palovaroten zur chronischen Behandlung
Zeitfenster: Von Baseline und alle sechs Monate bis zu elf Jahren.
Von Baseline und alle sechs Monate bis zu elf Jahren.
Mittlere Dosis/Zyklus von Palovaroten zur Behandlung von Schubschüben
Zeitfenster: Von Baseline und alle sechs Monate bis zu elf Jahren.
Von Baseline und alle sechs Monate bis zu elf Jahren.
Häufigkeit einer Schwangerschaft
Zeitfenster: Vom Ausgangswert und jeden Monat bis zu 30 Tage nach der letzten Palovaroten-Dosis.
Eine schwangere Teilnehmerin wird während der gesamten Schwangerschaft beobachtet und der Gesundheitszustand des Babys wird überprüft
Vom Ausgangswert und jeden Monat bis zu 30 Tage nach der letzten Palovaroten-Dosis.
Beschreibung der Schwangerschaftsergebnisse
Zeitfenster: Ab der Unterzeichnung des ICF wird die Teilnehmerin während der gesamten Schwangerschaft (vom Ausgangswert und jeden Monat bis zum 30. Tag der letzten Palovaroten-Dosis) überwacht und der Gesundheitszustand des Babys bis zum Alter von einem Jahr überprüft
Eine schwangere Teilnehmerin wird während der gesamten Schwangerschaft beobachtet.
Ab der Unterzeichnung des ICF wird die Teilnehmerin während der gesamten Schwangerschaft (vom Ausgangswert und jeden Monat bis zum 30. Tag der letzten Palovaroten-Dosis) überwacht und der Gesundheitszustand des Babys bis zum Alter von einem Jahr überprüft
Änderung der Höhengeschwindigkeit gegenüber der Grundlinie
Zeitfenster: Von Baseline und alle sechs Monate bis zu elf Jahren.
Die Höhengeschwindigkeit wird für heranwachsende Kinder abgeleitet.
Von Baseline und alle sechs Monate bis zu elf Jahren.
Mittlerer Unterschied zwischen chronologischem Alter und Knochenalter
Zeitfenster: Von Baseline und alle sechs Monate bis zu elf Jahren.
Für heranwachsende Kinder wird das Knochenalter (Beurteilung gemäß SmPC/PI) erhoben. Für heranwachsende Kinder wird das chronologische Alter abgeleitet.
Von Baseline und alle sechs Monate bis zu elf Jahren.
Häufigkeit des vorzeitigen physischen Verschlusses insgesamt
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zum 30. Tag der letzten Palovaroten-Dosis
Für heranwachsende Kinder wird der Epiphysenstatus („offen“ oder „geschlossen“) (Beurteilung gemäß SmPC/PI) erhoben.
Vom Ausgangswert bis zum 30. Tag der letzten Palovaroten-Dosis
Prozentsatz der Teilnehmer mit Frakturen insgesamt
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zum 30. Tag der letzten Palovaroten-Dosis
Beurteilt durch radiologische Bildgebung und klinische Untersuchung.
Vom Ausgangswert bis zum 30. Tag der letzten Palovaroten-Dosis

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Ipsen

Ermittler

  • Studienleiter: Ipsen Medical, Director, Ipsen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

15. April 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2033

Studienabschluss (Geschätzt)

31. Januar 2034

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

6. Oktober 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

13. Oktober 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

18. Oktober 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

1. April 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

29. März 2024

Zuletzt verifiziert

1. März 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CLIN-60120-453

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Qualifizierte Forscher können Zugriff auf Daten auf Patientenebene und zugehörige Studiendokumente anfordern, einschließlich des klinischen Studienberichts, des Studienprotokolls mit etwaigen Änderungen, des Formulars für kommentierte Fallberichte, des statistischen Analyseplans und der Datensatzspezifikationen. Daten auf Patientenebene werden anonymisiert und Studiendokumente werden geschwärzt, um die Privatsphäre der Studienteilnehmer zu schützen.

Alle Anfragen sollten an www.vivli.org gerichtet werden zur Beurteilung durch ein unabhängiges wissenschaftliches Gutachtergremium.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Gegebenenfalls sind Daten aus geeigneten Studien 6 Monate nach der Zulassung des untersuchten Arzneimittels und der Indikation in den USA und der EU verfügbar oder nachdem das primäre Manuskript mit der Beschreibung der Ergebnisse zur Veröffentlichung angenommen wurde, je nachdem, welcher Zeitpunkt später liegt.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Weitere Einzelheiten zu den Freigabekriterien von Ipsen, förderfähigen Studien und dem Verfahren zur Weitergabe finden Sie hier (https://vivli.org/members/ourmembers/).

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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