Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Longitudinell kohort av pediatrisk primär immun trombocytopeni (ITP)

9 februari 2026 uppdaterad av: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Kliniska egenskaper, prognos och prognostisk modell av pediatrisk immuntrombocytopeni: en prospektiv, multicenter, observationell kohortstudie

Immun trombocytopen purpura (ITP) är en sorts sällsynt barnsjukdom som involverar autoimmun förstörelse av trombocyter. De nuvarande pediatriska ITP-kohorterna är mestadels baserade på singelcenter eller multicenterfall, eller kohorter med begränsad provstorlek i Kina. Det saknas heltäckande och storskaliga prospektiva kohortstudier inom pediatrisk ITP. Syftet med denna studie är att analysera de kliniska egenskaperna hos pediatrisk ITP, behandlingsmetoder, prognos och prognosmodell för dessa patienter i Kina.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Immun trombocytopeni (ITP) är en organspecifik autoimmun sjukdom som kännetecknas av minskat antal trombocyter och hud- och slemhinneblödningar. ITP är en slags sjukdom med ökad trombocytdestruktion och försämrad trombocytproduktion orsakad av autoimmunitet. Konventionell behandling av ITP för vuxna inkluderar första linjens glukokortikoid- och immunglobulinterapi, andra linjens TPO- och TPO-receptoragonist, splenektomi och andra immunsuppressiva behandlingar (såsom rituximab, vinkristin, azatioprin, etc.). ITP är en av de vanligaste hemorragiska sjukdomarna. För närvarande är behandlingssvaret av ITP inte bra, och ett stort antal patienter behöver underhållsbehandling, vilket allvarligt påverkar patienternas livskvalitet och ökar den ekonomiska bördan för patienterna. Longitudinell kohort gör det möjligt att beskriva de långsiktiga kliniska egenskaperna hos pediatriska ITP-patienter, att studera nytta-riskbalansen för behandlingar, inklusive den växande utvecklingen av riktade terapier och att analysera prognostiska faktorer och försök att etablera prognostiska modeller.

Studien kommer att inkludera pediatriska patienter som diagnostiserats med primär immuntrombocytopeni på de undersökande sjukhusen och samla in grundläggande information, diagnostisk och behandlingsinformation från medicinska journaler. Studien kommer att använda frågeformulär för att mäta exponeringen av patienter, och prospektiv uppföljning för att samla in prognosinformation.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

500

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Kina
      • Tianjin, Kina, 300020
        • Rekrytering
        • Chinese Academy of Medical Science and Blood Disease Hospital
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn

Tar emot friska volontärer

N/A

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Barnpatienter som fick diagnosen ITP på de undersökande sjukhusen.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Ålder 6-17 år (inklusive båda ändar), man och kvinna;
  • Diagnos av ITP.

Exklusions kriterier:

  • Sekundär trombocytopeni orsakad av olika orsaker, såsom bindvävsstörningar, benmärgshematopoetisk sviktsjukdom, myelodysplastiskt syndrom, malignitet, läkemedel, ärftlig trombocytopeni, vanlig variabel immunbrist, lymfom, etc;
  • Den förväntade uppföljningstiden är mindre än 3 månader.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Pediatrisk primär immun trombocytopeni
Immun trombocytopeni (ITP) : definieras enligt de internationella arbetsgruppens kriterier
Övrig: datainsamling
Studien kommer att samla in grundläggande information, diagnostisk och behandlingsinformation från medicinska journaler och använda frågeformulär för att mäta exponeringen av patienter, och prospektiv uppföljning för att samla in prognosinformation.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Total svarsfrekvens
Tidsram: 3 år
Total svarsfrekvens definierad som andelen försökspersoner med ett trombocytantal ≥ 30 × 10^9/L och minst 2 gånger från baslinjen utan blödning
3 år
Svarslängd
Tidsram: 3 år
Varaktighet av svar definieras som den längsta varaktigheten under vilken försökspersonen fick ett trombocytantal ≥ 30 × 10^9/L och minst 2 gånger från baslinjen utan blödning
3 år
Uthållig svarsfrekvens
Tidsram: 3 år
Ihållande svarsfrekvens definieras som andelen försökspersoner som håller ett trombocytantal ≥ 30 × 10^9/L och minst 2 gånger från baslinjen utan blödning 6, 12, 24, 36 månader efter initial administrering av viss behandling i avsaknad av räddning terapi
3 år
Akut behandling
Tidsram: 3 år
Andel av försökspersoner som fick akut behandling efter initial administrering av viss behandling
3 år
Antal försökspersoner med kliniskt signifikant blödning bedömd med hjälp av blödningsskalan för pediatriska patienter med ITP efter initial administrering av viss behandling
Tidsram: 3 år
Förändringar av försökspersonernas antal i blödningspoäng efter administrering av viss behandling enligt den rapporterade blödningsskalan för pediatriska patienter med ITP. Blödningsskalan för pediatriska patienter med ITP är ett mått på blödningens svårighetsgrad med följande grader: Grad 1 (mindre) Mindre blödningar, få petekier (≤100 totalt) och/eller ≤5 små blåmärken (≤3 cm i diameter), nej slemhinneblödning；Grad 2 (lindrig) Mild blödning, många petekkier (>100 totalt) och/eller >5 stora blåmärken (>3 cm i diameter), ingen slemhinneblödning；Grad 3 (måttlig) Måttlig blödning, tydlig slemhinneblödning, besvärlig livsstil；Grad 4 (svår) Svår blödning, slemhinneblödning som leder till minskning av Hb>2 g/dL eller misstänkt inre blödning；
3 år
Antal försökspersoner med kliniskt signifikant blödning bedömd med hjälp av världshälsoorganisationens (WHO) blödningsskala efter initial administrering av viss behandling
Tidsram: 3 år
Förändringar av försökspersonernas antal i WHO:s blödningspoäng efter administrering av viss behandling enligt den rapporterade Världshälsoorganisationens blödningsskala. WHO:s blödningsskala är ett mått på blödningens svårighetsgrad med följande grader: grad 0 = ingen blödning, grad 1 = petekier, grad 2 = mild blodförlust, grad 3 = grov blodförlust och grad 4 = försvagande blodförlust.
3 år
Överlevnadsfrekvens utan återfall
Tidsram: 3 år
Tid från behandlingsstart till att ett återfall eller dödsfall inträffar
3 år
Dags att börja svar
Tidsram: 3 år
Tid till insättande respons definieras som den tid det tar för försökspersoner att ha ett trombocytantal ≥ 30 × 10^9/L och minst 2 gånger från baslinjen utan blödning
3 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Frekvens
Tidsram: 3 år
Förekomsten av pediatrisk primär immuntrombocytopeni i Kina kommer att beskrivas
3 år
Distribution
Tidsram: 3 år
Populationsegenskaperna för pediatrisk primär immuntrombocytopeni i Kina kommer att beskrivas
3 år
Prognosrelaterade faktorer valda från transkriptomdata
Tidsram: 3 år
De prognosrelaterade faktorerna kommer att väljas från transkriptomdata och användas för att upprätta en prognosförutsägelsemodell
3 år
Prognosrelaterade faktorer valda från proteomikdata
Tidsram: 3 år
De prognosrelaterade faktorerna kommer att väljas från proteomikdata och användas för att upprätta en prognosförutsägelsemodell
3 år
Prognosrelaterade faktorer valda från metabolomikdata
Tidsram: 3 år
De prognosrelaterade faktorerna kommer att väljas från metabolomikdata och användas för att upprätta en prognosförutsägelsemodell
3 år
Prognosrelaterade faktorer valda från mikrobiomdata
Tidsram: 3 år
De prognosrelaterade faktorerna kommer att väljas från proteomikdata och användas för att upprätta en prognosförutsägelsemodell
3 år
Incidens, svårighetsgrad och behandlingssamband uppträder biverkningar efter behandling
Tidsram: 3 år
Incidensen, svårighetsgraden och sambandet mellan behandlingsuppkomna biverkningar efter behandling kommer att analyseras
3 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Samarbetspartners

Henan Cancer Hospital
Beijing Children's Hospital
Tianjin Medical University Second Hospital
The First Affiliated Hospital of Xiamen University
The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
Tianjin People's Hospital

Utredare

  • Huvudutredare: lei zhang, MD, Chinese Academy of Medical Science and Blood Disease Hospital

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 november 2023

Primärt slutförande (Beräknad)

1 december 2026

Avslutad studie (Beräknad)

1 december 2036

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

26 augusti 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

24 oktober 2023

Första postat (Faktisk)

30 oktober 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

11 februari 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

9 februari 2026

Senast verifierad

1 december 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • IIT2023044

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera