RGX-111에 대한 장기 후속 조치
2026년 4월 23일 업데이트: REGENXBIO Inc.
RGX-111의 안전성과 유효성을 평가하기 위한 장기 추적 연구
RGX-111-5101은 RGX-111(알파-L-이두로니다제의 기능적 복사본을 전달하기 위한 유전자 치료법)을 받은 참가자를 대상으로 RGX-111의 장기적인 안전성과 효능을 평가하는 장기 추적 연구입니다. 중추신경계에 대한 유전자(IDUA))를 별도의 상위 연구에서 수행했습니다.
연구 개요
상세 설명
이는 단회 투여 후 RGX-111의 장기적인 안전성과 유효성을 평가하기 위한 전향적, 다기관, 관찰적, 후속 연구입니다.
적격 참가자는 이전에 RGX-111의 단일 IC 또는 ICV 투여를 받은 임상 연구에 참여한 사람들입니다.
본 연구에 각 참가자의 등록은 참가자가 이전(모) 임상 연구에서 연구 종료(EOS) 방문 또는 조기 중단 방문(EDV)을 완료한 당일 또는 이후에 이루어져야 합니다.
참가자는 RGX-111 투여 후 최대 5년 동안(모 연구 포함) 또는 RGX-111이 참가자의 국가에서 상업적으로 이용 가능해질 때까지(둘 중 먼저 발생하는 날짜) 추적됩니다.
이 관찰 프로토콜에 따라 치료가 지시되지 않습니다.
각 참가자의 총 연구 기간은 모 연구에서 RGX-111 투여 후 현재 연구에 등록하는 시기에 따라 달라질 수 있습니다.
연구 유형
관찰
등록 (추정된)
21
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
별도의 모 시험에서 RGX-111을 받았습니다.
설명
포함 기준:
- 자격을 갖추려면 참가자는 이전에 별도의 상위 시험에서 RGX-111을 받은 적이 있어야 합니다.
- 참가자 또는 참가자의 법적 보호자는 서면 동의를 제공할 의지가 있고 제공할 수 있습니다.
제외 기준:
- 없음.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
RGX-111 수신자
별도의 상위 연구에서 RGX-111을 투여받은 피험자.
|
관찰 연구
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
RGX-111의 장기 안전성 평가
기간: 부모 연구 포함 5년
|
CTCAE 버전 5.0을 사용한 시간에 따른 치료 관련 이상 반응(TEAE) 및 중대한 이상 반응(SAE)의 발생률
|
부모 연구 포함 5년
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
RGX-111이 인지, 행동 및 적응 기능에 관한 신경 발달 매개변수에 미치는 장기적 영향 (WASI-II)
기간: 모 연구를 포함하여 5년
|
위셔 약식 지능 검사(WASI-II)로 측정한 신경발달 매개변수의 기준 대비 변화.
WASI-II는 6세에서 90세 사이의 개인 지능을 평가합니다.
평가는 언어 이해와 지각 추론 능력을 추정하는 종합 점수를 산출합니다.
각 하위 검사에 대한 연령 환산 점수도 제공됩니다.
|
모 연구를 포함하여 5년
|
|
RGX-111의 인지, 행동 및 적응 기능 신경발달 파라미터에 대한 장기적 영향 (WPPSI-IV)
기간: 모 연구를 포함하여 5년
|
기준선 대비 신경발달 매개변수의 변화(WPPSI-IV로 측정).
WPPSI-IV는 약 30~91개월령의 어린 아동의 인지 발달을 측정합니다.
본 연구에서는 아동의 나이에 따라 4개의 핵심 하위 검사로 구성된 일반 능력 지수(GAI)를 사용합니다. 하위 검사는 3~47개월 아동의 경우 수용 어휘, 블록 디자인, 정보, 조용한 조립을 포함하고, 48~91개월 아동의 경우 블록 디자인, 정보, 행렬 추론, 유사성을 포함합니다.
하위 검사는 각각 다른 채점 범위를 가지며, 더 높은 원점수는 더 복잡한 항목의 완료를 나타내지만, 하위 검사 간 비교를 통해 정규화될 수 있습니다.
|
모 연구를 포함하여 5년
|
|
RGX-111이 인지, 행동 및 적응 기능(BSID-III)의 신경 발달 매개변수에 미치는 장기적 영향
기간: 5년 (모 연구 포함)
|
<한국어>
베일리 유아 및 영아 발달 척도 제3판(BSID-III)으로 측정한 신경 발달 매개변수의 기준선 대비 변화.
BSID-III는 생후 1개월에서 42개월 사이의 어린이를 여러 영역에서 평가하여 발달 및 잠재적 지연에 대한 종합적인 시각을 제공합니다.
참가자는 BSID-III의 인지, 언어 및 운동 영역에 대해 평가됩니다.
각 영역은 점수 범위가 다르지만, 영역 간 비교를 위해 정규화될 수 있습니다.
|
5년 (모 연구 포함)
|
|
RGX-111이 인지, 행동 및 적응 기능(VABS-III)의 신경 발달 매개변수에 미치는 장기적 영향
기간: 모 연구 포함 5년
|
적응 행동의 기준선 대비 변화로서 Vineland 적응 행동 척도 제3판(VABS-III)으로 측정됨.
VABS-III는 유아기에서 90세까지의 개인 적응 행동을 평가합니다.
본 연구에서는 의사소통, 일상 생활 기술, 사회화, 운동 기술의 4개 영역을 평가할 것입니다.
각 영역은 서로 다른 점수 범위를 가지며, 하위 영역의 원점수가 높을수록 더 나은 기능을 나타내지만, 영역 간 비교를 위해 정규화될 수 있습니다.
|
모 연구 포함 5년
|
|
RGX-111이 CSF 바이오마커(HS)에 미치는 약력학적 효과
기간: <string>연구 기간 포함 5년</string>
|
요추 천자로 측정된 헤파란 설페이트(HS) 수준에 대한 RGX-111의 약력학적 효과를 평가하기 위해.
|
<string>연구 기간 포함 5년</string>
|
|
RGX-111의 CSF 바이오마커(IDUA)에 대한 약력학적 효과
기간: 모(parent) 연구를 포함하여 5년
|
척수 천자로 측정한 α-L-이두로니다제(IDUA) 수치에 대한 RGX-111의 약력학적 효과를 평가하기 위해.
|
모(parent) 연구를 포함하여 5년
|
|
RGX-111의 혈장 바이오마커(HS)에 대한 약력학적 효과
기간: 5년(모체 연구 포함)
|
혈장 채취를 통해 측정된 헤파란 황산(HS) 수준에 대한 RGX-111의 약력학적 효과를 평가하기 위해.
|
5년(모체 연구 포함)
|
|
RGX-111의 혈장 바이오마커(IDUA)에 대한 약력학적 효과
기간: 모 연구 포함 5년
|
혈장 수집을 통해 측정된 RGX-111의 α-L-이두로니다제(IDUA) 수준에 대한 약력학적 효과를 평가하기 위함.
|
모 연구 포함 5년
|
|
RGX-111의 소변 바이오마커(GAGs)에 대한 약력학적 효과
기간: 모집기간 포함 5년
|
RGX-111이 요분석으로 측정된 글리코스아미노글리칸(GAGs) 수준에 미치는 약력학적 효과를 평가하기 위해.
|
모집기간 포함 5년
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 7월 24일
기본 완료 (추정된)
2027년 9월 1일
연구 완료 (추정된)
2027년 9월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 10월 5일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 10월 25일
처음 게시됨 (실제)
2023년 10월 26일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 4월 29일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 4월 23일
마지막으로 확인됨
2026년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- RGX-111-5101
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .