Coorte Longitudinal de Trombocitopenia Imune Primária Pediátrica (PTI)
9 de fevereiro de 2026 atualizado por: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
Características clínicas, prognóstico e modelo prognóstico de trombocitopenia imune pediátrica: um estudo de coorte observacional prospectivo, multicêntrico
A púrpura trombocitopênica imune (PTI) é um tipo de doença infantil rara que envolve destruição autoimune de plaquetas. As coortes atuais de PTI pediátrica são baseadas principalmente em casos unicêntricos ou multicêntricos, ou coortes com tamanho de amostra limitado na China.
Há uma falta de estudos de coorte prospectivos abrangentes e em grande escala em PTI pediátrica.
O objetivo deste estudo é analisar as características clínicas da PTI pediátrica, os métodos de tratamento, prognóstico e modelo prognóstico desses pacientes na China.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A trombocitopenia imune (PTI) é uma doença autoimune específica de órgão, caracterizada por diminuição da contagem de plaquetas e sangramento da pele e das mucosas. A PTI é um tipo de doença com aumento da destruição plaquetária e diminuição da produção plaquetária causada por autoimunidade. O tratamento convencional da PTI em adultos inclui terapia de primeira linha com glicocorticóides e imunoglobulinas, TPO de segunda linha e agonista do receptor de TPO, esplenectomia e outros tratamentos imunossupressores (como rituximabe, vincristina, azatioprina, etc.). A PTI é uma das doenças hemorrágicas mais comuns. Actualmente, a resposta ao tratamento da PTI não é boa e um número considerável de pacientes necessita de tratamento medicamentoso de manutenção, o que afecta seriamente a qualidade de vida dos pacientes e aumenta o fardo económico dos pacientes. A Coorte Longitudinal permite descrever as características clínicas de longo prazo de pacientes pediátricos com PTI, estudar a relação benefício-risco dos tratamentos, incluindo o crescente desenvolvimento de terapias direcionadas e analisar os fatores prognósticos e tentativas de estabelecer modelos prognósticos.
O estudo incluirá pacientes pediátricos com diagnóstico de trombocitopenia imune primária nos hospitais investigadores e coletará informações básicas, informações de diagnóstico e tratamento de registros médicos. O estudo usará questionário para medir a exposição dos pacientes e acompanhamento prospectivo para coletar informações de prognóstico.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Estimado)
500
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Ting Sun, MD
- Número de telefone: 02223909009
- E-mail: sunting@ihcams.ac.cn
Locais de estudo
-
-
-
Tianjin, China, 300020
- Recrutamento
- Chinese Academy of Medical Science and Blood Disease Hospital
-
Contato:
- Ting Sun, MD
- Número de telefone: 02223909009
- E-mail: sunting@ihcams.ac.cn
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
Aceita Voluntários Saudáveis
N/D
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Pacientes pediátricos que foram diagnosticados com PTI nos hospitais investigadores.
Descrição
Critério de inclusão:
- Idade de 6 a 17 anos (incluindo ambas as extremidades), masculino e feminino;
- Diagnóstico de PTI.
Critério de exclusão:
- Trombocitopenia secundária causada por vários motivos, como distúrbios do tecido conjuntivo, doença de insuficiência hematopoiética da medula óssea, síndrome mielodisplásica, malignidade, medicamentos, trombocitopenia hereditária, deficiência imunológica variável comum, linfoma, etc.;
- O período de acompanhamento esperado é inferior a 3 meses.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Trombocitopenia imune primária pediátrica
Trombocitopenia imune (PTI): definida de acordo com os critérios do grupo de trabalho internacional
|
O estudo irá coletar informações básicas, informações de diagnóstico e tratamento de registros médicos e usar questionário para medir a exposição dos pacientes e fazer acompanhamento prospectivo para coletar as informações de prognóstico.
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Taxa geral de resposta
Prazo: 3 anos
|
Taxa de resposta global definida como proporção de indivíduos com contagem de plaquetas ≥ 30 × 10^9/L e pelo menos 2 vezes desde o valor basal sem sangramento
|
3 anos
|
|
Duração da resposta
Prazo: 3 anos
|
Duração da resposta definida como o período mais longo durante o qual o indivíduo manteve uma contagem de plaquetas ≥ 30 × 10^9/L e pelo menos 2 vezes a partir do valor basal sem sangramento
|
3 anos
|
|
Taxa de resposta sustentada
Prazo: 3 anos
|
Taxa de resposta sustentada definida como a proporção de indivíduos que mantêm uma contagem de plaquetas ≥ 30 × 10^9/L e pelo menos 2 vezes da linha de base sem sangramento aos 6, 12, 24, 36 meses após a administração inicial de determinado tratamento na ausência de resgate terapia
|
3 anos
|
|
Tratamento de emergencia
Prazo: 3 anos
|
Porcentagem de indivíduos que receberam tratamento de emergência após a administração inicial de determinado tratamento
|
3 anos
|
|
Número de indivíduos com sangramento clinicamente significativo, conforme avaliado pela escala de sangramento para pacientes pediátricos com PTI após administração inicial de determinado tratamento
Prazo: 3 anos
|
Mudanças no número de indivíduos na pontuação de sangramento após a administração de determinado tratamento de acordo com a escala de sangramento relatada para pacientes pediátricos com PTI.
A escala de sangramento para pacientes pediátricos com PTI é uma medida da gravidade do sangramento com os seguintes graus: Grau 1 (menor) Sangramento menor, poucas petéquias (≤100 no total) e/ou ≤5 pequenos hematomas (≤3 cm de diâmetro), sem sangramento da mucosa; Grau 2 (leve) Sangramento leve, muitas petéquias (> 100 no total) e/ou > 5 hematomas grandes (> 3 cm de diâmetro), sem sangramento da mucosa; Grau 3 (moderado) Sangramento moderado, sangramento evidente da mucosa, problemático estilo de vida ； Grau 4 (grave) Sangramento grave, sangramento da mucosa levando à diminuição da Hb> 2 g / dL ou suspeita de hemorragia interna ；
|
3 anos
|
|
Número de indivíduos com sangramento clinicamente significativo, conforme avaliado pela escala de sangramento da Organização Mundial da Saúde (OMS) após a administração inicial de determinado tratamento
Prazo: 3 anos
|
Mudanças nos números dos indivíduos na pontuação de sangramento da OMS após a administração de determinado tratamento de acordo com a Escala de Sangramento da Organização Mundial da Saúde relatada.
A Escala de Sangramento da OMS é uma medida da gravidade do sangramento com os seguintes graus: grau 0 = sem sangramento, grau 1 = petéquias, grau 2 = perda de sangue leve, grau 3 = perda de sangue grave e grau 4 = perda de sangue debilitante.
|
3 anos
|
|
Taxa de sobrevivência livre de recorrência
Prazo: 3 anos
|
Tempo desde o início do tratamento até a ocorrência de uma recaída ou evento de morte
|
3 anos
|
|
Tempo para iniciar a resposta
Prazo: 3 anos
|
Tempo até o início da resposta definido como o tempo necessário para que os indivíduos tenham uma contagem de plaquetas ≥ 30 × 10^9/L e pelo menos 2 vezes a partir do valor basal sem sangramento
|
3 anos
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Incidência
Prazo: 3 anos
|
A incidência de trombocitopenia imune primária pediátrica na China será descrita
|
3 anos
|
|
Distribuição
Prazo: 3 anos
|
As características populacionais da trombocitopenia imune primária pediátrica na China serão descritas
|
3 anos
|
|
Fatores relacionados ao prognóstico selecionados a partir de dados do transcriptoma
Prazo: 3 anos
|
Os fatores relacionados ao prognóstico serão selecionados a partir dos dados do transcriptoma e serão usados para estabelecer o modelo de predição do prognóstico
|
3 anos
|
|
Fatores relacionados ao prognóstico selecionados a partir de dados proteômicos
Prazo: 3 anos
|
Os fatores relacionados ao prognóstico serão selecionados a partir de dados proteômicos e serão usados para estabelecer o modelo de predição do prognóstico
|
3 anos
|
|
Fatores relacionados ao prognóstico selecionados a partir de dados metabolômicos
Prazo: 3 anos
|
Os fatores relacionados ao prognóstico serão selecionados a partir de dados metabolômicos e serão usados para estabelecer o modelo de predição do prognóstico
|
3 anos
|
|
Fatores relacionados ao prognóstico selecionados a partir de dados do microbioma
Prazo: 3 anos
|
Os fatores relacionados ao prognóstico serão selecionados a partir de dados proteômicos e serão usados para estabelecer o modelo de predição do prognóstico
|
3 anos
|
|
Incidência, gravidade e relação de eventos adversos emergentes do tratamento após o tratamento
Prazo: 3 anos
|
A incidência, gravidade e relação dos eventos adversos emergentes do tratamento após o tratamento serão analisadas
|
3 anos
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: lei zhang, MD, Chinese Academy of Medical Science and Blood Disease Hospital
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de novembro de 2023
Conclusão Primária (Estimado)
1 de dezembro de 2026
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de dezembro de 2036
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
26 de agosto de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
24 de outubro de 2023
Primeira postagem (Real)
30 de outubro de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
11 de fevereiro de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
9 de fevereiro de 2026
Última verificação
1 de dezembro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Citopenia
- Processos Patológicos
- Doenças autoimunes
- Doenças do sistema imunológico
- Hemorragia
- Manifestações de pele
- Doenças Hematológicas
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea
- Distúrbios hemorrágicos
- Distúrbios das plaquetas sanguíneas
- Microangiopatias Trombóticas
- Púrpura Trombocitopênica
- Púrpura
- Trombocitopenia
- Condições Patológicas, Sinais e Sintomas
- Sinais e sintomas
- Doenças hemic e linfáticas
- Púrpura Trombocitopênica Idiopática
- Qualidade, acesso e avaliação da assistência médica
- Técnicas de investigação
- Métodos epidemiológicos
- Mecanismos de avaliação de saúde
- Qualidade de assistência médica
- Saúde pública
- Meio ambiente e saúde pública
- Coleta de dados
Outros números de identificação do estudo
- IIT2023044
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .