Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Pitkäaikainen seuranta RGX-111:lle

torstai 23. huhtikuuta 2026 päivittänyt: REGENXBIO Inc.

Pitkäaikainen seurantatutkimus RGX-111:n turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi

RGX-111-5101 on pitkäaikainen seurantatutkimus, joka arvioi RGX-111:n pitkäaikaisen turvallisuuden ja tehokkuuden osallistujilla, jotka ovat saaneet RGX-111:tä (geeniterapia, jonka tarkoituksena on tuottaa toiminnallinen kopio alfa-L-iduronidaasista geeni (IDUA) keskushermostoon) erillisessä emotutkimuksessa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ilmoittautuminen kutsusta

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on prospektiivinen, monikeskus, havainnollinen seurantatutkimus, jossa arvioidaan RGX-111:n pitkäaikaista turvallisuutta ja tehoa yhden annon jälkeen. Tukikelpoisia osallistujia ovat ne, jotka ovat aiemmin osallistuneet kliiniseen tutkimukseen, jossa he saivat yhden IC- tai ICV-annoksen RGX-111:tä. Jokaisen osallistujan tulee ilmoittautua tähän tutkimukseen samana päivänä tai sen jälkeen, kun osallistuja on suorittanut edellisen (emo) kliinisen tutkimuksen lopetuskäynnin (EOS) tai varhaisen keskeytyskäynnin (EDV). Osallistujia seurataan enintään viisi vuotta RGX-111:n annon jälkeen (emotutkimus mukaan lukien) tai kunnes RGX-111 on kaupallisesti saatavilla osallistujan maassa sen mukaan, kumpi tapahtuu ensin. Tämän havainnointiprotokollan mukaan hoitoa ei ohjata. Kunkin osallistujan tutkimuksen kokonaiskesto voi vaihdella sen mukaan, milloin hän ilmoittautuu nykyiseen tutkimukseen sen jälkeen, kun RGX-111:tä on annettu emotutkimuksessa.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

21

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Brasilia
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasilia, 90035-903
        • Hospital de Clínicas de Porto Alegre
  • Yhdysvallat
    • California
      • Orange, California, Yhdysvallat, 92868
        • Children's Hospital of Orange County

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Sai RGX-111:n erillisessä vanhempikokeilussa.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Osallistujan on täytynyt saada aiemmin RGX-111 erillisessä vanhempainkokeilussa.
  • Osallistuja tai osallistujan laillinen huoltaja on halukas ja kykenevä antamaan kirjallisen, allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen.

Poissulkemiskriteerit:

  • Ei mitään.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
RGX-111 vastaanottajat
Koehenkilöt, jotka ovat saaneet RGX-111:tä erillisessä vanhempaintutkimuksessa.
Geneettinen: Ei väliintuloa
Havainnointitutkimus

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Evaluation of the long-term safety of RGX-111
Aikaikkuna: 5 vuotta mukaan lukien alkuperäistutkimus
Hoidon aiheuttamien haittavaikutusten (TEAE) ja vakavien haittavaikutusten (SAE) ilmaantuvuus ajan kuluessa käyttäen CTCAE-versiota 5.0
5 vuotta mukaan lukien alkuperäistutkimus

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
RGX-111:n pitkäaikaisvaikutus kognitiivisten, käyttäytymis- ja sopeutumistoimintojen neurokehityksellisiin parametreihin (WASI-II)
Aikaikkuna: 5 vuotta mukaan lukien emo-tutkimus
Muutos lähtötasosta Wechsler Abbreviated Scale of Intelligence (WASI-II) -testin neurokehitysparametreissa.
WASI-II arvioi älykkyyttä 6–90-vuotiailla henkilöillä.
Arviointi tuottaa yhdistelmäpisteitä, jotka arvioivat sanallista ymmärtämistä ja havaintopäättelykykyjä.
Jokaiselle osatestille annetaan myös ikäekvivalentit pisteet.
5 vuotta mukaan lukien emo-tutkimus

RGX-111:n pitkäaikaisvaikutus kognitiivisen, käyttäytymis- ja adaptiivisen toiminnan neurokehitykseen (WPPSI-IV)

Aikaikkuna: 5 vuotta sisältäen emottutkimuksen
Muutos lähtötasosta neurokehityksen parametreissa mitattuna Wechsler Preschool and Primary Scale of Intelligence Fourth Edition (WPPSI-IV) -testillä.
WPPSI-IV mittaa kognitiivista kehitystä noin 30–91 kuukauden ikäisillä lapsilla.
Tässä tutkimuksessa käytetään General Ability Index (GAI) -indeksiä, joka koostuu 4 ydintestistä lapsen iästä riippuen; osatestit sisältävät vastaanottavan sanaston, lohkosuunnittelun, tiedon ja hiljaisen kokoamisen 3–47 kuukauden ikäisille ja lohkosuunnittelun, tiedon, matriisipäättelyn ja samankaltaisuudet 48–91 kuukauden ikäisille.
Osatesteillä on erilaiset pisteytysalueet, ja korkeammat raakapisteet osoittavat monimutkaisempien tehtävien suorittamista, mutta tulokset voidaan normalisoida vertaamalla osatestien välillä.
5 vuotta sisältäen emottutkimuksen
RGX-111:n pitkäaikaisvaikutus kognitiivisen, käyttäytymisen ja adaptiivisen toiminnan neurokehitysparametreihin (BSID-III)
Aikaikkuna: 5 vuotta sisältäen kantanäytteen
Muutos lähtötasosta vastasyntyneiden ja pikkulasten kehitystä mittaavassa Bayley Scales of Infant and Toddler Development, Third Edition -testissä.
BSID-III arvioi 1–42 kuukauden ikäisiä lapsia useilla osa-alueilla antaakseen kokonaisvaltaisen kuvan lapsen kehityksestä ja mahdollisista kehitysviiveistä.
Osallistujille arvioidaan BSID-III:n kognitiiviset, kielelliset ja motoriset osa-alueet.
Osa-alueilla on erilaiset pisteytysalueet, mutta ne voidaan normalisoida eri osa-alueiden välistä vertailua varten.
5 vuotta sisältäen kantanäytteen
RGX-111:n pitkäaikaiset vaikutukset kognitiivisten, käyttäytymis- ja adaptiivisten toimintojen (VABS-III) neurokehitysparametreihin
Aikaikkuna: 5 vuotta sisältäen emottutkimuksen
Muutos lähtötasosta adaptiivisessa käyttäytymisessä mitattuna Vineland Adaptive Behavior Scales Third Edition (VABS-III) -asteikolla. VABS-III arvioi adaptiivista käyttäytymistä yksilöillä vauvaiästä 90 vuoden ikään. Tässä tutkimuksessa arvioidaan neljä osa-aluetta: viestintä, arkielämän taidot, sosiaalistuminen ja motoriset taidot. Osa-alueilla on erilaiset pisteytysalueet, ja korkeammat osa-alueen raakapisteet osoittavat parempaa toimintakykyä, mutta ne voidaan normalisoida osa-alueiden välistä vertailua varten.
5 vuotta sisältäen emottutkimuksen
RGX-111:n farmakodynaaminen vaikutus CSF-biomarkkereihin (HS)
Aikaikkuna: 5 vuotta sisältäen emoyhtiötutkimuksen
Arvioida RGX-111:n farmakodynaamista vaikutusta heparaanisulfaatin (HS) pitoisuuksiin määritettynä lannepunktiolla.
5 vuotta sisältäen emoyhtiötutkimuksen

RGX-111:n farmakodynaaminen vaikutus CSF-biomarkkereihin (IDUA)

Aikaikkuna: 5 vuotta mukaan lukien emotutkimus
RGX-111:n farmakodynaamisen vaikutuksen arviointi α-L-iduronidaasin (IDUA) tasoihin mitattuna lannepunktiolla.
5 vuotta mukaan lukien emotutkimus
RGX-111:n farmakodynaaminen vaikutus plasman biomarkkereihin (HS)
Aikaikkuna: 5 vuotta mukaan lukien päätutkimus
Arvioida RGX-111:n farmakodynaamista vaikutusta heparaanisulfaatin (HS) tasoihin plasmankeräyksellä mitattuna.
5 vuotta mukaan lukien päätutkimus
RGX-111:n farmakodynaaminen vaikutus plasman biomarkkereihin (IDUA)
Aikaikkuna: 5 vuotta sisältäen
tutkimuksen emostutkimuksen
Arvioida RGX-111:n farmakodynaamista vaikutusta α-L-iduronidaasin (IDUA) tasoihin, mitattuna plasmanäytteiden avulla.
5 vuotta sisältäen
tutkimuksen emostutkimuksen
Farmakodynaaminen vaikutus RGX-111:n virtsan biomarkkereihin (GAG-yhdisteet)
Aikaikkuna: 5 vuotta vanhemman tutkimuksen kanssa
Arvioida RGX-111:n farmakodynaamista vaikutusta glykosaminoglykaanien (GAG) tasoon mitattuna virtsanäytteestä.
5 vuotta vanhemman tutkimuksen kanssa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

REGENXBIO Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 24. heinäkuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 1. syyskuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 1. syyskuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 5. lokakuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 25. lokakuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 26. lokakuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 29. huhtikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 23. huhtikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • RGX-111-5101

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa