Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie för att dokumentera och ytterligare beskriva långtidssäkerhet och effektivitet hos palovaroten hos deltagare med fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP) (FOPal)

29 mars 2024 uppdaterad av: Ipsen

En internationell observationsregisterstudie för att ytterligare beskriva långtidssäkerhet och effektivitet av palovaroten hos patienter med fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP)

Deltagarna i denna registerstudie kommer att ha fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP).

FOP är en extremt sällsynt, allvarligt handikappande sjukdom som kännetecknas av ny benbildning i delar av kroppen där ben normalt inte finns (heterotopisk förbening (HO)).

HO föregås ofta av smärtsamma, återkommande episoder av mjukvävnadssvullnad (uppblåsningar).

Denna registerstudie kommer att äga rum i länder där behandlingen, känd som palovaroten, har godkänts för användning. Deltagarna kommer redan att få palovaroten enligt ordination av sin behandlande läkare enligt lokalt godkänd produktinformation.

Huvudsyftet med denna studie kommer att vara att samla in och utvärdera verkliga säkerhetsdata om barn och vuxna deltagare med FOP som behandlats med palovaroten.

Denna studie kommer också att beskriva effekten av denna behandling, inklusive effekten på vardagsaktiviteter och fysisk prestation

Studieöversikt

Status

Har inte rekryterat ännu

Betingelser

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

70

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Vuxna och barn med FOP som har ordinerats palovaroten, enligt lokal etikett, av sin behandlande läkare för vilket informerat samtycke har erhållits och bibehållits. Deltagare kan inte inkluderas om de för närvarande deltar i en klinisk prövning av palovaroten eller en interventionell klinisk prövning för FOP eller om de har någon kontraindikation för palovaroten (förutom för gravida kvinnor som tidigare har fått och avbrutit palovaroten någon gång under graviditeten och som kommer att inkluderas för säkerhetsuppföljning).

Beskrivning

Inklusionskriterier :

  • Vuxen eller barn med FOP som har ordinerats palovaroten (före och oberoende av beslutet att registrera patienten i denna registerstudie och enligt lokal etikett) av sin behandlande läkare enligt den lokalt godkända produktinformationen;
  • Undertecknat informerat samtycke enligt lokala bestämmelser måste erhållas och underhållas. Samtycke/samtycke från deltagaren bör erhållas på lämpligt sätt innan någon registerstudiedatainsamling genomförs. Om tillämpligt måste föräldrar eller juridiskt auktoriserade representanter ge undertecknat informerat samtycke.

Exklusions kriterier :

  • Deltar för närvarande i en klinisk prövning av palovaroten;
  • Deltar för närvarande i någon interventionell klinisk prövning för FOP;
  • Har någon kontraindikation för palovaroten enligt den lokalt godkända etiketten (förutom för gravida kvinnor som tidigare har fått och avbrutit palovaroten när som helst under graviditeten och som kommer att inkluderas för säkerhetsuppföljning).

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andel deltagare med behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE), oavsett om de anses vara relaterade till palovaroten eller inte
Tidsram: Från Baseline upp till 30 dagar efter den sista palovarotendosen.
Biverkningar kommer att kodas enligt MedDRA och klassificeras efter Preferred Term (PT) och organsystem (SOC).
Från Baseline upp till 30 dagar efter den sista palovarotendosen.
Andel deltagare med allvarliga och icke-seriösa behandlingsrelaterade TEAE
Tidsram: Från Baseline upp till 30 dagar efter den sista palovarotendosen.
Biverkningar kommer att kodas enligt MedDRA och klassificeras av PT och SOC.
Från Baseline upp till 30 dagar efter den sista palovarotendosen.
Andel deltagare med alla allvarliga TEAE, oavsett om de anses vara relaterade till palovarotenet eller inte
Tidsram: Från Baseline upp till 30 dagar efter den sista palovarotendosen.
Biverkningar kommer att kodas enligt MedDRA och klassificeras av PT och SOC.
Från Baseline upp till 30 dagar efter den sista palovarotendosen.
Andel deltagare med oseriösa TEAE oavsett om de anses vara relaterade till palovarotenet eller inte.
Tidsram: Från Baseline upp till 30 dagar efter den sista palovarotendosen.
Biverkningar kommer att kodas enligt MedDRA och klassificeras av PT och SOC.
Från Baseline upp till 30 dagar efter den sista palovarotendosen.

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring från baslinjen i totalpoäng för Cumulative Analog Joint Involvement Scale (CAJIS)
Tidsram: Från Baseline och var sjätte månad upp till elva år.
CAJIS är ett objektivt mått på gemensam rörelse som genomförs av utredaren för att dokumentera total gemensam inblandning. CAJIS totalpoäng beräknas som summan av poängen för alla leder/regioner och sträcker sig från 0 (ingen inblandning) till 30 (maximalt involverad).
Från Baseline och var sjätte månad upp till elva år.
Ändra från Baseline vid användning av hjälpmedel
Tidsram: Från Baseline och var sjätte månad upp till elva år.
Hjälpmedel är ett frågeformulär för att bedöma de hjälpmedel som deltagarna använder och anpassningar för deras dagliga liv.
Från Baseline och var sjätte månad upp till elva år.
Förändring från Baseline i procent av sämsta poäng för Fibrodysplasia Ossificans Progressiva-Physical Function Questionnaire (FOP-PFQ) totalpoäng
Tidsram: Från Baseline och var sjätte månad upp till elva år.
Fibrodysplasia Ossificans Progressiva-Physical Function Questionnaire (FOP-PFQ) består av frågor som poängsätts på en skala från 1 till 5, lägre poäng indikerar att deltagaren har svårare.
Från Baseline och var sjätte månad upp till elva år.
Förändring från baslinjen i observerad och procentuell förväntad forcerad vitalkapacitet (FVC)
Tidsram: Från Baseline och var sjätte månad upp till elva år.
Lungfunktionsparametrarna för observerad FVC (liter) och procent förutsagd FVC erhålls genom spirometri.
Från Baseline och var sjätte månad upp till elva år.
Förändring från baslinjen i observerad och procentuell förutsagd forcerad utandningsvolym på en sekund (FEV1)
Tidsram: Från Baseline och var sjätte månad upp till elva år.
Lungfunktionsparametrarna för observerad FEV1 (liter) och procent förutsagd FEV1 erhålls genom spirometri.
Från Baseline och var sjätte månad upp till elva år.
Förändring från baslinjen i absolut och procent förutsagt FEV1/FVC-förhållande
Tidsram: Från Baseline och var sjätte månad upp till elva år.
Lungfunktionsparametrarna för det absoluta och procentuella förutsagda FEV1/FVC-förhållandet erhålls genom spirometri.
Från Baseline och var sjätte månad upp till elva år.
Förändring från baslinjen i observerad och procentuell predikterad diffusionskapacitet i lungan för kolmonoxid (DLCO)
Tidsram: Från Baseline och var sjätte månad upp till elva år.
Lungfunktionsparametrarna för observerad (traditionell enhet av mL/min/mmHg eller SI-enhet av mmol/min/kPa) och procent förutsagd DLCO erhålls med DLCO-testet.
Från Baseline och var sjätte månad upp till elva år.
Förändring från Baseline i Patient Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) fysisk och mental funktion (genomsnittlig global fysisk och mental hälsopoäng omvandlad till T-poäng) för deltagare ≥15 år gamla
Tidsram: Från Baseline och var sjätte månad upp till elva år.

PROMIS Global Health Scale för vuxenversionen, den globala fysiska hälsan och den globala mentala hälsan kommer att beräknas enligt följande:

  • Globala poäng för fysisk hälsa kommer att beräknas som summan av poäng från frågorna 3, 6, 7 och 8 och kommer att variera från 4 (sämre hälsa) till 20 (bättre hälsa);
  • Globala poäng för mental hälsa kommer att beräknas som summan av poäng från frågorna 2, 4, 5 och 10 och kommer att variera från 4 (sämre hälsa) till 20 (bättre hälsa).
Från Baseline och var sjätte månad upp till elva år.
Förändring från Baseline i PROMIS övergripande livskvalitet (QoL) (genomsnittlig totalpoäng omvandlad till T-poäng) för deltagare <15 år gamla
Tidsram: Från Baseline och var sjätte månad upp till elva år.

PROMIS Global Health Scale för den pediatriska versionen kommer totalpoängen att beräknas som summan av poängen från de första 7 frågorna och kommer att variera från 7 (sämre hälsa) till 35 (bättre hälsa).

Om fler än 3 frågor som bidrar till totalpoängen saknas, kommer totalpoängen inte att beräknas. Den kommer att betraktas som saknad.
Från Baseline och var sjätte månad upp till elva år.
Förändring från baslinjen i antalet utredare rapporterade uppblossningar på årsbasis efter kroppsplats och totalt sett
Tidsram: Från Baseline och var sjätte månad upp till elva år.
Det årliga antalet uppblossningar kommer att härledas från antalet flare-ups som deltagaren upplevt sedan senaste besöket.
Från Baseline och var sjätte månad upp till elva år.
Antal uppblossande resultat
Tidsram: Från Baseline och var sjätte månad upp till elva år.
Antalet flare-up-utfall mätt som ny bentillväxt, begränsad rörelse vid varje besök kommer att rapporteras.
Från Baseline och var sjätte månad upp till elva år.
Larmtid
Tidsram: Från Baseline och var sjätte månad upp till elva år.
Längden på uppblossningen kommer att bedömas efter kroppsposition och totalt sett vid varje besök.
Från Baseline och var sjätte månad upp till elva år.
Antal flare-ups
Tidsram: Från 12 månader före inkludering Baseline upp till elva år.
Från 12 månader före inkludering Baseline upp till elva år.
Andel deltagare med ny bentillväxt totalt sett och efter uppblåst status
Tidsram: Från Baseline och var sjätte månad upp till elva år.
Antalet extra bentillväxt, lokalisering av den extra bentillväxten, om den föregicks av skada, sjukdom, vaccination och/eller andra händelser, om den föregicks av smärta, svullnad av mjukvävnad, minskat rörelseomfång, stelhet, rodnad, eller värme, extra bentillväxt start- och stoppdatum och om det pågår, kommer att samlas in.
Från Baseline och var sjätte månad upp till elva år.
Rörelse rörlighet förändring
Tidsram: Från Baseline och årligen upp till elva år.
Bedömd av nyckelkroppens placering: bättre rörelse/samma rörelse/något sämre rörelse/måttligt sämre rörelse/avsevärt sämre rörelse)
Från Baseline och årligen upp till elva år.
Antal påverkade platser per deltagare
Tidsram: Från Baseline och årligen upp till elva år.
Från Baseline och årligen upp till elva år.
Utveckling av påverkad plats (hur många gånger en plats påverkas) per plats
Tidsram: Från Baseline och årligen upp till elva år.
Från Baseline och årligen upp till elva år.
Resultat av rörelserörlighet
Tidsram: Från Baseline och årligen upp till elva år.
Från Baseline och årligen upp till elva år.
Medeldos/år av palovaroten för kronisk behandling
Tidsram: Från Baseline och var sjätte månad upp till elva år.
Från Baseline och var sjätte månad upp till elva år.
Medeldos/cykel av palovaroten för uppblossande behandling
Tidsram: Från Baseline och var sjätte månad upp till elva år.
Från Baseline och var sjätte månad upp till elva år.
Förekomst av graviditet
Tidsram: Från baslinjen och varje månad upp till 30 dagar efter den sista palovarotendosen.
En gravid deltagare kommer att följas under hela graviditeten och barnets hälsostatus kommer att verifieras
Från baslinjen och varje månad upp till 30 dagar efter den sista palovarotendosen.
Beskrivning av graviditetsutfall
Tidsram: Från undertecknandet av ICF och deltagaren kommer att följas under hela graviditeten (från baslinjen och varje månad upp till 30 dagar efter den sista palovarotendosen) och barnets hälsostatus kommer att verifieras fram till ett års ålder
En gravid deltagare kommer att följas under hela graviditeten.
Från undertecknandet av ICF och deltagaren kommer att följas under hela graviditeten (från baslinjen och varje månad upp till 30 dagar efter den sista palovarotendosen) och barnets hälsostatus kommer att verifieras fram till ett års ålder
Ändring från baslinjen i höjdhastighet
Tidsram: Från Baseline och var sjätte månad upp till elva år.
Höjdhastighet kommer att härledas för växande barn.
Från Baseline och var sjätte månad upp till elva år.
Genomsnittlig skillnad mellan kronologisk ålder och benålder
Tidsram: Från Baseline och var sjätte månad upp till elva år.
Benålder (bedömning enligt produktresumén/PI) kommer att samlas in för växande barn. Kronologisk ålder kommer att härledas för växande barn.
Från Baseline och var sjätte månad upp till elva år.
Frekvens av för tidig fysisk stängning totalt sett
Tidsram: Från baslinjen upp till 30 dagar efter den sista palovarotendosen
Epifysstatus ("öppen" eller "stängd") (bedömning enligt produktresumén/PI) kommer att samlas in för växande barn.
Från baslinjen upp till 30 dagar efter den sista palovarotendosen
Andel deltagare med eventuella frakturer totalt sett
Tidsram: Från baslinjen upp till 30 dagar efter den sista palovarotendosen
Bedöms genom radiologisk avbildning och klinisk undersökning.
Från baslinjen upp till 30 dagar efter den sista palovarotendosen

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Ipsen

Utredare

  • Studierektor: Ipsen Medical, Director, Ipsen

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Beräknad)

15 april 2024

Primärt slutförande (Beräknad)

31 december 2033

Avslutad studie (Beräknad)

31 januari 2034

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

6 oktober 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

13 oktober 2023

Första postat (Faktisk)

18 oktober 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

1 april 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

29 mars 2024

Senast verifierad

1 mars 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CLIN-60120-453

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Kvalificerade forskare kan begära tillgång till data på patientnivå och relaterade studiedokument inklusive den kliniska studierapporten, studieprotokoll med eventuella ändringar, kommenterat fallrapportformulär, statistisk analysplan och datauppsättningsspecifikationer. Data på patientnivå kommer att anonymiseras och studiedokument kommer att redigeras för att skydda studiedeltagarnas integritet.

Alla förfrågningar ska skickas till www.vivli.org för bedömning av en oberoende vetenskaplig granskningsnämnd.

Tidsram för IPD-delning

I tillämpliga fall finns data från kvalificerade studier tillgängliga 6 månader efter att det studerade läkemedlet och indikationen har godkänts i USA och EU eller efter att det primära manuskriptet som beskriver resultaten har godkänts för publicering, beroende på vilket som inträffar senare.

Kriterier för IPD Sharing Access

Ytterligare information om Ipsens delningskriterier, kvalificerade studier och process för delning finns här (https://vivli.org/members/ourmembers/).

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Fibrodysplasia Ossificans Progressiva

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Oman

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera