Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Długoterminowa obserwacja dotycząca RGX-111

23 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: REGENXBIO Inc.

Długoterminowe badanie kontrolne mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności RGX-111

RGX-111-5101 jest długoterminowym badaniem kontrolnym, w którym ocenia się długoterminowe bezpieczeństwo i skuteczność RGX-111 u uczestników, którzy otrzymali RGX-111 (terapię genową mającą na celu dostarczenie funkcjonalnej kopii alfa-L-iduronidazy (IDUA) do ośrodkowego układu nerwowego) w oddzielnym badaniu z udziałem rodziców.

Przegląd badań

Status

Rejestracja na zaproszenie

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to prospektywne, wieloośrodkowe, obserwacyjne badanie kontrolne mające na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności RGX-111 po jednorazowym podaniu. Kwalifikującymi się uczestnikami są ci, którzy wcześniej uczestniczyli w badaniu klinicznym, w którym otrzymali pojedyncze podanie IC lub ICV RGX-111. Włączenie każdego uczestnika do tego badania powinno nastąpić tego samego dnia lub po odbyciu przez uczestnika wizyty kończącej badanie (EOS) lub wizyty polegającej na wczesnym przerwaniu leczenia (EDV) z poprzedniego (macierzystego) badania klinicznego. Uczestnicy będą obserwowani przez okres do pięciu lat po podaniu RGX-111 (włącznie z badaniem macierzystym) lub do czasu, gdy RGX-111 będzie dostępny na rynku w kraju uczestnika, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej. W ramach niniejszego protokołu obserwacyjnego nie będzie zalecone żadne leczenie. Całkowity czas trwania badania dla każdego uczestnika może się różnić w zależności od tego, kiedy zostanie on włączony do bieżącego badania po podaniu RGX-111 w badaniu macierzystym.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

21

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Brazylia
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazylia, 90035-903
        • Hospital de Clínicas de Porto Alegre
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • Children's Hospital of Orange County

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Otrzymano RGX-111 w oddzielnym badaniu dla rodziców.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Aby się zakwalifikować, uczestnik musi wcześniej otrzymać RGX-111 w oddzielnym badaniu dla rodziców.
  • Uczestnik lub jego opiekun prawny chce i jest w stanie udzielić pisemnej, podpisanej i świadomej zgody.

Kryteria wyłączenia:

  • Nic.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Odbiorcy RGX-111
Pacjenci, którzy otrzymali RGX-111 w oddzielnym badaniu dla rodziców.
Genetyczny: Brak interwencji
Badania obserwacyjne

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena długoterminowego bezpieczeństwa preparatu RGX-111
Ramy czasowe: 5 lat włączając badanie rodzicielskie
Incydenty zdarzeń niepożądanych pojawiających się w trakcie leczenia (TEAE) oraz poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE) w czasie przy użyciu CTCAE Wersja 5.0
5 lat włączając badanie rodzicielskie

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Długoterminowy wpływ RGX-111 na parametry neurorozwojowe funkcji poznawczych, behawioralnych i adaptacyjnych (WASI-II)
Ramy czasowe: 5 lat włącznie z badaniem macierzystym
Zmiana od wartości wyjściowych parametrów neurorozwojowych mierzona za pomocą Skróconej Skali Inteligencji Wechslera (WASI-II).
WASI-II ocenia inteligencję u osób w wieku od 6 do 90 lat.
Ocena da wyniki złożone szacujące zdolności rozumienia werbalnego i rozumowania percepcyjnego.
Wiekowe wyniki równoważne są również podane dla każdego z podtestów.
5 lat włącznie z badaniem macierzystym
Długotrwały wpływ RGX-111 na parametry neurorozwojowe funkcji poznawczych, behawioralnych i adaptacyjnych (WPPSI-IV)
Ramy czasowe: 5 lat włączając badanie macierzyste
Zmiana względem wartości wyjściowej w parametrach neurorozwojowych mierzona za pomocą Czwartej edycji Skali Inteligencji Wechslera dla dzieci w wieku przedszkolnym i szkolnym (WPPSI-IV). WPPSI-IV mierzy rozwój poznawczy u małych dzieci w wieku około 30–91 miesięcy. W badaniu wykorzystano Wskaźnik Zdolności Ogólnych (GAI) składający się z 4 podstawowych podtestów, w zależności od wieku dziecka; podtesty obejmują słownictwo receptywne, projektowanie klocków, informacje oraz ciche montowanie dla dzieci w wieku 3–47 miesięcy oraz projektowanie klocków, informacje, rozumowanie przez analogię i podobieństwa dla dzieci w wieku 48–91 miesięcy. Podtesty mają różne zakresy punktacji, przy czym wyższe wyniki surowe oznaczają wykonanie bardziej złożonych zadań, ale mogą być znormalizowane na podstawie porównania między podtestami.
5 lat włączając badanie macierzyste
Długoterminowy wpływ RGX-111 na parametry neurorozwojowe dotyczące funkcji poznawczej, behawioralnej i adaptacyjnej (BSID-III)
Ramy czasowe: 5 lat łącznie z badaniem macierzystym
Zmiana względem wartości początkowej w parametrach neurorozwojowych mierzona za pomocą Skali Bayley do Oceny Rozwoju Niemowląt i Małych Dzieci, wydanie trzecie. BSID-III ocenia dzieci w wieku od 1 do 42 miesięcy w kilku domenach, aby uzyskać holistyczny obraz rozwoju dziecka i potencjalnych opóźnień. Uczestnicy będą oceniani pod kątem domen poznawczej, językowej i motorycznej BSID-III. Domeny mają różne zakresy punktacji, ale mogą być znormalizowane do porównań między domenami.
5 lat łącznie z badaniem macierzystym
Długoterminowy wpływ RGX-111 na parametry neurorozwojowe funkcji poznawczych, behawioralnych i adaptacyjnych (VABS-III)
Ramy czasowe: 5 lat włącznie z badaniem nadrzędnym
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej zachowania adaptacyjnego mierzona za pomocą Skali Zachowań Adaptacyjnych Vinelanda – wydanie trzecie (VABS-III). VABS-III ocenia zachowanie adaptacyjne u osób od niemowlęctwa do 90. roku życia. W tym badaniu zostaną ocenione 4 domeny: Komunikacja, Umiejętności życia codziennego, Socjalizacja oraz Umiejętności motoryczne. Domeny mają różne zakresy punktacji, przy czym wyższe surowe wyniki w poddomenach wskazują na lepsze funkcjonowanie, ale mogą być znormalizowane do porównań między domenami.
5 lat włącznie z badaniem nadrzędnym
Wpływ farmakodynamiczny RGX-111 na biomarkery CSF (HS)
Ramy czasowe: 5 lat z uwzględnieniem badania nadrzędnego
Aby ocenić efekt farmakodynamiczny RGX-111 na poziomy siarczanu heparanu (HS) mierzone przez nakłucie lędźwiowe.
5 lat z uwzględnieniem badania nadrzędnego
Efekt farmakodynamiczny RGX-111 na biomarkery CSF (IDUA)
Ramy czasowe: 5 lat włącznie z badaniem macierzystym
Ocena wpływu farmakodynamicznego RGX-111 na poziomy α-L-iduronidazy (IDUA) mierzone za pomocą nakłucia lędźwiowego.
5 lat włącznie z badaniem macierzystym
Farmakodynamiczny wpływ RGX-111 na biomarkery osocza (HS)
Ramy czasowe: 5 lat włącznie z badaniem nadrzędnym
W celu oceny wpływu farmakodynamicznego RGX-111 na stężenie siarczanu heparanu (HS) mierzonego poprzez pobieranie osocza.
5 lat włącznie z badaniem nadrzędnym
Fenomianodynamiczny efekt RGX-111 na biomarkery w osoczu (IDUA)
Ramy czasowe: 5 lat wliczając badanie macierzyste
Ocena farmakodynamicznego efektu RGX-111 na poziomy α-L-iduronidazy (IDUA) mierzonej w osoczu.
5 lat wliczając badanie macierzyste
Wpływ farmakodynamiczny RGX-111 na biomarkery w moczu (GAGs)
Ramy czasowe: 5 lat włączając badanie główne
Ocena wpływu farmakodynamicznego RGX-111 na poziomy glikozoaminoglikanów (GAG) mierzone w analizie moczu.
5 lat włączając badanie główne

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

REGENXBIO Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

24 lipca 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 września 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 września 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

5 października 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

25 października 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

26 października 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

29 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

23 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • RGX-111-5101

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukopolisacharydoza I

Badania kliniczne na Brak interwencji

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Portugal

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj