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섬유이형성증 진행성 골이형성증(FOP) 참가자에 대한 팔로바로텐의 장기적인 안전성과 유효성을 문서화하고 추가 설명하기 위한 연구 (FOPal)

2024년 3월 29일 업데이트: Ipsen

섬유이형성증 골화이형성증(FOP) 환자에 대한 팔로바로텐의 장기 안전성 및 유효성을 추가로 설명하기 위한 국제 관찰 레지스트리 연구

본 등록 연구의 참가자는 진행성 섬유이형성증(FOP)을 앓고 있습니다.

FOP는 뼈가 정상적으로 존재하지 않는 신체 부위에 새로운 뼈가 형성되는(이소성 골화(HO)) 매우 희귀하고 심각한 장애를 일으키는 질병입니다.

HO는 종종 연조직 부기(발적)의 고통스럽고 반복적인 에피소드가 선행됩니다.

이 등록 연구는 팔로바로텐으로 알려진 치료제의 사용이 승인된 국가에서 실시될 예정입니다. 참가자는 현지에서 승인된 제품 정보에 따라 담당 의사가 처방한 대로 이미 팔로바로텐을 투여받고 있을 것입니다.

이 연구의 주요 목표는 팔로바로텐으로 치료받은 FOP를 앓고 있는 어린이 및 성인 참가자에 대한 실제 안전성 데이터를 수집하고 평가하는 것입니다.

본 연구에서는 일상 활동과 신체 활동에 미치는 영향을 포함하여 이 치료의 효과도 설명합니다.

연구 개요

상태

아직 모집하지 않음

정황

연구 유형

관찰

등록 (추정된)

70

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

치료 의사가 현지 라벨에 따라 팔로바로텐을 처방하고 사전 동의를 얻어 유지한 FOP가 있는 성인 및 아동. 현재 팔로바로텐 임상 시험이나 FOP에 대한 중재적 임상 시험에 참여하고 있거나 팔로바로텐에 대한 금기 사항이 있는 경우 참가자는 포함될 수 없습니다. 안전 후속 조치에 포함되어야 함).

설명

포함 기준 :

  • 현지에서 승인된 제품 정보에 따라 담당 의사로부터 팔로바로텐을 처방받은(본 등록 연구에 환자를 등록하기로 한 결정 이전 및 현지 라벨에 따라) FOP가 있는 성인 또는 아동
  • 현지 규정에 따라 서명된 사전 동의를 얻고 유지해야 합니다. 레지스트리 연구 데이터 수집을 수행하기 전에 참가자의 동의/동의를 적절하게 얻어야 합니다. 해당하는 경우 부모 또는 법적으로 권한을 위임받은 대리인이 서명된 사전 동의를 제공해야 합니다.

제외 기준 :

  • 현재 팔로바로텐 임상시험에 참여하고 있습니다.
  • 현재 FOP에 대한 중재 임상 시험에 참여하고 있습니다.
  • 현지에서 승인된 라벨에 따라 팔로바로텐에 대한 금기 사항이 있는 경우(임신 중 언제든지 팔로바로텐을 투여했다가 중단한 임산부 및 안전성 추적 조사에 포함될 임산부는 제외).

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
팔로바로텐과 관련된 것으로 간주되는지 여부에 관계없이 치료 후 이상반응(TEAE)이 발생한 참가자의 비율
기간: 기준 시점부터 마지막 ​​팔로바로텐 투여 후 최대 30일까지.
이상반응은 MedDRA에 따라 코드화되며 선호 용어(PT) 및 기관계 분류(SOC)에 따라 분류됩니다.
기준 시점부터 마지막 ​​팔로바로텐 투여 후 최대 30일까지.
심각한 및 심각하지 않은 치료 관련 TEAE가 있는 참가자의 비율
기간: 기준 시점부터 마지막 ​​팔로바로텐 투여 후 최대 30일까지.
이상반응은 MedDRA에 따라 코드화되며 PT 및 SOC에 따라 분류됩니다.
기준 시점부터 마지막 ​​팔로바로텐 투여 후 최대 30일까지.
팔로바로텐과 관련된 것으로 간주되는지 여부에 관계없이 모든 심각한 TEAE가 발생한 참가자의 비율
기간: 기준 시점부터 마지막 ​​팔로바로텐 투여 후 최대 30일까지.
이상반응은 MedDRA에 따라 코드화되며 PT 및 SOC에 따라 분류됩니다.
기준 시점부터 마지막 ​​팔로바로텐 투여 후 최대 30일까지.
팔로바로텐과 관련된 것으로 간주되는지 여부에 관계없이 심각하지 않은 TEAE가 있는 참가자의 비율입니다.
기간: 기준 시점부터 마지막 ​​팔로바로텐 투여 후 최대 30일까지.
이상반응은 MedDRA에 따라 코드화되며 PT 및 SOC에 따라 분류됩니다.
기준 시점부터 마지막 ​​팔로바로텐 투여 후 최대 30일까지.

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
CAJIS(누적 아날로그 관절 참여 척도) 총 점수의 기준선 대비 변화
기간: 기준 시점부터 6개월마다 최대 11년까지.
CAJIS는 총 합동 참여를 문서화하기 위해 연구자가 완료한 합동 운동의 객관적인 척도입니다. CAJIS 총점은 모든 관절/영역의 점수를 합산하여 계산되며 범위는 0(침범 없음)부터 30(최대 침범)까지입니다.
기준 시점부터 6개월마다 최대 11년까지.
보조 장치 사용 시 기준선에서 변경
기간: 기준 시점부터 6개월마다 최대 11년까지.
보조 장치는 참가자가 사용하는 보조 장치와 일상 생활에 대한 적응을 평가하기 위한 설문지입니다.
기준 시점부터 6개월마다 최대 11년까지.
섬유이형성증 골화증 진행성 신체 기능 설문지(FOP-PFQ) 총점에 대한 최악의 점수 백분율 기준선 대비 변화
기간: 기준 시점부터 6개월마다 최대 11년까지.
섬유이형성증 골화증 진행성-신체 기능 설문지(FOP-PFQ)는 1~5점 척도로 점수가 매겨지는 질문으로 구성되며, 점수가 낮을수록 참가자가 더 많은 어려움을 겪고 있음을 나타냅니다.
기준 시점부터 6개월마다 최대 11년까지.
관찰된 강제 폐활량(FVC) 및 예측 백분율의 기준선 대비 변화
기간: 기준 시점부터 6개월마다 최대 11년까지.
관찰된 FVC(리터) 및 예측된 FVC 백분율의 폐 기능 매개변수는 폐활량 측정법으로 얻습니다.
기준 시점부터 6개월마다 최대 11년까지.
관찰된 1초 강제 호기량(FEV1) 및 예측된 강제 호기량(FEV1)의 기준선 대비 변화
기간: 기준 시점부터 6개월마다 최대 11년까지.
관찰된 FEV1(리터) 및 예측된 FEV1 백분율의 폐 기능 매개변수는 폐활량측정법을 통해 얻습니다.
기준 시점부터 6개월마다 최대 11년까지.
절대 및 백분율 예측 FEV1/FVC 비율의 기준선 대비 변화
기간: 기준 시점부터 6개월마다 최대 11년까지.
절대 및 백분율 예측 FEV1/FVC 비율의 폐 기능 매개변수는 폐활량 측정법으로 얻습니다.
기준 시점부터 6개월마다 최대 11년까지.
일산화탄소(DLCO)에 대한 폐의 관찰 및 예측 확산 용량의 기준선 대비 변화
기간: 기준 시점부터 6개월마다 최대 11년까지.
관찰된 폐 기능 매개변수(기존 단위: mL/min/mmHg 또는 SI 단위: mmol/min/kPa) 및 예측된 DLCO 백분율은 DLCO 테스트를 통해 얻습니다.
기준 시점부터 6개월마다 최대 11년까지.
15세 이상 참가자의 PROMIS(환자 보고 결과 측정 정보 시스템) 신체적 및 정신적 기능(T-점수로 변환된 평균 신체 및 정신 건강 점수)의 기준선 변화
기간: 기준 시점부터 6개월마다 최대 11년까지.

성인용 PROMIS 글로벌 건강 척도(Global Health Scale)의 경우 글로벌 신체 건강 및 글로벌 정신 건강 점수는 다음과 같이 계산됩니다.

  • 전반적인 신체 건강 점수는 질문 3, 6, 7, 8의 점수를 합산하여 계산되며 범위는 4(건강 악화)부터 20(건강 악화)까지입니다.
  • 전체 정신 건강 점수는 질문 2, 4, 5, 10의 점수를 합산하여 계산되며 범위는 4(건강이 나쁨)부터 20(건강이 좋음)까지입니다.
기준 시점부터 6개월마다 최대 11년까지.
15세 미만 참가자의 PROMIS 전반적인 삶의 질(QoL)(평균 총 점수를 T-점수로 변환)의 기준선 대비 변화
기간: 기준 시점부터 6개월마다 최대 11년까지.

소아용 버전의 PROMIS 글로벌 건강 척도에서 총점은 처음 7개 질문의 점수를 합산하여 계산되며 범위는 7(나쁜 건강)에서 35(건강이 좋음)까지입니다.

총점에 포함되는 질문이 3개 이상 누락된 경우 총점은 계산되지 않습니다. 누락된 것으로 간주됩니다.
기준 시점부터 6개월마다 최대 11년까지.
신체 위치 및 전체에 따라 연구자가 보고한 연간 발적 건수의 기준선 대비 변화
기간: 기준 시점부터 6개월마다 최대 11년까지.
연간 재발화 횟수는 마지막 방문 이후 참가자가 경험한 재발 횟수에서 파생됩니다.
기준 시점부터 6개월마다 최대 11년까지.
재발 결과 수
기간: 기준 시점부터 6개월마다 최대 11년까지.
새로운 뼈 성장으로 측정된 재발 결과의 수, 각 방문 시 제한된 움직임이 보고됩니다.
기준 시점부터 6개월마다 최대 11년까지.
플레어업 기간
기간: 기준 시점부터 6개월마다 최대 11년까지.
재발 기간은 각 방문 시 신체 위치와 전체에 따라 평가됩니다.
기준 시점부터 6개월마다 최대 11년까지.
재발 횟수
기간: 포함 전 12개월부터 기준 최대 11년까지.
포함 전 12개월부터 기준 최대 11년까지.
전체적 및 재발 상태별 새로운 뼈 성장이 있는 참가자의 비율
기간: 기준 시점부터 6개월마다 최대 11년까지.
추가 뼈 성장 수, 추가 뼈 성장 위치, 부상, 질병, 예방 접종 및/또는 기타 사건이 선행되었는지 여부, 통증, 연조직 부종, 운동 범위 감소, 경직, 발적, 또는 따뜻함, 추가 뼈 성장 시작 및 중지 날짜 및 진행 여부가 수집됩니다.
기준 시점부터 6개월마다 최대 11년까지.
이동성 변화
기간: 기준 및 연간부터 최대 11년까지입니다.
주요 신체 위치에 따라 평가: 더 나은 움직임/같은 움직임/약간 나쁜 움직임/보통 나쁜 움직임/심각하게 나쁜 움직임)
기준 및 연간부터 최대 11년까지입니다.
참가자당 영향을 받는 위치 수
기간: 기준 및 연간부터 최대 11년까지입니다.
기준 및 연간부터 최대 11년까지입니다.
위치별 영향을 받은 위치의 변화(위치가 영향을 받은 횟수)
기간: 기준 및 연간부터 최대 11년까지입니다.
기준 및 연간부터 최대 11년까지입니다.
운동 이동성 결과
기간: 기준 및 연간부터 최대 11년까지입니다.
기준 및 연간부터 최대 11년까지입니다.
만성 치료에 대한 팔로바로텐의 평균 투여량/년
기간: 기준 시점부터 6개월마다 최대 11년까지.
기준 시점부터 6개월마다 최대 11년까지.
재발 치료를 위한 팔로바로텐의 평균 용량/주기
기간: 기준 시점부터 6개월마다 최대 11년까지.
기준 시점부터 6개월마다 최대 11년까지.
임신 발생률
기간: 기준 시점부터 매달 마지막 팔로바로텐 투여일로부터 최대 30일까지.
임신한 참가자는 임신 기간 내내 추적관찰을 받으며 아기의 건강 상태를 확인하게 됩니다.
기준 시점부터 매달 마지막 팔로바로텐 투여일로부터 최대 30일까지.
임신 결과에 대한 설명
기간: ICF 서명부터 참가자는 임신 기간 내내(기준 시점부터 매달 마지막 팔로바로텐 투여일로부터 최대 30일까지) 추적 관찰되며, 아기의 건강 상태는 최대 1세까지 확인됩니다.
임신한 참가자는 임신 기간 내내 추적 관찰됩니다.
ICF 서명부터 참가자는 임신 기간 내내(기준 시점부터 매달 마지막 팔로바로텐 투여일로부터 최대 30일까지) 추적 관찰되며, 아기의 건강 상태는 최대 1세까지 확인됩니다.
기준선으로부터의 높이 속도 변화
기간: 기준 시점부터 6개월마다 최대 11년까지.
성장하는 어린이에 대한 높이 속도가 파생됩니다.
기준 시점부터 6개월마다 최대 11년까지.
생활연령과 뼈나이의 평균차이
기간: 기준 시점부터 6개월마다 최대 11년까지.
성장하는 어린이를 대상으로 뼈 나이(SmPC/PI에 따른 평가)를 수집합니다. 성장기 어린이의 생활연령이 도출됩니다.
기준 시점부터 6개월마다 최대 11년까지.
전반적인 조기 신체 폐쇄 빈도
기간: 베이스라인부터 마지막 ​​팔로바로텐 투여일로부터 30일까지
골단 상태("개방" 또는 "폐쇄")(SmPC/PI에 따른 평가)는 성장하는 어린이에 대해 수집됩니다.
베이스라인부터 마지막 ​​팔로바로텐 투여일로부터 30일까지
전체적으로 골절이 있는 참가자의 비율
기간: 베이스라인부터 마지막 ​​팔로바로텐 투여일로부터 30일까지
방사선 영상 및 임상 검사를 통해 평가합니다.
베이스라인부터 마지막 ​​팔로바로텐 투여일로부터 30일까지

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Ipsen

수사관

  • 연구 책임자: Ipsen Medical, Director, Ipsen

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (추정된)

2024년 4월 15일

기본 완료 (추정된)

2033년 12월 31일

연구 완료 (추정된)

2034년 1월 31일

연구 등록 날짜

최초 제출

2023년 10월 6일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2023년 10월 13일

처음 게시됨 (실제)

2023년 10월 18일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 4월 1일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 3월 29일

마지막으로 확인됨

2024년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • CLIN-60120-453

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

자격을 갖춘 연구자는 임상 연구 보고서, 수정 사항이 포함된 연구 프로토콜, 주석이 달린 사례 보고서 양식, 통계 분석 계획 및 데이터 세트 사양을 포함하여 환자 수준 데이터 및 관련 연구 문서에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다. 환자 수준 데이터는 익명화되며 연구 참가자의 개인정보를 보호하기 위해 연구 문서가 수정됩니다.

모든 요청은 www.vivli.org에 제출되어야 합니다. 독립적인 과학 검토 위원회의 평가를 위해.

IPD 공유 기간

해당되는 경우, 적격 연구의 데이터는 연구 대상 의약품 및 적응증이 미국 및 EU에서 승인된 후 6개월 후 또는 결과를 설명하는 기본 원고가 출판용으로 승인된 후(둘 중 더 늦은 날짜)에 이용 가능합니다.

IPD 공유 액세스 기준

Ipsen의 공유 기준, 적격 연구 및 공유 프로세스에 대한 자세한 내용은 여기(https://vivli.org/members/ourmembers/)에서 확인할 수 있습니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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