Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Follow-up op lange termijn voor RGX-111

23 april 2026 bijgewerkt door: REGENXBIO Inc.

Een langetermijnvervolgonderzoek om de veiligheid en werkzaamheid van RGX-111 te evalueren

RGX-111-5101 is een langetermijnvervolgonderzoek dat de veiligheid en werkzaamheid van RGX-111 op lange termijn evalueert bij deelnemers die RGX-111 hebben gekregen (een gentherapie bedoeld om een ​​functionele kopie van de alfa-L-iduronidase te leveren). gen (IDUA) voor het centrale zenuwstelsel) in een afzonderlijk ouderonderzoek.

Studie Overzicht

Toestand

Aanmelden op uitnodiging

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een prospectief, multicenter, observationeel vervolgonderzoek om de veiligheid en werkzaamheid van RGX-111 op lange termijn na een enkele toediening te evalueren. In aanmerking komende deelnemers zijn degenen die eerder hebben deelgenomen aan een klinische studie waarbij zij een enkele IC- of ICV-toediening van RGX-111 ontvingen. Inschrijving van elke deelnemer aan dit onderzoek moet plaatsvinden op dezelfde dag of nadat de deelnemer het bezoek aan het einde van het onderzoek (EOS) of het bezoek voor vroegtijdige stopzetting (EDV) van een eerder (ouder) klinisch onderzoek heeft voltooid. Deelnemers worden gevolgd tot vijf jaar na toediening van RGX-111 (inclusief het ouderonderzoek) of totdat RGX-111 commercieel verkrijgbaar is in het land van de deelnemer, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet. Er zal geen behandeling worden uitgevoerd onder dit observatieprotocol. De totale onderzoeksduur voor elke deelnemer kan variëren, afhankelijk van wanneer hij/zij zich inschrijft voor het huidige onderzoek na toediening van RGX-111 in het ouderonderzoek.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

21

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Brazilië
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazilië, 90035-903
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
  • Verenigde Staten
    • California
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
        • Children's Hospital of Orange County

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

RGX-111 ontvangen in een afzonderlijk ouderonderzoek.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Om in aanmerking te komen, moet een deelnemer eerder RGX-111 hebben gekregen in een afzonderlijk ouderonderzoek.
  • De deelnemer of de wettelijke voogd(en) van de deelnemer is/(zijn) bereid en in staat om schriftelijke, ondertekende geïnformeerde toestemming te geven.

Uitsluitingscriteria:

  • Geen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
RGX-111 Ontvangers
Proefpersonen die RGX-111 hebben gekregen in een afzonderlijk ouderonderzoek.
Genetisch: Geen interventie
Observatie studie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Evaluatie van de langetermijnveiligheid van RGX-111
Tijdsspanne: 5 jaar inclusief ouderstudie
Aantal tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's) en ernstige bijwerkingen (SAE's) in de loop van de tijd met behulp van CTCAE versie 5.0
5 jaar inclusief ouderstudie

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Langetermijneffect van RGX-111 op neurodevelopmentele parameters van cognitieve, gedragsmatige en adaptieve functie (WASI-II)
Tijdsspanne: 5 jaar inclusief de ouderschapsstudie
Verandering ten opzichte van baseline in neuro-ontwikkelingsparameters, gemeten met de Wechsler Abbreviated Scale of Intelligence (WASI-II).
De WASI-II beoordeelt intelligentie bij personen van 6 tot 90 jaar.
De beoordeling levert samengestelde scores op die verbaal begrip en perceptueel redeneervermogen schatten.
Voor elke subtest worden ook leeftijdsequivalente scores gegeven.
5 jaar inclusief de ouderschapsstudie
Lange termijn impact van RGX-111 op neuro-ontwikkelingsparameters van cognitief, gedragsmatig en adaptief functioneren (WPPSI-IV)
Tijdsspanne: 5 jaar inclusief de hoofdstudie
Verandering ten opzichte van baseline in neuro-ontwikkelingsparameters zoals gemeten met de Wechsler Preschool and Primary Scale of Intelligence Fourth Edition (WPPSI-IV). De WPPSI-IV meet de cognitieve ontwikkeling bij jonge kinderen van ongeveer 30 tot 91 maanden oud. Deze studie gebruikt de General Ability Index (GAI), bestaande uit 4 kerntaken afhankelijk van de leeftijd van het kind; de taken omvatten receptieve woordenschat, blokpatronen, informatie en stille montage voor kinderen van 3 tot 47 maanden en blokpatronen, informatie, matrixredeneren en overeenkomsten voor kinderen van 48 tot 91 maanden. De taken hebben verschillende scoringsbereiken, waarbij hogere itemscores op de ruwe schalen aangeven dat complexere items zijn voltooid, maar kunnen worden genormaliseerd door vergelijking tussen de taken.
5 jaar inclusief de hoofdstudie
Lange termijn impact van RGX-111 op neuro-ontwikkelingsparameters van cognitieve, gedrags- en adaptieve functie (BSID-III)
Tijdsspanne: 5 jaar inclusief de ouderlijke studie
Verandering ten opzichte van baseline in neuro-ontwikkelingsparameters zoals gemeten met de Bayley Scales of Infant and Toddler Development, Third Edition. De BSID-III beoordeelt kinderen van 1 tot 42 maanden op verschillende domeinen om een holistisch beeld te geven van de ontwikkeling en mogelijke vertragingen van het kind. Deelnemers worden beoordeeld op de cognitieve, taal- en motorische domeinen van de BSID-III. De domeinen hebben verschillende scorebereiken, maar kunnen worden genormaliseerd voor vergelijkingen tussen domeinen.
5 jaar inclusief de ouderlijke studie
Langetermijnimpact van RGX-111 op neuro-ontwikkelingsparameters van cognitieve, gedrags- en adaptieve functies (VABS-III)
Tijdsspanne: 5 jaar inclusief de ouderstudie
Verandering ten opzichte van baseline adaptief gedrag gemeten met de Vineland Adaptive Behavior Scales Third Edition (VABS-III). De VABS-III beoordeelt adaptief gedrag bij individuen van baby's tot 90 jaar. In deze studie worden 4 domeinen beoordeeld: Communicatie, Dagelijkse Vaardigheden, Socialisatie en Motorische Vaardigheden. De domeinen hebben verschillende beoordelingsschalen, waarbij hogere ruwe scores in subdomeinen duiden op een beter functioneren, maar kunnen worden genormaliseerd voor vergelijkingen tussen domeinen.
5 jaar inclusief de ouderstudie
Farmacodynamische Effect van RGX-111 op CSF Biomarkers (HS)
Tijdsspanne: 5 jaar inclusief de ouderstudie
To assess the pharmacodynamic effect of RGX-111 on Heparan Sulfate (HS) levels measures by lumbar puncture.
5 jaar inclusief de ouderstudie
Farmacodynamisch effect van RGX-111 op CSF-biomarkers (IDUA)
Tijdsspanne: 5 jaar inclusief de ouderstudie
Om het farmacodynamische effect van RGX-111 op α-L-iduronidase (IDUA) -niveaus gemeten via lumbale punctie te beoordelen.
5 jaar inclusief de ouderstudie
Farmacodynamisch effect van RGX-111 op plasmabiomarkers (HS)
Tijdsspanne: 5 jaar inclusief moederstudie
Het farmacodynamische effect van RGX-111 op heparansulfaatspiegels meten via plasma-afname beoordelen.
5 jaar inclusief moederstudie
Pharmacodynamic Effect of RGX-111 on Plasma Biomarkers (IDUA)
Tijdsspanne: 5 jaar inclusief de ouderstudie
Om het farmacodynamische effect van RGX-111 op α-L-iduronidase (IDUA)-niveaus te beoordelen, gemeten door middel van plasmacollectie.
5 jaar inclusief de ouderstudie
Farmacodynamisch effect van RGX-111 op urinebiomarkers (GAGs)
Tijdsspanne: 5 jaar inclusief de ouderstudie
Om het farmacodynamische effect van RGX-111 op de niveaus van glycosaminoglycanen (GAG's) te beoordelen, gemeten door urineanalyse.
5 jaar inclusief de ouderstudie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

REGENXBIO Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

24 juli 2023

Primaire voltooiing (Geschat)

1 september 2027

Studie voltooiing (Geschat)

1 september 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

5 oktober 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

25 oktober 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

26 oktober 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

29 april 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

23 april 2026

Laatst geverifieerd

1 april 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • RGX-111-5101

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren