Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å dokumentere og ytterligere beskrive langsiktig sikkerhet og effektivitet av palovaroten hos deltakere med Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP) (FOPal)

28. august 2026 oppdatert av: Ipsen

En internasjonal observasjonsregisterstudie for ytterligere å beskrive langsiktig sikkerhet og effektivitet av palovaroten hos pasienter med Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP)

Deltakerne i denne registerstudien vil ha fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP).

FOP er en ultrasjelden, alvorlig invalidiserende sykdom karakterisert ved ny beindannelse i områder av kroppen hvor bein normalt ikke er tilstede (heterotopisk ossifikasjon (HO)).

HO er ofte innledet av smertefulle, tilbakevendende episoder med bløtvevshevelse (oppbluss).

Denne registerstudien vil finne sted i land der behandlingen, kjent som palovaroten, er godkjent for bruk. Deltakerne vil allerede motta palovaroten som foreskrevet av deres behandlende lege i henhold til lokalt godkjent produktinformasjon.

Hovedmålet med denne studien vil være å samle inn og vurdere virkelige sikkerhetsdata om barn og voksne deltakere med FOP behandlet med palovaroten.

Denne studien vil også beskrive effektiviteten av denne behandlingen, inkludert effekten på hverdagsaktiviteter og fysisk ytelse

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

100

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Canada
      • Edmonton, Canada
        • Rekruttering
        • Edmonton Clinic Health Academy (ECHA)- University of Alberta
      • Oakville, Canada
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Bone Research and Education Centre
      • Toronto, Canada
        • Rekruttering
        • University Health Network (UHN) - Toronto General
  • Forente stater
    • California
      • San Francisco, California, Forente stater, 94103
        • Rekruttering
        • The Regents of the University of California
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Rekruttering
        • The Trustees of the University of Pennsylvania, Office of Clinical Research-Legal Services, Perelman School of Medicine

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Voksne og barn med FOP som har blitt foreskrevet palovaroten, i henhold til lokal etikett, av deres behandlende lege som informert samtykke er innhentet og opprettholdt for. Deltakere kan ikke inkluderes dersom de for øyeblikket deltar i en klinisk palovarotenstudie eller en intervensjonell klinisk studie for FOP eller hvis de har noen kontraindikasjon for palovaroten (unntatt for gravide kvinner som tidligere har fått og seponert palovaroten på et hvilket som helst tidspunkt i løpet av svangerskapet og som vil inkluderes for sikkerhetsoppfølging).

Beskrivelse

Inklusjonskriterier :

  • Voksen eller barn med FOP som har blitt foreskrevet palovaroten (før og uavhengig av beslutningen om å registrere pasienten i denne registerstudien og i henhold til lokal etikett) av sin behandlende lege i henhold til lokalt godkjent produktinformasjon;
  • Signert informert samtykke i henhold til lokale forskrifter må innhentes og vedlikeholdes. Samtykke/samtykke fra deltakeren bør innhentes etter behov før innsamling av data fra registerstudier utføres. Hvis det er aktuelt, må foreldre eller lovlig autoriserte representanter gi signert informert samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  • Deltar for tiden i en palovaroten klinisk studie;
  • Deltar for tiden i enhver intervensjonell klinisk studie for FOP;
  • Har noen kontraindikasjon for palovaroten i henhold til den lokalt godkjente etiketten (unntatt for gravide kvinner som tidligere har mottatt og seponert palovaroten når som helst i løpet av svangerskapet og som vil bli inkludert for sikkerhetsoppfølging).

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Utsatt kohort
Deltakere behandlet med palovaroten (dvs. allerede mottar palovaroten som foreskrevet av deres behandlende lege i henhold til lokalt godkjent produktinformasjon)
ENKSPOSED KOHORT
Deltakerne ubehandlet med palovaroten

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av deltakere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE), enten de anses å være relatert til palovaroten eller ikke
Tidsramme: Fra baseline opptil 30 dager etter siste palovarotendose.
Bivirkninger vil bli kodet i henhold til MedDRA og vil bli klassifisert etter Preferred Term (PT) og systemorganklasse (SOC).
Fra baseline opptil 30 dager etter siste palovarotendose.
Prosentandel av deltakere med alvorlige og ikke-seriøse behandlingsrelaterte TEAE
Tidsramme: Fra baseline opptil 30 dager etter siste palovarotendose.
Bivirkninger vil bli kodet i henhold til MedDRA og vil bli klassifisert av PT og SOC.
Fra baseline opptil 30 dager etter siste palovarotendose.
Prosentandel av deltakere med alle alvorlige TEAE, enten de anses å være relatert til palovarotenet eller ikke
Tidsramme: Fra baseline opptil 30 dager etter siste palovarotendose.
Bivirkninger vil bli kodet i henhold til MedDRA og vil bli klassifisert av PT og SOC.
Fra baseline opptil 30 dager etter siste palovarotendose.
Prosentandel av deltakere med ikke-seriøse TEAE, enten de anses å være relatert til palovarotenet eller ikke.
Tidsramme: Fra baseline opptil 30 dager etter siste palovarotendose.
Bivirkninger vil bli kodet i henhold til MedDRA og vil bli klassifisert av PT og SOC.
Fra baseline opptil 30 dager etter siste palovarotendose.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i total poengsum for akkumulert analog fellesinvolveringsskala (CAJIS)
Tidsramme: Fra baseline og hver sjette måned opp til elleve år.
CAJIS er et objektivt mål på felles bevegelse fullført av etterforskeren for å dokumentere total felles involvering. CAJIS totalpoengsum beregnes som summen av poengsummene for alle ledd/regioner og varierer fra 0 (ingen involvering) til 30 (maksimalt involvert).
Fra baseline og hver sjette måned opp til elleve år.
Endring fra Baseline i bruk av hjelpemidler
Tidsramme: Fra baseline og hver sjette måned opp til elleve år.
Hjelpemidler er et spørreskjema for å vurdere hvilke hjelpemidler deltakerne bruker og tilpasninger i hverdagen.
Fra baseline og hver sjette måned opp til elleve år.
Endring fra baseline i prosent av dårligste poengsum for Fibrodysplasia Ossificans Progressiva-Physical Function Questionnaire (FOP-PFQ) total poengsum
Tidsramme: Fra baseline og hver sjette måned opp til elleve år.
Fibrodysplasia Ossificans Progressiva-Physical Function Questionnaire (FOP-PFQ) består av spørsmål som skåres på en skala fra 1 til 5, lavere skåre indikerer at deltakeren har flere vanskeligheter.
Fra baseline og hver sjette måned opp til elleve år.
Endring fra baseline i observert og prosentvis predikert Forced Vital Capacity (FVC)
Tidsramme: Fra baseline og hver sjette måned opp til elleve år.
Lungefunksjonsparametrene for observert FVC (liter) og prosent predikert FVC er oppnådd ved spirometri.
Fra baseline og hver sjette måned opp til elleve år.
Endring fra baseline i observert og prosent predikert forsert ekspirasjonsvolum på ett sekund (FEV1)
Tidsramme: Fra baseline og hver sjette måned opp til elleve år.
Lungefunksjonsparametrene for observert FEV1 (liter) og prosent predikert FEV1 er oppnådd ved spirometri.
Fra baseline og hver sjette måned opp til elleve år.
Endring fra baseline i absolutt og prosent predikert FEV1/FVC-forhold
Tidsramme: Fra baseline og hver sjette måned opp til elleve år.
Lungefunksjonsparametrene for det absolutte og prosent predikerte FEV1/FVC-forholdet er oppnådd ved spirometri.
Fra baseline og hver sjette måned opp til elleve år.
Endring fra baseline i observert og prosent anslått diffusjonskapasitet i lungen for karbonmonoksid (DLCO)
Tidsramme: Fra baseline og hver sjette måned opp til elleve år.
Lungefunksjonsparametrene for observert (tradisjonell enhet på mL/min/mmHg eller SI-enhet på mmol/min/kPa) og prosent predikert DLCO oppnås ved DLCO-testen.
Fra baseline og hver sjette måned opp til elleve år.
Endring fra baseline i pasientrapporterte resultater Measurement Information System (PROMIS) fysisk og mental funksjon (gjennomsnittlig global fysisk og mental helsepoengsum konvertert til T-score) for deltakere ≥15 år gamle
Tidsramme: Fra baseline og hver sjette måned opp til elleve år.

PROMIS Global Health Scale for voksenversjonen, den globale fysiske helsen og den globale mentale helsescore vil bli beregnet som følger:

  • Globale fysiske helsepoeng vil bli beregnet som summen av poeng fra spørsmål 3, 6, 7 og 8 og vil variere fra 4 (verre helse) til 20 (bedre helse);
  • Globale scorer for mental helse vil bli beregnet som summen av skårer fra spørsmål 2, 4, 5 og 10 og vil variere fra 4 (dårligere helse) til 20 (bedre helse).
Fra baseline og hver sjette måned opp til elleve år.
Endring fra baseline i PROMIS total livskvalitet (QoL) (gjennomsnittlig totalscore konvertert til T-score) for deltakere <15 år gamle
Tidsramme: Fra baseline og hver sjette måned opp til elleve år.

PROMIS Global Health Scale for den pediatriske versjonen, den totale poengsummen vil bli beregnet som summen av skårene fra de første 7 spørsmålene og vil variere fra 7 (verre helse) til 35 (bedre helse).

Hvis det mangler mer enn 3 spørsmål som bidrar til totalpoengsummen, beregnes ikke totalpoengsummen. Den vil bli ansett som savnet.
Fra baseline og hver sjette måned opp til elleve år.
Endring fra baseline i årlig antall etterforsker-rapporterte oppblussinger etter kroppsplassering og totalt sett
Tidsramme: Fra baseline og hver sjette måned opp til elleve år.
Det årlige antallet oppblussinger vil bli utledet fra antallet oppblussinger deltakeren har opplevd siden siste besøk.
Fra baseline og hver sjette måned opp til elleve år.
Antall oppblussingsutfall
Tidsramme: Fra baseline og hver sjette måned opp til elleve år.
Antall oppblussingsutfall målt ved ny beinvekst, begrenset bevegelse ved hvert besøk vil bli rapportert.
Fra baseline og hver sjette måned opp til elleve år.
Oppblussing Varighet
Tidsramme: Fra baseline og hver sjette måned opp til elleve år.
Oppblussingsvarighet vil bli vurdert etter kroppsplassering og totalt sett ved hvert besøk.
Fra baseline og hver sjette måned opp til elleve år.
Antall oppblussinger
Tidsramme: Fra 12 måneder før inkludering Baseline opp til elleve år.
Fra 12 måneder før inkludering Baseline opp til elleve år.
Bevegelsesmobilitetsendring
Tidsramme: Fra baseline og årlig opp til elleve år.
Vurdert etter viktig kroppssted: bedre bevegelse/den samme bevegelsen/litt dårligere bevegelse/moderat dårligere bevegelse/alvorlig verre bevegelse)
Fra baseline og årlig opp til elleve år.
Antall lokasjoner påvirket per deltaker
Tidsramme: Fra baseline og årlig opp til elleve år.
Fra baseline og årlig opp til elleve år.
Evolusjon av påvirket beliggenhet (hvor mange ganger et sted påvirkes) per sted
Tidsramme: Fra baseline og årlig opp til elleve år.
Fra baseline og årlig opp til elleve år.
Bevegelsesmobilitetsresultater: prosentandel av deltakerne med ny beinvekst totalt sett og etter oppblussingsstatus
Tidsramme: Fra baseline og hvert halvår opp til elleve år.
Antall ekstra beinvekster, plassering av den ekstra beinveksten, enten det ble forut av skade, sykdom, vaksinasjon og/eller andre hendelser, enten det ble gitt av smerter, hevelse i bløtvev, redusert bevegelsesområde, stivhet, rødhet eller varme, ekstra beinvekststart og stoppdato og om det pågår, vil bli samlet.
Fra baseline og hvert halvår opp til elleve år.
Prosentandel av deltakerne med brudd generelt
Tidsramme: Fra baseline opp til 30 dager etter den siste palovaroten -dosen.
Vurdert ved radiologisk avbildning og klinisk undersøkelse.
Fra baseline opp til 30 dager etter den siste palovaroten -dosen.
Endring fra baseline i årlig antall brudd etter kroppssted og generelt
Tidsramme: Fra baseline opp til 30 dager etter den siste palovaroten -dosen.
Vurdert ved radiologisk avbildning og klinisk undersøkelse.
Fra baseline opp til 30 dager etter den siste palovaroten -dosen.
Forekomst av graviditet
Tidsramme: Fra baseline og hver måned opp til 30 dager etter den siste palovaroten -dosen.
En gravid deltaker med FOP utsatt for palovaroten vil bli fulgt gjennom hele svangerskapet, og helsetilstanden til babyen vil bli bekreftet
Fra baseline og hver måned opp til 30 dager etter den siste palovaroten -dosen.
Beskrivelse av graviditetskarakteristikker og utfall
Tidsramme: Fra signeringen av ICF og deltakeren vil bli fulgt gjennom svangerskapet (fra baseline og hver måned opp til 30 dager etter den siste palovaroten -dosen) og babyens helsetilstand vil bli bekreftet frem til ett års alder.
En gravid deltaker med FOP utsatt for palovaroten vil bli fulgt gjennom svangerskapet.
Fra signeringen av ICF og deltakeren vil bli fulgt gjennom svangerskapet (fra baseline og hver måned opp til 30 dager etter den siste palovaroten -dosen) og babyens helsetilstand vil bli bekreftet frem til ett års alder.
Beskrivelse av graviditetsrelaterte bivirkninger (AES)
Tidsramme: Fra signeringen av ICF og deltakeren vil bli fulgt gjennom svangerskapet (fra baseline og hver måned opp til 30 dager etter den siste palovaroten -dosen) og babyens helsetilstand vil bli bekreftet frem til ett års alder.
En gravid deltaker med FOP utsatt for palovaroten vil bli fulgt gjennom svangerskapet.
Fra signeringen av ICF og deltakeren vil bli fulgt gjennom svangerskapet (fra baseline og hver måned opp til 30 dager etter den siste palovaroten -dosen) og babyens helsetilstand vil bli bekreftet frem til ett års alder.
Beskrivelse av fødsel og utviklingsresultater gjennom det første året etter fødselen
Tidsramme: Fra signeringen av ICF og deltakeren vil bli fulgt gjennom svangerskapet (fra baseline og hver måned opp til 30 dager etter den siste palovaroten -dosen) og babyens helsetilstand vil bli bekreftet frem til ett års alder.
En gravid deltaker med FOP utsatt for palovaroten vil bli fulgt gjennom svangerskapet.
Fra signeringen av ICF og deltakeren vil bli fulgt gjennom svangerskapet (fra baseline og hver måned opp til 30 dager etter den siste palovaroten -dosen) og babyens helsetilstand vil bli bekreftet frem til ett års alder.
Beskrivelse av fødsel og utviklingsresultater gjennom det første året etter fødselen
Tidsramme: Fra baseline og hvert halvår opp til elleve år.
Lineær høyde og knehøydehastighet vil bli avledet for voksende barn med FOP utsatt og ueksponert for palovaroten til skjelettmodning eller den endelige voksenhøyden er nådd.
Fra baseline og hvert halvår opp til elleve år.
Endring fra baseline i høyden Z-poengsum
Tidsramme: Fra baseline og hvert halvår opp til elleve år.
Lineær høyde Z-score vil bli avledet for voksende barn med FOP utsatt og ueksponert for palovaroten til skjelettmodning eller den endelige voksenhøyden er nådd.
Fra baseline og hvert halvår opp til elleve år.
Gjennomsnittlig forskjell mellom kronologisk alder og beinalder
Tidsramme: Fra baseline og hvert halvår opp til elleve år.
Benalder (vurdering i henhold til SMPC/PI) og kronologisk alder vil bli samlet for voksende barn med FOP utsatt og ueksponert for palovaroten til skjelettmodning eller den endelige voksenhøyden er nådd.
Fra baseline og hvert halvår opp til elleve år.
Hyppighet av for tidlig fysisk lukking (PPC) generelt
Tidsramme: Fra baseline opp til 30 dager etter den siste palovarotendosen
Epifysisk status ("åpen" eller "lukket") (vurdering i henhold til SMPC/PI) vil bli samlet for å dyrke barn med FOP utsatt og ueksponert for palovaroten til skjelettmodning eller den endelige voksenhøyden er nådd.
Fra baseline opp til 30 dager etter den siste palovarotendosen
Gjennomsnittlig dose/år med palovaroten for deltakere med FOP utsatt og ueksponert for palovaroten for kronisk behandling
Tidsramme: Fra baseline og hvert halvår opp til elleve år.
Fra baseline og hvert halvår opp til elleve år.
Gjennomsnittlig dose/syklus av palovaroten for deltakere med FOP utsatt og ueksponert for palovaroten for oppblussing
Tidsramme: Fra baseline og hvert halvår opp til elleve år.
Fra baseline og hvert halvår opp til elleve år.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Ipsen

Etterforskere

  • Studieleder: Ipsen Medical, Director, Ipsen

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

5. desember 2024

Primær fullføring (Antatt)

5. desember 2035

Studiet fullført (Antatt)

5. desember 2035

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

6. oktober 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

13. oktober 2023

Først lagt ut (Faktiske)

18. oktober 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

31. august 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

28. august 2026

Sist bekreftet

1. august 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CLIN-60120-453

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalifiserte forskere kan be om tilgang til data på pasientnivå og relaterte studiedokumenter, inkludert den kliniske studierapporten, studieprotokollen med eventuelle endringer, kommentert saksrapportskjema, statistisk analyseplan og datasettspesifikasjoner. Data på pasientnivå vil anonymiseres og studiedokumenter vil bli redigert for å beskytte personvernet til studiedeltakerne.

Eventuelle forespørsler skal sendes til www.vivli.org for vurdering av en uavhengig vitenskapelig vurderingskomité.

IPD-delingstidsramme

Der det er aktuelt, er data fra kvalifiserte studier tilgjengelig 6 måneder etter at den studerte medisinen og indikasjonen er godkjent i USA og EU eller etter at primærmanuskriptet som beskriver resultatene er akseptert for publisering, avhengig av hva som inntreffer senere.

Tilgangskriterier for IPD-deling

Ytterligere detaljer om Ipsens delingskriterier, kvalifiserte studier og prosess for deling er tilgjengelig her (https://vivli.org/members/ourmembers/).

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere