Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Seguimiento a largo plazo para RGX-111

23 de abril de 2026 actualizado por: REGENXBIO Inc.

Un estudio de seguimiento a largo plazo para evaluar la seguridad y eficacia del RGX-111

RGX-111-5101 es un estudio de seguimiento a largo plazo que evalúa la seguridad y eficacia a largo plazo de RGX-111 en participantes que han recibido RGX-111 (una terapia génica destinada a administrar una copia funcional de la alfa-L-iduronidasa gen (IDUA) al sistema nervioso central) en un estudio principal separado.

Descripción general del estudio

Estado

Inscripción por invitación

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio de seguimiento prospectivo, multicéntrico, observacional para evaluar la seguridad y eficacia a largo plazo de RGX-111 después de una única administración. Los participantes elegibles son aquellos que participaron previamente en un estudio clínico en el que recibieron una única administración IC o ICV de RGX-111. La inscripción de cada participante en este estudio debe realizarse el mismo día o después de que el participante haya completado la visita de fin del estudio (EOS) o la visita de interrupción temprana (EDV) de un estudio clínico anterior (principal). Se realizará un seguimiento de los participantes durante un máximo de cinco años después de la administración de RGX-111 (incluido el estudio principal) o hasta que RGX-111 esté disponible comercialmente en el país del participante, lo que ocurra primero. No se dirigirá ningún tratamiento según este protocolo de observación. La duración total del estudio para cada participante puede variar dependiendo de cuándo se inscribe en el estudio actual después de la administración de RGX-111 en el estudio principal.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

21

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Brasil
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasil, 90035-903
        • Hospital de Clínicas de Porto Alegre
  • Estados Unidos
    • California
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Children's Hospital of Orange County

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Recibió RGX-111 en una prueba para padres separada.

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Para ser elegible, un participante debe haber recibido previamente RGX-111 en un ensayo principal separado.
  • El participante o sus tutores legales están dispuestos y son capaces de proporcionar un consentimiento informado por escrito y firmado.

Criterio de exclusión:

  • Ninguno.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Destinatarios RGX-111
Sujetos que recibieron RGX-111 en un estudio de padres separado.
Genético: Sin intervención
Estudio observacional

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Evaluación de la seguridad a largo plazo de RGX-111
Periodo de tiempo: 5 años inclusive del estudio matriz
Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAEs) y eventos adversos graves (SAEs) a lo largo del tiempo utilizando CTCAE Versión 5.0
5 años inclusive del estudio matriz

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Impacto a largo plazo de RGX-111 en los parámetros de neurodesarrollo de la función cognitiva, conductual y adaptativa (WASI-II)
Periodo de tiempo: 5 años inclusive del estudio principal
Cambio desde el inicio en los parámetros de neurodesarrollo medidos por la Escala Abreviada de Inteligencia de Wechsler (WASI-II). La WASI-II evalúa la inteligencia en individuos de 6 a 90 años. La evaluación generará puntuaciones compuestas que estiman las habilidades de comprensión verbal y razonamiento perceptual. También se proporcionan puntuaciones equivalentes a la edad para cada uno de los subtest.
5 años inclusive del estudio principal
Impacto a largo plazo de RGX-111 en los parámetros neuroevolutivos de la función cognitiva, conductual y adaptativa (WPPSI-IV)
Periodo de tiempo: 5 años inclusive del estudio principal
Cambio desde el inicio en los parámetros de neurodesarrollo medidos por la Wechsler Preschool and Primary Scale of Intelligence Fourth Edition (WPPSI-IV). La WPPSI-IV mide el desarrollo cognitivo en niños pequeños de aproximadamente 30 a 91 meses de edad. Este estudio utiliza el Índice de Habilidad General (GAI) compuesto por 4 subpruebas principales dependiendo de la edad del niño; las subpruebas incluyen vocabulario receptivo, diseño con cubos, información y ensamblaje tranquilo para niños de 3 a 47 meses, y diseño con cubos, información, razonamiento matricial y similitudes para edades de 48 a 91 meses. Las subpruebas tienen diferentes rangos de puntuación, las puntuaciones brutas más altas de la subprueba indican la finalización de ítems más complejos, pero pueden normalizarse a partir de la comparación entre subpruebas.
5 años inclusive del estudio principal
Impacto a largo plazo de RGX-111 en parámetros del neurodesarrollo de función cognitiva, conductual y adaptativa (BSID-III)
Periodo de tiempo: 5 años inclusive del estudio principal
Cambio desde el inicio en los parámetros del neurodesarrollo medidos por la Escala Bayley de Desarrollo Infantil, Tercera Edición.
La BSID-III evalúa a niños de 1 a 42 meses en varios dominios para dar una visión holística del desarrollo del niño y posibles retrasos.
Se evaluará a los participantes en los dominios Cognitivo, Lenguaje y Motor de la BSID-III.
Los dominios tienen diferentes rangos de puntuación, pero se pueden normalizar para comparaciones entre dominios.
5 años inclusive del estudio principal
Impacto a largo plazo de RGX-111 en parámetros del neurodesarrollo de la función cognitiva, conductual y adaptativa (VABS-III)
Periodo de tiempo: 5 años incluido el estudio principal
Cambio desde la línea base en el comportamiento adaptativo medido por la Escala de Comportamiento Adaptativo de Vineland, Tercera Edición (VABS-III).
La VABS-III evalúa el comportamiento adaptativo en individuos desde la infancia hasta los 90 años de edad.
En este estudio se evaluarán 4 dominios: Comunicación, Habilidades de la Vida Diaria, Socialización y Habilidades Motoras.
Los dominios tienen diferentes rangos de puntuación, donde las puntuaciones brutas más altas de los subdominios indican una mayor función, pero pueden normalizarse para comparaciones entre dominios.
5 años incluido el estudio principal
Efecto Farmacodinámico de RGX-111 en los Biomarcadores del LCR (HS)
Periodo de tiempo: 5 años inclusive del estudio original
Evaluar el efecto farmacodinámico de RGX-111 sobre los niveles de heparán sulfato (HS) medidos por punción lumbar.
5 años inclusive del estudio original
Efecto farmacodinámico de RGX-111 sobre biomarcadores del LCR (IDUA)
Periodo de tiempo: 5 años inclusive del estudio original
Para evaluar el efecto farmacodinámico de RGX-111 sobre los niveles de α-L-iduronidasa (IDUA) medidos mediante punción lumbar.
5 años inclusive del estudio original
Efecto farmacodinámico de RGX-111 sobre biomarcadores plasmáticos (HS)
Periodo de tiempo: 5 años inclusive del estudio principal
Evaluar el efecto farmacodinámico de RGX-111 en los niveles de sulfato de heparán (HS) medidos mediante la recolección de plasma.
5 años inclusive del estudio principal
Efecto farmacodinámico de RGX-111 sobre biomarcadores plasmáticos (IDUA)
Periodo de tiempo: 5 años inclusive del estudio primario
Para evaluar el efecto farmacodinámico de RGX-111 sobre los niveles de α-L-iduronidasa (IDUA) medidos mediante recolección de plasma.
5 años inclusive del estudio primario
Efecto Farmacodinámico de RGX-111 sobre Biomarcadores Urinarios (GAGs)
Periodo de tiempo: 5 años incluyendo el estudio principal
Para evaluar el efecto farmacodinámico de RGX-111 sobre los niveles de glicosaminoglicanos (GAG) medidos mediante análisis de orina.
5 años incluyendo el estudio principal

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

REGENXBIO Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

24 de julio de 2023

Finalización primaria (Estimado)

1 de septiembre de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

1 de septiembre de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

5 de octubre de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

25 de octubre de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

26 de octubre de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

29 de abril de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de abril de 2026

Última verificación

1 de abril de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • RGX-111-5101

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Suscribir