Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Продольная когорта детской первичной иммунной тромбоцитопении (ИТП)

9 февраля 2026 г. обновлено: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Клинические характеристики, прогноз и прогностическая модель детской иммунной тромбоцитопении: проспективное многоцентровое наблюдательное когортное исследование

Иммунная тромбоцитопеническая пурпура (ИТП) — это разновидность редкого детского заболевания, при котором происходит аутоиммунное разрушение тромбоцитов. Текущие когорты педиатрической ИТП в основном основаны на одноцентровых или многоцентровых случаях или когортах с ограниченным размером выборки в Китае. Комплексных и крупномасштабных проспективных когортных исследований педиатрической ИТП не хватает. Целью данного исследования является анализ клинических характеристик детской ИТП, методов лечения, прогноза и прогностической модели этих пациентов в Китае.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Иммунная тромбоцитопения (ИТП) — органоспецифическое аутоиммунное заболевание, характеризующееся снижением количества тромбоцитов и кровотечениями из кожи и слизистых оболочек. ИТП – это заболевание с повышенным разрушением тромбоцитов и нарушением их выработки, вызванное аутоиммунными реакциями. Традиционное лечение ИТП у взрослых включает терапию глюкокортикоидами и иммуноглобулинами первой линии, ТПО второй линии и агонистами рецепторов ТПО, спленэктомию и другие иммуносупрессивные методы лечения (такие как ритуксимаб, винкристин, азатиоприн и т. д.). ИТП — одно из наиболее распространенных геморрагических заболеваний. В настоящее время ответ на лечение ИТП неудовлетворителен, и значительное количество пациентов нуждаются в поддерживающем медикаментозном лечении, что серьезно влияет на качество жизни пациентов и увеличивает экономическое бремя пациентов. Лонгитюдная когорта позволяет описать долгосрочные клинические характеристики педиатрических пациентов с ИТП, изучить баланс пользы и риска лечения, включая растущую разработку таргетной терапии, а также проанализировать прогностические факторы и попытки создать прогностические модели.

В исследование будут включены педиатрические пациенты с диагнозом первичной иммунной тромбоцитопении в исследовательских больницах, а также будет собрана основная информация, диагностическая и лечебная информация из медицинских записей. В исследовании будет использоваться анкета для измерения воздействия на пациентов и проспективное наблюдение для сбора прогнозной информации.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

500

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Ting Sun, MD
  • Номер телефона: 02223909009
  • Электронная почта: sunting@ihcams.ac.cn

Места учебы

  • Китай
      • Tianjin, Китай, 300020
        • Рекрутинг
        • Chinese Academy of Medical Science and Blood Disease Hospital
        • Контакт:
          • Ting Sun, MD
          • Номер телефона: 02223909009
          • Электронная почта: sunting@ihcams.ac.cn

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок

Принимает здоровых добровольцев

Н/Д

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Пациенты детского возраста, у которых в следственных стационарах диагностирована ИТП.

Описание

Критерии включения:

  • Возраст 6-17 лет (включая оба конца), мужчины и женщины;
  • Диагностика ИТП.

Критерий исключения:

  • Вторичная тромбоцитопения, вызванная различными причинами, такими как заболевания соединительной ткани, костномозговая кроветворная недостаточность, миелодиспластический синдром, злокачественные новообразования, лекарственные препараты, наследственная тромбоцитопения, общий вариабельный иммунодефицит, лимфома и др.;
  • Ожидаемый период наблюдения составляет менее 3 месяцев.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Детская первичная иммунная тромбоцитопения
Иммунная тромбоцитопения (ИТП): определяется в соответствии с критериями международной рабочей группы.
Другой: Сбор данных
В ходе исследования будет собрана основная информация, диагностическая и лечебная информация из медицинских записей и использован вопросник для измерения воздействия на пациентов, а также проспективное наблюдение для сбора прогнозной информации.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Общий процент ответов
Временное ограничение: 3 года
Общая частота ответа определяется как доля субъектов с количеством тромбоцитов ≥ 30 × 10^9/л и как минимум в 2 раза выше исходного уровня без кровотечения.
3 года
Продолжительность ответа
Временное ограничение: 3 года
Продолжительность ответа определяется как наибольшая продолжительность, в течение которой у субъекта поддерживалось количество тромбоцитов ≥ 30 × 10^9/л и как минимум в 2 раза превышало исходный уровень без кровотечения.
3 года
Стабильная скорость ответа
Временное ограничение: 3 года
Частота устойчивого ответа определяется как доля субъектов, у которых количество тромбоцитов сохраняется на уровне ≥ 30 × 10^9/л и как минимум в 2 раза выше исходного уровня без кровотечений через 6, 12, 24, 36 месяцев после первоначального применения определенного лечения при отсутствии неотложной помощи. терапия
3 года
Первая помощь
Временное ограничение: 3 года
Процент субъектов, получивших неотложную помощь после первоначального применения определенного лечения
3 года
Число субъектов с клинически значимым кровотечением, оцененное с использованием шкалы кровотечений для педиатрических пациентов с ИТП после первоначального применения определенного лечения
Временное ограничение: 3 года
Изменения количества субъектов в степени кровотечения после применения определенного лечения по сообщенной шкале кровотечения для педиатрических пациентов с ИТП. Шкала кровотечения у педиатрических пациентов с ИТП представляет собой меру тяжести кровотечения со следующими степенями: 1 степень (незначительная) Незначительное кровотечение, небольшое количество петехий (всего ≤100) и/или ≤5 небольших синяков (диаметром ≤3 см), отсутствие кровотечение слизистых оболочек; степень 2 (легкая степень) Легкое кровотечение, множество петехий (всего >100) и/или >5 больших синяков (>3 см в диаметре), кровотечения слизистых нет; степень 3 (умеренная) Умеренное кровотечение, явное кровотечение слизистой оболочки, доставляющее беспокойство образ жизни；4 степень (тяжелая) Сильное кровотечение, кровотечение из слизистых оболочек, приводящее к снижению гемоглобина >2 г/дл или подозрение на внутреннее кровотечение；
3 года
Число субъектов с клинически значимым кровотечением по оценке с использованием шкалы кровотечений Всемирной организации здравоохранения (ВОЗ) после первоначального применения определенного лечения.
Временное ограничение: 3 года
Изменения количества субъектов в шкале кровотечений ВОЗ после применения определенного лечения в соответствии с опубликованной шкалой кровотечений Всемирной организации здравоохранения. Шкала кровотечения ВОЗ представляет собой меру тяжести кровотечения и имеет следующие степени: степень 0 = кровотечение отсутствует, степень 1 = петехии, степень 2 = легкая кровопотеря, степень 3 = большая кровопотеря и степень 4 = изнурительная кровопотеря.
3 года
Безрецидивная выживаемость
Временное ограничение: 3 года
Время от начала лечения до возникновения рецидива или летального исхода
3 года
Время начала реакции
Временное ограничение: 3 года
Время до начала ответа определяется как время, необходимое для того, чтобы у субъектов количество тромбоцитов достигло ≥ 30 × 10^9/л и по крайней мере в 2 раза превышало исходный уровень без кровотечения.
3 года

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Заболеваемость
Временное ограничение: 3 года
Будет описана частота возникновения первичной иммунной тромбоцитопении у детей в Китае.
3 года
Распределение
Временное ограничение: 3 года
Будут описаны популяционные характеристики первичной иммунной тромбоцитопении у детей в Китае.
3 года
Факторы, связанные с прогнозом, выбранные из данных транскриптома
Временное ограничение: 3 года
Факторы, связанные с прогнозом, будут выбраны из данных транскриптома и использованы для создания модели прогнозирования прогноза.
3 года
Факторы, связанные с прогнозом, выбранные из данных протеомики
Временное ограничение: 3 года
Факторы, связанные с прогнозом, будут выбраны из протеомных данных и использованы для создания модели прогнозирования прогноза.
3 года
Факторы, связанные с прогнозом, выбранные из данных метаболомики
Временное ограничение: 3 года
Факторы, связанные с прогнозом, будут выбраны из метаболомических данных и использованы для создания модели прогнозирования прогноза.
3 года
Факторы, связанные с прогнозом, выбранные на основе данных микробиома
Временное ограничение: 3 года
Факторы, связанные с прогнозом, будут выбраны из протеомных данных и использованы для создания модели прогнозирования прогноза.
3 года
Частота, тяжесть и взаимосвязь возникших нежелательных явлений после лечения
Временное ограничение: 3 года
Будут проанализированы частота, тяжесть и взаимосвязь возникающих после лечения нежелательных явлений.
3 года

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Соавторы

Henan Cancer Hospital
Beijing Children's Hospital
Tianjin Medical University Second Hospital
The First Affiliated Hospital of Xiamen University
The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
Tianjin People's Hospital

Следователи

  • Главный следователь: lei zhang, MD, Chinese Academy of Medical Science and Blood Disease Hospital

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 ноября 2023 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 декабря 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 декабря 2036 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

26 августа 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

24 октября 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

30 октября 2023 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

11 февраля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

9 февраля 2026 г.

Последняя проверка

1 декабря 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • IIT2023044

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться