Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Långtidsuppföljning för RGX-111

23 april 2026 uppdaterad av: REGENXBIO Inc.

En långtidsuppföljningsstudie för att utvärdera säkerheten och effektiviteten av RGX-111

RGX-111-5101 är en långtidsuppföljningsstudie som utvärderar den långsiktiga säkerheten och effekten av RGX-111 hos deltagare som har fått RGX-111 (en genterapi avsedd att leverera en funktionell kopia av alfa-L-iduronidas gen (IDUA) till centrala nervsystemet) i en separat föräldrastudie.

Studieöversikt

Status

Anmälan via inbjudan

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en prospektiv, multicenter, observationell uppföljningsstudie för att utvärdera den långsiktiga säkerheten och effekten av RGX-111 efter en enda administrering. Kvalificerade deltagare är de som tidigare deltagit i en klinisk studie där de fick en enda IC- eller ICV-administrering av RGX-111. Inskrivning av varje deltagare i denna studie bör ske samma dag eller efter att deltagaren har avslutat studiens slutbesök (EOS) eller besöket för tidigt avbrott (EDV) från en tidigare (moder) klinisk studie. Deltagarna kommer att följas i upp till fem år efter administrering av RGX-111 (inklusive moderstudien) eller tills RGX-111 är kommersiellt tillgänglig i deltagarens land, beroende på vilket som inträffar först. Ingen behandling kommer att styras enligt detta observationsprotokoll. Den totala studielängden för varje deltagare kan variera beroende på när han/hon registrerar sig i den aktuella studien efter administrering av RGX-111 i moderstudien.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

21

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Brasilien
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasilien, 90035-903
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
  • Förenta staterna
    • California
      • Orange, California, Förenta staterna, 92868
        • Children's Hospital of Orange County

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Fick RGX-111 i en separat förälderprövning.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • För att vara berättigad måste en deltagare tidigare ha fått RGX-111 i en separat förälderprövning.
  • Deltagarens eller deltagarens vårdnadshavare är villig och kan ge skriftligt, undertecknat informerat samtycke.

Exklusions kriterier:

  • Ingen.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
RGX-111-mottagare
Försökspersoner som har fått RGX-111 i en separat föräldrastudie.
Genetisk: Inget ingripande
Observationsstudie

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Utvärdering av den långsiktiga säkerheten för RGX-111
Tidsram: 5 år inklusive föräldrastudie
Incidenser av behandlingsrelaterade biverkningar (TEAE) och allvarliga biverkningar (SAE) över tid med hjälp av CTCAE Version 5.0
5 år inklusive föräldrastudie

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Långsiktig påverkan av RGX-111 på neurodevelopmentala parametrar av kognitiv, beteendemässig och adaptiv funktion (WASI-II)
Tidsram: 5 år inklusive föräldrastudie
Förändring från baslinjen i neurodevelopmental parameters mätt med Wechsler Abbreviated Scale of Intelligence (WASI-II). WASI-II bedömer intelligens hos individer från 6 till 90 års ålder. Bedömningen ger sammansatta poäng som uppskattar verbala och perceptuella resonemangsförmågor. Ålderekvivalenta poäng ges också för varje deltest.
5 år inklusive föräldrastudie
Långtidseffekt av RGX-111 på neurodevelopmentala parametrar för kognitiv, beteendemässig och adaptiv funktion (WPPSI-IV)
Tidsram: 5 år inklusive modersstudien
Förändring från baslinjen i neurodevelopmental parametrar som mätt med Wechsler Preschool and Primary Scale of Intelligence Fourth Edition (WPPSI-IV). WPPSI-IV mäter kognitiv utveckling hos små barn ungefär 30 till 91 månader gamla. Denna studie använder General Ability Index (GAI) som består av 4 kärntest beroende på barnets ålder; testen inkluderar receptivt ordförråd, blockdesign, information och tyst sammansättning för barn 3 till 47 månader och blockdesign, information, matrisresonemang och likheter för åldrarna 48 till 91 månader. Testen har olika poängintervall, där högre råpoäng indikerar slutförande av mer komplexa uppgifter men kan normaliseras genom jämförelse mellan test.
5 år inklusive modersstudien
Långtidseffekter av RGX-111 på neurodevelopmentella parametrar av kognitiv, beteendemässig och adaptiv funktion (BSID-III)
Tidsram: 5 år inklusive föräldrastudien
Förändring från baslinjen i neurodevelopmental parametrar mätt med Bayley Scales of Infant and Toddler Development, tredje upplagan. BSID-III bedömer barn i åldrarna 1 till 42 månader över flera domäner för att ge en helhetsbild av barnets utveckling och eventuella förseningar. Deltagarna kommer att bedömas för domänerna kognition, språk och motorik i BSID-III. Domänerna har olika poängintervall men kan normaliseras för jämförelser mellan domäner.
5 år inklusive föräldrastudien
Långsiktig påverkan av RGX-111 på neuropsykologiska parametrar för kognitiv, beteendemässig och adaptiv funktion (VABS-III)
Tidsram: 5 år inklusive föräldrastudien
Förändring från baslinje i adaptivt beteende mätt med Vineland Adaptive Behavior Scales Third Edition (VABS-III). VABS-III bedömer adaptivt beteende hos individer från spädbarnsåldern upp till 90 års ålder. I denna studie kommer fyra domäner att bedömas: Kommunikation, Dagliga färdigheter, Socialisering och Motoriska färdigheter. Domänerna har olika poängintervall, där högre delskaloråpoäng indikerar bättre funktion, men kan normaliseras för jämförelser mellan domäner.
5 år inklusive föräldrastudien
Farmakodynamisk effekt av RGX-111 på CSF-biomarkörer (HS)
Tidsram: 5 år inklusive föräldrastudie
Att utvärdera den farmakodynamiska effekten av RGX-111 på nivåerna av heparansulfat (HS) mätt via lumbalpunktion.
5 år inklusive föräldrastudie
Farmakodynamisk effekt av RGX-111 på CSF-biomarkörer (IDUA)
Tidsram: 5 år inklusive modellstudien
Att utvärdera den farmakodynamiska effekten av RGX-111 på α-L-lauronidasnivåer (IDUA) mätt via lumbalpunktion.
5 år inklusive modellstudien
Farmakodynamisk effekt av RGX-111 på plasmabiomarkörer (HS)
Tidsram: 5 år inklusive föräldrastudie
Att bedöma den farmakodynamiska effekten av RGX-111 på nivåer av heparansulfat (HS) mätt genom plasmaprovtagning.
5 år inklusive föräldrastudie
Farmakodynamisk effekt av RGX-111 på plasmaproteinmarkörer (IDUA)
Tidsram: 5 år inklusive föräldrastudie
För att utvärdera den farmakodynamiska effekten av RGX-111 på α-L-iduronidas (IDUA)-nivåer mätt genom plasmaprovsamling.
5 år inklusive föräldrastudie
Farmakodynamisk effekt av RGX-111 på urinbiomarkörer (GAGs)
Tidsram: 5 år inklusive förälderstudien
Att bedöma den farmakodynamiska effekten av RGX-111 på nivåerna av glykosaminoglykaner (GAG) mätt genom urinanalys.
5 år inklusive förälderstudien

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

REGENXBIO Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

24 juli 2023

Primärt slutförande (Beräknad)

1 september 2027

Avslutad studie (Beräknad)

1 september 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

5 oktober 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

25 oktober 2023

Första postat (Faktisk)

26 oktober 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

29 april 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

23 april 2026

Senast verifierad

1 april 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • RGX-111-5101

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera