Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus palovaroteenin pitkäaikaisen turvallisuuden ja tehokkuuden dokumentoimiseksi ja kuvaamiseksi potilailla, joilla on Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP) (FOPal)

perjantai 28. kesäkuuta 2024 päivittänyt: Ipsen

Kansainvälinen havaintorekisteritutkimus, joka kuvaa palovaroteenin pitkäaikaista turvallisuutta ja tehokkuutta potilailla, joilla on Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP)

Tämän rekisteritutkimuksen osallistujilla on fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP).

FOP on erittäin harvinainen, vakavasti vammauttava sairaus, jolle on ominaista uuden luun muodostuminen kehon alueilla, joilla luuta ei normaalisti ole (heterotooppinen luutuminen (HO)).

HO:ta edeltävät usein kivuliaat, toistuvat pehmytkudosturvotuksen jaksot (leimahdukset).

Tämä rekisteritutkimus tehdään maissa, joissa palovaroteeni-niminen hoito on hyväksytty käytettäväksi. Osallistujat saavat jo palovaroteenia hoitavan lääkärin määräämällä tavalla paikallisesti hyväksyttyjen tuotetietojen mukaisesti.

Tämän tutkimuksen päätavoitteena on kerätä ja arvioida todellisia turvallisuustietoja palovaroteenihoitoa saaneista lapsista ja aikuisista, joilla on FOP.

Tässä tutkimuksessa kuvataan myös tämän hoidon tehokkuutta, mukaan lukien vaikutus jokapäiväiseen toimintaan ja fyysiseen suorituskykyyn

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ei vielä rekrytointia

Ehdot

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

70

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Aikuiset ja lapset, joilla on FOP ja joille heidän hoitava lääkärinsä on määrännyt palovaroteenia paikallisen etiketin mukaisesti, jolle on saatu tietoinen suostumus ja joka on säilytetty. Osallistujia ei voida ottaa mukaan, jos he osallistuvat parhaillaan palovaroteenia koskevaan kliiniseen tutkimukseen tai interventiokliiniseen FOP-tutkimukseen tai jos heillä on palovaroteenin vasta-aihe (lukuun ottamatta raskaana olevia naisia, jotka ovat aiemmin saaneet palovaroteenia ja lopettaneet sen käytön milloin tahansa raskauden aikana ja jotka sisällytettävä turvallisuusseurantaan).

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit :

  • FOP:sta kärsivä aikuinen tai lapsi, jolle hoitava lääkäri on määrännyt palovaroteenia (ennen päätöstä rekisteröidä potilas tähän rekisteritutkimukseen ja siitä riippumatta ja paikallisen etiketin mukaisesti) paikallisesti hyväksyttyjen tuotetietojen mukaisesti;
  • Paikallisten määräysten mukainen allekirjoitettu tietoinen suostumus on hankittava ja sitä on ylläpidettävä. Osallistujan suostumus/suostumus tulee tarvittaessa saada ennen rekisteritutkimustietojen keräämistä. Vanhempien tai laillisesti valtuutettujen edustajien on tarvittaessa annettava allekirjoitettu tietoinen suostumus.

Poissulkemiskriteerit:

  • Osallistuu tällä hetkellä palovaroteeni-kliiniseen tutkimukseen;
  • Osallistut tällä hetkellä mihin tahansa interventiokliiniseen FOP-tutkimukseen;
  • Onko sinulla palovaroteenia vastaan-aiheita paikallisesti hyväksytyn etiketin mukaan (paitsi raskaana oleville naisille, jotka ovat aiemmin saaneet palovaroteenia ja lopettaneet sen käytön milloin tahansa raskauden aikana ja jotka otetaan mukaan turvallisuusseurantaan).

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE), katsotaanpa heidän liittyvän palovaroteeniin vai ei
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 30 päivään viimeisen palovaroteeniannoksen jälkeen.
Haittatapahtumat koodataan MedDRA:n mukaan ja luokitellaan ensisijaisen termin (PT) ja elinjärjestelmän (SOC) mukaan.
Lähtötilanteesta 30 päivään viimeisen palovaroteeniannoksen jälkeen.
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on vakavia ja ei-vakavia hoitoon liittyviä TEAE-oireita
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 30 päivään viimeisen palovaroteeniannoksen jälkeen.
Haittatapahtumat koodataan MedDRA:n mukaan ja luokitellaan PT:n ja SOC:n mukaan.
Lähtötilanteesta 30 päivään viimeisen palovaroteeniannoksen jälkeen.
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on kaikki vakavat TEAE-tapahtumat, riippumatta siitä, katsotaanko heidän olevan palovaroteeniin liittyviä.
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 30 päivään viimeisen palovaroteeniannoksen jälkeen.
Haittatapahtumat koodataan MedDRA:n mukaan ja luokitellaan PT:n ja SOC:n mukaan.
Lähtötilanteesta 30 päivään viimeisen palovaroteeniannoksen jälkeen.
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on ei-vakava TEAE riippumatta siitä, katsotaanko heidän liittyvän palovaroteeniin vai ei.
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 30 päivään viimeisen palovaroteeniannoksen jälkeen.
Haittatapahtumat koodataan MedDRA:n mukaan ja luokitellaan PT:n ja SOC:n mukaan.
Lähtötilanteesta 30 päivään viimeisen palovaroteeniannoksen jälkeen.

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos perustasosta kumulatiivisessa analogisessa yhteisvaikutusasteikossa (CAJIS)
Aikaikkuna: Perustasosta ja kuuden kuukauden välein 11 vuoteen asti.
CAJIS on objektiivinen yhteisen liikkuvuuden mitta, jonka tutkija on suorittanut dokumentoidakseen yhteisen osallistumisen. CAJIS-kokonaispistemäärä lasketaan kaikkien nivelten/alueiden pisteiden summana, ja se vaihtelee 0:sta (ei osallistumista) 30:een (maksimaalinen mukana).
Perustasosta ja kuuden kuukauden välein 11 vuoteen asti.
Muutos perustilanteesta apulaitteiden käytössä
Aikaikkuna: Perustasosta ja kuuden kuukauden välein 11 vuoteen asti.
Apuvälineet on kyselylomake, jossa arvioidaan osallistujien käyttämiä apuvälineitä ja sopeutuksia heidän päivittäiseen elämäänsä.
Perustasosta ja kuuden kuukauden välein 11 vuoteen asti.
Muutos lähtötasosta prosentteina huonoimmasta pisteestä Fibrodysplasia Ossificans Progressiva-Physical Function Questionnaire (FOP-PFQ) kokonaispistemäärässä
Aikaikkuna: Perustasosta ja kuuden kuukauden välein 11 vuoteen asti.
Fibrodysplasia Ossificans Progressiva-Physical Function Questionnaire (FOP-PFQ) koostuu kysymyksistä, jotka pisteytetään asteikolla 1-5, pienemmät pisteet osoittavat, että osallistujalla on enemmän vaikeuksia.
Perustasosta ja kuuden kuukauden välein 11 vuoteen asti.
Muutos lähtötasosta havaitussa ja prosentuaalisessa ennustetussa pakotetussa elinvoimakapasiteetissa (FVC)
Aikaikkuna: Perustasosta ja kuuden kuukauden välein 11 vuoteen asti.
Havaitun FVC:n keuhkojen toimintaparametrit (litraa) ja ennustetun FVC:n prosenttiosuus saadaan spirometrialla.
Perustasosta ja kuuden kuukauden välein 11 vuoteen asti.
Muutos lähtötasosta havaitussa ja prosentuaalisessa ennustetussa pakotetussa uloshengitystilavuudessa yhdessä sekunnissa (FEV1)
Aikaikkuna: Perustasosta ja kuuden kuukauden välein 11 vuoteen asti.
Havaitun FEV1:n (litraa) ja prosentuaalisen ennustetun FEV1:n keuhkojen toimintaparametrit saadaan spirometrialla.
Perustasosta ja kuuden kuukauden välein 11 vuoteen asti.
Muutos lähtötilanteesta absoluuttisessa ja prosentuaalisessa ennustetussa FEV1/FVC-suhteessa
Aikaikkuna: Perustasosta ja kuuden kuukauden välein 11 vuoteen asti.
Absoluuttisen ja prosentuaalisen ennustetun FEV1/FVC-suhteen keuhkojen toimintaparametrit saadaan spirometrialla.
Perustasosta ja kuuden kuukauden välein 11 vuoteen asti.
Muutos lähtötasosta havaitussa ja ennustetussa keuhkon hiilimonoksidin diffuusiokapasiteetissa (DLCO)
Aikaikkuna: Perustasosta ja kuuden kuukauden välein 11 vuoteen asti.
Havaittujen keuhkojen toimintaparametrit (perinteinen yksikkö ml/min/mmHg tai SI-yksikkö mmol/min/kPa) ja ennustetun DLCO:n prosenttiosuus saadaan DLCO-testillä.
Perustasosta ja kuuden kuukauden välein 11 vuoteen asti.
Muutos lähtötilanteesta potilaiden raportoitujen tulosten mittaustietojärjestelmän (PROMIS) fyysisessä ja henkisessä toiminnassa (keskimääräinen globaali fyysisen ja mielenterveyden pistemäärä muutettuna T-pisteiksi) ≥15-vuotiaille osallistujille
Aikaikkuna: Perustasosta ja kuuden kuukauden välein 11 vuoteen asti.

PROMIS Global Health Scale aikuisversiolle, globaalit fyysisen terveyden ja maailmanlaajuiset mielenterveyspisteet lasketaan seuraavasti:

  • Globaalit fyysisen terveyden pisteet lasketaan kysymysten 3, 6, 7 ja 8 pisteiden summana, ja ne vaihtelevat 4:stä (huonompi terveys) 20:een (parempi terveys);
  • Maailmanlaajuiset mielenterveyspisteet lasketaan kysymysten 2, 4, 5 ja 10 pisteiden summana, ja ne vaihtelevat 4:stä (huonompi terveys) 20:een (parempi terveys).
Perustasosta ja kuuden kuukauden välein 11 vuoteen asti.
Muutos lähtötasosta PROMIS-yleiselämänlaadussa (QoL) (keskimääräinen kokonaispistemäärä muutettuna T-pisteiksi) alle 15-vuotiaille osallistujille
Aikaikkuna: Perustasosta ja kuuden kuukauden välein 11 vuoteen asti.

PROMIS Global Health Scale pediatriselle versiolle, kokonaispistemäärä lasketaan ensimmäisten 7 kysymyksen pisteiden summana ja vaihtelee 7:stä (huonompi terveys) 35:een (parempi terveys).

Jos enemmän kuin 3 kokonaispistemäärään vaikuttavaa kysymystä puuttuu, kokonaispistemäärää ei lasketa. Se katsotaan puuttuvaksi.
Perustasosta ja kuuden kuukauden välein 11 vuoteen asti.
Muutos lähtötilanteesta tutkijan ilmoittamien pahenemisvaiheiden vuosittaisessa määrässä kehon sijainnin ja kokonaisuutena
Aikaikkuna: Perustasosta ja kuuden kuukauden välein 11 vuoteen asti.
Vuositasolla mitattu leimahdusten määrä johdetaan osallistujan viime käynnin jälkeen kokemien pahenemisvaiheiden määrästä.
Perustasosta ja kuuden kuukauden välein 11 vuoteen asti.
Leimahdustulosten määrä
Aikaikkuna: Perustasosta ja kuuden kuukauden välein 11 vuoteen asti.
Leikkaustulosten määrä mitattuna uuden luun kasvulla ja rajoittuneella liikkeellä jokaisella käynnillä raportoidaan.
Perustasosta ja kuuden kuukauden välein 11 vuoteen asti.
Leimauksen kesto
Aikaikkuna: Perustasosta ja kuuden kuukauden välein 11 vuoteen asti.
Leikkauksen kesto arvioidaan kehon sijainnin ja yleisen perusteella jokaisella käynnillä.
Perustasosta ja kuuden kuukauden välein 11 vuoteen asti.
Leikkausten määrä
Aikaikkuna: 12 kuukautta ennen sisällyttämistä perustilanteeseen 11 vuoteen asti.
12 kuukautta ennen sisällyttämistä perustilanteeseen 11 vuoteen asti.
Prosenttiosuus osallistujista, joilla on uutta luukasvua kokonaisuutena ja taudin pahenemistilan mukaan
Aikaikkuna: Perustasosta ja kuuden kuukauden välein 11 vuoteen asti.
Ylimääräisten luun kasvamien määrä, ylimääräisen luun kasvun sijainti, edelsikö sitä vamma, sairaus, rokotus ja/tai muut tapahtumat, edelsikö sitä kipua, pehmytkudosten turvotusta, liikeradan heikkenemistä, jäykkyyttä, punoitusta, tai lämpöä, ylimääräisen luun kasvun alkamis- ja lopetuspäivämäärää ja onko se käynnissä, kerätään.
Perustasosta ja kuuden kuukauden välein 11 vuoteen asti.
Liikkeiden liikkuvuuden muutos
Aikaikkuna: Perustasosta ja vuosittain jopa 11 vuoteen.
Avainvartalon sijainnin mukaan arvioituna: parempi liike / sama liike / hieman huonompi liike / kohtalaisen huonompi liike / huomattavasti huonompi liike
Perustasosta ja vuosittain jopa 11 vuoteen.
Vaikutusten kohteena olevien paikkojen määrä osallistujaa kohti
Aikaikkuna: Perustasosta ja vuosittain jopa 11 vuoteen.
Perustasosta ja vuosittain jopa 11 vuoteen.
Vaikutetun sijainnin kehitys (kuinka monta kertaa sijaintiin vaikuttaa) sijaintia kohden
Aikaikkuna: Perustasosta ja vuosittain jopa 11 vuoteen.
Perustasosta ja vuosittain jopa 11 vuoteen.
Liikkuvuuden tulokset
Aikaikkuna: Perustasosta ja vuosittain jopa 11 vuoteen.
Perustasosta ja vuosittain jopa 11 vuoteen.
Palovaroteenin keskimääräinen annos/vuosi krooniseen hoitoon
Aikaikkuna: Perustasosta ja kuuden kuukauden välein 11 vuoteen asti.
Perustasosta ja kuuden kuukauden välein 11 vuoteen asti.
Palovaroteenin keskimääräinen annos/sykli pahenemishoitoon
Aikaikkuna: Perustasosta ja kuuden kuukauden välein 11 vuoteen asti.
Perustasosta ja kuuden kuukauden välein 11 vuoteen asti.
Raskauden ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Perustasosta ja joka kuukausi 30 päivään asti viimeisestä palovaroteeniannoksesta.
Raskaana olevaa osallistujaa seurataan koko raskauden ajan ja vauvan terveydentila varmistetaan
Perustasosta ja joka kuukausi 30 päivään asti viimeisestä palovaroteeniannoksesta.
Kuvaus raskauden tuloksista
Aikaikkuna: ICF:n allekirjoittamisesta ja osallistujaa seurataan koko raskauden ajan (perustasosta ja joka kuukausi 30 päivään asti viimeisestä palovaroteeniannoksesta) ja vauvan terveydentila varmistetaan vuoden ikään asti.
Raskaana olevaa osallistujaa seurataan koko raskauden ajan.
ICF:n allekirjoittamisesta ja osallistujaa seurataan koko raskauden ajan (perustasosta ja joka kuukausi 30 päivään asti viimeisestä palovaroteeniannoksesta) ja vauvan terveydentila varmistetaan vuoden ikään asti.
Muutos perusviivasta korkeusnopeudessa
Aikaikkuna: Perustasosta ja kuuden kuukauden välein 11 vuoteen asti.
Korkeusnopeus lasketaan kasvaville lapsille.
Perustasosta ja kuuden kuukauden välein 11 vuoteen asti.
Keskimääräinen ero kronologisen iän ja luun iän välillä
Aikaikkuna: Perustasosta ja kuuden kuukauden välein 11 vuoteen asti.
Luun ikä (arviointi valmisteyhteenvedon/PI:n mukaan) kerätään kasvavilta lapsilta. Kasvavista lapsista johdetaan kronologinen ikä.
Perustasosta ja kuuden kuukauden välein 11 vuoteen asti.
Ennenaikaisen fyysisen sulkeutumisen yleisyys
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 30 päivään viimeisestä palovaroteeniannoksesta
Epifyysinen tila ("avoin" tai "suljettu") (arviointi valmisteyhteenvedon/PI:n mukaan) kerätään kasvavista lapsista.
Lähtötilanteesta 30 päivään viimeisestä palovaroteeniannoksesta
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on murtumia
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 30 päivään viimeisestä palovaroteeniannoksesta
Arvioitu radiologisella kuvantamisella ja kliinisellä tutkimuksella.
Lähtötilanteesta 30 päivään viimeisestä palovaroteeniannoksesta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Ipsen

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Ipsen Medical, Director, Ipsen

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Arvioitu)

Maanantai 15. heinäkuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 31. joulukuuta 2033

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 31. tammikuuta 2034

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 6. lokakuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 13. lokakuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 18. lokakuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Maanantai 1. heinäkuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 28. kesäkuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. kesäkuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CLIN-60120-453

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä potilastason tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin, mukaan lukien kliinisen tutkimusraportin, tutkimusprotokollan mahdollisine muutoksineen, huomautuksineen tapausraporttilomakkeen, tilastollisen analyysisuunnitelman ja tietojoukon määritykset. Potilastason tiedot anonymisoidaan ja tutkimusasiakirjat poistetaan tutkimukseen osallistujien yksityisyyden suojaamiseksi.

Kaikki pyynnöt tulee lähettää osoitteeseen www.vivli.org riippumattoman tieteellisen arviointilautakunnan arvioitavaksi.

IPD-jaon aikakehys

Soveltuvin osin tiedot tukikelpoisista tutkimuksista ovat saatavilla 6 kuukautta sen jälkeen, kun tutkittu lääke ja käyttöaihe on hyväksytty Yhdysvalloissa ja EU:ssa tai sen jälkeen, kun tuloksia kuvaava ensisijainen käsikirjoitus on hyväksytty julkaistavaksi sen mukaan, kumpi on myöhempi.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Lisätietoja Ipsenin jakamiskriteereistä, tukikelpoisista tutkimuksista ja jakamisprosessista on saatavilla täältä (https://vivli.org/members/ourmembers/).

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Fibrodysplasia Ossificans Progressiva

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Ghana

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa