Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie, která dokumentuje a dále popisuje dlouhodobou bezpečnost a účinnost palovarotenu u účastníků s Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP) (FOPal)

27. května 2026 aktualizováno: Ipsen

Studie mezinárodního observačního registru k dalšímu popisu dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti palovarotenu u pacientů s Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP)

Účastníci této studie registru budou mít fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP).

FOP je velmi vzácné, těžce invalidizující onemocnění charakterizované novotvorbou kostí v oblastech těla, kde kost normálně není přítomna (heterotopická osifikace (HO)).

HO často předcházejí bolestivé, opakující se epizody otoku měkkých tkání (vzplanutí).

Tato registrační studie bude probíhat v zemích, kde byla schválena k použití léčba známá jako palovaroten. Účastníci již budou dostávat palovaroten podle předpisu jejich ošetřujícího lékaře podle místně schválených informací o produktu.

Hlavním cílem této studie bude shromáždit a posoudit reálná bezpečnostní data u dětí a dospělých účastníků s FOP léčených palovarotenem.

Tato studie také popíše účinnost této léčby, včetně vlivu na každodenní aktivity a fyzickou výkonnost

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

100

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Kanada
      • Edmonton, Kanada
        • Nábor
        • Edmonton Clinic Health Academy (ECHA)- University of Alberta
      • Oakville, Kanada
        • Aktivní, ne nábor
        • Bone Research and Education Centre
      • Toronto, Kanada
        • Nábor
        • University Health Network (UHN) - Toronto General
  • Spojené státy
    • California
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94103
        • Nábor
        • The Regents of the University of California
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Aktivní, ne nábor
        • The Trustees of the University of Pennsylvania, Office of Clinical Research-Legal Services, Perelman School of Medicine

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Dospělí a děti s FOP, kterým jejich ošetřující lékař předepsal palovaroten podle místní etikety, pro který byl získán a udržován informovaný souhlas. Účastníci nemohou být zařazeni, pokud se v současné době účastní klinické studie palovarotenu nebo intervenční klinické studie pro FOP nebo pokud mají jakoukoli kontraindikaci palovarotenu (s výjimkou těhotných žen, které dříve užívaly palovaroten a vysadily jej kdykoli během těhotenství a které budou být zahrnuty pro bezpečnostní sledování).

Popis

Kritéria pro zařazení :

  • Dospělému nebo dítěti s FOP, kterým byl předepsán palovaroten (před a nezávisle na rozhodnutí zapsat pacienta do této registrační studie a podle místní etikety) jejich ošetřujícím lékařem podle místně schválených informací o přípravku;
  • Je třeba získat a udržovat podepsaný informovaný souhlas podle místních předpisů. Souhlas/souhlas od účastníka by měl být získán odpovídajícím způsobem před provedením jakéhokoli sběru dat ze studie registru. V případě potřeby musí rodiče nebo zákonní zástupci dát podepsaný informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

  • V současné době se účastní klinické studie palovarotenu;
  • V současné době se účastní jakékoli intervenční klinické studie pro FOP;
  • Máte jakékoli kontraindikace k palovarotenu podle místně schváleného štítku (kromě těhotných žen, které dříve užívaly palovaroten a vysadily jej kdykoli během těhotenství a které budou zařazeny kvůli sledování bezpečnosti).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Odkrytá kohorta
Účastníci ošetřeni Palovarotenem (tj. Již již přijímá Palovaroten, jak je předepsán jejich léčbou lékařem podle místně schválených informací o produktu)
Neexponovaná kohorta
Účastníci se neléčili palovarotenem

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE), bez ohledu na to, zda jsou nebo nejsou považovány za související s palovarotenem
Časové okno: Od výchozího stavu do 30 dnů po poslední dávce palovarotenu.
Nežádoucí účinky budou kódovány podle MedDRA a budou klasifikovány podle preferovaného termínu (PT) a třídy orgánových systémů (SOC).
Od výchozího stavu do 30 dnů po poslední dávce palovarotenu.
Procento účastníků se závažnými a nezávažnými TEAE souvisejícími s léčbou
Časové okno: Od výchozího stavu do 30 dnů po poslední dávce palovarotenu.
Nežádoucí účinky budou kódovány podle MedDRA a budou klasifikovány podle PT a SOC.
Od výchozího stavu do 30 dnů po poslední dávce palovarotenu.
Procento účastníků se všemi závažnými TEAE, bez ohledu na to, zda jsou nebo nejsou považovány za související s palovarotenem
Časové okno: Od výchozího stavu do 30 dnů po poslední dávce palovarotenu.
Nežádoucí účinky budou kódovány podle MedDRA a budou klasifikovány podle PT a SOC.
Od výchozího stavu do 30 dnů po poslední dávce palovarotenu.
Procento účastníků s nezávažnými TEAE bez ohledu na to, zda jsou nebo nejsou považovány za příbuzné s palovarotenem.
Časové okno: Od výchozího stavu do 30 dnů po poslední dávce palovarotenu.
Nežádoucí účinky budou kódovány podle MedDRA a budou klasifikovány podle PT a SOC.
Od výchozího stavu do 30 dnů po poslední dávce palovarotenu.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od základní hodnoty v celkovém skóre kumulativní analogové stupnice zapojení kloubů (CAJIS).
Časové okno: Od základního stavu a každých šest měsíců až do jedenácti let.
CAJIS je objektivní měřítko pohybu kloubů, které vyšetřovatel dokončil, aby dokumentoval celkové zapojení kloubů. Celkové skóre CAJIS se vypočítá jako součet skóre všech kloubů/oblastí a pohybuje se od 0 (žádné postižení) do 30 (maximálně postižené).
Od základního stavu a každých šest měsíců až do jedenácti let.
Změna oproti základnímu stavu v používání pomocných zařízení
Časové okno: Od základního stavu a každých šest měsíců až do jedenácti let.
Asistenční zařízení je dotazník k posouzení asistenčních zařízení používaných účastníky a adaptací pro jejich každodenní život.
Od základního stavu a každých šest měsíců až do jedenácti let.
Změna od výchozí hodnoty v procentech nejhoršího skóre pro celkové skóre Fibrodysplasia Ossificans Progressiva-Physical Function Questionnaire (FOP-PFQ)
Časové okno: Od základního stavu a každých šest měsíců až do jedenácti let.
Fibrodysplasia Ossificans Progressiva-Physical Function Questionnaire (FOP-PFQ) se skládá z otázek, které jsou hodnoceny na stupnici od 1 do 5, nižší skóre ukazuje, že účastník má větší potíže.
Od základního stavu a každých šest měsíců až do jedenácti let.
Změna pozorované a procentuální předpokládané vynucené vitální kapacity (FVC) od základní linie
Časové okno: Od základního stavu a každých šest měsíců až do jedenácti let.
Parametry funkce plic pozorované FVC (litry) a procento předpokládané FVC se získají spirometrií.
Od základního stavu a každých šest měsíců až do jedenácti let.
Změna pozorovaného a procenta předpokládaného objemu vynuceného výdechu od výchozí hodnoty za jednu sekundu (FEV1)
Časové okno: Od základního stavu a každých šest měsíců až do jedenácti let.
Parametry funkce plic pozorované FEV1 (litry) a procento předpokládané FEV1 jsou získány spirometrií.
Od základního stavu a každých šest měsíců až do jedenácti let.
Změna od výchozí hodnoty v absolutním a procentuálním předpokládaném poměru FEV1/FVC
Časové okno: Od základního stavu a každých šest měsíců až do jedenácti let.
Parametry plicních funkcí absolutního a procenta předpokládaného poměru FEV1/FVC se získají spirometrií.
Od základního stavu a každých šest měsíců až do jedenácti let.
Změna pozorované a procentuální předpokládané difúzní kapacity plic pro oxid uhelnatý (DLCO) od základní linie
Časové okno: Od základního stavu a každých šest měsíců až do jedenácti let.
Parametry funkce plic pozorovaných (tradiční jednotka ml/min/mmHg nebo jednotka SI mmol/min/kPa) a procenta předpokládaného DLCO jsou získány testem DLCO.
Od základního stavu a každých šest měsíců až do jedenácti let.
Změna od výchozího stavu v informačním systému měření výsledků hlášených pacientem (PROMIS) fyzické a duševní funkce (průměrné globální skóre fyzického a duševního zdraví převedené na T-skóre) pro účastníky ve věku ≥ 15 let
Časové okno: Od základního stavu a každých šest měsíců až do jedenácti let.

PROMIS Global Health Scale pro verzi pro dospělé, globální skóre fyzického zdraví a globálního duševního zdraví bude vypočítáno následovně:

  • Globální skóre fyzického zdraví se vypočítá jako součet skóre z otázek 3, 6, 7 a 8 a bude se pohybovat od 4 (horší zdraví) do 20 (lepší zdraví);
  • Globální skóre duševního zdraví se vypočítá jako součet skóre z otázek 2, 4, 5 a 10 a bude se pohybovat od 4 (horší zdraví) do 20 (lepší zdraví).
Od základního stavu a každých šest měsíců až do jedenácti let.
Změna od výchozí hodnoty v celkové kvalitě života PROMIS (QoL) (průměrné celkové skóre převedené na T-skóre) pro účastníky <15 let
Časové okno: Od základního stavu a každých šest měsíců až do jedenácti let.

PROMIS Global Health Scale pro pediatrickou verzi bude celkové skóre vypočítáno jako součet skóre z prvních 7 otázek a bude se pohybovat od 7 (horší zdraví) do 35 (lepší zdraví).

Pokud chybí více než 3 otázky přispívající k celkovému skóre, celkové skóre se nepočítá. Bude považováno za chybějící.
Od základního stavu a každých šest měsíců až do jedenácti let.
Změna od výchozí hodnoty v ročním počtu vzplanutí hlášených vyšetřovatelem podle polohy těla a celkově
Časové okno: Od základního stavu a každých šest měsíců až do jedenácti let.
Roční počet vzplanutí bude odvozen z počtu vzplanutí, které účastník zažil od poslední návštěvy.
Od základního stavu a každých šest měsíců až do jedenácti let.
Počet výsledků vzplanutí
Časové okno: Od základního stavu a každých šest měsíců až do jedenácti let.
Počet výsledků vzplanutí měřený růstem nové kosti a omezeným pohybem při každé návštěvě bude uveden.
Od základního stavu a každých šest měsíců až do jedenácti let.
Doba vzplanutí
Časové okno: Od základního stavu a každých šest měsíců až do jedenácti let.
Trvání vzplanutí bude hodnoceno podle polohy těla a celkově při každé návštěvě.
Od základního stavu a každých šest měsíců až do jedenácti let.
Počet vzplanutí
Časové okno: Od 12 měsíců před zařazením do základního stavu až do jedenácti let.
Od 12 měsíců před zařazením do základního stavu až do jedenácti let.
Změna pohybové mobility
Časové okno: Od výchozí hodnoty a každoročně do jedenácti let.
Posouzeno podle klíčového umístění těla: lepší pohyb/stejný pohyb/mírně horší pohyb/mírně horší pohyb/vážně horší pohyb)
Od výchozí hodnoty a každoročně do jedenácti let.
Počet dopadů na účastníka
Časové okno: Od výchozí hodnoty a každoročně do jedenácti let.
Od výchozí hodnoty a každoročně do jedenácti let.
Evoluce ovlivněného umístění (kolikrát je ovlivněno umístění) na místo
Časové okno: Od výchozí hodnoty a každoročně do jedenácti let.
Od výchozí hodnoty a každoročně do jedenácti let.
Výsledky pohybové mobility: Procento účastníků s novým růstem kostí celkově a podle stavu vzplanutí
Časové okno: Od základní linie a každých šest měsíců do jedenácti let.
Počet dalších kostních růstů, umístění růstu kostí navíc, ať už mu to předcházelo zranění, nemoc, očkování a/nebo jinými událostmi, ať už to bylo předcházeno bolestí, otokem měkkých tkání, sníženým rozsahem pohybu, ztuhlosti nebo teplo, zastávání a datum zastavení kostí a to, zda to bude pokračovat.
Od základní linie a každých šest měsíců do jedenácti let.
Procento účastníků s celkovým zlomenin
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 30 dnů po poslední dávce palovarotenu.
Posouzeno radiologickým zobrazováním a klinickým vyšetřením.
Od výchozí hodnoty do 30 dnů po poslední dávce palovarotenu.
Změna z výchozí hodnoty v anualizovaném počtu zlomenin podle umístění těla a celkově
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 30 dnů po poslední dávce palovarotenu.
Posouzeno radiologickým zobrazováním a klinickým vyšetřením.
Od výchozí hodnoty do 30 dnů po poslední dávce palovarotenu.
Výskyt těhotenství
Časové okno: Od základní linie a každý měsíc do 30 dnů po poslední dávce palovarotenu.
Během těhotenství bude dodržován těhotný účastník s FOP vystavený palovarotenu a bude ověřen zdravotní stav dítěte
Od základní linie a každý měsíc do 30 dnů po poslední dávce palovarotenu.
Popis charakteristik a výsledků těhotenství
Časové okno: Z podpisu ICF a účastníka bude dodržováno po celé těhotenství (od základní linie a každý měsíc do 30 dnů po poslední dávce palovarotenu) a zdravotní stav dítěte bude ověřen až do jednoho roku věku.
Během těhotenství bude sledován těhotný účastník s FOP vystavený palovarotenu.
Z podpisu ICF a účastníka bude dodržováno po celé těhotenství (od základní linie a každý měsíc do 30 dnů po poslední dávce palovarotenu) a zdravotní stav dítěte bude ověřen až do jednoho roku věku.
Popis nežádoucích účinků souvisejících s těhotenstvím (AES)
Časové okno: Z podpisu ICF a účastníka bude dodržováno po celé těhotenství (od základní linie a každý měsíc do 30 dnů po poslední dávce palovarotenu) a zdravotní stav dítěte bude ověřen až do jednoho roku věku.
Během těhotenství bude sledován těhotný účastník s FOP vystavený palovarotenu.
Z podpisu ICF a účastníka bude dodržováno po celé těhotenství (od základní linie a každý měsíc do 30 dnů po poslední dávce palovarotenu) a zdravotní stav dítěte bude ověřen až do jednoho roku věku.
Popis narození a vývojových výsledků během prvního roku po narození
Časové okno: Z podpisu ICF a účastníka bude dodržováno po celé těhotenství (od základní linie a každý měsíc do 30 dnů po poslední dávce palovarotenu) a zdravotní stav dítěte bude ověřen až do jednoho roku věku.
Během těhotenství bude sledován těhotný účastník s FOP vystavený palovarotenu.
Z podpisu ICF a účastníka bude dodržováno po celé těhotenství (od základní linie a každý měsíc do 30 dnů po poslední dávce palovarotenu) a zdravotní stav dítěte bude ověřen až do jednoho roku věku.
Popis narození a vývojových výsledků během prvního roku po narození
Časové okno: Od základní linie a každých šest měsíců do jedenácti let.
Lineární výška a rychlost výšky kolen bude odvozena pro pěstování dětí s exponovaným FOP a neočekávanou palovarotenu, dokud nebude dosaženo kosterní zralosti nebo konečné výšky dospělých.
Od základní linie a každých šest měsíců do jedenácti let.
Změňte se z výšky výšky z-skóre
Časové okno: Od základní linie a každých šest měsíců do jedenácti let.
Lineární výška Z-skóre bude odvozena pro pěstování dětí s exponovaným FOP a neočekávaným palovarotenu, dokud nebude dosaženo kosterní zralosti nebo konečné výšky dospělých.
Od základní linie a každých šest měsíců do jedenácti let.
Průměrný rozdíl mezi chronologickým věkem a věkem kostí
Časové okno: Od základní linie a každých šest měsíců do jedenácti let.
Věk kostí (hodnocení podle SMPC/PI) a chronologický věk bude shromažďován pro pěstování dětí s exponovaným FOP a neočekávaný palovarotenu, dokud nebude dosaženo kosterní zralosti nebo konečné výšky dospělých.
Od základní linie a každých šest měsíců do jedenácti let.
Celková frekvence předčasného uzavření fyzikálního lékaře (PPC)
Časové okno: Od základní linie do 30 dnů po poslední dávce palovarotenu
Stav epiphyseal („otevřený“ nebo „uzavřený“) (hodnocení podle SMPC/PI) bude shromažďován pro pěstování dětí s exponovaným FOP a neočekávaný palovarotenu, dokud nebude dosaženo kosterní zralosti nebo konečné výšky dospělých.
Od základní linie do 30 dnů po poslední dávce palovarotenu
Průměrná dávka/rok palovarotenu pro účastníky s exponovaným FOP a neexponovaným palovarotenu pro chronickou léčbu
Časové okno: Od základní linie a každých šest měsíců do jedenácti let.
Od základní linie a každých šest měsíců do jedenácti let.
Průměrná dávka/cyklus palovarotenu pro účastníky s exponovaným FOP a neexistovaným palovarotenem pro léčbu vzplanutí
Časové okno: Od základní linie a každých šest měsíců do jedenácti let.
Od základní linie a každých šest měsíců do jedenácti let.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Ipsen

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Ipsen Medical, Director, Ipsen

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

5. prosince 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

5. prosince 2035

Dokončení studie (Odhadovaný)

5. prosince 2035

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. října 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

13. října 2023

První zveřejněno (Aktuální)

18. října 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

28. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

27. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CLIN-60120-453

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k údajům na úrovni pacientů a souvisejícím dokumentům studie, včetně zprávy o klinické studii, protokolu studie s případnými dodatky, anotovaného formuláře zprávy o případu, plánu statistické analýzy a specifikací datové sady. Údaje na úrovni pacientů budou anonymizovány a studijní dokumenty budou redigovány, aby bylo chráněno soukromí účastníků studie.

Jakékoli žádosti zasílejte na www.vivli.org k posouzení nezávislou vědeckou revizní komisi.

Časový rámec sdílení IPD

Údaje z vhodných studií jsou k dispozici 6 měsíců po schválení studovaného léku a indikace v USA a EU nebo poté, co byl primární rukopis popisující výsledky přijat k publikaci, podle toho, co nastane později.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Další podrobnosti o kritériích sdílení Ipsen, způsobilých studiích a procesu sdílení jsou k dispozici zde (https://vivli.org/members/ourmembers/).

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Fibrodysplasia Ossificans Progressiva

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Congo

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit