Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobé sledování pro RGX-111

23. dubna 2026 aktualizováno: REGENXBIO Inc.

Dlouhodobá následná studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti RGX-111

RGX-111-5101 je dlouhodobá následná studie, která hodnotí dlouhodobou bezpečnost a účinnost RGX-111 u účastníků, kteří dostali RGX-111 (genová terapie určená k dodání funkční kopie alfa-L-iduronidázy genu (IDUA) do centrálního nervového systému) v samostatné rodičovské studii.

Přehled studie

Postavení

Zápis na pozvánku

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je prospektivní, multicentrická, observační, navazující studie k hodnocení dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti RGX-111 po jednorázovém podání. Způsobilými účastníky jsou ti, kteří se dříve účastnili klinické studie, kde jim byla podána jedna IC nebo ICV RGX-111. K zápisu každého účastníka do této studie by mělo dojít ve stejný den nebo poté, co účastník dokončil návštěvu na konci studie (EOS) nebo návštěvu předčasného ukončení (EDV) z předchozí (rodičovské) klinické studie. Účastníci budou sledováni po dobu až pěti let po podání RGX-111 (včetně rodičovské studie) nebo dokud nebude RGX-111 komerčně dostupný v zemi účastníka, podle toho, co nastane dříve. Podle tohoto pozorovacího protokolu nebude řízena žádná léčba. Celková délka studie pro každého účastníka se může lišit v závislosti na tom, kdy se zapíše do aktuální studie po podání RGX-111 v rodičovské studii.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

21

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Brazílie
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazílie, 90035-903
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
  • Spojené státy
    • California
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • Children's Hospital of Orange County

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Přijato RGX-111 v samostatné rodičovské studii.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Aby byl účastník způsobilý, musí již dříve získat RGX-111 v samostatné rodičovské studii.
  • Účastník nebo jeho zákonní zástupci jsou ochotni a schopni poskytnout písemný, podepsaný informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

  • Žádný.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Příjemci RGX-111
Subjekty, které dostaly RGX-111 v samostatné rodičovské studii.
Genetický: Žádný zásah
Observační studie

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hodnocení dlouhodobé bezpečnosti RGX-111
Časové okno: 5 let včetně mateřské studie
Výskyt nežádoucích účinků vznikajících při léčbě (TEAE) a závažných nežádoucích účinků (SAE) v průběhu času podle CTCAE verze 5.0
5 let včetně mateřské studie

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Dlouhodobý vliv RGX-111 na neurovývojové parametry kognitivních, behaviorálních a adaptivních funkcí (WASI-II)
Časové okno: 5 let včetně mateřské studie
Změna od výchozího stavu v neurovývojových parametrech měřená Wechslerovým zkráceným inteligenčním testem (WASI-II).
WASI-II hodnotí inteligenci jedinců od 6 do 90 let.
Test poskytne složené skóre pro odhad verbálního porozumění a percepčního uvažování.
Kromě toho jsou uváděny také věkové ekvivalenty pro každý z subtestů.
5 let včetně mateřské studie
Dlouhodobý vliv RGX-111 na neurovývojové parametry kognitivních, behaviorálních a adaptivních funkcí (WPPSI-IV)
Časové okno: 5 years inclusive of parent study
Změna oproti výchozímu stavu v neurovývojových parametrech měřená pomocí Wechslerovy škály inteligence pro předškolní a mladší školní věk, čtvrté vydání (WPPSI-IV). WPPSI-IV měří kognitivní vývoj u malých dětí přibližně ve věku 30 až 91 měsíců. Tato studie využívá Obecný index schopností (GAI) sestávající ze 4 základních subtestů v závislosti na věku dítěte; subtesty zahrnují receptivní slovní zásobu, tvorbu bloků, informace a tichou montáž pro děti ve věku 3 až 47 měsíců a tvorbu bloků, informace, logické řady a podobnosti pro věk 48 až 91 měsíců. Subtesty mají různá skórovací rozpětí, přičemž vyšší hrubé skóre subtestu indikuje dokončení komplexnějších položek, ale může být normalizováno porovnáním napříč subtesty.
5 years inclusive of parent study
Dlouhodobý dopad RGX-111 na neurovývojové parametry kognitivních, behaviorálních a adaptačních funkcí (BSID-III)
Časové okno: 5 let včetně mateřské studie
Změna od výchozího stavu v neurovývojových parametrech měřená pomocí Bayleyových škál vývoje kojenců a batolat, třetí vydání. BSID-III hodnotí děti ve věku 1 až 42 měsíců v několika oblastech, aby poskytla celkový pohled na vývoj dítěte a případná opoždění. Účastníci budou hodnoceni v oblastech kognice, jazyka a motoriky BSID-III. Oblasti mají různá skórovací rozpětí, ale lze je normalizovat pro srovnání mezi oblastmi.
5 let včetně mateřské studie
Dlouhodobý dopad přípravku RGX-111 na neurovývojové parametry kognitivních, behaviorálních a adaptivních funkcí (VABS-III)
Časové okno: 5 let včetně mateřské studie
Změna od výchozího adaptivního chování měřená pomocí Vinelandových škál adaptivního chování, třetí edice (VABS-III). VABS-III hodnotí adaptivní chování u jedinců od dětství do věku 90 let. V této studii budou hodnoceny 4 domény: komunikace, dovednosti každodenního života, socializace a motorické dovednosti. Domény mají různá skórovací rozpětí, přičemž vyšší syrové skóre subdomén značí lepší funkci, ale lze je normalizovat pro mezidoménová srovnání.
5 let včetně mateřské studie
Farmakodynamický účinek RGX-111 na biomarkery CSF (HS)
Časové okno: 5 let včetně studie rodičů
Vyhodnotit farmakodynamický účinek RGX-111 na hladiny heparansulfátu (HS) měřené lumbální punkcí.
5 let včetně studie rodičů
Farmakodynamický účinek přípravku RGX-111 na biomarkery v mozkomíšním moku (IDUA)
Časové okno: 5 let včetně základní studie
Zhodnotit farmakodynamický účinek RGX-111 na hladiny ?-L-iduronidázy (IDUA) měřené lumbální punkcí.
5 let včetně základní studie
Farmakodynamický účinek RGX-111 na plazmatické biomarkery (HS)
Časové okno: 5 let včetně mateřské studie
Posoudit farmakodynamický účinek RGX-111 na hladiny heparansulfátu (HS) měřené odběrem plazmy.
5 let včetně mateřské studie
Farmakodynamický účinek RGX-111 na plasmatické biomarkery (IDUA)
Časové okno: 5 let včetně studie původní / rodičovské studie
Posoudit farmakodynamický účinek RGX-111 na hladiny α-L-iduronidázy (IDUA) měřené pomocí odběru plazmy.
5 let včetně studie původní / rodičovské studie
Farmakodynamický účinek RGX-111 na biomarkery (GAG) v moči
Časové okno: včetně mateřské studie 5 let
k posouzení farmakodynamického účinku RGX-111 na hladiny glykosaminoglykanů (GAG) měřené analýzou moči.
včetně mateřské studie 5 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

REGENXBIO Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

24. července 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. září 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. září 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

5. října 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

25. října 2023

První zveřejněno (Aktuální)

26. října 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

29. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

23. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • RGX-111-5101

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Žádný zásah

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Lebanon

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit