Langsiktig oppfølging av RGX-111
23. april 2026 oppdatert av: REGENXBIO Inc.
En langsiktig oppfølgingsstudie for å evaluere sikkerheten og effektiviteten til RGX-111
RGX-111-5101 er en langsiktig oppfølgingsstudie som evaluerer den langsiktige sikkerheten og effekten av RGX-111 hos deltakere som har mottatt RGX-111 (en genterapi beregnet på å levere en funksjonell kopi av alfa-L-iduronidase gen (IDUA) til sentralnervesystemet) i en egen foreldrestudie.
Studieoversikt
Status
Påmelding etter invitasjon
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Dette er en prospektiv, multisenter, observasjons-, oppfølgingsstudie for å evaluere den langsiktige sikkerheten og effekten av RGX-111 etter en enkelt administrering.
Kvalifiserte deltakere er de som tidligere deltok i en klinisk studie der de mottok en enkelt IC- eller ICV-administrasjon av RGX-111.
Registrering av hver deltaker i denne studien bør skje på samme dag eller etter at deltakeren har fullført slutten av studien (EOS) besøk eller tidlig seponeringsbesøk (EDV) fra en tidligere (overordnet) klinisk studie.
Deltakerne vil bli fulgt i opptil fem år etter RGX-111-administrasjon (inkludert overordnet studie) eller til RGX-111 er kommersielt tilgjengelig i deltakerens land, avhengig av hva som inntreffer først.
Ingen behandling vil bli rettet under denne observasjonsprotokollen.
Den totale studievarigheten for hver deltaker kan variere avhengig av når han/hun melder seg på den nåværende studien etter RGX-111-administrasjon i overordnet studie.
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Antatt)
21
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Rio Grande do Sul
-
Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasil, 90035-903
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre
-
-
-
-
California
-
Orange, California, Forente stater, 92868
- Children's Hospital of Orange County
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Mottok RGX-111 i en egen foreldreprøve.
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- For å være kvalifisert må en deltaker tidligere ha mottatt RGX-111 i en egen foreldreprøve.
- Deltakerens eller deltakers juridiske verge(r) er villig og i stand til å gi skriftlig, signert informert samtykke.
Ekskluderingskriterier:
- Ingen.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
RGX-111-mottakere
Forsøkspersoner som har fått RGX-111 i en egen foreldrestudie.
|
Observasjonsstudie
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Evaluering av den langsiktige sikkerheten til RGX-111
Tidsramme: 5 år inkludert foreldrestudie
|
Forekomst av behandlingsutløste bivirkninger (TEAE) og alvorlige bivirkninger (SAE) over tid ved bruk av CTCAE versjon 5.0
|
5 år inkludert foreldrestudie
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Langsiktig effekt av RGX-111 på nevrologiske utviklingsparametre for kognitiv, atferdsmessig og adaptiv funksjon (WASI-II)
Tidsramme: 5 år inkludert i morstudien
|
Endring fra baseline i nevroutviklingsparametre målt ved Wechsler Abbreviated Scale of Intelligence (WASI-II).
WASI-II vurderer intelligens hos individer fra 6 til 90 år.
Vurderingen vil gi sammensatte skårer som estimerer verbal forståelse og perseptuell resonneringsevne.
Aldersekvivalente skårer gis også for hver av deltestene.
|
5 år inkludert i morstudien
|
|
Langtidseffekt av RGX-111 på nevro-utviklingsparametere for kognitiv, atferds- og adaptiv funksjon (WPPSI-IV)
Tidsramme: 5 år inkludert av overordnet studie
|
Endring fra baseline i nevropsykologiske parametere målt med Wechsler Preschool and Primary Scale of Intelligence Fourth Edition (WPPSI-IV).
WPPSI-IV måler kognitiv utvikling hos små barn på ca. 30 til 91 måneder alder.
Denne studien bruker General Ability Index (GAI) som består av 4 kjernetester avhengig av alder; testene inkluderer reseptivt vokabular, klossmønster, informasjon og rolig montering for barn på 3 til 47 måneder, og klossmønster, informasjon, matrix-resonnering og likheter for barn i alderen 48 til 91 måneder.
Testene har ulike skåringsintervaller, der høyere råskår indikerer fullføring av mer komplekse elementer, men kan normaliseres gjennom sammenligning på tvers av testene.
|
5 år inkludert av overordnet studie
|
|
Langvarig effekt av RGX-111 på nevrokognitive utviklingsparamere for kognitiv, atferdsmessig og adaptiv funksjon (BSID-III)
Tidsramme: 5 år inkludert foreldrestudie
|
Endring fra baseline i nevroparametriske parametere som målt ved Bayley Scales of Infant and Toddler Development, tredje utgave.
BSID-III vurderer barn i alderen 1 til 42 måneder på tvers av flere domener for å gi et helhetlig bilde av barnets utvikling og potensielle forsinkelser.
Deltakerne vil bli vurdert for de kognitive, språklige og motoriske domenene av BSID-III.
Domenene har ulike skåringsområder, men kan normaliseres for tverrdomenevurderinger.
|
5 år inkludert foreldrestudie
|
|
Langtidsvirkning av RGX-111 på nevro-utviklingsparametere for kognitiv, atferdsmessig og adaptiv funksjon (VABS-III)
Tidsramme: 5 år inkludert foreldrestudie
|
Endring fra baseline av adaptiv atferd målt ved Vineland Adaptive Behavior Scales Third Edition (VABS-III).
VABS-III vurderer adaptiv atferd hos individer fra spedbarnsalder til 90 år.
I denne studien vil 4 domener vurderes: Kommunikasjon, Daglige ferdigheter, Sosialisering og Motoriske ferdigheter.
Domenene har forskjellige skåringsintervaller, der høyere subdomene-råskår indikerer bedre funksjon, men kan normaliseres for sammenligninger på tvers av domener.
|
5 år inkludert foreldrestudie
|
|
Farmakodynamisk effekt av RGX-111 på CSF-biomarkører (HS)
Tidsramme: 5 år inkludert foreldrestudie
|
For å vurdere den farmakodynamiske effekten av RGX-111 på heparansulfat (HS)-nivåer målt ved lumbalpunksjon.
|
5 år inkludert foreldrestudie
|
|
Farmakodynamisk effekt av RGX-111 på CSF-biomarkører (IDUA)
Tidsramme: 5 år inkludert morsstudie
|
For å vurdere den farmakodynamiske effekten av RGX-111 på α-L-iduronidase (IDUA)-nivåer målt ved lumbalpunksjon.
|
5 år inkludert morsstudie
|
|
Farmakodynamisk effekt av RGX-111 på plasmabiomarkører (HS)
Tidsramme: 5 år inkludert foreldrestudie
|
Å vurdere den farmakodynamiske effekten av RGX-111 på heparansulfatnivåer målt ved plasmainnsamling.
|
5 år inkludert foreldrestudie
|
|
Farmakodynamisk effekt av RGX-111 på plasmabiomarkører (IDUA)
Tidsramme: 5 år inkludert foreldrestudie
|
For å vurdere den farmakodynamiske effekten av RGX-111 på α-L-iduronidase (IDUA) nivåer målt ved plasmainnsamling.
|
5 år inkludert foreldrestudie
|
|
Farmakodynamisk effekt av RGX-111 på urinbiomarkører (GAG-er)
Tidsramme: 5 år inkludert i parentstudien
|
Å vurdere den farmakodynamiske effekten av RGX-111 på nivåer av glykosaminoglykaner (GAG) målt ved urinanalyse.
|
5 år inkludert i parentstudien
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
24. juli 2023
Primær fullføring (Antatt)
1. september 2027
Studiet fullført (Antatt)
1. september 2027
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
5. oktober 2023
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
25. oktober 2023
Først lagt ut (Faktiske)
26. oktober 2023
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
29. april 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
23. april 2026
Sist bekreftet
1. april 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Metabolisme, medfødte feil
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Metabolske sykdommer
- Bindevevssykdommer
- Karbohydratmetabolisme, medfødte feil
- Lysosomale lagringssykdommer
- Mucinoser
- Mukopolysakkaridoser
- Medfødte, arvelige og neonatale sykdommer og abnormiteter
- Ernæringsmessige og metabolske sykdommer
- Hud- og bindevevssykdommer
- Mukopolysakkaridose I
Andre studie-ID-numre
- RGX-111-5101
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .