Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Langzeit-Follow-up für RGX-111

23. April 2026 aktualisiert von: REGENXBIO Inc.

Eine langfristige Folgestudie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von RGX-111

RGX-111-5101 ist eine Langzeit-Folgestudie, die die langfristige Sicherheit und Wirksamkeit von RGX-111 bei Teilnehmern bewertet, die RGX-111 (eine Gentherapie zur Abgabe einer funktionsfähigen Kopie der Alpha-L-Iduronidase) erhalten haben Gen (IDUA) zum Zentralnervensystem) in einer separaten Elternstudie.

Studienübersicht

Status

Anmeldung auf Einladung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Hierbei handelt es sich um eine prospektive, multizentrische Beobachtungs-Folgestudie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit von RGX-111 nach einer einzigen Verabreichung. Teilnahmeberechtigt sind diejenigen, die zuvor an einer klinischen Studie teilgenommen haben, in der sie eine einzelne IC- oder ICV-Verabreichung von RGX-111 erhalten haben. Die Aufnahme jedes Teilnehmers in diese Studie sollte am selben Tag erfolgen oder nachdem der Teilnehmer den Studienendbesuch (EOS) oder den Besuch zum vorzeitigen Abbruch (EDV) einer früheren (Eltern-)klinischen Studie abgeschlossen hat. Die Teilnehmer werden bis zu fünf Jahre nach der Verabreichung von RGX-111 (einschließlich der Elternstudie) oder bis RGX-111 im Land des Teilnehmers kommerziell erhältlich ist, je nachdem, was zuerst eintritt, beobachtet. Im Rahmen dieses Beobachtungsprotokolls wird keine Behandlung durchgeführt. Die Gesamtstudiendauer für jeden Teilnehmer kann variieren, je nachdem, wann er/sie sich nach der Verabreichung von RGX-111 in der Elternstudie für die aktuelle Studie einschreibt.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

21

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Brasilien
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasilien, 90035-903
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • Children's Hospital of Orange County

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Erhielt RGX-111 in einem separaten Elternversuch.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Um teilnahmeberechtigt zu sein, muss ein Teilnehmer zuvor RGX-111 in einer separaten Elternstudie erhalten haben.
  • Der Teilnehmer oder sein/e Erziehungsberechtigter/sind/sind bereit und in der Lage, eine schriftliche, unterschriebene Einverständniserklärung abzugeben.

Ausschlusskriterien:

  • Keiner.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
RGX-111-Empfänger
Probanden, die RGX-111 in einer separaten Elternstudie erhalten haben.
Genetisch: Keine Intervention
Beobachtungsstudie

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewertung der langfristigen Sicherheit von RGX-111
Zeitfenster: 5 Jahre einschließlich der Hauptstudie
Die Inzidenz von behandlungsbedürftigen unerwünschten Ereignissen (TEAEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs) im zeitlichen Verlauf unter Verwendung von CTCAE Version 5.0
5 Jahre einschließlich der Hauptstudie

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Langzeitwirkung von RGX-111 auf neurodevelopmentalen Parameter der kognitiven, verhaltensbezogenen und anpassungsfähigen Funktion (WASI-II)
Zeitfenster: 5 Jahre einschließlich der Mutterstudie
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in neurodevelopmentalen Parametern, gemessen mit der Wechsler Abbreviated Scale of Intelligence (WASI-II). Die WASI-II beurteilt die Intelligenz von Personen im Alter von 6 bis 90 Jahren. Die Bewertung liefert zusammengesetzte Scores, die die verbalen Verständigungs- und Wahrnehmungsfähigkeiten abschätzen. Die altersäquivalenten Werte werden auch für jede der Untertests bereitgestellt.
5 Jahre einschließlich der Mutterstudie
Langzeitwirkung von RGX-111 auf neurodevelopmentale Parameter der kognitiven, verhaltensbezogenen und adaptiven Funktion (WPPSI-IV)
Zeitfenster: 5 Jahre einschließlich der Elternstudie
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in neurodevelopmentären Parametern, gemessen mit der vierten Ausgabe der Wechsler Preschool and Primary Scale of Intelligence (WPPSI-IV).\nDie WPPSI-IV misst die kognitive Entwicklung bei kleinen Kindern im Alter von etwa 30 bis 91 Monaten.\nDiese Studie verwendet den General Ability Index (GAI), der sich aus 4 Kern-Subtests zusammensetzt, abhängig vom Alter des Kindes; die Subtests umfassen für Kinder von 3 bis 47 Monaten: rezeptiven Wortschatz, Blockdesign, Information und leise Montage, und für Kinder von 48 bis 91 Monaten: Blockdesign, Information, Matrixdenken und Gemeinsamkeiten.\nDie Subtests haben unterschiedliche Bewertungsspannen, wobei höhere Rohpunktzahlen in den Subtests das Abschließen komplexerer Aufgaben anzeigen, können aber durch einen Vergleich über die Subtests hinweg normalisiert werden.
5 Jahre einschließlich der Elternstudie
Langzeitauswirkungen von RGX-111 auf neurodevelopmentale Parameter der kognitiven, verhaltensbezogenen und adaptiven Funktion (BSID-III)
Zeitfenster: 5 Jahre einschließlich der Mutterstudie
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in neurodevelopmentalen Parametern, gemessen mit den Bayley Scales of Infant and Toddler Development, Dritte Auflage.
Die BSID-III bewertet Kinder im Alter von 1 bis 42 Monaten in mehreren Bereichen, um einen ganzheitlichen Überblick über die Entwicklung des Kindes und mögliche Verzögerungen zu geben.
Die Teilnehmer werden in den kognitiven, sprachlichen und motorischen Bereichen der BSID-III beurteilt.
Die Bereiche haben unterschiedliche Bewertungsspannen, können aber für bereichsübergreifende Vergleiche normalisiert werden.
5 Jahre einschließlich der Mutterstudie
Langzeitauswirkung von RGX-111 auf neurodevelopmentelle Parameter der kognitiven, behavioralen und adaptiven Funktion (VABS-III)
Zeitfenster: 5 Jahre einschließlich der Mutterstudie
Änderung des adaptiven Verhaltens gegenüber dem Ausgangswert gemessen mit den Vineland Adaptive Behavior Scales Third Edition (VABS-III). Die VABS-III bewertet das adaptive Verhalten von Personen im Alter von der Geburt bis 90 Jahren. In dieser Studie werden die 4 Domänen Kommunikation, Alltagskompetenzen, Sozialisation und Motorik bewertet. Die Domänen haben unterschiedliche Bewertungsskalen, wobei höhere Rohpunktzahlen in den Subdomänen auf eine bessere Funktion hinweisen; sie können jedoch für domänenübergreifende Vergleiche normalisiert werden.
5 Jahre einschließlich der Mutterstudie
Pharmakodynamischer Effekt von RGX-111 auf Liquor-Biomarker (HS)
Zeitfenster: 5 Jahre inklusive der Vorstudie
To assess the pharmacodynamic effect of RGX-111 on Heparan Sulfate (HS) levels measures by lumbar puncture.
5 Jahre inklusive der Vorstudie
Pharmakodynamische Wirkung von RGX-111 auf CSF-Biomarker (IDUA)
Zeitfenster: 5 Jahre inklusive der Elternstudie
Zur Bewertung der pharmakodynamischen Wirkung von RGX-111 auf die durch Lumbalpunktion gemessenen α-L-Iduronidase (IDUA) -Spiegel.
5 Jahre inklusive der Elternstudie
Pharmakodynamischer Effekt von RGX-111 auf Plasma-Biomarker (HS)
Zeitfenster: 5 Jahre inklusive der Elternstudie
Bewertung der pharmakodynamischen Wirkung von RGX-111 auf Heparansulfat (HS)-Spiegel, die durch Plasmasammlung gemessen werden.
5 Jahre inklusive der Elternstudie
Pharmacodynamic Effect of RGX-111 on Plasma Biomarkers (IDUA)
Zeitfenster: 5 Jahre einschließlich der Elternstudie
Um die pharmakodynamische Wirkung von RGX-111 auf die α-L-Iduronidase (IDUA)-Spiegel zu bewerten, die durch Plasmasammlung gemessen werden.
5 Jahre einschließlich der Elternstudie
Pharmakodynamische Wirkung von RGX-111 auf Urin-Biomarker (GAGs)
Zeitfenster: 5 Jahre inklusive der Ausgangsstudie
Um die pharmakodynamische Wirkung von RGX-111 auf die Spiegel der Glykosaminoglykane (GAGs) zu bewerten, gemessen durch Urinanalyse.
5 Jahre inklusive der Ausgangsstudie

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

REGENXBIO Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

24. Juli 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. September 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

1. September 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

5. Oktober 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

25. Oktober 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

26. Oktober 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

29. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

23. April 2026

Zuletzt verifiziert

1. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • RGX-111-5101

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Mukopolysaccharidose I

Klinische Studien zur Keine Intervention

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Vietnam

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren