Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Долгосрочное наблюдение за RGX-111

23 апреля 2026 г. обновлено: REGENXBIO Inc.

Долгосрочное последующее исследование для оценки безопасности и эффективности RGX-111.

RGX-111-5101 — это долгосрочное исследование, в котором оценивается долгосрочная безопасность и эффективность RGX-111 у участников, получивших RGX-111 (генная терапия, предназначенная для доставки функциональной копии альфа-L-идуронидазы). ген (IDUA) в центральную нервную систему) в отдельном родительском исследовании.

Обзор исследования

Статус

Запись по приглашению

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это проспективное многоцентровое обсервационное исследование для оценки долгосрочной безопасности и эффективности RGX-111 после однократного введения. Приемлемыми участниками являются те, кто ранее участвовал в клиническом исследовании, в котором они получали однократное IC или ICV введение RGX-111. Регистрация каждого участника в этом исследовании должна происходить в тот же день или после того, как участник завершил визит в конце исследования (EOS) или визит досрочного прекращения исследования (EDV) из предыдущего (родительского) клинического исследования. За участниками будут наблюдать в течение пяти лет после введения RGX-111 (включая исходное исследование) или до тех пор, пока RGX-111 не станет коммерчески доступным в стране участника, в зависимости от того, что произойдет раньше. Никакое лечение не будет назначено в соответствии с этим протоколом наблюдения. Общая продолжительность исследования для каждого участника может варьироваться в зависимости от того, когда он/она зарегистрируется в текущем исследовании после введения RGX-111 в родительском исследовании.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

21

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Бразилия
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Бразилия, 90035-903
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
        • Children's Hospital of Orange County

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Получен RGX-111 в отдельном родительском исследовании.

Описание

Критерии включения:

  • Чтобы иметь право на участие, участник должен ранее получить RGX-111 в отдельном родительском исследовании.
  • Участник или законный опекун(и) участника желают и могут предоставить письменное, подписанное информированное согласие.

Критерий исключения:

  • Никто.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Получатели RGX-111
Субъекты, получившие RGX-111 в отдельном родительском исследовании.
Генетический: Без вмешательства
Наблюдательное исследование

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оценка долгосрочной безопасности RGX-111
Временное ограничение: 5 лет, включая период основного исследования
Частота возникновения нежелательных явлений, возникших на фоне лечения (TEAE), и серьезных нежелательных явлений (SAE) в динамике с использованием CTCAE версии 5.0
5 лет, включая период основного исследования

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Долгосрочное влияние RGX-111 на нейропсихологические параметры когнитивной, поведенческой и адаптивной функции (WASI-II)
Временное ограничение: 5 лет, включая продолжительность родительского исследования
Изменение по сравнению с исходным уровнем нейроразвивающих параметров, измеряемых с помощью Краткой шкалы интеллекта Векслера (WASI-II). WASI-II оценивает интеллект у лиц от 6 до 90 лет. Оценка даст суммарные баллы, которые оценивают вербальное понимание и способности перцептивного анализа. Также предоставляются возрастные эквивалентные баллы для каждого из субтестов.
5 лет, включая продолжительность родительского исследования
Долгосрочное влияние RGX-111 на параметры нейроразвития когнитивных, поведенческих и адаптивных функций (WPPSI-IV)
Временное ограничение: 5 лет включая родительское исследование
Изменение по сравнению с исходным уровнем нейроразвивающих параметров, измеренных с помощью Векслеровской шкалы интеллекта для дошкольников и начальной школы четвертого издания (WPPSI-IV). WPPSI-IV оценивает когнитивное развитие маленьких детей в возрасте примерно от 30 до 91 месяца. В этом исследовании используется Общий индекс способностей (GAI), состоящий из 4 основных подтестов в зависимости от возраста ребенка; подтесты включают: понимание слов, кубики, осведомленность и тихую сборку для детей от 3 до 47 месяцев и кубики, осведомленность, матричное рассуждение и сходства для детей от 48 до 91 месяца. Подтесты имеют разные диапазоны оценок, при этом более высокие сырые баллы по подтестам указывают на выполнение более сложных заданий, но могут быть нормализованы путем сравнения между подтестами.
5 лет включая родительское исследование
Долгосрочное влияние RGX-111 на нейроразвитие параметров когнитивной, поведенческой и адаптивной функции (BSID-III)
Временное ограничение: 5 лет с учетом родительского исследования
Изменение исходных параметров нервно-психического развития, измеряемое с помощью Шкал развития младенцев и детей раннего возраста Бейли, третье издание. BSID-III оценивает детей в возрасте от 1 до 42 месяцев по нескольким областям, чтобы дать целостное представление о развитии ребенка и возможных задержках. У участников будут оценены когнитивная, языковая и моторная области BSID-III. Области имеют разные диапазоны оценок, но могут быть нормализованы для сравнения между областями.
Изменение от исходного уровня параметров нервно-психического развития, измеряемых с помощью Шкал развития младенцев и детей раннего возраста Бейли, третье издание. BSID-III оценивает детей в возрасте от 1 до 42 месяцев по нескольким областям данных, чтобы дать целостное представление о развитии ребенка и возможных нарушениях. У участников будут оцениваться познавательная, речевая и двигательная сферы BSID‑III. Шкалы имеют разные диапазоны баллов, но могут быть нормализованы для сравнения выраженности нарушений по разным сферам.
5 лет с учетом родительского исследования
Долгосрочное влияние RGX-111 на нейропсихологические параметры когнитивных, поведенческих и адаптивных функций (VABS-III)
Временное ограничение: 5 лет включительно с родительским исследованием
Изменение адаптивного поведения по сравнению с исходным уровнем, измеряемое с помощью шкал адаптивного поведения Вайнленд, третье издание (VABS-III). VABS-III оценивает адаптивное поведение у людей от младенческого возраста до 90 лет. В этом исследовании будут оцениваться 4 области: коммуникация, навыки повседневной жизни, социализация и моторные навыки. Каждая область имеет различный диапазон оценок, при этом более высокие сырые баллы в субдоменах указывают на лучшую функцию, но могут быть нормализованы для сравнения между доменами.
5 лет включительно с родительским исследованием
Фармакодинамический эффект RGX-111 на биомаркеры ЦСЖ (ВЧ)
Временное ограничение: 5 лет, включая родительское исследование
Для оценки фармакодинамического эффекта RGX-111 на уровни гепаран сульфата (HS), измеренные с помощью люмбальной пункции.
5 лет, включая родительское исследование
Фармакодинамический эффект RGX-111 на биомаркеры CSF (IDUA)
Временное ограничение: 5 лет, включая время участия в родительском исследовании
Для оценки фармакодинамического эффекта RGX-111 на уровни α-L-идуронидазы (IDUA), измеренные с помощью люмбальной пункции.
5 лет, включая время участия в родительском исследовании
Фармакодинамический эффект RGX-111 на плазменные биомаркеры (HS)
Временное ограничение: 5 лет включительно с основным исследованием
Чтобы оценить фармакодинамический эффект RGX-111 на уровень гепарансульфата (ГС), измеряемый путем сбора плазмы крови.
5 лет включительно с основным исследованием
Фармакодинамический эффект RGX-111 на плазменные биомаркеры (IDUA)
Временное ограничение: 5 years inclusive of parent study
Для оценки фармакодинамического эффекта RGX-111 на уровни α-L-идуронидазы (IDUA), измеренные в плазме крови.
5 years inclusive of parent study
Фармакодинамический эффект RGX-111 на биомаркеры мочи (ГАГ)
Временное ограничение: 5 лет с учетом участия в исследовании родителя
Чтобы оценить фармакодинамическое действие RGX-111 на уровень гликозаминогликанов (ГАГ), измеряемый в анализе мочи.
5 лет с учетом участия в исследовании родителя

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

REGENXBIO Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

24 июля 2023 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 сентября 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 сентября 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

5 октября 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

25 октября 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

26 октября 2023 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

29 апреля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

23 апреля 2026 г.

Последняя проверка

1 апреля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • RGX-111-5101

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться