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Seguimiento a largo plazo para RGX-111

25 de octubre de 2023 actualizado por: REGENXBIO Inc.

Un estudio de seguimiento a largo plazo para evaluar la seguridad y eficacia del RGX-111

RGX-111-5101 es un estudio de seguimiento a largo plazo que evalúa la seguridad y eficacia a largo plazo de RGX-111 en participantes que han recibido RGX-111 (una terapia génica destinada a administrar una copia funcional de la alfa-L-iduronidasa gen (IDUA) al sistema nervioso central) en un estudio principal separado.

Descripción general del estudio

Estado

Inscripción por invitación

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio de seguimiento prospectivo, multicéntrico, observacional para evaluar la seguridad y eficacia a largo plazo de RGX-111 después de una única administración. Los participantes elegibles son aquellos que participaron previamente en un estudio clínico en el que recibieron una única administración IC o ICV de RGX-111. La inscripción de cada participante en este estudio debe realizarse el mismo día o después de que el participante haya completado la visita de fin del estudio (EOS) o la visita de interrupción temprana (EDV) de un estudio clínico anterior (principal). Se realizará un seguimiento de los participantes durante un máximo de cinco años después de la administración de RGX-111 (incluido el estudio principal) o hasta que RGX-111 esté disponible comercialmente en el país del participante, lo que ocurra primero. No se dirigirá ningún tratamiento según este protocolo de observación. La duración total del estudio para cada participante puede variar dependiendo de cuándo se inscribe en el estudio actual después de la administración de RGX-111 en el estudio principal.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

8

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Brasil
    • RS
      • Porto Alegre, RS, Brasil, 90035-903
        • Hospital de Clínicas de Porto Alegre
  • Estados Unidos
    • California
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Recibió RGX-111 en una prueba para padres separada.

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Para ser elegible, un participante debe haber recibido previamente RGX-111 en un ensayo principal separado.
  • El participante o sus tutores legales están dispuestos y son capaces de proporcionar un consentimiento informado por escrito y firmado.

Criterio de exclusión:

  • Ninguno.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Destinatarios RGX-111
Sujetos que recibieron RGX-111 en un estudio de padres separado.
Genético: Sin intervención
Estudio observacional

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Evaluación de la seguridad a largo plazo de RGX-111.
Periodo de tiempo: 5 años incluido el estudio de los padres.
Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) y eventos adversos graves (AAG) a lo largo del tiempo
5 años incluido el estudio de los padres.

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Biomarcadores
Periodo de tiempo: 5 años incluido el estudio de los padres.
Cambio desde el valor inicial en los niveles de glucosaminoglucanos (ng/ml)
5 años incluido el estudio de los padres.
Biomarcadores
Periodo de tiempo: 5 años incluido el estudio de los padres.
Cambio desde el inicio en la medición de biomarcadores en el líquido cefalorraquídeo (LCR).
5 años incluido el estudio de los padres.
Biomarcadores
Periodo de tiempo: 5 años incluido el estudio de los padres.
Cambio desde el inicio en la medición de biomarcadores en plasma.
5 años incluido el estudio de los padres.
Biomarcadores
Periodo de tiempo: 5 años incluido el estudio de los padres.
Cambio desde el inicio en la medición de biomarcadores en orina.
5 años incluido el estudio de los padres.
Cambio desde el inicio en los parámetros del desarrollo neurológico
Periodo de tiempo: 5 años incluido el estudio de los padres.
según lo medido por la tercera edición de las escalas Bayley de desarrollo infantil y infantil (BSID-III). El BSID-III evalúa a niños con un funcionamiento del desarrollo que oscila entre 1 y 42 meses. En este estudio, los participantes serán evaluados en los dominios cognitivo, lingüístico y motor. Los dominios tienen diferentes rangos de puntuación, y las puntuaciones brutas de las subpruebas más altas indican una mejor función, pero pueden normalizarse para una comparación entre dominios.
5 años incluido el estudio de los padres.
Cambio desde el inicio en los parámetros del desarrollo neurológico
Periodo de tiempo: 5 años incluido el estudio de los padres.
Cambio en el comportamiento adaptativo inicial medido por la tercera edición de las escalas de comportamiento adaptativo de Vineland (VABS-III). El VABS-III evalúa el comportamiento adaptativo en individuos desde la infancia hasta los 90 años. En este estudio, se evaluarán 4 dominios de comunicación, habilidades de la vida diaria, socialización y habilidades motoras. Los dominios tienen diferentes rangos de puntuación, y las puntuaciones brutas de los subdominios más altas indican una mayor función, pero se pueden normalizar para la comparación entre dominios.
5 años incluido el estudio de los padres.
Cambio desde el inicio en los parámetros del desarrollo neurológico
Periodo de tiempo: 5 años incluido el estudio de los padres.
Según lo medido por la Escala Abreviada de Inteligencia de Wechsler (WASI-II). El WASI-II evalúa la inteligencia de personas entre 6 y 90 años. La evaluación produce puntuaciones compuestas que estiman la comprensión verbal y las habilidades de razonamiento perceptivo. Las subpruebas tienen diferentes rangos de puntuación; las puntuaciones brutas de las subpruebas más altas indican la finalización de elementos más complejos, pero pueden normalizarse para realizar comparaciones entre subpruebas.
5 años incluido el estudio de los padres.
Cambio desde el inicio en los parámetros del desarrollo neurológico
Periodo de tiempo: 5 años incluido el estudio de los padres.
Según lo medido por la Escala de Inteligencia de Wechsler para Preescolar y Primaria, Cuarta Edición (WPPSI-IV). El WPPSI-IV mide el desarrollo cognitivo en niños pequeños de entre 30 y 91 meses de edad. Este estudio utiliza el Índice de capacidad general (GAI) compuesto de 4 subpruebas principales según la edad del niño. Las subpruebas tienen diferentes rangos de puntuación; las puntuaciones brutas de las subpruebas más altas indican la finalización de elementos más complejos, pero pueden normalizarse para realizar comparaciones entre subpruebas.
5 años incluido el estudio de los padres.
Cambio desde el inicio en los parámetros del desarrollo neurológico
Periodo de tiempo: 5 años incluido el estudio de los padres.
Según lo medido por las Pruebas de Variables de Atención (TOVA)
5 años incluido el estudio de los padres.

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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REGENXBIO Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

24 de julio de 2023

Finalización primaria (Estimado)

1 de septiembre de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

1 de septiembre de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

5 de octubre de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

25 de octubre de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

26 de octubre de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

26 de octubre de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

25 de octubre de 2023

Última verificación

1 de octubre de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • RGX-111-5101

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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