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Suivi à long terme pour RGX-111

23 avril 2026 mis à jour par: REGENXBIO Inc.

Une étude de suivi à long terme pour évaluer l'innocuité et l'efficacité du RGX-111

RGX-111-5101 est une étude de suivi à long terme qui évalue l'innocuité et l'efficacité à long terme du RGX-111 chez les participants ayant reçu du RGX-111 (une thérapie génique destinée à délivrer une copie fonctionnelle de l'alpha-L-iduronidase (IDUA) au système nerveux central) dans une étude parentale distincte.

Aperçu de l'étude

Statut

Inscription sur invitation

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude prospective, multicentrique, observationnelle et de suivi visant à évaluer l'innocuité et l'efficacité à long terme du RGX-111 après une seule administration. Les participants éligibles sont ceux qui ont déjà participé à une étude clinique au cours de laquelle ils ont reçu une seule administration IC ou ICV de RGX-111. L'inscription de chaque participant à cette étude doit avoir lieu le même jour ou après que le participant a terminé la visite de fin d'étude (EOS) ou la visite d'arrêt précoce (EDV) d'une étude clinique précédente (parente). Les participants seront suivis jusqu'à cinq ans après l'administration du RGX-111 (y compris l'étude mère) ou jusqu'à ce que le RGX-111 soit disponible dans le commerce dans le pays du participant, selon la première éventualité. Aucun traitement ne sera dirigé dans le cadre de ce protocole d'observation. La durée totale de l'étude pour chaque participant peut varier en fonction du moment où il s'inscrit à l'étude en cours après l'administration du RGX-111 dans l'étude mère.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

21

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Brésil
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brésil, 90035-903
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
  • États-Unis
    • California
      • Orange, California, États-Unis, 92868
        • Children's Hospital of Orange County

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Reçu RGX-111 dans le cadre d'un essai parent distinct.

La description

Critère d'intégration:

  • Pour être éligible, un participant doit avoir préalablement reçu RGX-111 dans le cadre d'un essai parent distinct.
  • Le participant ou le(s) tuteur(s) légal(s) du participant est/(sont) disposé(s) et capable(s) de fournir un consentement éclairé écrit et signé.

Critère d'exclusion:

  • Aucun.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Récipiendaires RGX-111
Sujets ayant reçu du RGX-111 dans le cadre d'une étude parentale distincte.
Génétique: Aucune intervention
Étude observationnelle

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluation de la sécurité à long terme de RGX-111
Délai: 5 ans inclusivement de l'étude parente
Incidences des événements indésirables survenus sous traitement (TEAE) et des événements indésirables graves (SAE) au fil du temps selon la version 5.0 du CTCAE
5 ans inclusivement de l'étude parente

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Impact à long terme du RGX-111 sur les paramètres neurodéveloppementaux de la fonction cognitive, comportementale et adaptative (WASI-II)
Délai: 5 ans inclusifs de l'étude parente
Changement par rapport au départ dans les paramètres neurodéveloppementaux mesurés par la Wechsler Abbreviated Scale of Intelligence (WASI-II). La WASI-II évalue l'intelligence des individus âgés de 6 à 90 ans. L'évaluation fournira des scores composites qui estiment les capacités de compréhension verbale et de raisonnement perceptif. Les scores d'âge équivalent sont également fournis pour chacun des sous-tests.
5 ans inclusifs de l'étude parente
Impact à long terme de RGX-111 sur les paramètres neurodéveloppementaux de la fonction cognitive, comportementale et adaptative (WPPSI-IV)
Délai: 5 ans incluant l'étude parente
Changement par rapport à la ligne de base dans les paramètres neurodéveloppementaux mesurés par la Wechsler Preschool and Primary Scale of Intelligence Quatrième Édition (WPPSI-IV). Le WPPSI-IV mesure le développement cognitif chez les jeunes enfants âgés d'environ 30 à 91 mois. Cette étude utilise l'indice de capacité générale (GAI) composé de 4 sous-tests principaux selon l'âge de l'enfant ; les sous-tests comprennent le vocabulaire réceptif, la construction de blocs, l'information et l'assemblage silencieux pour les enfants de 3 à 47 mois, et la construction de blocs, l'information, le raisonnement matriciel et les similitudes pour les âges de 48 à 91 mois. Les sous-tests ont différentes plages de score, avec des scores bruts plus élevés indiquant la réalisation d'éléments plus complexes, mais peuvent être normalisés par comparaison entre les sous-tests.
5 ans incluant l'étude parente
Impact à long terme de RGX-111 sur les paramètres neurodéveloppementaux de la fonction cognitive, comportementale et adaptative (BSID-III)
Délai: 5 ans, incluant l'étude parente
Changement par rapport à la ligne de base des paramètres neurodéveloppementaux mesurés par les Échelles de Bayley du développement du nourrisson et du jeune enfant, troisième édition. La BSID-III évalue les enfants âgés de 1 à 42 mois dans plusieurs domaines afin de donner une vision globale du développement de l'enfant et des retards potentiels. Les participants seront évalués pour les domaines cognitif, langagier et moteur de la BSID-III. Les domaines ont différentes plages de scores mais peuvent être normalisés pour des comparaisons entre domaines.
5 ans, incluant l'étude parente
Impact à long terme de RGX-111 sur les paramètres neurodéveloppementaux du fonctionnement cognitif, comportemental et adaptatif (VABS-III)
Délai: 5 years inclusive of parent study
Changement par rapport aux valeurs initiales du comportement adaptatif mesuré par l'échelle de comportement adaptatif de Vineland, troisième édition (VABS-III). La VABS-III évalue le comportement adaptatif chez les personnes de la petite enfance à 90 ans. Dans cette étude, 4 domaines (Communication, Compétences de la vie quotidienne, Socialisation et Motricité) seront évalués. Les domaines ont des plages de notation différentes, avec des scores bruts plus élevés indiquant une meilleure fonction, mais peuvent être normalisés pour des comparaisons entre domaines.
5 years inclusive of parent study
Effet pharmacodynamique du RGX-111 sur les biomarqueurs du LCS (HS)
Délai: 5 ans inclus dans l'étude parente
Évaluer l'effet pharmacodynamique du RGX-111 sur les niveaux de sulfate d'héparane (HS) mesurés par ponction lombaire.
5 ans inclus dans l'étude parente
Effet pharmacodynamique de RGX-111 sur les biomarqueurs du LCR (IDUA)
Délai: 5 ans incluant l'étude parente
Pour évaluer l'effet pharmacodynamique de RGX-111 sur les niveaux d'α-L-iduronidase (IDUA) mesurés par ponction lombaire.
5 ans incluant l'étude parente
Effet pharmacodynamique du RGX-111 sur les biomarqueurs plasmatiques (HS)
Délai: 5 ans inclus l'étude parente
Évaluer l'effet pharmacodynamique du RGX-111 sur les taux d'héparane sulfate (HS) mesurés par prélèvement plasmatique.
5 ans inclus l'étude parente
Effet pharmacodynamique de RGX-111 sur les biomarqueurs plasmatiques (IDUA)
Délai: 5 ans inclusivement de l'étude parent
Évaluer l'effet pharmacodynamique du RGX-111 sur les niveaux d'α-L-iduronidase (IDUA) mesurés par collecte plasmatique.
5 ans inclusivement de l'étude parent
Effet pharmacodynamique du RGX-111 sur les biomarqueurs urinaires (GAG)
Délai: 5 ans inclusifs avec l'étude parente
Évaluer l'effet pharmacodynamique de RGX-111 sur les taux de glycosaminoglycanes (GAGs) mesurés par analyse d'urine.
5 ans inclusifs avec l'étude parente

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

REGENXBIO Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

24 juillet 2023

Achèvement primaire (Estimé)

1 septembre 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 septembre 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

5 octobre 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

25 octobre 2023

Première publication (Réel)

26 octobre 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

29 avril 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

23 avril 2026

Dernière vérification

1 avril 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • RGX-111-5101

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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