Uno studio per documentare e descrivere ulteriormente la sicurezza e l'efficacia a lungo termine del palovarotene nei partecipanti affetti da fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP) (FOPal)
27 maggio 2026 aggiornato da: Ipsen
Uno studio osservazionale del registro internazionale per descrivere ulteriormente la sicurezza e l'efficacia a lungo termine del palovarotene in pazienti affetti da fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP)
I partecipanti a questo studio di registro avranno fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP).
La FOP è una malattia ultra rara e gravemente invalidante, caratterizzata dalla formazione di nuovo osso in aree del corpo dove l'osso non è normalmente presente (ossificazione eterotopica (HO)).
L'HO è spesso preceduta da episodi dolorosi e ricorrenti di gonfiore dei tessuti molli (riacutizzazioni).
Questo studio di registro avrà luogo nei paesi in cui il trattamento, noto come palovarotene, è stato approvato per l’uso. I partecipanti riceveranno già palovarotene come prescritto dal loro medico curante in base alle informazioni sul prodotto approvate a livello locale.
Lo scopo principale di questo studio sarà quello di raccogliere e valutare dati di sicurezza nel mondo reale su bambini e adulti partecipanti con FOP trattati con palovarotene.
Questo studio descriverà anche l'efficacia di questo trattamento, compreso l'effetto sulle attività quotidiane e sulle prestazioni fisiche
Panoramica dello studio
Stato
Reclutamento
Condizioni
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Stimato)
100
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Ipsen Clinical Study Enquiries
- Numero di telefono: See email
- Email: clinical.trials@ipsen.com
Luoghi di studio
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Edmonton, Canada
- Reclutamento
- Edmonton Clinic Health Academy (ECHA)- University of Alberta
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Oakville, Canada
- Attivo, non reclutante
- Bone Research and Education Centre
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Toronto, Canada
- Reclutamento
- University Health Network (UHN) - Toronto General
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California
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San Francisco, California, Stati Uniti, 94103
- Reclutamento
- The Regents of the University of California
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- Attivo, non reclutante
- The Trustees of the University of Pennsylvania, Office of Clinical Research-Legal Services, Perelman School of Medicine
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
Adulti e bambini affetti da FOP a cui è stato prescritto palovarotene, come da etichetta locale, dal loro medico curante per il quale è stato ottenuto e mantenuto il consenso informato.
I partecipanti non possono essere inclusi se stanno attualmente partecipando a uno studio clinico su palovarotene o a uno studio clinico interventistico per la FOP o se hanno controindicazioni per palovarotene (ad eccezione delle donne incinte che hanno precedentemente ricevuto e interrotto palovarotene in qualsiasi momento durante la gravidanza e che lo faranno essere inclusi per il follow-up sulla sicurezza).
Descrizione
Criterio di inclusione :
- Adulti o bambini affetti da FOP a cui è stato prescritto palovarotene (prima e indipendentemente dalla decisione di arruolare il paziente in questo studio di registro e secondo l'etichetta locale) dal medico curante secondo le informazioni sul prodotto approvate a livello locale;
- È necessario ottenere e conservare il consenso informato firmato secondo le normative locali. Il consenso/assenso del partecipante deve essere ottenuto, ove opportuno, prima di condurre la raccolta dei dati di qualsiasi studio di registro. Se applicabile, i genitori o i rappresentanti legalmente autorizzati devono fornire il consenso informato firmato.
Criteri di esclusione :
- Attualmente partecipa a uno studio clinico sul palovarotene;
- Attualmente partecipa a qualsiasi studio clinico interventistico per la FOP;
- Presentare controindicazioni al palovarotene secondo l'etichetta approvata a livello locale (ad eccezione delle donne in gravidanza che hanno precedentemente ricevuto e interrotto palovarotene in qualsiasi momento durante la gravidanza e che saranno incluse per il follow-up sulla sicurezza).
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
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Coorte esposta
I partecipanti trattati con palovarotene (vale a dire già riceve il palovarotene come prescritto dal loro medico curante secondo le informazioni sul prodotto approvate localmente)
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Coorte non esposta
Partecipanti non trattati con palovarotene
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Percentuale di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE), indipendentemente dal fatto che siano considerati o meno correlati al palovarotene
Lasso di tempo: Dal basale fino a 30 giorni dopo l’ultima dose di palovarotene.
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Gli eventi avversi saranno codificati secondo MedDRA e saranno classificati in base al termine preferito (PT) e alla classificazione per sistemi e organi (SOC).
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Dal basale fino a 30 giorni dopo l’ultima dose di palovarotene.
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Percentuale di partecipanti con TEAE gravi e non gravi correlati al trattamento
Lasso di tempo: Dal basale fino a 30 giorni dopo l’ultima dose di palovarotene.
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Gli eventi avversi saranno codificati secondo MedDRA e classificati in base a PT e SOC.
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Dal basale fino a 30 giorni dopo l’ultima dose di palovarotene.
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Percentuale di partecipanti Con tutti i TEAE gravi, considerati o meno correlati al palovarotene
Lasso di tempo: Dal basale fino a 30 giorni dopo l’ultima dose di palovarotene.
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Gli eventi avversi saranno codificati secondo MedDRA e classificati in base a PT e SOC.
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Dal basale fino a 30 giorni dopo l’ultima dose di palovarotene.
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Percentuale di partecipanti con TEAE non gravi, considerati o meno correlati al palovarotene.
Lasso di tempo: Dal basale fino a 30 giorni dopo l’ultima dose di palovarotene.
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Gli eventi avversi saranno codificati secondo MedDRA e classificati in base a PT e SOC.
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Dal basale fino a 30 giorni dopo l’ultima dose di palovarotene.
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione rispetto al basale del punteggio totale della Cumulative Analogue Joint Involvement Scale (CAJIS).
Lasso di tempo: Dal basale e ogni sei mesi fino a undici anni.
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Il CAJIS è una misura oggettiva del movimento articolare completata dallo sperimentatore per documentare il totale coinvolgimento articolare.
Il punteggio totale CAJIS viene calcolato come la somma dei punteggi di tutte le articolazioni/regioni e varia da 0 (nessun coinvolgimento) a 30 (massimo coinvolgimento).
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Dal basale e ogni sei mesi fino a undici anni.
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Cambiamento rispetto al basale nell'uso dei dispositivi di assistenza
Lasso di tempo: Dal basale e ogni sei mesi fino a undici anni.
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Dispositivi di assistenza è un questionario per valutare i dispositivi di assistenza utilizzati dai partecipanti e gli adattamenti per la loro vita quotidiana.
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Dal basale e ogni sei mesi fino a undici anni.
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Variazione rispetto al basale in percentuale del punteggio peggiore per il punteggio totale del questionario sulla funzione fisica progressiva della fibrodisplasia ossificante (FOP-PFQ)
Lasso di tempo: Dal basale e ogni sei mesi fino a undici anni.
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Il Questionario sulla Fibrodisplasia Ossificante Progressiva-Funzione Fisica (FOP-PFQ) consiste in domande a cui viene assegnato un punteggio su una scala da 1 a 5, i punteggi più bassi indicano che il partecipante ha maggiori difficoltà.
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Dal basale e ogni sei mesi fino a undici anni.
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Variazione rispetto al basale della capacità vitale forzata (FVC) osservata e percentuale prevista
Lasso di tempo: Dal basale e ogni sei mesi fino a undici anni.
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I parametri di funzionalità polmonare della FVC osservata (litri) e la percentuale della FVC prevista vengono ottenuti mediante spirometria.
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Dal basale e ogni sei mesi fino a undici anni.
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Variazione rispetto al basale del volume espiratorio forzato osservato e percentuale previsto in un secondo (FEV1)
Lasso di tempo: Dal basale e ogni sei mesi fino a undici anni.
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I parametri di funzionalità polmonare del FEV1 osservato (litri) e la percentuale del FEV1 previsto sono ottenuti mediante spirometria.
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Dal basale e ogni sei mesi fino a undici anni.
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Variazione rispetto al basale del rapporto FEV1/FVC assoluto e percentuale previsto
Lasso di tempo: Dal basale e ogni sei mesi fino a undici anni.
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I parametri di funzionalità polmonare del rapporto FEV1/FVC assoluto e percentuale previsto vengono ottenuti mediante spirometria.
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Dal basale e ogni sei mesi fino a undici anni.
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Variazione rispetto al basale della capacità di diffusione del polmone per il monossido di carbonio (DLCO) osservata e percentuale prevista
Lasso di tempo: Dal basale e ogni sei mesi fino a undici anni.
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I parametri di funzionalità polmonare osservati (unità tradizionale di mL/min/mmHg o unità SI di mmol/min/kPa) e la percentuale di DLCO prevista si ottengono mediante il test DLCO.
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Dal basale e ogni sei mesi fino a undici anni.
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Variazione rispetto al basale della funzione fisica e mentale del Patient Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) (punteggio medio globale di salute fisica e mentale convertito in punteggi T) per i partecipanti di età ≥ 15 anni
Lasso di tempo: Dal basale e ogni sei mesi fino a undici anni.
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PROMIS Global Health Scale per la versione per adulti, i punteggi globali di salute fisica e salute mentale saranno calcolati come segue:
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Dal basale e ogni sei mesi fino a undici anni.
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Variazione rispetto al basale della qualità complessiva della vita (QoL) PROMIS (punteggio totale medio convertito in punteggi T) per i partecipanti di età <15 anni
Lasso di tempo: Dal basale e ogni sei mesi fino a undici anni.
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PROMIS Global Health Scale per la versione pediatrica, il punteggio totale sarà calcolato come somma dei punteggi delle prime 7 domande e varierà da 7 (salute peggiore) a 35 (salute migliore). Se mancano più di 3 domande che contribuiscono al punteggio totale, il punteggio totale non verrà calcolato. Verrà considerato mancante. |
Dal basale e ogni sei mesi fino a undici anni.
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Variazione rispetto al basale del numero annualizzato di riacutizzazioni segnalate dallo sperimentatore in base alla sede corporea e in generale
Lasso di tempo: Dal basale e ogni sei mesi fino a undici anni.
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Il numero annualizzato di riacutizzazioni verrà derivato dal numero di riacutizzazioni sperimentate dal partecipante dall'ultima visita.
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Dal basale e ogni sei mesi fino a undici anni.
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Numero di esiti di riacutizzazione
Lasso di tempo: Dal basale e ogni sei mesi fino a undici anni.
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Verranno riportati il numero di esiti di riacutizzazione misurati in base alla crescita di nuovo osso e al movimento limitato ad ogni visita.
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Dal basale e ogni sei mesi fino a undici anni.
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Durata della riacutizzazione
Lasso di tempo: Dal basale e ogni sei mesi fino a undici anni.
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La durata della riacutizzazione sarà valutata in base alla posizione corporea e in generale, ad ogni visita.
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Dal basale e ogni sei mesi fino a undici anni.
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Numero di riacutizzazioni
Lasso di tempo: Da 12 mesi prima dell'inclusione Baseline fino a undici anni.
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Da 12 mesi prima dell'inclusione Baseline fino a undici anni.
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Cambiamento della mobilità del movimento
Lasso di tempo: Dal basale e annualmente fino a undici anni.
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Valutata dalla posizione del corpo chiave: miglior movimento/lo stesso movimento/movimento leggermente peggiore/movimento moderatamente peggiore/movimento gravemente peggiore)
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Dal basale e annualmente fino a undici anni.
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Numero di posizioni colpite per partecipante
Lasso di tempo: Dal basale e annualmente a undici anni.
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Dal basale e annualmente a undici anni.
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Evoluzione della posizione colpita (quante volte viene colpita una posizione) per posizione
Lasso di tempo: Dal basale e annualmente a undici anni.
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Dal basale e annualmente a undici anni.
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Risultati sulla mobilità del movimento: percentuale di partecipanti con crescita di nuovo osso in generale e per stato di riacutizzazione
Lasso di tempo: Dal basale e ogni sei mesi a undici anni.
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Il numero di escrescenze ossee extra, la posizione della crescita ossea extra, sia che sia stata preceduta da lesioni, malattie, vaccinazione e/o altri eventi, sia che sia stato preceduto da dolore, gonfiore dei tessuti molli, riduzione della gamma di movimento, rigidità, arrossamento o calore, data di inizio della crescita ossea extra e se è in corso, saranno raccolti.
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Dal basale e ogni sei mesi a undici anni.
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Percentuale di partecipanti con qualsiasi frattura complessiva
Lasso di tempo: Dal basale fino a 30 giorni dopo l’ultima dose di palovarotene.
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Valutato mediante imaging radiologico ed esame clinico.
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Dal basale fino a 30 giorni dopo l’ultima dose di palovarotene.
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Modifica dal basale nel numero annuale di fratture per posizione del corpo e complessiva
Lasso di tempo: Dal basale fino a 30 giorni dopo l'ultima dose di palovarotene.
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Valutato mediante imaging radiologico ed esame clinico.
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Dal basale fino a 30 giorni dopo l'ultima dose di palovarotene.
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Incidenza della gravidanza
Lasso di tempo: Dal basale e ogni mese fino a 30 giorni dopo l'ultima dose di palovarotene.
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Una partecipante incinta con FOP esposta a palovarotene sarà seguita durante tutta la gravidanza e verrà verificato lo stato di salute del bambino
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Dal basale e ogni mese fino a 30 giorni dopo l'ultima dose di palovarotene.
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Descrizione delle caratteristiche e dei risultati della gravidanza
Lasso di tempo: Dalla firma dell'ICF la partecipante sarà seguita per tutta la gravidanza (dal basale e ogni mese fino a 30 giorni dopo l'ultima dose di palovarotene) e sarà verificato lo stato di salute del bambino fino all'anno di età.
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Durante la gravidanza sarà seguito un partecipante incinta con FOP esposto al palovarotene.
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Dalla firma dell'ICF la partecipante sarà seguita per tutta la gravidanza (dal basale e ogni mese fino a 30 giorni dopo l'ultima dose di palovarotene) e sarà verificato lo stato di salute del bambino fino all'anno di età.
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Descrizione di eventi avversi relativi alla gravidanza (AES)
Lasso di tempo: Dalla firma dell'ICF e del partecipante saranno seguiti durante la gravidanza (dalla linea di base e ogni mese fino a 30 giorni dopo l'ultima dose di palovarotene) e lo stato di salute del bambino verrà verificato fino a un anno di età.
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Una partecipante incinta con FOP esposta a palovarotene sarà seguita per tutta la gravidanza.
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Dalla firma dell'ICF e del partecipante saranno seguiti durante la gravidanza (dalla linea di base e ogni mese fino a 30 giorni dopo l'ultima dose di palovarotene) e lo stato di salute del bambino verrà verificato fino a un anno di età.
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Descrizione dei risultati della nascita e dello sviluppo durante il primo anno dopo la nascita
Lasso di tempo: Dalla firma dell'ICF e del partecipante saranno seguiti durante la gravidanza (dalla linea di base e ogni mese fino a 30 giorni dopo l'ultima dose di palovarotene) e lo stato di salute del bambino verrà verificato fino a un anno di età.
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Durante la gravidanza sarà seguito un partecipante incinta con FOP esposto al palovarotene.
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Dalla firma dell'ICF e del partecipante saranno seguiti durante la gravidanza (dalla linea di base e ogni mese fino a 30 giorni dopo l'ultima dose di palovarotene) e lo stato di salute del bambino verrà verificato fino a un anno di età.
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Descrizione dei risultati della nascita e dello sviluppo durante il primo anno dopo la nascita
Lasso di tempo: Dal basale e ogni sei mesi fino a undici anni.
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La velocità di altezza lineare e altezza del ginocchio sarà derivata per i bambini in crescita con FOP esposti e non esposti al palovarotene fino a raggiungere la maturità scheletrica o l'altezza finale dell'adulto.
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Dal basale e ogni sei mesi fino a undici anni.
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Cambia dal basale in altezza z-punteggio
Lasso di tempo: Dal basale e ogni sei mesi a undici anni.
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Il punteggio Z di altezza lineare sarà derivato per i bambini in crescita con FOP esposti e non esposti al palovarotene fino a raggiungere la maturità scheletrica o l'altezza finale degli adulti.
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Dal basale e ogni sei mesi a undici anni.
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Differenza media tra età cronologica e età ossea
Lasso di tempo: Dal basale e ogni sei mesi a undici anni.
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L'età ossea (valutazione secondo SMPC/PI) e l'età cronologica saranno raccolte per i bambini in crescita con FOP esposti e non esposti al palovarotene fino a raggiungere la maturità scheletrica o l'altezza finale degli adulti.
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Dal basale e ogni sei mesi a undici anni.
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Frequenza della chiusura fisica prematura (PPC) complessiva
Lasso di tempo: Dal basale fino a 30 giorni dopo l'ultima dose di palovarotene
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Lo stato epifisale ("aperto" o "chiuso") (valutazione secondo SMPC/PI) verrà raccolta per i bambini in crescita con FOP esposti e non esposti al palovarotene fino a raggiungere la maturità scheletrica o l'altezza finale degli adulti.
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Dal basale fino a 30 giorni dopo l'ultima dose di palovarotene
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Dose media/anno di palovarotene per i partecipanti con FOP esposti e non esposti al palovarotene per il trattamento cronico
Lasso di tempo: Dal basale e ogni sei mesi fino a undici anni.
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Dal basale e ogni sei mesi fino a undici anni.
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Dose/ciclo medio di palovarotene per i partecipanti con FOP esposto e non esposto al palovarotene per il trattamento riassunto
Lasso di tempo: Dal basale e ogni sei mesi a undici anni.
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Dal basale e ogni sei mesi a undici anni.
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Ipsen Medical, Director, Ipsen
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
5 dicembre 2024
Completamento primario (Stimato)
5 dicembre 2035
Completamento dello studio (Stimato)
5 dicembre 2035
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
6 ottobre 2023
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
13 ottobre 2023
Primo Inserito (Effettivo)
18 ottobre 2023
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
28 maggio 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
27 maggio 2026
Ultimo verificato
1 maggio 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- CLIN-60120-453
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso ai dati a livello del paziente e ai relativi documenti di studio, tra cui il rapporto dello studio clinico, il protocollo dello studio con eventuali modifiche, il modulo del rapporto del caso con annotazioni, il piano di analisi statistica e le specifiche del set di dati. I dati a livello del paziente verranno resi anonimi e i documenti dello studio verranno oscurati per proteggere la privacy dei partecipanti allo studio.
Eventuali richieste devono essere inviate a www.vivli.org per la valutazione da parte di un comitato di revisione scientifica indipendente.
Periodo di condivisione IPD
Ove applicabile, i dati degli studi ammissibili sono disponibili 6 mesi dopo che il medicinale studiato e l'indicazione sono stati approvati negli Stati Uniti e nell'UE o dopo che il manoscritto primario che descrive i risultati è stato accettato per la pubblicazione, a seconda di quale evento si verifica successivamente.
Criteri di accesso alla condivisione IPD
Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione di Ipsen, sugli studi ammissibili e sul processo di condivisione sono disponibili qui (https://vivli.org/members/ourmembers/).
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .