Une étude pour documenter et décrire plus en détail l'innocuité et l'efficacité à long terme du palovarotène chez les participants atteints de fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP) (FOPal)
28 août 2026 mis à jour par: Ipsen
Une étude de registre observationnel international pour décrire plus en détail l'innocuité et l'efficacité à long terme du palovarotène chez les patients atteints de fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP)
Les participants à cette étude de registre auront une fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP).
La FOP est une maladie ultra-rare et gravement invalidante caractérisée par la formation de nouveaux os dans des zones du corps où l'os n'est normalement pas présent (ossification hétérotopique (HO)).
L'HO est souvent précédée d'épisodes douloureux et récurrents de gonflement des tissus mous (poussées).
Cette étude de registre aura lieu dans les pays où l'utilisation du traitement, connu sous le nom de palovarotène, a été approuvée. Les participants recevront déjà du palovarotène tel que prescrit par leur médecin traitant selon les informations sur le produit approuvées localement.
L'objectif principal de cette étude sera de collecter et d'évaluer des données de sécurité réelles sur les enfants et participants adultes atteints de FOP traités par palovarotène.
Cette étude décrira également l'efficacité de ce traitement, y compris l'effet sur les activités quotidiennes et la performance physique.
Aperçu de l'étude
Statut
Recrutement
Les conditions
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Estimé)
100
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Ipsen Clinical Study Enquiries
- Numéro de téléphone: See email
- E-mail: clinical.trials@ipsen.com
Lieux d'étude
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Edmonton, Canada
- Recrutement
- Edmonton Clinic Health Academy (ECHA)- University of Alberta
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Oakville, Canada
- Actif, ne recrute pas
- Bone Research and Education Centre
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Toronto, Canada
- Recrutement
- University Health Network (UHN) - Toronto General
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California
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San Francisco, California, États-Unis, 94103
- Recrutement
- The Regents of the University of California
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- Recrutement
- The Trustees of the University of Pennsylvania, Office of Clinical Research-Legal Services, Perelman School of Medicine
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
Adultes et enfants atteints de FOP à qui leur médecin traitant a prescrit du palovarotène, conformément à l'étiquette locale, pour lesquels un consentement éclairé a été obtenu et maintenu.
Les participants ne peuvent pas être inclus s'ils participent actuellement à un essai clinique sur le palovarotène ou à un essai clinique interventionnel pour la FOP ou s'ils ont une contre-indication au palovarotène (sauf pour les femmes enceintes qui ont déjà reçu et arrêté du palovarotène à tout moment de la grossesse et qui le feront). être inclus pour le suivi de sécurité).
La description
Critère d'intégration :
- Adulte ou enfant atteint de FOP à qui du palovarotène a été prescrit (avant et indépendamment de la décision d'inscrire le patient dans cette étude de registre et selon l'étiquette locale) par leur médecin traitant selon les informations sur le produit approuvées localement ;
- Un consentement éclairé signé conformément aux réglementations locales doit être obtenu et conservé. Le consentement/l'assentiment du participant doit être obtenu, le cas échéant, avant toute collecte de données d'étude de registre. Le cas échéant, les parents ou les représentants légalement autorisés doivent donner leur consentement éclairé signé.
Critère d'exclusion :
- Participe actuellement à un essai clinique sur le palovarotène ;
- Participe actuellement à tout essai clinique interventionnel pour la FOP ;
- Avoir une contre-indication au palovarotène selon l'étiquette approuvée localement (sauf pour les femmes enceintes qui ont déjà reçu et arrêté du palovarotène à tout moment de la grossesse et qui seront incluses pour le suivi de sécurité).
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
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Cohorte exposée
Participants traités par palovarotène (c'est-à-dire recevant déjà du palovarotène tel que prescrit par leur médecin traitant selon les informations sur le produit approuvées localement)
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Cohorte non exposée
Les participants non traités au palovarotène
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Pourcentage de participants présentant des événements indésirables survenus pendant le traitement (TEAE), qu'ils soient ou non considérés comme liés au palovarotène
Délai: Depuis le départ jusqu'à 30 jours après la dernière dose de palovarotène.
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Les événements indésirables seront codés selon MedDRA et seront classés par terme préféré (PT) et classe de systèmes d'organes (SOC).
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Depuis le départ jusqu'à 30 jours après la dernière dose de palovarotène.
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Pourcentage de participants présentant des EIIT graves et non graves liés au traitement
Délai: Depuis le départ jusqu'à 30 jours après la dernière dose de palovarotène.
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Les événements indésirables seront codés selon MedDRA et seront classés par PT et SOC.
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Depuis le départ jusqu'à 30 jours après la dernière dose de palovarotène.
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Pourcentage de participants Avec tous les EIIT graves, qu'ils soient ou non considérés comme liés au palovarotène
Délai: Depuis le départ jusqu'à 30 jours après la dernière dose de palovarotène.
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Les événements indésirables seront codés selon MedDRA et seront classés par PT et SOC.
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Depuis le départ jusqu'à 30 jours après la dernière dose de palovarotène.
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Pourcentage de participants présentant des TEAE non graves, qu'ils soient ou non considérés comme liés au palovarotène.
Délai: Depuis le départ jusqu'à 30 jours après la dernière dose de palovarotène.
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Les événements indésirables seront codés selon MedDRA et seront classés par PT et SOC.
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Depuis le départ jusqu'à 30 jours après la dernière dose de palovarotène.
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Changement par rapport à la ligne de base du score total de l'échelle cumulative analogique d'implication articulaire (CAJIS)
Délai: Depuis la ligne de base et tous les six mois jusqu'à onze ans.
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Le CAJIS est une mesure objective du mouvement articulaire réalisée par l'enquêteur pour documenter l'implication conjointe totale.
Le score total CAJIS est calculé comme la somme des scores de toutes les articulations/régions et varie de 0 (pas d'implication) à 30 (impliqué au maximum).
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Depuis la ligne de base et tous les six mois jusqu'à onze ans.
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Changement par rapport à la ligne de base dans l'utilisation d'appareils et accessoires fonctionnels
Délai: Depuis la ligne de base et tous les six mois jusqu'à onze ans.
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Les appareils fonctionnels sont un questionnaire visant à évaluer les appareils fonctionnels utilisés par les participants et leurs adaptations pour leur vie quotidienne.
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Depuis la ligne de base et tous les six mois jusqu'à onze ans.
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Changement par rapport à la ligne de base en pourcentage du pire score pour le score total du questionnaire sur la fonction physique progressive de la fibrodysplasie ossifiante (FOP-PFQ)
Délai: Depuis la ligne de base et tous les six mois jusqu'à onze ans.
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Le questionnaire sur la fonction physique progressive sur la fibrodysplasie ossifiante (FOP-PFQ) se compose de questions notées sur une échelle de 1 à 5, les scores les plus faibles indiquant que le participant a plus de difficultés.
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Depuis la ligne de base et tous les six mois jusqu'à onze ans.
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Changement par rapport à la ligne de base de la capacité vitale forcée (CVF) observée et prévue
Délai: Depuis la ligne de base et tous les six mois jusqu'à onze ans.
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Les paramètres de la fonction pulmonaire de la CVF observée (litres) et le pourcentage de CVF prévu sont obtenus par spirométrie.
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Depuis la ligne de base et tous les six mois jusqu'à onze ans.
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Changement par rapport à la ligne de base du volume expiratoire forcé observé et prévu en une seconde (VEMS)
Délai: Depuis la ligne de base et tous les six mois jusqu'à onze ans.
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Les paramètres de la fonction pulmonaire du VEMS observé (litres) et du pourcentage du VEMS prédit sont obtenus par spirométrie.
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Depuis la ligne de base et tous les six mois jusqu'à onze ans.
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Changement par rapport à la ligne de base du rapport VEMS/CVF absolu et en pourcentage prévu
Délai: Depuis la ligne de base et tous les six mois jusqu'à onze ans.
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Les paramètres de la fonction pulmonaire du rapport VEMS/CVF absolu et en pourcentage prédit sont obtenus par spirométrie.
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Depuis la ligne de base et tous les six mois jusqu'à onze ans.
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Changement par rapport aux valeurs initiales de la capacité de diffusion du monoxyde de carbone (DLCO) observée et prévue du poumon
Délai: Depuis la ligne de base et tous les six mois jusqu'à onze ans.
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Les paramètres de la fonction pulmonaire observés (unité traditionnelle de mL/min/mmHg ou unité SI de mmol/min/kPa) et le pourcentage de DLCO prédit sont obtenus par le test DLCO.
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Depuis la ligne de base et tous les six mois jusqu'à onze ans.
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Changement par rapport à la valeur initiale de la fonction physique et mentale du système d'information sur la mesure des résultats rapportés par les patients (PROMIS) (score global moyen de santé physique et mentale converti en scores T) pour les participants âgés de ≥ 15 ans
Délai: Depuis la ligne de base et tous les six mois jusqu'à onze ans.
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Échelle de santé globale PROMIS pour la version adulte, les scores globaux de santé physique et de santé mentale globale seront calculés comme suit :
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Depuis la ligne de base et tous les six mois jusqu'à onze ans.
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Changement par rapport à la ligne de base de la qualité de vie globale (QdV) PROMIS (score total moyen converti en scores T) pour les participants de moins de 15 ans
Délai: Depuis la ligne de base et tous les six mois jusqu'à onze ans.
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Échelle de santé mondiale PROMIS pour la version pédiatrique, le score total sera calculé comme la somme des scores des 7 premières questions et variera de 7 (moins bonne santé) à 35 (meilleure santé). S’il manque plus de 3 questions contribuant au score total, le score total ne sera pas calculé. Il sera considéré comme manquant. |
Depuis la ligne de base et tous les six mois jusqu'à onze ans.
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Changement par rapport à la ligne de base du nombre annualisé de poussées signalées par les enquêteurs, par emplacement corporel et globalement.
Délai: Depuis la ligne de base et tous les six mois jusqu'à onze ans.
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Le nombre annualisé de poussées sera dérivé du nombre de poussées que le participant a connues depuis sa dernière visite.
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Depuis la ligne de base et tous les six mois jusqu'à onze ans.
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Nombre de poussées
Délai: Depuis la ligne de base et tous les six mois jusqu'à onze ans.
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Nombre de résultats de poussées mesurés par la nouvelle croissance osseuse et les mouvements restreints à chaque visite seront signalés.
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Depuis la ligne de base et tous les six mois jusqu'à onze ans.
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Durée de la poussée
Délai: Depuis la ligne de base et tous les six mois jusqu'à onze ans.
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La durée des poussées sera évaluée en fonction de l'emplacement du corps et globalement, à chaque visite.
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Depuis la ligne de base et tous les six mois jusqu'à onze ans.
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Nombre de poussées
Délai: De 12 mois avant l'inclusion Référence jusqu'à onze ans.
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De 12 mois avant l'inclusion Référence jusqu'à onze ans.
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Changement de mobilité de mouvement
Délai: De la ligne de base et annuelle jusqu'à onze ans.
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Évalué par l'emplacement clé du corps: meilleur mouvement / le même mouvement / mouvement légèrement pire / mouvement modérément pire / mouvement gravement pire)
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De la ligne de base et annuelle jusqu'à onze ans.
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Nombre d'emplacements impactés par participant
Délai: De la ligne de base et annuelle jusqu'à onze ans.
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De la ligne de base et annuelle jusqu'à onze ans.
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Evolution du lieu impacté (combien de fois un lieu est impacté) par lieu
Délai: Depuis la ligne de base et annuellement jusqu'à onze ans.
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Depuis la ligne de base et annuellement jusqu'à onze ans.
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Résultats de la mobilité des mouvements: pourcentage de participants ayant une nouvelle croissance osseuse dans l'ensemble et par un statut de poussée
Délai: De la ligne de base et tous les six mois à onze ans.
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Le nombre de croissances osseuses supplémentaires, l'emplacement de la croissance osseuse supplémentaire, qu'elle ait été précédée d'une blessure, d'une maladie, d'une vaccination et / ou d'autres événements, qu'il ait été précédé de douleur, de gonflement des tissus mous, d'une diminution de l'amplitude des mouvements, de la raideur, de la rougeur ou de la chaleur, une date de début et d'arrêt de croissance osseuse supplémentaire et si elle est en cours, sera collectée.
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De la ligne de base et tous les six mois à onze ans.
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Pourcentage global de participants ayant subi des fractures
Délai: Depuis le départ jusqu'à 30 jours après la dernière dose de palovarotène.
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Évalué par imagerie radiologique et examen clinique.
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Depuis le départ jusqu'à 30 jours après la dernière dose de palovarotène.
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Changement par rapport à la référence en nombre annualisé de fractures par emplacement corporel et globalement
Délai: De la ligne de base jusqu'à 30 jours après la dernière dose de palovarotène.
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Évalué par imagerie radiologique et examen clinique.
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De la ligne de base jusqu'à 30 jours après la dernière dose de palovarotène.
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Incidence de la grossesse
Délai: De la ligne de base et chaque mois jusqu'à 30 jours après la dernière dose de palovarotène.
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Un participant enceinte atteint de FOP exposé au palovarotène sera suivi tout au long de la grossesse et l'état de santé du bébé sera vérifié
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De la ligne de base et chaque mois jusqu'à 30 jours après la dernière dose de palovarotène.
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Description des caractéristiques et des résultats de la grossesse
Délai: De la signature de l'ICF et du participant sera suivi tout au long de la grossesse (de la ligne de base et de chaque mois jusqu'à 30 jours après la dernière dose de palovarotène) et l'état de santé du bébé sera vérifié jusqu'à un an.
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Un participant enceinte atteint de FOP exposé au palovarotène sera suivi tout au long de la grossesse.
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De la signature de l'ICF et du participant sera suivi tout au long de la grossesse (de la ligne de base et de chaque mois jusqu'à 30 jours après la dernière dose de palovarotène) et l'état de santé du bébé sera vérifié jusqu'à un an.
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Description des événements indésirables liés à la grossesse (AES)
Délai: De la signature de l'ICF et du participant sera suivi tout au long de la grossesse (de la ligne de base et de chaque mois jusqu'à 30 jours après la dernière dose de palovarotène) et l'état de santé du bébé sera vérifié jusqu'à un an.
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Une participante enceinte atteinte de FOP exposée au palovarotène sera suivie tout au long de la grossesse.
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De la signature de l'ICF et du participant sera suivi tout au long de la grossesse (de la ligne de base et de chaque mois jusqu'à 30 jours après la dernière dose de palovarotène) et l'état de santé du bébé sera vérifié jusqu'à un an.
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Description de la naissance et des résultats du développement au cours de la première année après la naissance
Délai: De la signature de l'ICF et du participant sera suivi tout au long de la grossesse (de la ligne de base et de chaque mois jusqu'à 30 jours après la dernière dose de palovarotène) et l'état de santé du bébé sera vérifié jusqu'à un an.
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Un participant enceinte atteint de FOP exposé au palovarotène sera suivi tout au long de la grossesse.
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De la signature de l'ICF et du participant sera suivi tout au long de la grossesse (de la ligne de base et de chaque mois jusqu'à 30 jours après la dernière dose de palovarotène) et l'état de santé du bébé sera vérifié jusqu'à un an.
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Description de la naissance et des résultats du développement au cours de la première année après la naissance
Délai: Depuis la ligne de base et tous les six mois jusqu'à onze ans.
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La hauteur linéaire et la vitesse de la hauteur du genou seront dérivées pour les enfants en croissance atteints de FOP exposés et non exposés au palovarotène jusqu'à ce que la maturité squelettique ou la hauteur finale de l'adulte soit atteinte.
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Depuis la ligne de base et tous les six mois jusqu'à onze ans.
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Changement de la ligne de base en hauteur z-score
Délai: De la ligne de base et tous les six mois à onze ans.
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La hauteur linéaire du score z sera dérivée pour les enfants en croissance atteints de FOP exposés et non exposés au palovarotène jusqu'à ce que la maturité squelettique ou la hauteur finale de l'adulte soit atteinte.
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De la ligne de base et tous les six mois à onze ans.
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Différence moyenne entre l'âge chronologique et l'âge osseux
Délai: Depuis la ligne de base et tous les six mois jusqu'à onze ans.
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L'âge osseux (évaluation conformément au SMPC / PI) et à l'âge chronologique sera collecté pour les enfants en croissance atteints de FOP exposés et non exposés au palovarotène jusqu'à ce que la maturité squelettique ou la hauteur finale de l'adulte soit atteinte.
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Depuis la ligne de base et tous les six mois jusqu'à onze ans.
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Fréquence de la fermeture physique prématurée (PPC) dans l'ensemble
Délai: Depuis le départ jusqu'à 30 jours après la dernière dose de palovarotène
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Le statut épiphysaire ("ouvert" ou "fermé") (évaluation conformément au SMPC / PI) sera collecté pour les enfants en croissance atteints de FOP exposés et non exposés au palovarotène jusqu'à ce que la maturité squelettique ou la hauteur finale de l'adulte soit atteinte.
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Depuis le départ jusqu'à 30 jours après la dernière dose de palovarotène
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Dose moyenne / année de palovarotène pour les participants atteints de FOP exposés et non exposés au palovarotène pour un traitement chronique
Délai: De la ligne de base et tous les six mois à onze ans.
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De la ligne de base et tous les six mois à onze ans.
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Dose moyenne / cycle du palovarotène pour les participants atteints de FOP exposés et non exposés au palovarotène pour un traitement de poussée
Délai: De la ligne de base et tous les six mois à onze ans.
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De la ligne de base et tous les six mois à onze ans.
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Ipsen Medical, Director, Ipsen
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
5 décembre 2024
Achèvement primaire (Estimé)
5 décembre 2035
Achèvement de l'étude (Estimé)
5 décembre 2035
Dates d'inscription aux études
Première soumission
6 octobre 2023
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
13 octobre 2023
Première publication (Réel)
18 octobre 2023
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
31 août 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
28 août 2026
Dernière vérification
1 août 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- CLIN-60120-453
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Description du régime IPD
Les chercheurs qualifiés peuvent demander l'accès aux données sur les patients et aux documents d'étude associés, notamment le rapport d'étude clinique, le protocole d'étude avec toutes modifications, le formulaire de rapport de cas annoté, le plan d'analyse statistique et les spécifications de l'ensemble de données. Les données au niveau des patients seront anonymisées et les documents de l'étude seront rédigés pour protéger la vie privée des participants à l'étude.
Toute demande doit être soumise à www.vivli.org pour évaluation par un comité d’examen scientifique indépendant.
Délai de partage IPD
Le cas échéant, les données des études éligibles sont disponibles 6 mois après que le médicament étudié et son indication ont été approuvés aux États-Unis et dans l'UE ou après que le manuscrit principal décrivant les résultats a été accepté pour publication, la date la plus tardive étant retenue.
Critères d'accès au partage IPD
De plus amples détails sur les critères de partage d'Ipsen, les études éligibles et le processus de partage sont disponibles ici (https://vivli.org/members/ourmembers/).
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .