Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at dokumentere og yderligere beskrive langsigtet sikkerhed og effektivitet af palovaroten hos deltagere med Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP) (FOPal)

27. maj 2026 opdateret af: Ipsen

Et internationalt observationsregisterstudie for yderligere at beskrive langsigtet sikkerhed og effektivitet af palovaroten hos patienter med fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP)

Deltagerne i denne registerundersøgelse vil have fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP).

FOP er en ultra-sjælden, alvorligt invaliderende sygdom karakteriseret ved ny knogledannelse i områder af kroppen, hvor knogle normalt ikke er til stede (heterotopisk knogledannelse (HO)).

HO er ofte forudgået af smertefulde, tilbagevendende episoder af bløddelshævelse (opblussen).

Denne registerundersøgelse vil finde sted i lande, hvor behandlingen, kendt som palovaroten, er godkendt til brug. Deltagerne vil allerede modtage palovaroten som foreskrevet af deres behandlende læge i henhold til lokalt godkendt produktinformation.

Hovedformålet med denne undersøgelse vil være at indsamle og vurdere sikkerhedsdata fra den virkelige verden om børn og voksne deltagere med FOP behandlet med palovaroten.

Denne undersøgelse vil også beskrive effektiviteten af ​​denne behandling, herunder effekten på hverdagsaktiviteter og fysisk ydeevne

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

100

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Canada
      • Edmonton, Canada
        • Rekruttering
        • Edmonton Clinic Health Academy (ECHA)- University of Alberta
      • Oakville, Canada
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Bone Research and Education Centre
      • Toronto, Canada
        • Rekruttering
        • University Health Network (UHN) - Toronto General
  • Forenede Stater
    • California
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94103
        • Rekruttering
        • The Regents of the University of California
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • The Trustees of the University of Pennsylvania, Office of Clinical Research-Legal Services, Perelman School of Medicine

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Voksne og børn med FOP, som er blevet ordineret palovaroten ifølge lokal etiket af deres behandlende læge, for hvilket informeret samtykke er opnået og bevaret. Deltagerne kan ikke inkluderes, hvis de i øjeblikket deltager i et palovaroten klinisk forsøg eller et interventionelt klinisk forsøg for FOP, eller hvis de har nogen kontraindikation for palovaroten (undtagen for gravide kvinder, der tidligere har modtaget og seponeret palovaroten på et hvilket som helst tidspunkt under graviditeten, og som vil indgå til sikkerhedsopfølgning).

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Voksen eller barn med FOP, som er blevet ordineret palovaroten (før og uafhængigt af beslutningen om at optage patienten i denne registerundersøgelse og i henhold til lokal etiket) af deres behandlende læge i henhold til den lokalt godkendte produktinformation;
  • Underskrevet informeret samtykke i henhold til lokale regler skal indhentes og vedligeholdes. Samtykke/samtykke fra deltageren bør indhentes efter behov, før der foretages indsamling af registerundersøgelsesdata. Hvis det er relevant, skal forældre eller juridisk autoriserede repræsentanter give underskrevet informeret samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  • Deltager i øjeblikket i et palovaroten klinisk forsøg;
  • Deltager i øjeblikket i ethvert interventionelt klinisk forsøg for FOP;
  • Har nogen kontraindikation for palovaroten i henhold til den lokalt godkendte etiket (undtagen for gravide kvinder, der tidligere har modtaget og seponeret palovaroten på et hvilket som helst tidspunkt under graviditeten, og som vil blive inkluderet til sikkerhedsopfølgning).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Udsat kohort
Deltagere behandlet med palovaroten (dvs. allerede modtager palovaroten som foreskrevet af deres behandlende læge i henhold til lokalt godkendte produktoplysninger)
Ueksponeret kohort
Deltagerne ubehandlet med palovaroten

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE), uanset om de anses for at være relateret til palovaroten eller ej
Tidsramme: Fra baseline op til 30 dage efter den sidste palovarotendosis.
Bivirkninger vil blive kodet i henhold til MedDRA og vil blive klassificeret efter Preferred Term (PT) og systemorganklasse (SOC).
Fra baseline op til 30 dage efter den sidste palovarotendosis.
Procentdel af deltagere med alvorlige og ikke-seriøse behandlingsrelaterede TEAE'er
Tidsramme: Fra baseline op til 30 dage efter den sidste palovarotendosis.
Bivirkninger vil blive kodet i henhold til MedDRA og vil blive klassificeret af PT og SOC.
Fra baseline op til 30 dage efter den sidste palovarotendosis.
Procentdel af deltagere med alle alvorlige TEAE'er, uanset om de anses for at være relateret til palovarotenet
Tidsramme: Fra baseline op til 30 dage efter den sidste palovarotendosis.
Bivirkninger vil blive kodet i henhold til MedDRA og vil blive klassificeret af PT og SOC.
Fra baseline op til 30 dage efter den sidste palovarotendosis.
Procentdel af deltagere med ikke-seriøse TEAE'er, uanset om de anses for at være relateret til palovarotenet eller ej.
Tidsramme: Fra baseline op til 30 dage efter den sidste palovarotendosis.
Bivirkninger vil blive kodet i henhold til MedDRA og vil blive klassificeret af PT og SOC.
Fra baseline op til 30 dage efter den sidste palovarotendosis.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i den samlede score for kumulativ analog fælles involveringsskala (CAJIS)
Tidsramme: Fra baseline og hver sjette måned op til elleve år.
CAJIS er et objektivt mål for fælles bevægelse fuldført af investigator for at dokumentere total fælles involvering. CAJIS samlede score beregnes som summen af ​​scorerne for alle led/regioner og spænder fra 0 (ingen involvering) til 30 (maksimalt involveret).
Fra baseline og hver sjette måned op til elleve år.
Skift fra Baseline i brug af hjælpemidler
Tidsramme: Fra baseline og hver sjette måned op til elleve år.
Hjælpemidler er et spørgeskema til vurdering af de hjælpemidler, deltagerne bruger og tilpasninger til deres dagligdag.
Fra baseline og hver sjette måned op til elleve år.
Ændring fra baseline i procent af dårligste score for Fibrodysplasia Ossificans Progressiva-Physical Function Questionnaire (FOP-PFQ) total score
Tidsramme: Fra baseline og hver sjette måned op til elleve år.
Fibrodysplasia Ossificans Progressiva-Physical Function Questionnaire (FOP-PFQ) består af spørgsmål, som scores på en skala fra 1 til 5, lavere score indikerer, at deltageren har flere vanskeligheder.
Fra baseline og hver sjette måned op til elleve år.
Ændring fra baseline i observeret og procentvis forudsagt Forced Vital Capacity (FVC)
Tidsramme: Fra baseline og hver sjette måned op til elleve år.
Lungefunktionsparametrene for observeret FVC (liter) og procent forudsagt FVC opnås ved spirometri.
Fra baseline og hver sjette måned op til elleve år.
Ændring fra baseline i observeret og procentvis forudsagt forceret udåndingsvolumen på et sekund (FEV1)
Tidsramme: Fra baseline og hver sjette måned op til elleve år.
Lungefunktionsparametrene for observeret FEV1 (liter) og procent forudsagt FEV1 opnås ved spirometri.
Fra baseline og hver sjette måned op til elleve år.
Ændring fra baseline i absolut og procent forudsagt FEV1/FVC-forhold
Tidsramme: Fra baseline og hver sjette måned op til elleve år.
Lungefunktionsparametrene for det absolutte og procentvise forudsagte FEV1/FVC-forhold opnås ved spirometri.
Fra baseline og hver sjette måned op til elleve år.
Ændring fra baseline i observeret og procentvis forventet diffusionskapacitet i lungen for kulilte (DLCO)
Tidsramme: Fra baseline og hver sjette måned op til elleve år.
Lungefunktionsparametrene for observeret (traditionel enhed mL/min/mmHg eller SI-enhed mmol/min/kPa) og procent forudsagt DLCO opnås ved DLCO-testen.
Fra baseline og hver sjette måned op til elleve år.
Ændring fra baseline i Patient Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) fysisk og mental funktion (gennemsnitlig global fysisk og mental sundhedsscore konverteret til T-score) for deltagere ≥15 år gamle
Tidsramme: Fra baseline og hver sjette måned op til elleve år.

PROMIS Global Health Scale for voksenversionen, den globale fysiske sundhed og globale mentale sundhedsscore vil blive beregnet som følger:

  • Globale fysiske helbredsscore vil blive beregnet som summen af ​​score fra spørgsmål 3, 6, 7 og 8 og vil variere fra 4 (dårligere helbred) til 20 (bedre helbred);
  • Globale scorer for mental sundhed vil blive beregnet som summen af ​​score fra spørgsmål 2, 4, 5 og 10 og vil variere fra 4 (dårligere helbred) til 20 (bedre helbred).
Fra baseline og hver sjette måned op til elleve år.
Ændring fra baseline i PROMIS overordnede livskvalitet (QoL) (gennemsnitlig totalscore omregnet til T-score) for deltagere <15 år gamle
Tidsramme: Fra baseline og hver sjette måned op til elleve år.

PROMIS Global Health Scale for den pædiatriske version vil den samlede score blive beregnet som summen af ​​scores fra de første 7 spørgsmål og vil variere fra 7 (dårligere helbred) til 35 (bedre helbred).

Hvis der mangler mere end 3 spørgsmål, der bidrager til den samlede score, vil den samlede score ikke blive beregnet. Det vil blive betragtet som forsvundet.
Fra baseline og hver sjette måned op til elleve år.
Ændring fra baseline i det årlige antal af investigator-rapporterede opblussen efter kropsplacering og samlet set
Tidsramme: Fra baseline og hver sjette måned op til elleve år.
Det årlige antal opblussen vil blive udledt af antallet af opblusninger, deltageren har oplevet siden sidste besøg.
Fra baseline og hver sjette måned op til elleve år.
Antal opblussende resultater
Tidsramme: Fra baseline og hver sjette måned op til elleve år.
Antallet af opblussende resultater målt ved ny knoglevækst, begrænset bevægelse ved hvert besøg vil blive rapporteret.
Fra baseline og hver sjette måned op til elleve år.
Opblussen varighed
Tidsramme: Fra baseline og hver sjette måned op til elleve år.
Opblussens varighed vil blive vurderet efter kropsplacering og samlet set ved hvert besøg.
Fra baseline og hver sjette måned op til elleve år.
Antal opblussen
Tidsramme: Fra 12 måneder før inklusion Baseline op til elleve år.
Fra 12 måneder før inklusion Baseline op til elleve år.
Bevægelsesmobilitetsændring
Tidsramme: Fra baseline og årligt op til elleve år.
Evalueret efter nøgleorgan placering: bedre bevægelse/den samme bevægelse/lidt værre bevægelse/moderat værre bevægelse/alvorligt værre bevægelse)
Fra baseline og årligt op til elleve år.
Antal placeringer påvirket pr. Deltager
Tidsramme: Fra baseline og årligt op til elleve år.
Fra baseline og årligt op til elleve år.
Evolution af den påvirkede placering (hvor mange gange en placering påvirkes) pr. Placering
Tidsramme: Fra baseline og årligt op til elleve år.
Fra baseline og årligt op til elleve år.
Bevægelsesmobilitetsresultater: Procentdel af deltagere med ny knoglevækst generelt og efter opblussen status
Tidsramme: Fra baseline og hver sjette måned op til elleve år.
Antallet af ekstra knoglevækst, placering af den ekstra knoglevækst, hvad enten det blev forudgående med skade, sygdom, vaccination og/eller andre begivenheder, hvad enten det var forudgående med smerter, hævelse af blødt væv, nedsat bevægelsesområde, stivhed, rødme eller varme, ekstra knoglevækststart og stopdato, og om det er vedvarende, vil blive samlet.
Fra baseline og hver sjette måned op til elleve år.
Procentdel af deltagere med eventuelle brud generelt
Tidsramme: Fra baseline op til 30 dage efter den sidste palovarotendosis.
Vurderet ved radiologisk billeddannelse og klinisk undersøgelse.
Fra baseline op til 30 dage efter den sidste palovarotendosis.
Skift fra baseline i årligt antal brud efter kropssted og generelt
Tidsramme: Fra baseline op til 30 dage efter den sidste palovarotendosis.
Vurderet ved radiologisk billeddannelse og klinisk undersøgelse.
Fra baseline op til 30 dage efter den sidste palovarotendosis.
Forekomst af graviditet
Tidsramme: Fra baseline og hver måned op til 30 dage efter den sidste palovarotendosis.
En gravid deltager med FOP udsat for palovaroten vil blive fulgt i hele graviditeten, og babyens sundhedsstatus vil blive verificeret
Fra baseline og hver måned op til 30 dage efter den sidste palovarotendosis.
Beskrivelse af graviditetsegenskaber og resultater
Tidsramme: Fra underskrivelsen af ​​ICF og deltageren vil blive fulgt i hele graviditeten (fra baseline og hver måned op til 30 dage efter den sidste palovarotendosis), og babyens sundhedsstatus vil blive verificeret indtil et års alder.
En gravid deltager med FOP udsat for palovaroten vil blive fulgt i hele graviditeten.
Fra underskrivelsen af ​​ICF og deltageren vil blive fulgt i hele graviditeten (fra baseline og hver måned op til 30 dage efter den sidste palovarotendosis), og babyens sundhedsstatus vil blive verificeret indtil et års alder.
Beskrivelse af graviditetsrelaterede bivirkninger (AES)
Tidsramme: Fra underskrivelsen af ​​ICF og deltageren vil blive fulgt i hele graviditeten (fra baseline og hver måned op til 30 dage efter den sidste palovarotendosis), og babyens sundhedsstatus vil blive verificeret indtil et års alder.
En gravid deltager med FOP udsat for palovaroten vil blive fulgt i hele graviditeten.
Fra underskrivelsen af ​​ICF og deltageren vil blive fulgt i hele graviditeten (fra baseline og hver måned op til 30 dage efter den sidste palovarotendosis), og babyens sundhedsstatus vil blive verificeret indtil et års alder.
Beskrivelse af fødsel og udviklingsresultater gennem det første år efter fødslen
Tidsramme: Fra underskrivelsen af ​​ICF og deltageren vil blive fulgt i hele graviditeten (fra baseline og hver måned op til 30 dage efter den sidste palovarotendosis), og babyens sundhedsstatus vil blive verificeret indtil et års alder.
En gravid deltager med FOP udsat for palovaroten vil blive fulgt i hele graviditeten.
Fra underskrivelsen af ​​ICF og deltageren vil blive fulgt i hele graviditeten (fra baseline og hver måned op til 30 dage efter den sidste palovarotendosis), og babyens sundhedsstatus vil blive verificeret indtil et års alder.
Beskrivelse af fødsel og udviklingsresultater gennem det første år efter fødslen
Tidsramme: Fra baseline og hver sjette måned op til elleve år.
Lineær højde- og knæhøjdehastighed vil blive afledt for voksende børn med FOP eksponeret og ueksponeret for palovaroten, indtil knoglemodning eller endelig voksenhøjde er nået.
Fra baseline og hver sjette måned op til elleve år.
Skift fra baseline i højden Z-score
Tidsramme: Fra baseline og hver sjette måned op til elleve år.
Lineær højde Z-score vil være afledt for voksende børn med FOP eksponeret og ueksponeret for palovaroten, indtil knoglemodenhed eller den endelige voksenhøjde er nået.
Fra baseline og hver sjette måned op til elleve år.
Gennemsnitlig forskel mellem kronologisk alder og knoglealder
Tidsramme: Fra baseline og hver sjette måned op til elleve år.
Benalder (vurdering i henhold til SMPC/PI) og kronologisk alder vil blive indsamlet for voksende børn med FOP eksponeret og ueksponeret for palovaroten, indtil skeletmodenhed eller den endelige voksenhøjde er nået.
Fra baseline og hver sjette måned op til elleve år.
Frekvens af for tidlig fysisk lukning (PPC) generelt
Tidsramme: Fra baseline op til 30 dage efter den sidste palovaroten dosis
Epifysisk status ("åben" eller "lukket") (vurdering i henhold til SMPC/PI) indsamles for voksende børn med FOP eksponeret og ikke eksponeret for palovaroten, indtil knoglemodning eller endelig voksenhøjde er nået.
Fra baseline op til 30 dage efter den sidste palovaroten dosis
Gennemsnitlig dosis/år af palovaroten for deltagere med FOP eksponeret og ueksponeret for palovaroten til kronisk behandling
Tidsramme: Fra baseline og hver sjette måned op til elleve år.
Fra baseline og hver sjette måned op til elleve år.
Gennemsnitlig dosis/cyklus af palovaroten for deltagere med FOP eksponeret og ueksponeret for palovaroten til opblussenbehandling
Tidsramme: Fra baseline og hver sjette måned op til elleve år.
Fra baseline og hver sjette måned op til elleve år.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Ipsen

Efterforskere

  • Studieleder: Ipsen Medical, Director, Ipsen

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

5. december 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

5. december 2035

Studieafslutning (Anslået)

5. december 2035

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. oktober 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. oktober 2023

Først opslået (Faktiske)

18. oktober 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

28. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

27. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CLIN-60120-453

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til data på patientniveau og relaterede undersøgelsesdokumenter, herunder den kliniske undersøgelsesrapport, undersøgelsesprotokol med eventuelle ændringer, kommenteret caserapportformular, statistisk analyseplan og datasætspecifikationer. Data på patientniveau vil blive anonymiseret, og undersøgelsesdokumenter vil blive redigeret for at beskytte forsøgsdeltagernes privatliv.

Eventuelle anmodninger skal sendes til www.vivli.org til vurdering af et uafhængigt videnskabeligt bedømmelsesudvalg.

IPD-delingstidsramme

Hvor det er relevant, er data fra kvalificerede undersøgelser tilgængelige 6 måneder efter, at den undersøgte medicin og indikation er blevet godkendt i USA og EU, eller efter at det primære manuskript, der beskriver resultaterne, er blevet accepteret til offentliggørelse, alt efter hvad der er senere.

IPD-delingsadgangskriterier

Yderligere detaljer om Ipsens delingskriterier, kvalificerede undersøgelser og proces for deling er tilgængelige her (https://vivli.org/members/ourmembers/).

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fibrodysplasia Ossificans Progressiva

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Hong Kong

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner