Un estudio para documentar y describir con más detalle la seguridad y eficacia a largo plazo del palovaroteno en participantes con fibrodisplasia osificante progresiva (FOP) (FOPal)
28 de agosto de 2026 actualizado por: Ipsen
Un estudio de registro observacional internacional para describir con más detalle la seguridad y eficacia a largo plazo del palovaroteno en pacientes con fibrodisplasia osificante progresiva (FOP)
Los participantes en este estudio de registro tendrán fibrodisplasia osificante progresiva (FOP).
La FOP es una enfermedad muy rara y gravemente incapacitante caracterizada por la formación de hueso nuevo en áreas del cuerpo donde normalmente no hay hueso (osificación heterotópica (HO)).
La HO suele ir precedida de episodios dolorosos y recurrentes de inflamación de los tejidos blandos (brotes).
Este estudio de registro se llevará a cabo en países donde el tratamiento, conocido como palovaroteno, ha sido aprobado para su uso. Los participantes ya recibirán palovaroteno según lo prescrito por su médico tratante de acuerdo con la información del producto aprobado localmente.
El objetivo principal de este estudio será recopilar y evaluar datos de seguridad del mundo real sobre niños y participantes adultos con FOP tratados con palovaroteno.
Este estudio también describirá la eficacia de este tratamiento, incluido el efecto sobre las actividades cotidianas y el rendimiento físico.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Estimado)
100
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Ipsen Clinical Study Enquiries
- Número de teléfono: See email
- Correo electrónico: clinical.trials@ipsen.com
Ubicaciones de estudio
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Edmonton, Canadá
- Reclutamiento
- Edmonton Clinic Health Academy (ECHA)- University of Alberta
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Oakville, Canadá
- Activo, no reclutando
- Bone Research and Education Centre
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Toronto, Canadá
- Reclutamiento
- University Health Network (UHN) - Toronto General
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California
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94103
- Reclutamiento
- The Regents of the University of California
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Reclutamiento
- The Trustees of the University of Pennsylvania, Office of Clinical Research-Legal Services, Perelman School of Medicine
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Adultos y niños con FOP a quienes su médico tratante les ha recetado palovaroteno, según la etiqueta local, para lo cual se ha obtenido y mantenido el consentimiento informado.
Los participantes no pueden ser incluidos si actualmente participan en un ensayo clínico de palovaroteno o un ensayo clínico intervencionista para FOP o si tienen alguna contraindicación para el palovaroteno (excepto las mujeres embarazadas que previamente recibieron y suspendieron palovaroteno en cualquier momento durante el embarazo y que incluirse para seguimiento de seguridad).
Descripción
Criterios de inclusión :
- Adulto o niño con FOP a quien su médico tratante le haya recetado palovaroteno (antes e independientemente de la decisión de inscribir al paciente en este estudio de registro y según la etiqueta local) de acuerdo con la información del producto aprobado localmente;
- Se debe obtener y mantener el consentimiento informado firmado según las regulaciones locales. Se debe obtener el consentimiento/asentimiento del participante, según corresponda, antes de realizar cualquier recopilación de datos del estudio de registro. En su caso, los padres o representantes legalmente autorizados deberán dar su consentimiento informado firmado.
Criterio de exclusión :
- Actualmente participando en un ensayo clínico de palovaroteno;
- Actualmente participando en cualquier ensayo clínico intervencionista para FOP;
- Tiene alguna contraindicación para el palovaroteno según la etiqueta aprobada localmente (excepto para mujeres embarazadas que previamente hayan recibido y descontinuado palovaroteno en cualquier momento durante el embarazo y que serán incluidas para el seguimiento de seguridad).
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
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Cohorte expuesta
Participantes tratados con palovaroteno (es decir, ya recibiendo palovaroteno según lo prescrito por su médico tratante de acuerdo con la información del producto aprobada localmente)
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Cohorte no expuesta
Participantes no tratados con palovaroteno
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Porcentaje de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (EAET), ya sea que se consideren relacionados o no con el palovaroteno
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta 30 días después de la última dosis de palovaroteno.
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Los eventos adversos se codificarán según MedDRA y se clasificarán por término preferido (PT) y clasificación de órganos y sistemas (SOC).
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Desde el inicio hasta 30 días después de la última dosis de palovaroteno.
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Porcentaje de participantes con TEAE graves y no graves relacionados con el tratamiento
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta 30 días después de la última dosis de palovaroteno.
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Los eventos adversos se codificarán según MedDRA y se clasificarán por PT y SOC.
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Desde el inicio hasta 30 días después de la última dosis de palovaroteno.
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Porcentaje de participantes con todos los TEAE graves, se consideren o no relacionados con el palovaroteno
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta 30 días después de la última dosis de palovaroteno.
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Los eventos adversos se codificarán según MedDRA y se clasificarán por PT y SOC.
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Desde el inicio hasta 30 días después de la última dosis de palovaroteno.
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Porcentaje de participantes con TEAE no graves, se consideren o no relacionados con el palovaroteno.
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta 30 días después de la última dosis de palovaroteno.
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Los eventos adversos se codificarán según MedDRA y se clasificarán por PT y SOC.
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Desde el inicio hasta 30 días después de la última dosis de palovaroteno.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio con respecto al valor inicial en la puntuación total de la Escala analógica acumulativa de participación conjunta (CAJIS)
Periodo de tiempo: Desde el inicio y cada seis meses hasta los once años.
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El CAJIS es una medida objetiva del movimiento conjunto completada por el investigador para documentar la participación conjunta total.
La puntuación total de CAJIS se calcula como la suma de las puntuaciones de todas las articulaciones/regiones y oscila entre 0 (sin implicación) y 30 (máxima implicación).
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Desde el inicio y cada seis meses hasta los once años.
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Cambio desde el valor inicial en el uso de dispositivos de asistencia
Periodo de tiempo: Desde el inicio y cada seis meses hasta los once años.
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Dispositivos de asistencia es un cuestionario para evaluar los dispositivos de asistencia utilizados por los participantes y las adaptaciones para su vida diaria.
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Desde el inicio y cada seis meses hasta los once años.
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Cambio con respecto al valor inicial en el porcentaje de la peor puntuación para la puntuación total del Cuestionario de función física de fibrodisplasia osificante progresiva (FOP-PFQ)
Periodo de tiempo: Desde el inicio y cada seis meses hasta los once años.
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El Cuestionario de función física progresiva de fibrodisplasia osificante (FOP-PFQ) consta de preguntas que se califican en una escala del 1 al 5; las puntuaciones más bajas indican que el participante tiene más dificultades.
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Desde el inicio y cada seis meses hasta los once años.
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Cambio desde el valor inicial en la capacidad vital forzada (FVC) observada y prevista
Periodo de tiempo: Desde el inicio y cada seis meses hasta los once años.
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Los parámetros de función pulmonar de la FVC observada (litros) y el porcentaje de FVC previsto se obtienen mediante espirometría.
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Desde el inicio y cada seis meses hasta los once años.
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Cambio desde el valor inicial en el volumen espiratorio forzado observado y previsto en un segundo (FEV1)
Periodo de tiempo: Desde el inicio y cada seis meses hasta los once años.
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Los parámetros de función pulmonar del FEV1 observado (litros) y el porcentaje de FEV1 previsto se obtienen mediante espirometría.
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Desde el inicio y cada seis meses hasta los once años.
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Cambio desde el valor inicial en la relación FEV1/FVC absoluta y porcentual prevista
Periodo de tiempo: Desde el inicio y cada seis meses hasta los once años.
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Los parámetros de función pulmonar de la relación FEV1/FVC absoluta y porcentual prevista se obtienen mediante espirometría.
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Desde el inicio y cada seis meses hasta los once años.
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Cambio con respecto al valor inicial en la capacidad de difusión pulmonar de monóxido de carbono (DLCO) observada y porcentual prevista
Periodo de tiempo: Desde el inicio y cada seis meses hasta los once años.
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Los parámetros de función pulmonar de DLCO observado (unidad tradicional de ml/min/mmHg o unidad SI de mmol/min/kPa) y el porcentaje previsto se obtienen mediante la prueba de DLCO.
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Desde el inicio y cada seis meses hasta los once años.
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Cambio con respecto al valor inicial en la función física y mental del Sistema de información de medición de resultados informados por el paciente (PROMIS) (puntuación media global de salud física y mental convertida en puntuaciones T) para participantes ≥15 años
Periodo de tiempo: Desde el inicio y cada seis meses hasta los once años.
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Escala de Salud Global PROMIS para la versión para adultos, las puntuaciones de salud física global y salud mental global se calcularán de la siguiente manera:
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Desde el inicio y cada seis meses hasta los once años.
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Cambio desde el inicio en la calidad de vida general (CdV) de PROMIS (puntuación total media convertida en puntuaciones T) para participantes <15 años
Periodo de tiempo: Desde el inicio y cada seis meses hasta los once años.
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Escala de Salud Global PROMIS para la versión pediátrica, la puntuación total se calculará como la suma de las puntuaciones de las primeras 7 preguntas y oscilará entre 7 (peor salud) y 35 (mejor salud). Si faltan más de 3 preguntas que contribuyen a la puntuación total, no se calculará la puntuación total. Se considerará faltante. |
Desde el inicio y cada seis meses hasta los once años.
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Cambio con respecto al valor inicial en el número anualizado de exacerbaciones informadas por el investigador por ubicación del cuerpo y en general
Periodo de tiempo: Desde el inicio y cada seis meses hasta los once años.
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El número anualizado de brotes se derivará del número de brotes que experimentó el participante desde la última visita.
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Desde el inicio y cada seis meses hasta los once años.
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Número de resultados de brotes
Periodo de tiempo: Desde el inicio y cada seis meses hasta los once años.
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Se informará el número de resultados de brotes medidos por el crecimiento de hueso nuevo y el movimiento restringido en cada visita.
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Desde el inicio y cada seis meses hasta los once años.
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Duración del brote
Periodo de tiempo: Desde el inicio y cada seis meses hasta los once años.
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La duración de los brotes se evaluará según la ubicación del cuerpo y en general, en cada visita.
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Desde el inicio y cada seis meses hasta los once años.
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Número de brotes
Periodo de tiempo: Desde 12 meses antes de la inclusión Línea base hasta once años.
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Desde 12 meses antes de la inclusión Línea base hasta once años.
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Cambio de movilidad de movimiento.
Periodo de tiempo: Desde la línea de base y anualmente hasta once años.
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Evaluado por la ubicación del cuerpo clave: mejor movimiento/el mismo movimiento/movimiento ligeramente peor/movimiento moderadamente peor/movimiento gravemente peor)
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Desde la línea de base y anualmente hasta once años.
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Número de ubicaciones afectadas por participante
Periodo de tiempo: Desde la línea de base y anualmente hasta once años.
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Desde la línea de base y anualmente hasta once años.
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Evolución de la ubicación impactada (cuántas veces se impactan una ubicación) por ubicación
Periodo de tiempo: Desde la línea de base y anualmente hasta once años.
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Desde la línea de base y anualmente hasta once años.
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Resultados de movilidad del movimiento: porcentaje de participantes con nuevo crecimiento óseo en general y por estatus de brote
Periodo de tiempo: Desde el inicio y cada seis meses hasta once años.
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El número de crecimientos óseos adicionales, la ubicación del crecimiento óseo adicional, ya sea precedido por una lesión, enfermedad, vacunación y/u otros eventos, ya sea que estuviera precedido por el dolor, la hinchazón de los tejidos blandos, la disminución del rango de movimiento, la rigidez, la enrojecimiento o el calor, la fecha de inicio de crecimiento óseo extra y si está en curso.
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Desde el inicio y cada seis meses hasta once años.
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Porcentaje de participantes con cualquier fractura en general
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta 30 días después de la última dosis de palovaroteno.
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Evaluado por imágenes radiológicas y examen clínico.
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Desde la línea de base hasta 30 días después de la última dosis de palovaroteno.
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Cambio desde el inicio en el número anualizado de fracturas por ubicación del cuerpo y en general
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta 30 días después de la última dosis de palovaroteno.
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Evaluado por imágenes radiológicas y examen clínico.
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Desde la línea de base hasta 30 días después de la última dosis de palovaroteno.
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Incidencia de embarazo
Periodo de tiempo: Desde el inicio y cada mes hasta 30 días después de la última dosis de palovaroteno.
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Se seguirá a un participante embarazada con FOP expuesta al palovaroteno durante todo el embarazo y se verificará el estado de salud del bebé.
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Desde el inicio y cada mes hasta 30 días después de la última dosis de palovaroteno.
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Descripción de las características y resultados del embarazo
Periodo de tiempo: Desde la firma del ICF y se realizará un seguimiento de la participante durante todo el embarazo (Desde el inicio y cada mes hasta 30 días después de la última dosis de palovaroteno) y se verificará el estado de salud del bebé hasta el año de edad.
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Una participante embarazada con FOP expuesta a palovaroteno será seguida durante todo el embarazo.
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Desde la firma del ICF y se realizará un seguimiento de la participante durante todo el embarazo (Desde el inicio y cada mes hasta 30 días después de la última dosis de palovaroteno) y se verificará el estado de salud del bebé hasta el año de edad.
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Descripción de los eventos adversos relacionados con el embarazo (AES)
Periodo de tiempo: Desde la firma del ICF y el participante se seguirá durante todo el embarazo (desde el inicio y cada mes hasta 30 días después de la última dosis de palovaroteno) y el estado de salud del bebé se verificará hasta un año de edad.
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Una participante embarazada con FOP expuesta a palovaroteno será seguida durante todo el embarazo.
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Desde la firma del ICF y el participante se seguirá durante todo el embarazo (desde el inicio y cada mes hasta 30 días después de la última dosis de palovaroteno) y el estado de salud del bebé se verificará hasta un año de edad.
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Descripción del nacimiento y los resultados del desarrollo durante el primer año después del nacimiento
Periodo de tiempo: Desde la firma del ICF y el participante se seguirá durante todo el embarazo (desde el inicio y cada mes hasta 30 días después de la última dosis de palovaroteno) y el estado de salud del bebé se verificará hasta un año de edad.
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Se seguirá un participante embarazada con FOP expuesto al palovaroteno durante todo el embarazo.
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Desde la firma del ICF y el participante se seguirá durante todo el embarazo (desde el inicio y cada mes hasta 30 días después de la última dosis de palovaroteno) y el estado de salud del bebé se verificará hasta un año de edad.
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Descripción del nacimiento y los resultados del desarrollo durante el primer año después del nacimiento
Periodo de tiempo: Desde el inicio y cada seis meses hasta once años.
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La altura lineal y la velocidad de la altura de la rodilla se derivarán para niños en crecimiento con FOP expuesto y no expuesto al palovaroteno hasta alcanzar la madurez esquelética o la altura final del adulto.
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Desde el inicio y cada seis meses hasta once años.
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Cambiar desde la línea de base en altura Z-Score
Periodo de tiempo: Desde el inicio y cada seis meses hasta los once años.
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El puntaje Z de altura lineal se derivará para los niños en crecimiento con FOP expuestos y no expuestos al palovaroteno hasta alcanzar la madurez esquelética o la altura final del adulto.
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Desde el inicio y cada seis meses hasta los once años.
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Diferencia media entre edad cronológica y edad ósea
Periodo de tiempo: Desde el inicio y cada seis meses hasta once años.
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Se recopilará la edad ósea (evaluación según el SmPC/PI) y la edad cronológica de los niños en crecimiento con FOP expuestos y no expuestos al palovaroteno hasta que se alcance la madurez esquelética o la altura adulta final.
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Desde el inicio y cada seis meses hasta once años.
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Frecuencia de cierre fisario prematuro (PPC) en general
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta 30 días después de la última dosis de palovaroteno
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El estado epifisario ("abierto" o "cerrado") (evaluación según el SMPC/PI) se recolectará para los niños en crecimiento con FOP expuesto y no expuesto al palovaroteno hasta que se alcance la madurez esquelética o la altura final del adulto.
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Desde la línea de base hasta 30 días después de la última dosis de palovaroteno
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Dosis media/año de palovaroteno para los participantes con FOP expuesto y no expuesto al palovaroteno para el tratamiento crónico
Periodo de tiempo: Desde el inicio y cada seis meses hasta once años.
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Desde el inicio y cada seis meses hasta once años.
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Dosis media/ciclo de palovaroteno para los participantes con FOP expuesto y no expuesto al palovaroteno para el tratamiento
Periodo de tiempo: Desde el inicio y cada seis meses hasta once años.
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Desde el inicio y cada seis meses hasta once años.
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Ipsen Medical, Director, Ipsen
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
5 de diciembre de 2024
Finalización primaria (Estimado)
5 de diciembre de 2035
Finalización del estudio (Estimado)
5 de diciembre de 2035
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
6 de octubre de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
13 de octubre de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
18 de octubre de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
31 de agosto de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
28 de agosto de 2026
Última verificación
1 de agosto de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- CLIN-60120-453
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Los investigadores calificados pueden solicitar acceso a los datos a nivel del paciente y a los documentos del estudio relacionados, incluido el informe del estudio clínico, el protocolo del estudio con modificaciones, el formulario de informe de caso anotado, el plan de análisis estadístico y las especificaciones del conjunto de datos. Los datos a nivel de paciente se anonimizarán y los documentos del estudio se redactarán para proteger la privacidad de los participantes del estudio.
Cualquier solicitud debe enviarse a www.vivli.org para su evaluación por un comité de revisión científica independiente.
Marco de tiempo para compartir IPD
Cuando corresponda, los datos de los estudios elegibles están disponibles 6 meses después de que el medicamento y la indicación estudiados hayan sido aprobados en los EE. UU. y la UE o después de que el manuscrito principal que describe los resultados haya sido aceptado para su publicación, lo que ocurra más tarde.
Criterios de acceso compartido de IPD
Más detalles sobre los criterios de intercambio de Ipsen, los estudios elegibles y el proceso de intercambio están disponibles aquí (https://vivli.org/members/ourmembers/).
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .