RGX-111 的长期随访
2026年4月23日 更新者：REGENXBIO Inc.
评估 RGX-111 安全性和有效性的长期随访研究
RGX-111-5101 是一项长期随访研究，评估 RGX-111 在接受 RGX-111（一种基因疗法，旨在提供 α-L-艾杜糖酸酶的功能性副本）的参与者中的长期安全性和有效性基因（IDUA）到中枢神经系统）在一项单独的亲本研究中。
研究概览
详细说明
这是一项前瞻性、多中心、观察性、随访研究，旨在评估 RGX-111 单次给药后的长期安全性和有效性。
符合资格的参与者是那些之前参加过临床研究的人，他们接受了 RGX-111 的单次 IC 或 ICV 给药。
本研究中的每位参与者应在同一天或在参与者完成之前（母公司）临床研究的研究结束（EOS）访视或提前终止访视（EDV）之后进行。
在 RGX-111 给药后（包括母研究）或直到 RGX-111 在参与者所在国家上市（以先发生者为准），参与者将被跟踪长达五年。
本观察方案不会指导任何治疗。
每个参与者的总研究持续时间可能会有所不同，具体取决于她/他在母研究中施用 RGX-111 后参加当前研究的时间。
研究类型
观察性的
注册 (估计的)
21
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
在单独的家长试验中收到了 RGX-111。
描述
纳入标准：
- 为了符合资格，参与者必须之前在单独的家长试验中接受过 RGX-111。
- 参与者或参与者的法定监护人愿意并且能够提供书面、签名的知情同意书。
排除标准：
- 没有任何。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
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RGX-111 接收者
在单独的家长研究中接受 RGX-111 的受试者。
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观察性研究
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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RGX-111长期安全性的评估
大体时间：5年，包含母研究
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Incidences of treatment-emergent adverse events (TEAEs) and serious adverse events (SAEs) over time using CTCAE Version 5.0
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5年，包含母研究
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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RGX-111对认知、行为和适应功能神经发育参数的长期影响（WASI-II）
大体时间：5年（包括父研究）
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神经发育参数相较于基线的变化，通过韦氏智力简缩量表（WASI-II）进行评估。
WASI-II评估6至90岁个体的智力。 该评估将生成估算言语理解和知觉推理能力的复合分数。 同时提供每个子测验的年龄当量分数。 |
5年（包括父研究）
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RGX-111 对认知、行为和适应功能的神经发育参数的长期影响（韦氏幼儿智力测验第四版 WPPSI-IV）
大体时间：5年（含母研究）
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从基线到神经发育参数的变化，通过韦克斯勒学前及初级智力量表第四版（WPPSI-IV）测量。
WPPSI-IV 测量约 30 至 91 个月龄幼儿的认知发展。
本研究使用了由 4 个核心子测试构成的一般能力指数（GAI），具体子测试取决于儿童年龄：对于 3 至 47 个月的儿童，子测试包括接受性词汇、积木拼图、知识和安静拼装；对于 48 至 91 个月的儿童，则包括积木拼图、知识、矩阵推理和相似性。
各子测试有不同的评分范围，较高的原始分数表示完成了更复杂的项目，但可以通过跨子测试比较进行归一化。
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5年（含母研究）
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RGX-111 对认知、行为和适应功能神经发育参数的长期影响（BSID-III）
大体时间：5年（含上游研究）
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与基线相比，通过贝利婴幼儿发育量表（第三版）测量的神经发育参数的变化。
BSID-III评估1至42个月大的儿童在多个领域的发展情况，以全面了解儿童的发展及潜在延迟。
参与者将接受BSID-III的认知、语言和运动领域的评估。
这些领域有不同的评分范围，但可以进行标准化以进行跨领域比较。
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5年（含上游研究）
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RGX-111 对认知、行为和适应功能（VABS-III）神经发育参数的长期影响
大体时间：包括母研究在内的5年
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从基线自适应行为的变化，通过Vineland自适应行为量表第三版（VABS-III）测量。
VABS-III评估从婴儿到90岁个体的自适应行为。
在本研究中，将评估沟通、日常生活技能、社交和运动技能四个领域。
这些领域有不同的评分范围，子域原始分数越高表示功能越强，但可以归一化以进行跨域比较。
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包括母研究在内的5年
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RGX-111对脑脊液生物标志物（HS）的药效学效应
大体时间：包含观察期在内的5年
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评估RGX-111通过腰椎穿刺测量对硫酸乙酰肝素（HS）水平的药效学影响。
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包含观察期在内的5年
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RGX-111 对脑脊液生物标志物 (IDUA) 的药效学影响
大体时间：5年（含母研究）
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评估RGX-111对通过腰椎穿刺测量的α-L-艾杜糖苷酸酶（IDUA）水平的药效学影响。
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5年（含母研究）
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Pharmacodynamic Effect of RGX-111 on Plasma Biomarkers (HS)
大体时间：5年（含母体研究）
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通过血浆采集评估RGX-111对硫酸乙酰肝素（HS）水平的药效学作用。
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5年（含母体研究）
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RGX-111对血浆生物标志物（IDUA）的药效学影响
大体时间：涵盖母研究的5年
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评估RGX-111对通过血浆采集测量的α-L-艾杜糖醛酸酶(IDUA)水平的药效学效应。
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涵盖母研究的5年
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RGX-111对尿液生物标志物（GAGs）的药效学效应
大体时间：5年（含 覆盖性研究）
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评估RGX-111对尿分析测定的糖胺聚糖（GAGs）水平的药效学影响。
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5年（含 覆盖性研究）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2023年7月24日
初级完成 (估计的)
2027年9月1日
研究完成 (估计的)
2027年9月1日
研究注册日期
首次提交
2023年10月5日
首先提交符合 QC 标准的
2023年10月25日
首次发布 (实际的)
2023年10月26日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年4月29日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年4月23日
最后验证
2026年4月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- RGX-111-5101
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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