Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Follow-up a lungo termine per RGX-111

1 luglio 2024 aggiornato da: REGENXBIO Inc.

Uno studio di follow-up a lungo termine per valutare la sicurezza e l'efficacia di RGX-111

RGX-111-5101 è uno studio di follow-up a lungo termine che valuta la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di RGX-111 nei partecipanti che hanno ricevuto RGX-111 (una terapia genica intesa a fornire una copia funzionale dell'alfa-L-iduronidasi gene (IDUA) al sistema nervoso centrale) in uno studio parentale separato.

Panoramica dello studio

Stato

Iscrizione su invito

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio prospettico, multicentrico, osservazionale e di follow-up per valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di RGX-111 dopo una singola somministrazione. I partecipanti idonei sono coloro che hanno precedentemente partecipato a uno studio clinico in cui hanno ricevuto una singola somministrazione IC o ICV di RGX-111. L'arruolamento di ciascun partecipante a questo studio deve avvenire lo stesso giorno o dopo che il partecipante ha completato la visita di fine studio (EOS) o la visita di interruzione anticipata (EDV) da un precedente studio clinico (genitore). I partecipanti saranno seguiti fino a cinque anni dopo la somministrazione di RGX-111 (compreso lo studio principale) o fino a quando RGX-111 sarà disponibile in commercio nel paese del partecipante, a seconda di quale evento si verifichi per primo. Nessun trattamento sarà diretto nell'ambito di questo protocollo osservazionale. La durata totale dello studio per ciascun partecipante può variare a seconda di quando si iscrive allo studio corrente dopo la somministrazione di RGX-111 nello studio genitore.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

7

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Brasile
    • RS
      • Porto Alegre, RS, Brasile, 90035-903
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
  • Stati Uniti
    • California
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Children's Hospital of Orange County

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Ha ricevuto RGX-111 in una prova genitore separata.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Per essere idoneo, un partecipante deve aver precedentemente ricevuto RGX-111 in uno studio genitore separato.
  • Il partecipante o il tutore legale del partecipante è/sono disposto/a e in grado di fornire un consenso informato scritto e firmato.

Criteri di esclusione:

  • Nessuno.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Destinatari RGX-111
Soggetti che hanno ricevuto RGX-111 in uno studio genitore separato.
Genetico: Nessun intervento
Studio osservazionale

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutazione della sicurezza a lungo termine di RGX-111
Lasso di tempo: 5 anni comprensivi dello studio dei genitori
Incidenza degli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) e degli eventi avversi gravi (SAE) nel tempo
5 anni comprensivi dello studio dei genitori

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza ed efficacia: cambiamento rispetto al basale nei parametri dello sviluppo neurologico
Lasso di tempo: 5 anni comprensivi dello studio dei genitori
Cambiamento nel comportamento adattivo di base misurato dalle Vineland Adaptive Behavior Scales Third Edition (VABS-III). Il VABS-III valuta il comportamento adattivo negli individui dall'infanzia fino all'età di 90 anni. In questo studio verranno valutati 4 ambiti di comunicazione, abilità di vita quotidiana, socializzazione e abilità motorie. I domini hanno intervalli di punteggio diversi, con punteggi grezzi di sottodominio più elevati che indicano una maggiore funzionalità, ma possono essere normalizzati per il confronto tra domini.
5 anni comprensivi dello studio dei genitori

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

REGENXBIO Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

24 luglio 2023

Completamento primario (Stimato)

1 settembre 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 settembre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

5 ottobre 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

25 ottobre 2023

Primo Inserito (Effettivo)

26 ottobre 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

3 luglio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

1 luglio 2024

Ultimo verificato

1 luglio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • RGX-111-5101

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Nessun intervento

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Madagascar

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

3
Sottoscrivi