Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een onderzoek om de veiligheid en effectiviteit op lange termijn van palovaroteen bij deelnemers met fibrodysplasie Ossificans Progressiva (FOP) te documenteren en verder te beschrijven (FOPal)

29 maart 2024 bijgewerkt door: Ipsen

Een internationaal observationeel registeronderzoek om de veiligheid en effectiviteit op lange termijn van palovaroteen bij patiënten met fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP) verder te beschrijven

De deelnemers aan dit registeronderzoek hebben fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP).

FOP is een uiterst zeldzame, ernstig invaliderende ziekte die wordt gekenmerkt door nieuwe botvorming in delen van het lichaam waar normaal gesproken geen bot aanwezig is (heterotope ossificatie (HO)).

HO wordt vaak voorafgegaan door pijnlijke, terugkerende episoden van zwelling van zacht weefsel (opflakkeringen).

Dit registeronderzoek zal plaatsvinden in landen waar de behandeling, bekend als palovaroteen, is goedgekeurd voor gebruik. Deelnemers krijgen al palovaroteen zoals voorgeschreven door hun behandelend arts, volgens lokaal goedgekeurde productinformatie.

Het hoofddoel van dit onderzoek zal zijn het verzamelen en beoordelen van praktijkgegevens over de veiligheid van kinderen en volwassen deelnemers met FOP die worden behandeld met palovaroteen.

In dit onderzoek wordt ook de effectiviteit van deze behandeling beschreven, inclusief het effect op dagelijkse activiteiten en fysieke prestaties

Studie Overzicht

Toestand

Nog niet aan het werven

Conditie

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

70

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Volwassenen en kinderen met FOP die palovaroteen hebben voorgeschreven, volgens het lokale etiket, van hun behandelend arts waarvoor geïnformeerde toestemming is verkregen en behouden. Deelnemers kunnen niet worden opgenomen als ze momenteel deelnemen aan een klinisch onderzoek met palovaroteen of een interventioneel klinisch onderzoek voor FOP of als ze een contra-indicatie hebben voor palovaroteen (behalve voor zwangere vrouwen die op enig moment tijdens de zwangerschap palovaroteen hebben gekregen en daarmee zijn gestopt en die worden opgenomen voor veiligheidsfollow-up).

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Volwassenen of kinderen met FOP aan wie palovaroteen is voorgeschreven (vóór en onafhankelijk van de beslissing om de patiënt in te schrijven voor dit registeronderzoek en volgens het lokale label) door hun behandelend arts volgens de lokaal goedgekeurde productinformatie;
  • Er moet een ondertekende geïnformeerde toestemming volgens de lokale regelgeving worden verkregen en gehandhaafd. Toestemming/instemming van de deelnemer moet, indien van toepassing, worden verkregen voordat gegevensverzameling uit registerstudies wordt uitgevoerd. Indien van toepassing moeten ouders of wettelijk gemachtigde vertegenwoordigers ondertekende geïnformeerde toestemming geven.

Uitsluitingscriteria :

  • Momenteel deelnemend aan een klinische proef met palovaroteen;
  • Momenteel deelnemend aan een interventioneel klinisch onderzoek naar FOP;
  • Als u een contra-indicatie heeft voor palovaroteen volgens het plaatselijk goedgekeurde etiket (behalve voor zwangere vrouwen die op enig moment tijdens de zwangerschap palovaroteen hebben gekregen en daarmee zijn gestopt, en die zullen worden opgenomen voor veiligheidsfollow-up).

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE’s), ongeacht of deze al dan niet in verband worden gebracht met palovaroteen
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot 30 dagen na de laatste dosis palovaroteen.
Bijwerkingen worden gecodeerd volgens MedDRA en worden geclassificeerd op basis van voorkeursterm (PT) en systeem/orgaanklasse (SOC).
Vanaf baseline tot 30 dagen na de laatste dosis palovaroteen.
Percentage deelnemers met ernstige en niet-ernstige behandelingsgerelateerde TEAE's
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot 30 dagen na de laatste dosis palovaroteen.
Bijwerkingen worden gecodeerd volgens MedDRA en geclassificeerd volgens PT en SOC.
Vanaf baseline tot 30 dagen na de laatste dosis palovaroteen.
Percentage deelnemers Bij alle ernstige TEAE's, ongeacht of deze al dan niet in verband worden gebracht met palovaroteen
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot 30 dagen na de laatste dosis palovaroteen.
Bijwerkingen worden gecodeerd volgens MedDRA en geclassificeerd volgens PT en SOC.
Vanaf baseline tot 30 dagen na de laatste dosis palovaroteen.
Percentage deelnemers met niet-ernstige TEAE's, ongeacht of deze al dan niet in verband worden gebracht met palovaroteen.
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot 30 dagen na de laatste dosis palovaroteen.
Bijwerkingen worden gecodeerd volgens MedDRA en geclassificeerd volgens PT en SOC.
Vanaf baseline tot 30 dagen na de laatste dosis palovaroteen.

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de totale score van de cumulatieve Analogue Joint Involvement Scale (CAJIS).
Tijdsspanne: Vanaf Baseline en halfjaarlijks tot elf jaar.
De CAJIS is een objectieve maatstaf voor gezamenlijke beweging, ingevuld door de onderzoeker, om de totale gezamenlijke betrokkenheid te documenteren. De CAJIS-totaalscore wordt berekend als de som van de scores van alle gewrichten/regio's en varieert van 0 (geen betrokkenheid) tot 30 (maximaal betrokken).
Vanaf Baseline en halfjaarlijks tot elf jaar.
Verandering ten opzichte van de basislijn in het gebruik van hulpmiddelen
Tijdsspanne: Vanaf Baseline en halfjaarlijks tot elf jaar.
Hulpmiddelen is een vragenlijst om de door deelnemers gebruikte hulpmiddelen en de aanpassingen voor hun dagelijks leven te beoordelen.
Vanaf Baseline en halfjaarlijks tot elf jaar.
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in percentage van de slechtste score voor de totale score van Fibrodysplasia Ossificans Progressiva-Physical Function Questionnaire (FOP-PFQ)
Tijdsspanne: Vanaf Baseline en halfjaarlijks tot elf jaar.
Fibrodysplasia Ossificans Progressiva-Physical Function Questionnaire (FOP-PFQ) bestaat uit vragen die worden gescoord op een schaal van 1 tot 5, waarbij lagere scores aangeven dat de deelnemer meer problemen heeft.
Vanaf Baseline en halfjaarlijks tot elf jaar.
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in waargenomen en procent voorspelde geforceerde vitale capaciteit (FVC)
Tijdsspanne: Vanaf Baseline en halfjaarlijks tot elf jaar.
De longfunctieparameters van de waargenomen FVC (liter) en het percentage voorspelde FVC worden verkregen door spirometrie.
Vanaf Baseline en halfjaarlijks tot elf jaar.
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in waargenomen en procent voorspeld geforceerd expiratoir volume in één seconde (FEV1)
Tijdsspanne: Vanaf Baseline en halfjaarlijks tot elf jaar.
De longfunctieparameters van de waargenomen FEV1 (liter) en het percentage voorspelde FEV1 worden verkregen door middel van spirometrie.
Vanaf Baseline en halfjaarlijks tot elf jaar.
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in absolute en procent voorspelde FEV1/FVC-ratio
Tijdsspanne: Vanaf Baseline en halfjaarlijks tot elf jaar.
De longfunctieparameters van de absolute en procent voorspelde FEV1/FVC-verhouding worden verkregen door spirometrie.
Vanaf Baseline en halfjaarlijks tot elf jaar.
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in waargenomen en procent voorspelde diffusiecapaciteit van de long voor koolmonoxide (DLCO)
Tijdsspanne: Vanaf Baseline en halfjaarlijks tot elf jaar.
De longfunctieparameters van de waargenomen (traditionele eenheid ml/min/mmHg of SI-eenheid mmol/min/kPa) en het percentage voorspelde DLCO worden verkregen door de DLCO-test.
Vanaf Baseline en halfjaarlijks tot elf jaar.
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in door de patiënt gerapporteerde resultaten Measurement Information System (PROMIS) fysieke en mentale functie (gemiddelde globale fysieke en mentale gezondheidsscore omgezet in T-scores) voor deelnemers ≥15 jaar oud
Tijdsspanne: Vanaf Baseline en halfjaarlijks tot elf jaar.

PROMIS Global Health Scale voor de versie voor volwassenen, de scores voor de mondiale lichamelijke gezondheid en de mondiale geestelijke gezondheid worden als volgt berekend:

  • De mondiale scores voor lichamelijke gezondheid worden berekend als de som van de scores uit de vragen 3, 6, 7 en 8 en variëren van 4 (slechtere gezondheid) tot 20 (betere gezondheid);
  • De mondiale scores op het gebied van de geestelijke gezondheid worden berekend als de som van de scores uit de vragen 2, 4, 5 en 10 en variëren van 4 (slechtere gezondheid) tot 20 (betere gezondheid).
Vanaf Baseline en halfjaarlijks tot elf jaar.
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de algehele kwaliteit van leven (QoL) van PROMIS (gemiddelde totaalscore omgezet in T-scores) voor deelnemers <15 jaar oud
Tijdsspanne: Vanaf Baseline en halfjaarlijks tot elf jaar.

PROMIS Global Health Scale voor de pediatrische versie wordt de totaalscore berekend als de som van de scores van de eerste 7 vragen en varieert van 7 (slechtere gezondheid) tot 35 (betere gezondheid).

Als er meer dan 3 vragen ontbreken die bijdragen aan de totaalscore, wordt de totaalscore niet berekend. Het zal als vermist worden beschouwd.
Vanaf Baseline en halfjaarlijks tot elf jaar.
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het aantal door de onderzoeker gerapporteerde opflakkeringen op jaarbasis, per lichaamslocatie en in totaal
Tijdsspanne: Vanaf Baseline en halfjaarlijks tot elf jaar.
Het op jaarbasis berekende aantal opflakkeringen wordt afgeleid van het aantal opflakkeringen dat de deelnemer sinds het laatste bezoek heeft ervaren.
Vanaf Baseline en halfjaarlijks tot elf jaar.
Aantal opflakkeringsresultaten
Tijdsspanne: Vanaf Baseline en halfjaarlijks tot elf jaar.
Het aantal opflakkeringen, gemeten aan de hand van nieuwe botgroei en bewegingsbeperking, wordt bij elk bezoek gerapporteerd.
Vanaf Baseline en halfjaarlijks tot elf jaar.
Opflakkeringsduur
Tijdsspanne: Vanaf Baseline en halfjaarlijks tot elf jaar.
De duur van de opflakkering wordt bij elk bezoek beoordeeld op basis van de lichaamslocatie en het geheel.
Vanaf Baseline en halfjaarlijks tot elf jaar.
Aantal opflakkeringen
Tijdsspanne: Vanaf 12 maanden vóór opname Baseline tot elf jaar.
Vanaf 12 maanden vóór opname Baseline tot elf jaar.
Percentage deelnemers met nieuwe botgroei in het algemeen en per opflakkeringstatus
Tijdsspanne: Vanaf Baseline en halfjaarlijks tot elf jaar.
Het aantal extra botgroei, de locatie van de extra botgroei, of deze werd voorafgegaan door letsel, ziekte, vaccinatie en/of andere gebeurtenissen, of deze werd voorafgegaan door pijn, zwelling van zacht weefsel, verminderd bewegingsbereik, stijfheid, roodheid, of warmte, start- en stopdatum van extra botgroei en of deze doorgaat, worden verzameld.
Vanaf Baseline en halfjaarlijks tot elf jaar.
Bewegingsmobiliteit verandert
Tijdsspanne: Vanaf Baseline en jaarlijks tot elf jaar.
Beoordeeld op basis van de belangrijkste lichaamslocatie: betere beweging/dezelfde beweging/iets slechtere beweging/matig slechtere beweging/ernstig slechtere beweging)
Vanaf Baseline en jaarlijks tot elf jaar.
Aantal getroffen locaties per deelnemer
Tijdsspanne: Vanaf Baseline en jaarlijks tot elf jaar.
Vanaf Baseline en jaarlijks tot elf jaar.
Evolutie van de getroffen locatie (hoe vaak een locatie wordt getroffen) per locatie
Tijdsspanne: Vanaf Baseline en jaarlijks tot elf jaar.
Vanaf Baseline en jaarlijks tot elf jaar.
Resultaten van bewegingsmobiliteit
Tijdsspanne: Vanaf Baseline en jaarlijks tot elf jaar.
Vanaf Baseline en jaarlijks tot elf jaar.
Gemiddelde dosis palovaroteen per jaar voor chronische behandeling
Tijdsspanne: Vanaf Baseline en halfjaarlijks tot elf jaar.
Vanaf Baseline en halfjaarlijks tot elf jaar.
Gemiddelde dosis/cyclus van palovaroteen voor de behandeling van opflakkeringen
Tijdsspanne: Vanaf Baseline en halfjaarlijks tot elf jaar.
Vanaf Baseline en halfjaarlijks tot elf jaar.
Incidentie van zwangerschap
Tijdsspanne: Vanaf de uitgangswaarde en elke maand tot 30 dagen na de laatste dosis palovaroteen.
Een zwangere deelnemer wordt gedurende de gehele zwangerschap gevolgd en de gezondheidsstatus van de baby wordt gecontroleerd
Vanaf de uitgangswaarde en elke maand tot 30 dagen na de laatste dosis palovaroteen.
Beschrijving van zwangerschapsuitkomsten
Tijdsspanne: Vanaf de ondertekening van de ICF wordt de deelnemer gedurende de gehele zwangerschap gevolgd (vanaf de basislijn en elke maand tot 30 dagen na de laatste dosis palovaroteen) en wordt de gezondheidsstatus van de baby geverifieerd tot de leeftijd van één jaar.
Een zwangere deelnemer wordt gedurende de gehele zwangerschap gevolgd.
Vanaf de ondertekening van de ICF wordt de deelnemer gedurende de gehele zwangerschap gevolgd (vanaf de basislijn en elke maand tot 30 dagen na de laatste dosis palovaroteen) en wordt de gezondheidsstatus van de baby geverifieerd tot de leeftijd van één jaar.
Verandering ten opzichte van de basislijn in hoogtesnelheid
Tijdsspanne: Vanaf Baseline en halfjaarlijks tot elf jaar.
Voor opgroeiende kinderen wordt de hoogtesnelheid afgeleid.
Vanaf Baseline en halfjaarlijks tot elf jaar.
Gemiddeld verschil tussen chronologische leeftijd en botleeftijd
Tijdsspanne: Vanaf Baseline en halfjaarlijks tot elf jaar.
Van opgroeiende kinderen wordt de botleeftijd (beoordeling volgens de SmPC/PI) verzameld. Voor opgroeiende kinderen wordt de chronologische leeftijd afgeleid.
Vanaf Baseline en halfjaarlijks tot elf jaar.
Frequentie van voortijdige sluiting van de fysaire organen in het algemeen
Tijdsspanne: Vanaf de basislijn tot 30 dagen na de laatste dosis palovaroteen
Van opgroeiende kinderen wordt de epifysaire status ("open" of "gesloten") (beoordeling volgens de SmPC/PI) verzameld.
Vanaf de basislijn tot 30 dagen na de laatste dosis palovaroteen
Percentage deelnemers met fracturen in totaal
Tijdsspanne: Vanaf de basislijn tot 30 dagen na de laatste dosis palovaroteen
Beoordeeld door radiologische beeldvorming en klinisch onderzoek.
Vanaf de basislijn tot 30 dagen na de laatste dosis palovaroteen

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Ipsen

Onderzoekers

  • Studie directeur: Ipsen Medical, Director, Ipsen

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

15 april 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

31 december 2033

Studie voltooiing (Geschat)

31 januari 2034

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

6 oktober 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

13 oktober 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

18 oktober 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

1 april 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

29 maart 2024

Laatst geverifieerd

1 maart 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CLIN-60120-453

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Gekwalificeerde onderzoekers kunnen toegang vragen tot gegevens op patiëntniveau en gerelateerde onderzoeksdocumenten, waaronder het klinische onderzoeksrapport, het onderzoeksprotocol met eventuele wijzigingen, het geannoteerde casusrapportformulier, het statistische analyseplan en de specificaties van de dataset. Gegevens op patiëntniveau worden geanonimiseerd en onderzoeksdocumenten worden geredigeerd om de privacy van studiedeelnemers te beschermen.

Eventuele verzoeken moeten worden ingediend bij www.vivli.org ter beoordeling door een onafhankelijke wetenschappelijke beoordelingsraad.

IPD-tijdsbestek voor delen

Waar van toepassing zijn gegevens uit in aanmerking komende onderzoeken beschikbaar zes maanden nadat het onderzochte geneesmiddel en de indicatie zijn goedgekeurd in de VS en de EU, of nadat het primaire manuscript waarin de resultaten worden beschreven, is geaccepteerd voor publicatie, afhankelijk van welke datum later valt.

IPD-toegangscriteria voor delen

Verdere details over Ipsen's criteria voor delen, in aanmerking komende onderzoeken en het proces voor delen zijn hier beschikbaar (https://vivli.org/members/ourmembers/).

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Fibrodysplasie Ossificans Progressiva

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Malta

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren