Исследование для документирования и дальнейшего описания долгосрочной безопасности и эффективности паловаротена у участников с прогрессивной оссифицирующей фибродисплазией (ФОП) (FOPal)
28 августа 2026 г. обновлено: Ipsen
Исследование международного наблюдательного регистра для дальнейшего описания долгосрочной безопасности и эффективности паловаротена у пациентов с прогрессирующей оссифицирующей фибродисплазией (ФОП)
У участников этого регистрационного исследования будет прогрессивная оссифицирующая фибродисплазия (ФОП).
ФОП — это ультраредкое заболевание, приводящее к тяжелой инвалидизации и характеризующееся образованием новой кости в тех участках тела, где кость в норме отсутствует (гетеротопическая оссификация (ГО)).
ГО часто предшествуют болезненные, повторяющиеся эпизоды отека мягких тканей (обострения).
Это исследование реестра будет проводиться в странах, где препарат, известный как паловаротен, одобрен для использования. Участники уже будут получать паловаротен по назначению лечащего врача в соответствии с утвержденной на местном уровне информацией о продукте.
Основной целью этого исследования будет сбор и оценка реальных данных о безопасности детей и взрослых участников с ФОП, получавших паловаротен.
В этом исследовании также будет описана эффективность этого лечения, включая влияние на повседневную деятельность и физическую работоспособность.
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Оцененный)
100
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Ipsen Clinical Study Enquiries
- Номер телефона: See email
- Электронная почта: clinical.trials@ipsen.com
Места учебы
-
-
-
Edmonton, Канада
- Рекрутинг
- Edmonton Clinic Health Academy (ECHA)- University of Alberta
-
Oakville, Канада
- Активный, не рекрутирующий
- Bone Research and Education Centre
-
Toronto, Канада
- Рекрутинг
- University Health Network (UHN) - Toronto General
-
-
-
-
California
-
San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94103
- Рекрутинг
- The Regents of the University of California
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
- Рекрутинг
- The Trustees of the University of Pennsylvania, Office of Clinical Research-Legal Services, Perelman School of Medicine
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Взрослые и дети с ФОП, которым лечащий врач назначил паловаротен в соответствии с местной инструкцией, на что было получено и подтверждено информированное согласие.
Участники не могут быть включены, если они в настоящее время участвуют в клиническом исследовании паловаротена или интервенционном клиническом исследовании ФОП или если у них есть какие-либо противопоказания для паловаротена (за исключением беременных женщин, которые ранее получали и прекратили паловаротен в любое время во время беременности и которые будут быть включено для контроля безопасности).
Описание
Критерии включения :
- Взрослый или ребенок с ФОП, которому лечащий врач назначил паловаротен (до и независимо от решения о включении пациента в это исследование реестра и согласно местной инструкции) лечащим врачом в соответствии с утвержденной на местном уровне информацией о продукте;
- Необходимо получить и сохранить подписанное информированное согласие в соответствии с местными правилами. Согласие/согласие участника должно быть получено соответствующим образом до проведения любого сбора данных исследования реестра. Если применимо, родители или законные представители должны дать подписанное информированное согласие.
Критерий исключения :
- В настоящее время участвует в клиническом исследовании паловаротена;
- В настоящее время участвует в любом интервенционном клиническом исследовании ФОП;
- Имеются какие-либо противопоказания к приему паловаротена согласно утвержденной на местном уровне инструкции (за исключением беременных женщин, которые ранее получали паловаротен и прекратили прием паловаротена в любой момент беременности и которые будут включены для наблюдения за безопасностью).
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
|---|
|
Разоблаченная когорта
Участники, получавшие паловаротин (то есть уже получают паловаротин, как это предписано их лечащим врачом в соответствии с местной информацией о продукте))
|
|
Неожиданная когорта
Участники не обработаны паловаротин
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Процент участников с нежелательными явлениями, возникшими во время лечения (TEAE), независимо от того, считаются ли они связанными с паловаротеном
Временное ограничение: От исходного уровня до 30 дней после последней дозы паловаротена.
|
Неблагоприятные явления будут кодироваться в соответствии с MedDRA и классифицироваться по предпочтительному термину (PT) и классу системных органов (SOC).
|
От исходного уровня до 30 дней после последней дозы паловаротена.
|
|
Процент участников с серьезными и несерьезными ПВЛНЯ, связанными с лечением
Временное ограничение: От исходного уровня до 30 дней после последней дозы паловаротена.
|
Нежелательные явления будут кодироваться в соответствии с MedDRA и классифицироваться по PT и SOC.
|
От исходного уровня до 30 дней после последней дозы паловаротена.
|
|
Процент участников со всеми серьезными ПВЛНЯ, независимо от того, считаются ли они связанными с паловаротеном.
Временное ограничение: От исходного уровня до 30 дней после последней дозы паловаротена.
|
Нежелательные явления будут кодироваться в соответствии с MedDRA и классифицироваться по PT и SOC.
|
От исходного уровня до 30 дней после последней дозы паловаротена.
|
|
Процент участников с несерьезными TEAE, независимо от того, считаются ли они связанными с паловаротеном.
Временное ограничение: От исходного уровня до 30 дней после последней дозы паловаротена.
|
Нежелательные явления будут кодироваться в соответствии с MedDRA и классифицироваться по PT и SOC.
|
От исходного уровня до 30 дней после последней дозы паловаротена.
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение общего балла по кумулятивной аналоговой шкале поражения суставов (CAJIS) по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: От исходного уровня и каждые шесть месяцев до одиннадцати лет.
|
CAJIS — это объективная мера совместного движения, проводимая исследователем для документирования общего совместного участия.
Общий балл CAJIS рассчитывается как сумма баллов всех суставов/областей и варьируется от 0 (отсутствие поражения) до 30 (максимальное поражение).
|
От исходного уровня и каждые шесть месяцев до одиннадцати лет.
|
|
Изменение по сравнению с базовым уровнем использования вспомогательных устройств
Временное ограничение: От исходного уровня и каждые шесть месяцев до одиннадцати лет.
|
Вспомогательные устройства — это анкета для оценки вспомогательных устройств, используемых участниками, и их адаптации для их повседневной жизни.
|
От исходного уровня и каждые шесть месяцев до одиннадцати лет.
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем в процентах от худшего результата для общего балла по опроснику оссифицирующей фибродисплазии Progressiva (FOP-PFQ)
Временное ограничение: От исходного уровня и каждые шесть месяцев до одиннадцати лет.
|
Опросник прогрессивной физической функции фибродисплазии (FOP-PFQ) состоит из вопросов, которые оцениваются по шкале от 1 до 5, более низкие баллы указывают на то, что у участника возникают большие трудности.
|
От исходного уровня и каждые шесть месяцев до одиннадцати лет.
|
|
Изменение наблюдаемой и прогнозируемой форсированной жизненной емкости (ФЖЕЛ) по сравнению с исходным уровнем в процентах
Временное ограничение: От исходного уровня и каждые шесть месяцев до одиннадцати лет.
|
Параметры функции легких наблюдаемого ФЖЕЛ (в литрах) и прогнозируемого процента ФЖЕЛ получают с помощью спирометрии.
|
От исходного уровня и каждые шесть месяцев до одиннадцати лет.
|
|
Изменение наблюдаемого и прогнозируемого процента форсированного выдоха за одну секунду (ОФВ1) по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: От исходного уровня и каждые шесть месяцев до одиннадцати лет.
|
Параметры функции легких наблюдаемого ОФВ1 (в литрах) и прогнозируемого ОФВ1 в процентах получают с помощью спирометрии.
|
От исходного уровня и каждые шесть месяцев до одиннадцати лет.
|
|
Изменение относительно базового уровня абсолютного и процентного прогнозируемого соотношения ОФВ1/ФЖЕЛ
Временное ограничение: От исходного уровня и каждые шесть месяцев до одиннадцати лет.
|
Параметры функции легких абсолютного и процентного прогнозируемого соотношения ОФВ1/ФЖЕЛ получают с помощью спирометрии.
|
От исходного уровня и каждые шесть месяцев до одиннадцати лет.
|
|
Изменение наблюдаемой и прогнозируемой процентной диффузионной способности легких по монооксиду углерода по сравнению с исходным уровнем (DLCO)
Временное ограничение: От исходного уровня и каждые шесть месяцев до одиннадцати лет.
|
Наблюдаемые параметры функции легких (традиционные единицы мл/мин/мм рт.ст. или единицы СИ ммоль/мин/кПа) и прогнозируемый процент DLCO получают с помощью теста DLCO.
|
От исходного уровня и каждые шесть месяцев до одиннадцати лет.
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем физической и психической функции информационной системы измерения результатов, сообщаемой пациентами (PROMIS) (средний глобальный показатель физического и психического здоровья, преобразованный в Т-показатели) для участников в возрасте ≥15 лет
Временное ограничение: От исходного уровня и каждые шесть месяцев до одиннадцати лет.
|
Глобальная шкала здоровья PROMIS для версии для взрослых, глобальные показатели физического здоровья и глобального психического здоровья будут рассчитываться следующим образом:
|
От исходного уровня и каждые шесть месяцев до одиннадцати лет.
|
|
Изменение общего качества жизни (QoL) PROMIS по сравнению с исходным уровнем (средний общий балл, преобразованный в T-баллы) для участников <15 лет
Временное ограничение: От исходного уровня и каждые шесть месяцев до одиннадцати лет.
|
Глобальная шкала здоровья PROMIS для педиатрической версии, общий балл будет рассчитываться как сумма баллов по первым 7 вопросам и будет варьироваться от 7 (худшее состояние здоровья) до 35 (лучшее состояние здоровья). Если пропущено более 3 вопросов, влияющих на общий балл, общий балл не будет подсчитан. Оно будет считаться пропавшим без вести. |
От исходного уровня и каждые шесть месяцев до одиннадцати лет.
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем годового количества обострений, о которых сообщили исследователи, в зависимости от местоположения тела и в целом
Временное ограничение: От исходного уровня и каждые шесть месяцев до одиннадцати лет.
|
Годовое количество обострений будет рассчитано на основе количества обострений, которые испытал участник с момента последнего визита.
|
От исходного уровня и каждые шесть месяцев до одиннадцати лет.
|
|
Количество исходов обострений
Временное ограничение: От исходного уровня и каждые шесть месяцев до одиннадцати лет.
|
При каждом посещении будет сообщаться количество исходов обострений, измеряемых ростом новых костей и ограничением движений.
|
От исходного уровня и каждые шесть месяцев до одиннадцати лет.
|
|
Продолжительность вспышки
Временное ограничение: От исходного уровня и каждые шесть месяцев до одиннадцати лет.
|
Продолжительность обострения будет оцениваться по местоположению тела и в целом при каждом посещении.
|
От исходного уровня и каждые шесть месяцев до одиннадцати лет.
|
|
Количество вспышек
Временное ограничение: От 12 месяцев до включения в базовый уровень до одиннадцати лет.
|
От 12 месяцев до включения в базовый уровень до одиннадцати лет.
|
|
|
Изменение подвижности движений
Временное ограничение: От базового уровня и ежегодно до одиннадцати лет.
|
Оценивается по ключевым месту тела: лучшее движение/то же движение/немного худшее движение/умеренно худшее движение/сильно худшее движение)
|
От базового уровня и ежегодно до одиннадцати лет.
|
|
Количество мест, затронутых на участника
Временное ограничение: От базового уровня и ежегодно до одиннадцати лет.
|
От базового уровня и ежегодно до одиннадцати лет.
|
|
|
Эволюция повлиявшего местоположения (сколько раз на местоположении затрагивается) на местоположение
Временное ограничение: От базового уровня и ежегодно до одиннадцати лет.
|
От базового уровня и ежегодно до одиннадцати лет.
|
|
|
Результаты мобильности движения: процент участников с новым ростом костей в целом и статусом вспышки
Временное ограничение: От базового уровня и каждые шесть месяцев до одиннадцати лет.
|
Количество дополнительных ростов костей, расположение дополнительного роста кости, независимо от того, предшествовали ли ему травму, болезнь, вакцинация и/или другие события, независимо от того, предшествовали ли ей боль, отек мягких тканей, снижение диапазона движения, жесткость, покраснение или тепло, начало роста костей и дата остановки и независимо от того, постоянно ли он будет сбран.
|
От базового уровня и каждые шесть месяцев до одиннадцати лет.
|
|
Процент участников с любыми переломами в целом
Временное ограничение: С базовой линии до 30 дней после последней дозы паловаротина.
|
Оценивается по радиологической визуализации и клиническому обследованию.
|
С базовой линии до 30 дней после последней дозы паловаротина.
|
|
Изменение с базового уровня в годовом количестве переломов по местоположению тела и в целом
Временное ограничение: С базовой линии до 30 дней после последней дозы паловаротина.
|
Оценивается по радиологической визуализации и клиническому обследованию.
|
С базовой линии до 30 дней после последней дозы паловаротина.
|
|
Частота беременности
Временное ограничение: Начиная с исходного уровня и каждый месяц в течение 30 дней после последней дозы паловаротена.
|
Беременный участник с FOP, подвергшимся воздействию паловаротина
|
Начиная с исходного уровня и каждый месяц в течение 30 дней после последней дозы паловаротена.
|
|
Описание характеристик и результатов беременности
Временное ограничение: С момента подписания МКФ за участницей будут наблюдать на протяжении всей беременности (от исходного уровня и каждый месяц до 30 дней после последней дозы паловаротена), а состояние здоровья ребенка будет проверяться до возраста одного года.
|
Беременный участник с FOP, подвергшимся воздействию паловаротина, будет следовать на протяжении всей беременности.
|
С момента подписания МКФ за участницей будут наблюдать на протяжении всей беременности (от исходного уровня и каждый месяц до 30 дней после последней дозы паловаротена), а состояние здоровья ребенка будет проверяться до возраста одного года.
|
|
Описание побочных эффектов, связанных с беременностью (AES)
Временное ограничение: С момента подписания МКФ за участницей будут наблюдать на протяжении всей беременности (от исходного уровня и каждый месяц до 30 дней после последней дозы паловаротена), а состояние здоровья ребенка будет проверяться до возраста одного года.
|
Беременный участник с FOP, подвергшимся воздействию паловаротина, будет следовать на протяжении всей беременности.
|
С момента подписания МКФ за участницей будут наблюдать на протяжении всей беременности (от исходного уровня и каждый месяц до 30 дней после последней дозы паловаротена), а состояние здоровья ребенка будет проверяться до возраста одного года.
|
|
Описание результатов рождения и развития в течение первого года после рождения
Временное ограничение: От подписания ICF и участника будет следить за беременностью (с исходного уровня, и каждый месяц до 30 дней после последней дозы Паловаротина), и состояние здоровья ребенка будет проверено до одного года.
|
Беременный участник с FOP, подвергшимся воздействию паловаротина, будет следовать на протяжении всей беременности.
|
От подписания ICF и участника будет следить за беременностью (с исходного уровня, и каждый месяц до 30 дней после последней дозы Паловаротина), и состояние здоровья ребенка будет проверено до одного года.
|
|
Описание результатов рождения и развития в течение первого года после рождения
Временное ограничение: От базового уровня и каждые шесть месяцев до одиннадцати лет.
|
Линейная высота и скорость высоты колена будут рассчитаны для растущих детей с ФОП, подвергавшихся и не подвергавшихся воздействию паловаротена, до достижения зрелости скелета или окончательного роста взрослого человека.
|
От базового уровня и каждые шесть месяцев до одиннадцати лет.
|
|
Изменение с базового уровня по высоте z-показателя
Временное ограничение: От базового уровня и каждые шесть месяцев до одиннадцати лет.
|
Линейный рост Z-показатель будет получен для выращивания детей с FOP, подвергшимся воздействию и непрерывной до паловаротин до тех пор, пока не будет достигнута зрелости скелета или конечной роста взрослого.
|
От базового уровня и каждые шесть месяцев до одиннадцати лет.
|
|
Средняя разница между хронологическим возрастом и возрастом кости
Временное ограничение: От исходного уровня и каждые шесть месяцев до одиннадцати лет.
|
Возраст кости (оценка согласно SMPC/PI) и хронологический возраст будет собираться для растущих детей с FOP, подвергнутым воздействию и неэффективным для паловаротина до достижения скелетной зрелости или конечной роста взрослого.
|
От исходного уровня и каждые шесть месяцев до одиннадцати лет.
|
|
Частота преждевременного закрытия физической деятельности (PPC) в целом
Временное ограничение: С базовой линии до 30 дней после последней дозы паловаротина
|
Статус эпифиза («открытый» или «закрытый») (оценка в соответствии с SMPC/PI) будет собираться для выращивания детей с FOP, подвергнутым воздействию и неэкспонированной до паловаротина до достижения скелетной зрелости или окончательной роста взрослого.
|
С базовой линии до 30 дней после последней дозы паловаротина
|
|
Средняя доза/год паловаротина для участников с FOP, подвергнутым воздействию и непредубежденной на паловаротен для хронического лечения
Временное ограничение: От базового уровня и каждые шесть месяцев до одиннадцати лет.
|
От базового уровня и каждые шесть месяцев до одиннадцати лет.
|
|
|
Средняя доза/цикл паловаротина для участников с FOP, подвергнутым воздействию и непрерывной на паловаротин для вспышки лечения
Временное ограничение: От базового уровня и каждые шесть месяцев до одиннадцати лет.
|
От базового уровня и каждые шесть месяцев до одиннадцати лет.
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Ipsen Medical, Director, Ipsen
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
5 декабря 2024 г.
Первичное завершение (Оцененный)
5 декабря 2035 г.
Завершение исследования (Оцененный)
5 декабря 2035 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
6 октября 2023 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
13 октября 2023 г.
Первый опубликованный (Действительный)
18 октября 2023 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
31 августа 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
28 августа 2026 г.
Последняя проверка
1 августа 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- CLIN-60120-453
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
Квалифицированные исследователи могут запросить доступ к данным на уровне пациентов и соответствующим документам исследования, включая отчет о клиническом исследовании, протокол исследования с любыми поправками, аннотированную форму отчета о случае, план статистического анализа и спецификации набора данных. Данные на уровне пациентов будут анонимизированы, а документы исследования будут отредактированы для защиты конфиденциальности участников исследования.
Любые запросы следует отправлять на сайт www.vivli.org. для оценки независимой научной экспертной комиссией.
Сроки обмена IPD
Там, где это применимо, данные соответствующих исследований доступны через 6 месяцев после того, как изучаемый препарат и показание были одобрены в США и ЕС или после того, как первичная рукопись, описывающая результаты, была принята к публикации, в зависимости от того, что наступит позже.
Критерии совместного доступа к IPD
Более подробную информацию о критериях обмена информацией Ipsen, соответствующих исследованиях и процессе обмена можно найти здесь (https://vivli.org/members/ourmembers/).
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .