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Acompanhamento de longo prazo para RGX-111

23 de abril de 2026 atualizado por: REGENXBIO Inc.

Um estudo de acompanhamento de longo prazo para avaliar a segurança e eficácia do RGX-111

RGX-111-5101 é um estudo de acompanhamento de longo prazo que avalia a segurança e eficácia a longo prazo de RGX-111 em participantes que receberam RGX-111 (uma terapia genética destinada a fornecer uma cópia funcional da alfa-L-iduronidase gene (IDUA) para o sistema nervoso central) em um estudo parental separado.

Visão geral do estudo

Status

Inscrevendo-se por convite

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo prospectivo, multicêntrico, observacional e de acompanhamento para avaliar a segurança e eficácia a longo prazo do RGX-111 após uma única administração. Os participantes elegíveis são aqueles que participaram anteriormente de um estudo clínico onde receberam uma única administração IC ou ICV de RGX-111. A inscrição de cada participante neste estudo deve ocorrer no mesmo dia ou após o participante ter concluído a visita de final de estudo (EOS) ou visita de descontinuação precoce (EDV) de um estudo clínico anterior (pai). Os participantes serão acompanhados por até cinco anos após a administração do RGX-111 (incluindo o estudo principal) ou até que o RGX-111 esteja disponível comercialmente no país do participante, o que ocorrer primeiro. Nenhum tratamento será direcionado sob este protocolo observacional. A duração total do estudo para cada participante pode variar dependendo de quando ele se inscreve no estudo atual após a administração de RGX-111 no estudo principal.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Estimado)

21

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Brasil
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasil, 90035-903
        • Hospital de Clínicas de Porto Alegre
  • Estados Unidos
    • California
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Children's Hospital of Orange County

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Recebeu RGX-111 em um teste pai separado.

Descrição

Critério de inclusão:

  • Para ser elegível, o participante deve ter recebido anteriormente o RGX-111 em um teste parental separado.
  • O participante ou responsável(is) legal(ais) do participante está(ão) disposto(s) e capaz(ão) de fornecer consentimento informado por escrito e assinado.

Critério de exclusão:

  • Nenhum.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
Destinatários RGX-111
Indivíduos que receberam RGX-111 em um estudo parental separado.
Genético: Sem intervenção
Estudo de observação

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Avaliação da segurança a longo prazo do RGX-111
Prazo: 5 anos inclusive do estudo principal
Incidências de eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) e eventos adversos graves (SAEs) ao longo do tempo usando CTCAE Versão 5.0
5 anos inclusive do estudo principal

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Impacto a longo prazo do RGX-111 nos parâmetros de neurodesenvolvimento cognitivo, comportamental e de função adaptativa (WASI-II)
Prazo: 5 anos inclusive do estudo principal
Alteração desde o início nos parâmetros de desenvolvimento neurológico medidos pela Escala Abreviada de Inteligência Wechsler (WASI-II). A WASI-II avalia a inteligência em indivíduos dos 6 aos 90 anos de idade. A avaliação produzirá pontuações compostas que estimam as capacidades de compreensão verbal e raciocínio percetivo. As pontuações de idade equivalente também são fornecidas para cada um dos subtestes.
5 anos inclusive do estudo principal
Impacto a longo prazo do RGX-111 nos parâmetros de neurodesenvolvimento das funções cognitiva, comportamental e adaptativa (WPPSI-IV)
Prazo: 5 anos inclusive do estudo do paí
Alteração dos valores basais nos parâmetros neurodesenvolvimentais medidos pela Escala Wechsler de Inteligência para Idades Pré-Escolares e Primárias - Quarta Edição (WPPSI-IV). A WPPSI-IV mede o desenvolvimento cognitivo em crianças pequenas com idades aproximadamente entre 30 e 91 meses. Este estudo utiliza o Índice de Habilidade Geral (GAI) composto por 4 subtestes principais dependendo da idade da criança; os subtestes incluem vocabulário recetivo, desenho de blocos, informação e montagem silenciosa para crianças de 3 a 47 meses e desenho de blocos, informação, raciocínio matricial e semelhanças para idades de 48 a 91 meses. Os subtestes têm diferentes intervalos de pontuação, com pontuações brutas mais altas indicando conclusão de itens mais complexos, mas podem ser normalizados a partir da comparação entre subtestes.
5 anos inclusive do estudo do paí
Impacto a longo prazo do RGX-111 nos parâmetros de neurodesenvolvimento relativos à função cognitiva, comportamental e adaptativa (BSID-III)
Prazo: 5 anos incluindo o estudo parental
Alteração desde a linha de base nos parâmetros de neurodesenvolvimento conforme medido pelas Escalas Bayley de Desenvolvimento Infantil e de Crianças Pequenas, Terceira Edição. A BSID-III avalia crianças com idades entre 1 e 42 meses em vários domínios para fornecer uma visão holística do desenvolvimento da criança e potenciais atrasos. Os participantes serão avaliados nos domínios Cognitivo, Linguagem e Motor da BSID-III. Os domínios têm diferentes intervalos de pontuação, mas podem ser normalizados para comparações entre domínios.
5 anos incluindo o estudo parental
Impacto a longo prazo do RGX-111 nos parâmetros de desenvolvimento neurológico da função cognitiva, comportamental e adaptativa (VABS-III)
Prazo: inclusivamente 5 anos do estudo principal
Alteração desde o início do comportamento adaptativo medido pela Vineland Adaptive Behavior Scales Terceira Edição (VABS-III). A VABS-III avalia o comportamento adaptativo em indivíduos desde a infância até aos 90 anos de idade. Neste estudo, serão avaliados 4 domínios: Comunicação, Competências de Vida Diária, Socialização e Competências Motoras. Os domínios têm diferentes intervalos de pontuação, com pontuações brutas mais altas nos subdomínios a indicar maior função, mas podem ser normalizados para comparações entre domínios.
inclusivamente 5 anos do estudo principal
Pharmacodynamic Effect of RGX-111 on CSF Biomarkers (HS)
Prazo: 5 anos inclusive do estudo principal
Avaliar o efeito farmacodinâmico do RGX-111 nos níveis de sulfato de heparano (HS) medidos por punção lombar.
5 anos inclusive do estudo principal
Efeito Farmacodinâmico de RGX-111 nos Biomarcadores do LCR (IDUA)
Prazo: 5 anos inclusive do estudo principal
Avaliar o efeito farmacodinâmico de RGX-111 nos níveis de α-L-iduronidase (IDUA) medidos por punção lombar.
5 anos inclusive do estudo principal
Efeito Farmacodinâmico de RGX-111 em Biomarcadores Plasmáticos (HS)
Prazo: 5 anos inclusivo do estudo principal
Avaliar o efeito farmacodinâmico do RGX-111 nos níveis de Sulfato de Heparano (HS) medidos por recolha de plasma.
5 anos inclusivo do estudo principal
Efeito Farmacodinâmico do RGX-111 em Biomarcadores Plasmáticos (IDUA)
Prazo: 5 anos inclusive do estudo original
Avaliar o efeito farmacodinâmico do RGX-111 nos níveis de α-L-iduronidase (IDUA) medidos através da coleta de plasma.
5 anos inclusive do estudo original
<!-- O efeito farmacodinâmico do RGX-111 sobre os biomarcadores urinários (GAGs) -->
Prazo: 5 anos incluindo o estudo parental
Avaliar o efeito farmacodinâmico do RGX-111 nos níveis de glicosaminoglicanos (GAGs) medidos por análise de urina.
5 anos incluindo o estudo parental

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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REGENXBIO Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

24 de julho de 2023

Conclusão Primária (Estimado)

1 de setembro de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de setembro de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

5 de outubro de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

25 de outubro de 2023

Primeira postagem (Real)

26 de outubro de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

29 de abril de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

23 de abril de 2026

Última verificação

1 de abril de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • RGX-111-5101

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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