Um estudo para documentar e descrever melhor a segurança e eficácia a longo prazo do palovaroteno em participantes com fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP) (FOPal)
28 de agosto de 2026 atualizado por: Ipsen
Um estudo de registro observacional internacional para descrever melhor a segurança e eficácia a longo prazo do palovaroteno em pacientes com fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP)
Os participantes deste estudo de registro terão fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP).
A FOP é uma doença ultra-rara e gravemente incapacitante, caracterizada pela formação de osso novo em áreas do corpo onde o osso normalmente não está presente (ossificação heterotópica (HO)).
A HO é frequentemente precedida por episódios dolorosos e recorrentes de inchaço dos tecidos moles (crises).
Este estudo de registro será realizado em países onde o tratamento conhecido como palovaroteno foi aprovado para uso. Os participantes já receberão palovaroteno conforme prescrito pelo médico assistente, de acordo com as informações do produto aprovadas localmente.
O principal objetivo deste estudo será coletar e avaliar dados de segurança do mundo real sobre crianças e adultos participantes com FOP tratados com palovaroteno.
Este estudo também descreverá a eficácia deste tratamento, incluindo o efeito nas atividades diárias e no desempenho físico.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Estimado)
100
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Ipsen Clinical Study Enquiries
- Número de telefone: See email
- E-mail: clinical.trials@ipsen.com
Locais de estudo
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Edmonton, Canadá
- Recrutamento
- Edmonton Clinic Health Academy (ECHA)- University of Alberta
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Oakville, Canadá
- Ativo, não recrutando
- Bone Research and Education Centre
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Toronto, Canadá
- Recrutamento
- University Health Network (UHN) - Toronto General
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California
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94103
- Recrutamento
- The Regents of the University of California
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Recrutamento
- The Trustees of the University of Pennsylvania, Office of Clinical Research-Legal Services, Perelman School of Medicine
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Adultos e crianças com FOP aos quais foi prescrito palovaroteno, de acordo com a bula local, pelo seu médico assistente, para os quais o consentimento informado foi obtido e mantido.
Os participantes não poderão ser incluídos se estiverem atualmente participando de um ensaio clínico com palovaroteno ou de um ensaio clínico intervencionista para FOP ou se tiverem alguma contraindicação para o palovaroteno (exceto para mulheres grávidas que já receberam e descontinuaram o palovaroteno em qualquer momento durante a gravidez e que irão ser incluído para acompanhamento de segurança).
Descrição
Critério de inclusão :
- Adulto ou criança com FOP que recebeu palovaroteno prescrito (antes e independentemente da decisão de inscrever o paciente neste estudo de registro e conforme rótulo local) pelo seu médico assistente de acordo com as informações do produto aprovadas localmente;
- O consentimento informado assinado de acordo com os regulamentos locais deve ser obtido e mantido. O consentimento/consentimento do participante deve ser obtido conforme apropriado antes de qualquer coleta de dados do estudo de registro ser realizada. Se aplicável, os pais ou representantes legalmente autorizados devem dar consentimento informado assinado.
Critério de exclusão :
- Atualmente participando de um ensaio clínico com palovaroteno;
- Atualmente participando de qualquer ensaio clínico intervencionista para FOP;
- Ter qualquer contra-indicação ao palovaroteno de acordo com o rótulo aprovado localmente (exceto para mulheres grávidas que já receberam e descontinuaram o palovaroteno a qualquer momento durante a gravidez e que serão incluídas para acompanhamento de segurança).
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
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Coorte exposta
Os participantes tratados com palovaroteno (ou seja, já estão recebendo palovaroteno, conforme prescrito por seu médico tratador de acordo com as informações aprovadas localmente)
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Coorte não exposto
Participantes sem tratamento com palovaroteno
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Porcentagem de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs), independentemente de serem ou não considerados relacionados ao palovaroteno
Prazo: Desde o início até 30 dias após a última dose de palovaroteno.
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Os eventos adversos serão codificados de acordo com MedDRA e serão classificados por Termo Preferencial (PT) e classe de sistema de órgãos (SOC).
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Desde o início até 30 dias após a última dose de palovaroteno.
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Porcentagem de participantes com TEAEs graves e não graves relacionados ao tratamento
Prazo: Desde o início até 30 dias após a última dose de palovaroteno.
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Os eventos adversos serão codificados de acordo com MedDRA e serão classificados por PT e SOC.
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Desde o início até 30 dias após a última dose de palovaroteno.
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Porcentagem de participantes com todos os TEAE graves, considerados ou não relacionados ao palovaroteno
Prazo: Desde o início até 30 dias após a última dose de palovaroteno.
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Os eventos adversos serão codificados de acordo com MedDRA e serão classificados por PT e SOC.
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Desde o início até 30 dias após a última dose de palovaroteno.
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Porcentagem de participantes com TEAEs não graves, sejam ou não considerados relacionados ao palovaroteno.
Prazo: Desde o início até 30 dias após a última dose de palovaroteno.
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Os eventos adversos serão codificados de acordo com MedDRA e serão classificados por PT e SOC.
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Desde o início até 30 dias após a última dose de palovaroteno.
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Mudança da linha de base na pontuação total da escala analógica cumulativa de envolvimento articular (CAJIS)
Prazo: Desde a linha de base e a cada seis meses até onze anos.
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O CAJIS é uma medida objetiva do movimento conjunto preenchida pelo Investigador para documentar o envolvimento conjunto total.
A pontuação total do CAJIS é calculada como a soma das pontuações de todas as articulações/regiões e varia de 0 (sem envolvimento) a 30 (máximo envolvimento).
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Desde a linha de base e a cada seis meses até onze anos.
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Mudança da linha de base no uso de dispositivos assistivos
Prazo: Desde a linha de base e a cada seis meses até onze anos.
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Dispositivos assistivos é um questionário para avaliar os dispositivos assistivos utilizados pelos participantes e as adaptações para sua vida diária.
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Desde a linha de base e a cada seis meses até onze anos.
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Alteração da linha de base na porcentagem da pior pontuação para a pontuação total do Questionário de Função Física Progressiva de Fibrodisplasia Ossificante (FOP-PFQ)
Prazo: Desde a linha de base e a cada seis meses até onze anos.
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O Questionário de Fibrodisplasia Ossificante Progressiva-Função Física (FOP-PFQ) consiste em questões que são pontuadas em uma escala de 1 a 5, sendo que pontuações mais baixas indicam que o participante tem mais dificuldades.
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Desde a linha de base e a cada seis meses até onze anos.
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Alteração da linha de base na Capacidade Vital Forçada (CVF) observada e percentual prevista
Prazo: Desde a linha de base e a cada seis meses até onze anos.
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Os parâmetros de função pulmonar da CVF observada (litros) e da CVF percentual prevista são obtidos por espirometria.
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Desde a linha de base e a cada seis meses até onze anos.
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Alteração da linha de base no volume expiratório forçado observado e percentual previsto em um segundo (FEV1)
Prazo: Desde a linha de base e a cada seis meses até onze anos.
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Os parâmetros de função pulmonar do VEF1 observado (litros) e do VEF1 percentual previsto são obtidos por espirometria.
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Desde a linha de base e a cada seis meses até onze anos.
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Alteração da linha de base na relação VEF1/CVF absoluta e percentual prevista
Prazo: Desde a linha de base e a cada seis meses até onze anos.
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Os parâmetros de função pulmonar da relação VEF1/CVF absoluta e percentual prevista são obtidos por espirometria.
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Desde a linha de base e a cada seis meses até onze anos.
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Alteração da linha de base na capacidade de difusão observada e percentual prevista do pulmão para monóxido de carbono (DLCO)
Prazo: Desde a linha de base e a cada seis meses até onze anos.
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Os parâmetros de função pulmonar observados (unidade tradicional de mL/min/mmHg ou unidade SI de mmol/min/kPa) e porcentagem de DLCO prevista são obtidos pelo teste de DLCO.
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Desde a linha de base e a cada seis meses até onze anos.
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Mudança da linha de base na função física e mental do Sistema de Informações de Medição de Resultados Relatados pelo Paciente (PROMIS) (pontuação média global de saúde física e mental convertida em pontuações T) para participantes ≥15 anos de idade
Prazo: Desde a linha de base e a cada seis meses até onze anos.
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Escala de Saúde Global PROMIS para a versão adulta, as pontuações globais de saúde física e saúde mental global serão calculadas da seguinte forma:
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Desde a linha de base e a cada seis meses até onze anos.
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Mudança da linha de base na qualidade de vida geral (QV) do PROMIS (pontuação total média convertida em pontuações T) para participantes <15 anos de idade
Prazo: Desde a linha de base e a cada seis meses até onze anos.
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Escala de Saúde Global PROMIS para a versão pediátrica, a pontuação total será calculada como a soma das pontuações das 7 primeiras questões e variará de 7 (pior saúde) a 35 (melhor saúde). Se faltarem mais de 3 questões que contribuem para a pontuação total, a pontuação total não será calculada. Será considerado faltante. |
Desde a linha de base e a cada seis meses até onze anos.
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Alteração da linha de base no número anualizado de crises relatadas pelo investigador por localização do corpo e em geral
Prazo: Desde a linha de base e a cada seis meses até onze anos.
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O número anualizado de crises será derivado do número de crises que o participante teve desde a última visita.
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Desde a linha de base e a cada seis meses até onze anos.
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Número de resultados de surtos
Prazo: Desde a linha de base e a cada seis meses até onze anos.
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O número de resultados de surtos medidos pelo crescimento ósseo novo e movimentos restritos em cada visita serão relatados.
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Desde a linha de base e a cada seis meses até onze anos.
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Duração do surto
Prazo: Desde a linha de base e a cada seis meses até onze anos.
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A duração do surto será avaliada por localização do corpo e em geral, em cada visita.
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Desde a linha de base e a cada seis meses até onze anos.
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Número de crises
Prazo: De 12 meses antes da inclusão na linha de base até onze anos.
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De 12 meses antes da inclusão na linha de base até onze anos.
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Mudança de mobilidade do movimento
Prazo: Da linha de base e anualmente até onze anos.
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Avaliado pela Chave do corpo Localização: Melhor movimento/o mesmo movimento/movimento ligeiramente pior/movimento moderadamente pior/movimento severamente pior)
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Da linha de base e anualmente até onze anos.
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Número de locais impactados por participante
Prazo: Desde a linha de base e anualmente até onze anos.
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Desde a linha de base e anualmente até onze anos.
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Evolução da localização impactada (quantas vezes um local é impactado) por local
Prazo: Desde a linha de base e anualmente até onze anos.
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Desde a linha de base e anualmente até onze anos.
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Resultados da mobilidade do movimento: porcentagem de participantes com novo crescimento ósseo geral e por status de surto
Prazo: Da linha de base e a cada seis meses até onze anos.
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O número de crescimentos ósseos extras, a localização do crescimento extra ósseo, seja precedido por lesões, doenças, vacinação e/ou outros eventos, seja precedido pela dor, inchaço de tecidos moles, redução da amplitude de movimento, rigidez, vermelhidão ou calor, crescimento extra de crescimento e parada e se está em andamento, será coletado.
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Da linha de base e a cada seis meses até onze anos.
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Porcentagem geral de participantes com alguma fratura
Prazo: Da linha de base até 30 dias após a última dose de palovaroteno.
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Avaliado por imagens radiológicas e exame clínico.
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Da linha de base até 30 dias após a última dose de palovaroteno.
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Mudança da linha de base no número anualizado de fraturas por localização do corpo e geral
Prazo: Da linha de base até 30 dias após a última dose de palovaroteno.
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Avaliado por imagens radiológicas e exame clínico.
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Da linha de base até 30 dias após a última dose de palovaroteno.
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Incidência de gravidez
Prazo: Desde o início do estudo e todos os meses até 30 dias após a última dose de palovaroteno.
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Uma participante grávida com FOP exposta ao palovaroteno será acompanhada durante toda a gravidez e o estado de saúde do bebê será verificado
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Desde o início do estudo e todos os meses até 30 dias após a última dose de palovaroteno.
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Descrição das características e resultados da gravidez
Prazo: A partir da assinatura da ICF e do participante, será seguida durante toda a gravidez (da linha de base e todos os meses a 30 dias após a última dose de palovaroteno) e o estado de saúde do bebê será verificado até um ano de idade.
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Uma participante grávida com FOP exposta ao palovaroteno será seguida durante toda a gravidez.
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A partir da assinatura da ICF e do participante, será seguida durante toda a gravidez (da linha de base e todos os meses a 30 dias após a última dose de palovaroteno) e o estado de saúde do bebê será verificado até um ano de idade.
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Descrição dos eventos adversos relacionados à gravidez (AES)
Prazo: A partir da assinatura da ICF e do participante, será seguida durante toda a gravidez (da linha de base e todos os meses a 30 dias após a última dose de palovaroteno) e o estado de saúde do bebê será verificado até um ano de idade.
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Uma participante grávida com FOP exposta ao palovaroteno será seguida durante toda a gravidez.
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A partir da assinatura da ICF e do participante, será seguida durante toda a gravidez (da linha de base e todos os meses a 30 dias após a última dose de palovaroteno) e o estado de saúde do bebê será verificado até um ano de idade.
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Descrição do nascimento e resultados de desenvolvimento durante o primeiro ano após o nascimento
Prazo: A partir da assinatura da ICF e do participante, será seguida durante toda a gravidez (da linha de base e todos os meses a 30 dias após a última dose de palovaroteno) e o estado de saúde do bebê será verificado até um ano de idade.
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Uma participante grávida com FOP exposta ao palovaroteno será seguida durante toda a gravidez.
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A partir da assinatura da ICF e do participante, será seguida durante toda a gravidez (da linha de base e todos os meses a 30 dias após a última dose de palovaroteno) e o estado de saúde do bebê será verificado até um ano de idade.
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Descrição do nascimento e resultados de desenvolvimento até o primeiro ano após o nascimento
Prazo: Da linha de base e a cada seis meses até onze anos.
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A altura linear e a velocidade da altura do joelho serão derivadas de crianças em crescimento com FOP expostas e não expostas ao palovaroteno até que a maturidade esquelética ou a altura final do adulto seja atingida.
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Da linha de base e a cada seis meses até onze anos.
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Mudança da linha de base na altura z-escore
Prazo: Da linha de base e a cada seis meses até onze anos.
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A altura linear Z-escore será derivada para crianças em crescimento com FOP exposto e não exposto ao palovaroteno até que a maturidade esquelética ou a altura final do adulto seja atingida.
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Da linha de base e a cada seis meses até onze anos.
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Diferença média entre idade cronológica e idade óssea
Prazo: Da linha de base e a cada seis meses até onze anos.
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A idade óssea (avaliação de acordo com o SMPC/PI) e a idade cronológica serão coletadas para o crescimento de crianças com FOP exposto e não exposto ao palovaroteno até que a maturidade esquelética ou a altura final do adulto seja atingida.
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Da linha de base e a cada seis meses até onze anos.
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Frequência geral do fechamento fisário prematuro (PPC)
Prazo: Da linha de base até 30 dias após a última dose de palovaroteno
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O status epifisário ("aberto" ou "fechado") (avaliação de acordo com o SMPC/PI) será coletado para o crescimento de crianças com FOP exposto e não exposto ao palovaroteno até que a maturidade esquelética ou a altura final do adulto seja atingida.
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Da linha de base até 30 dias após a última dose de palovaroteno
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Dose média/ano de palovaroteno para participantes com FOP exposto e não exposto ao palovaroteno para tratamento crônico
Prazo: Da linha de base e a cada seis meses até onze anos.
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Da linha de base e a cada seis meses até onze anos.
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Dose média/ciclo de palovaroteno para participantes com FOP exposto e não exposto ao palovaroteno para tratamento
Prazo: Da linha de base e a cada seis meses até onze anos.
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Da linha de base e a cada seis meses até onze anos.
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Ipsen Medical, Director, Ipsen
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
5 de dezembro de 2024
Conclusão Primária (Estimado)
5 de dezembro de 2035
Conclusão do estudo (Estimado)
5 de dezembro de 2035
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
6 de outubro de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
13 de outubro de 2023
Primeira postagem (Real)
18 de outubro de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
31 de agosto de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
28 de agosto de 2026
Última verificação
1 de agosto de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- CLIN-60120-453
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
Pesquisadores qualificados podem solicitar acesso aos dados do paciente e aos documentos de estudo relacionados, incluindo o relatório do estudo clínico, o protocolo do estudo com quaisquer alterações, o formulário de relatório de caso anotado, o plano de análise estatística e as especificações do conjunto de dados. Os dados do paciente serão anonimizados e os documentos do estudo serão redigidos para proteger a privacidade dos participantes do estudo.
Quaisquer solicitações devem ser enviadas para www.vivli.org para avaliação por um conselho de revisão científica independente.
Prazo de Compartilhamento de IPD
Quando aplicável, os dados dos estudos elegíveis estão disponíveis 6 meses após o medicamento estudado e a indicação terem sido aprovados nos EUA e na UE ou após o manuscrito primário que descreve os resultados ter sido aceite para publicação, o que ocorrer por último.
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
Mais detalhes sobre os critérios de compartilhamento da Ipsen, estudos elegíveis e processo de compartilhamento estão disponíveis aqui (https://vivli.org/members/ourmembers/).
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .