RGX-111の長期フォローアップ
2026年4月23日 更新者：REGENXBIO Inc.
RGX-111 の安全性と有効性を評価するための長期追跡研究
RGX-111-5101 は、RGX-111（α-L-イズロニダーゼの機能的コピーを送達することを目的とした遺伝子治療）を受けた参加者を対象に、RGX-111 の長期的な安全性と有効性を評価する長期追跡研究です。遺伝子 (IDUA) から中枢神経系への影響) を別の親研究で行った。
調査の概要
詳細な説明
これは、RGX-111 の単回投与後の長期安全性と有効性を評価するための前向き多施設観察追跡研究です。
適格な参加者は、以前に RGX-111 の IC または ICV 投与を 1 回受けた臨床研究に参加したことのある参加者です。
この研究への各参加者の登録は、同日、または参加者が以前の（親）臨床研究からの研究終了（EOS）訪問または早期中止訪問（EDV）を完了した後に行う必要があります。
参加者は、RGX-111投与後（親研究を含む）最長5年間、または参加者の国でRGX-111が市販されるまでのいずれか早い方まで追跡調査される。
この観察プロトコルに基づく治療は行われません。
各参加者の総研究期間は、親研究での RGX-111 投与後の現在の研究にいつ登録するかによって異なります。
研究の種類
観察的
入学 (推定)
21
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
別の親トライアルで RGX-111 を受け取りました。
説明
包含基準:
- 資格を得るには、参加者は以前に別の親試験で RGX-111 を受けている必要があります。
- 参加者または参加者の法定後見人は、書面による署名済みのインフォームドコンセントを提供する意思があり、提供することができます。
除外基準:
- なし。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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RGX-111 受信者
別の親の研究でRGX-111の投与を受けた被験者。
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観察研究
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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RGX-111の長期安全性評価
時間枠：親試験を含めて5年間
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CTCAE Version 5.0を用いた、経時的な治療中に発生した有害事象（TEAE）および重篤な有害事象（SAE）の発生率
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親試験を含めて5年間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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RGX-111 が認知的、行動的、適応的機能の神経発達パラメータに及ぼす長期的影響（WASI-II）
時間枠：親試験を含む5年間
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ベースラインからの神経発達パラメータの変化を、Wechsler Abbreviated Scale of Intelligence (WASI-II) によって測定。
WASI-IIは6歳から90歳までの個人の知能を評価する。 この評価により、言語理解能力と知覚推理能力を推定する複合スコアが得られる。 各サブテストの年齢相当スコアも提供される。 |
親試験を含む5年間
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RGX-111の認知、行動、適応機能（WPPSI-IV）の神経発達パラメータに対する長期的影響
時間枠：親試験を含めて5年間
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ウェクスラー就学前・初学齢知能検査第4版（WPPSI-IV）によって測定される神経発達パラメータのベースラインからの変化。
WPPSI-IVは、約30～91か月の幼児の認知発達を測定します。
この研究では、子どもの年齢に応じて4つの核心下位検査で構成される一般能力指数を使用します。下位検査は、3～47か月の子どもには受容語彙、積み木模様、知識、静かな構築、48～91か月の子どもには積み木模様、知識、マトリックス推論、類似で構成されます。
下位検査には異なる得点範囲があり、素点が高いほどより複雑な項目を完了したことを示しますが、検査間の比較により正規化することができます。
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親試験を含めて5年間
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RGX-111（BSID-III）が認知、行動、適応機能の神経発達パラメータに及ぼす長期的影響
時間枠：<string>親試験を含む5年間</string>
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（日本語：ベースラインからの変化）ベイリー乳幼児発達検査第3版（BSID-III）で測定された神経発達パラメータにおけるベースラインからの変化。
BSID-IIIは、子どもの発達と潜在的な遅れを総合的に把握するために、生後1ヶ月から42ヶ月の子どもの複数の領域を評価します。 参加者は、BSID-IIIの認知、言語、運動の各領域について評価されます。 各領域には異なるスコア範囲がありますが、領域間の比較のために標準化することができます。 |
<string>親試験を含む5年間</string>
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Long-term impact of RGX-111 on neurodevelopmental parameters of cognitive, behavioral, and adaptive function (VABS-III)
時間枠：親試験を含む5年間
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ベースラインからの変化を適応行動として評価：Vineland Adaptive Behavior Scales Third Edition (VABS-III) を使用。
VABS-IIIは、幼児期から90歳までの個人の適応行動を評価する。 本研究では、コミュニケーション、日常生活スキル、社会性、運動スキルの4つの領域を評価する。 各領域には異なる採点範囲があり、サブドメインの生のスコアが高いほど機能が高いことを示すが、領域間の比較のために正規化することができる。 |
親試験を含む5年間
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Pharmacodynamic Effect of RGX-111 on CSF Biomarkers (HS)
時間枠：親試験を含む5年間
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RGX-111の薬力学的効果を腰椎穿刺によるヘパラン硫酸（HS）レベル測定で評価する。
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親試験を含む5年間
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RGX-111のCSFバイオマーカー（IDUA）に対する薬力学的効果
時間枠：親試験を含む5年間
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RGX-111の！α-L-イズロニダーゼ（IDUA）レベルに対する薬力学的効果を、腰椎穿刺による測定で評価する。
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親試験を含む5年間
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RGX-111の血漿バイオマーカーに対する薬力学的効果（HS）
時間枠：親試験を含む5年間
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血漿採取により測定されたRGX-111のヘパラン硫酸（HS）レベルに対する薬力学的効果を評価すること。
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親試験を含む5年間
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RGX-111の血漿バイオマーカー（IDUA）に対する薬力学的作用
時間枠：5年間（親試験を含む
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血清採取によって測定されたRGX-111の薬理学的効果を、α-L-イズロニダーゼ（IDUA）レベルで評価すること。
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5年間（親試験を含む
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尿中バイオマーカー（GAGs）に対するRGX-111の薬力学的作用。
時間枠：親試験を含む5年間
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尿検査で測定されたグリコサミノグリカン（GAG）レベルに対するRGX-111の薬力学的効果を評価すること。
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親試験を含む5年間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年7月24日
一次修了 (推定)
2027年9月1日
研究の完了 (推定)
2027年9月1日
試験登録日
最初に提出
2023年10月5日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年10月25日
最初の投稿 (実際)
2023年10月26日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年4月29日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年4月23日
最終確認日
2026年4月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- RGX-111-5101
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。