小児原発免疫性血小板減少症（ITP）の縦断的コホート
2026年2月9日 更新者：Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
小児免疫性血小板減少症の臨床的特徴、予後および予後モデル:前向き多施設観察コホート研究
免疫性血小板減少性紫斑病 (ITP) は、血小板の自己免疫破壊を伴う一種の稀な小児疾患です。現在の小児 ITP コホートは、主に中国の単一施設または多施設の症例、またはサンプルサイズが限られたコホートに基づいています。
小児 ITP では、包括的かつ大規模な前向きコホート研究が不足しています。
この研究の目的は、中国における小児ITPの臨床的特徴、治療方法、予後および予後モデルを分析することです。
調査の概要
詳細な説明
免疫性血小板減少症 (ITP) は臓器特異的な自己免疫疾患であり、血小板数の減少と皮膚および粘膜の出血を特徴とします。 ITPは、自己免疫によって引き起こされる血小板の破壊の増加と血小板産生の障害を引き起こす一種の疾患です。 成人ITPの従来の治療には、第一選択のグルココルチコイドおよび免疫グロブリン療法、第二選択のTPOおよびTPO受容体アゴニスト、脾臓摘出術およびその他の免疫抑制治療（リツキシマブ、ビンクリスチン、アザチオプリンなど）が含まれます。 ITP は最も一般的な出血性疾患の 1 つです。 現在、ITPの治療反応は良好ではなく、相当数の患者が薬物維持療法を必要としており、患者の生活の質に深刻な影響を及ぼし、患者の経済的負担も増大している。 縦断的コホートにより、小児 ITP 患者の長期的な臨床的特徴を説明したり、標的療法の開発の進展を含む治療の利益とリスクのバランスを研究したり、予後因子を分析したり、予後モデルを確立する試みが可能になります。
この研究には、調査病院で原発性免疫性血小板減少症と診断された小児患者が含まれ、医療記録から基本情報、診断、治療情報が収集される。 この研究では、アンケートを使用して患者の曝露量を測定し、前向きに追跡調査して予後情報を収集します。
研究の種類
観察的
入学 (推定)
500
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Ting Sun, MD
- 電話番号：02223909009
- メール：sunting@ihcams.ac.cn
研究場所
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Tianjin、中国、300020
- 募集
- Chinese Academy of Medical Science and Blood Disease Hospital
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コンタクト：
- Ting Sun, MD
- 電話番号：02223909009
- メール：sunting@ihcams.ac.cn
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
健康ボランティアの受け入れ
なし
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
調査病院でITPと診断された小児患者。
説明
包含基準:
- 年齢は6～17歳（両端含む）、男女。
- ITPの診断。
除外基準:
- 結合組織疾患、骨髄造血不全疾患、骨髄異形成症候群、悪性腫瘍、薬物、遺伝性血小板減少症、共通可変免疫不全症、リンパ腫などのさまざまな理由によって引き起こされる続発性血小板減少症。
- 予想される追跡調査期間は 3 か月未満です。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
|---|---|
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小児の一次免疫性血小板減少症
免疫性血小板減少症 (ITP) : 国際作業部会の基準に従って定義
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この研究では、医療記録から基本情報、診断および治療情報を収集し、アンケートを使用して患者の曝露量を測定し、前向きに追跡調査して予後情報を収集します。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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全体的な応答率
時間枠：3年
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全体的な奏効率は、血小板数が 30 × 10^9/L 以上で、出血がなくベースラインの 2 倍以上である被験者の割合として定義されます。
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3年
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反応期間
時間枠：3年
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奏効期間は、被験者が出血することなく血小板数が 30 × 10^9/L 以上、ベースラインの少なくとも 2 倍を維持した最長期間として定義されます。
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3年
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持続的な応答率
時間枠：3年
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持続奏効率は、救援がなかった場合に特定の治療の初回投与後6、12、24、36か月後に出血がなく血小板数が30×10^9/L以上、ベースラインの少なくとも2倍を維持している被験者の割合として定義される。治療
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3年
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応急処置
時間枠：3年
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特定の治療の初回投与後に緊急治療を受けた被験者の割合
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3年
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特定の治療法の初回投与後にITPを有する小児患者の出血スケールを使用して評価した、臨床的に重大な出血を示した被験者の数
時間枠：3年
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ITPの小児患者について報告されている出血スケールに従った、特定の治療の投与後の出血スコアの被験者の数値の変化。
ITP の小児患者の出血スケールは、出血の重症度を次のグレードで表します。 グレード 1 (軽度) 少量の出血、点状出血がほとんどない (合計 100 個以下) および/または小さな打撲傷が 5 個以下 (直径 3 cm 以下)、なし粘膜出血；グレード 2 (軽度) 軽度の出血、多くの点状出血 (合計 100 個以上) および/または 5 つ以上の大きな打撲傷 (直径 3 cm 以上)、粘膜出血なし；グレード 3 (中等度) 中等度の出血、明らかな粘膜出血、厄介な症状ライフスタイル；グレード 4 (重度) 重度の出血、Hb>2 g/dL の低下につながる粘膜出血、または内出血の疑い。
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3年
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特定の治療法の初回投与後に世界保健機関（WHO）の出血スケールを使用して評価した、臨床的に重大な出血を示した被験者の数
時間枠：3年
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報告されている世界保健機関の出血スケールに基づく、特定の治療法の投与後の WHO 出血スコアにおける被験者の数値の変化。
WHO 出血スケールは、以下のグレードによる出血重症度の尺度です: グレード 0 = 出血なし、グレード 1 = 点状出血、グレード 2 = 軽度の失血、グレード 3 = ひどい失血、およびグレード 4 = 衰弱性失血。
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3年
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無再発生存率
時間枠：3年
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治療開始から再発または死亡事象が発生するまでの時間
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3年
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反応が現れるまでの時間
時間枠：3年
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反応発現までの時間は、被験者の血小板数が 30 × 10^9/L 以上で、出血がなくベースラインの少なくとも 2 倍になるまでに必要な時間として定義されます。
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3年
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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入射
時間枠：3年
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中国における小児原発性免疫性血小板減少症の発生率について説明します。
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3年
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分布
時間枠：3年
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中国における小児原発免疫性血小板減少症の集団特性について説明します。
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3年
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トランスクリプトームデータから抽出した予後関連因子
時間枠：3年
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予後に関連する因子はトランスクリプトームデータから選択され、予後予測モデルの確立に使用されます。
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3年
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プロテオミクスデータから抽出した予後関連因子
時間枠：3年
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予後に関連する因子はプロテオミクスデータから選択され、予後予測モデルの確立に使用されます。
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3年
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メタボロミクスデータから抽出した予後関連因子
時間枠：3年
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予後に関連する因子はメタボロミクスデータから選択され、予後予測モデルの確立に使用されます。
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3年
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マイクロバイオームデータから選択した予後関連因子
時間枠：3年
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予後に関連する因子はプロテオミクスデータから選択され、予後予測モデルの確立に使用されます。
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3年
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治療後に出現した有害事象の発生率、重症度、および関連性
時間枠：3年
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治療後に出現した有害事象の発生率、重症度、関連性が分析されます。
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3年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
協力者
捜査官
- 主任研究者：lei zhang, MD、Chinese Academy of Medical Science and Blood Disease Hospital
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年11月1日
一次修了 (推定)
2026年12月1日
研究の完了 (推定)
2036年12月1日
試験登録日
最初に提出
2023年8月26日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年10月24日
最初の投稿 (実際)
2023年10月30日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年2月11日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年2月9日
最終確認日
2025年12月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- IIT2023044
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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