Podłużna kohorta pierwotnej małopłytkowości immunologicznej u dzieci (ITP)
9 lutego 2026 zaktualizowane przez: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
Charakterystyka kliniczna, rokowanie i model prognostyczny małopłytkowości immunologicznej u dzieci: prospektywne, wieloośrodkowe, obserwacyjne badanie kohortowe
Immunologiczna plamica małopłytkowa (ITP) to rodzaj rzadkiej choroby wieku dziecięcego, która wiąże się z autoimmunologicznym niszczeniem płytek krwi. Obecne kohorty pediatrycznej ITP opierają się głównie na przypadkach jedno- lub wieloośrodkowych lub na kohortach o ograniczonej wielkości próby w Chinach.
Brakuje kompleksowych i zakrojonych na dużą skalę prospektywnych badań kohortowych dotyczących ITP u dzieci.
Celem tego badania jest analiza charakterystyki klinicznej ITP u dzieci, metod leczenia, rokowania i modelu prognostycznego tych pacjentów w Chinach.
Przegląd badań
Status
Rekrutacyjny
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Małopłytkowość immunologiczna (ITP) jest specyficzną dla narządu chorobą autoimmunologiczną, która charakteryzuje się zmniejszeniem liczby płytek krwi oraz krwawieniem do skóry i błon śluzowych. ITP jest rodzajem choroby charakteryzującej się zwiększonym niszczeniem płytek krwi i upośledzoną produkcją płytek krwi, spowodowaną chorobą autoimmunologiczną. Konwencjonalne leczenie ITP u dorosłych obejmuje terapię pierwszego rzutu glikokortykoidami i immunoglobulinami, drugim rzutem TPO i agonistą receptora TPO, splenektomię i inne leczenie immunosupresyjne (takie jak rytuksymab, winkrystyna, azatiopryna itp.). ITP jest jedną z najczęstszych chorób krwotocznych. Obecnie odpowiedź na leczenie ITP nie jest dobra, a znaczna liczba pacjentów wymaga leczenia podtrzymującego, co poważnie wpływa na jakość życia pacjentów i zwiększa obciążenie ekonomiczne pacjentów. Kohorta podłużna pozwala na opisanie długoterminowej charakterystyki klinicznej pediatrycznych pacjentów z ITP, badanie stosunku korzyści do ryzyka leczenia, w tym rosnącego rozwoju terapii celowanych, a także analizę czynników prognostycznych i prób ustalenia modeli prognostycznych.
Badanie obejmie pacjentów pediatrycznych, u których w szpitalach prowadzących badanie zdiagnozowano pierwotną małopłytkowość immunologiczną oraz zgromadzi podstawowe informacje, informacje diagnostyczne i lecznicze z dokumentacji medycznej. W badaniu wykorzystany zostanie kwestionariusz do pomiaru narażenia pacjentów oraz prospektywna obserwacja w celu zebrania informacji dotyczących rokowania.
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Szacowany)
500
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Ting Sun, MD
- Numer telefonu: 02223909009
- E-mail: sunting@ihcams.ac.cn
Lokalizacje studiów
-
-
-
Tianjin, Chiny, 300020
- Rekrutacyjny
- Chinese Academy of Medical Science and Blood Disease Hospital
-
Kontakt:
- Ting Sun, MD
- Numer telefonu: 02223909009
- E-mail: sunting@ihcams.ac.cn
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie dotyczy
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Dzieci i młodzież, u których w szpitalach prowadzących badanie zdiagnozowano ITP.
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Wiek 6-17 lat (w tym oba końce), mężczyzna i kobieta;
- Diagnoza ITP.
Kryteria wyłączenia:
- Małopłytkowość wtórna spowodowana różnymi przyczynami, takimi jak choroby tkanki łącznej, choroba niewydolności krwiotwórczej szpiku kostnego, zespół mielodysplastyczny, nowotwór złośliwy, leki, małopłytkowość dziedziczna, pospolity zmienny niedobór odporności, chłoniak itp.;
- Przewidywany okres obserwacji wynosi mniej niż 3 miesiące.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Pierwotna małopłytkowość immunologiczna u dzieci
Małopłytkowość immunologiczna (ITP): zdefiniowana zgodnie z kryteriami międzynarodowej grupy roboczej
|
W badaniu zostaną zebrane podstawowe informacje, informacje diagnostyczne i lecznicze z dokumentacji medycznej, a także wykorzystany zostanie kwestionariusz do pomiaru narażenia pacjentów i prospektywna obserwacja w celu zebrania informacji o rokowaniu.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Ogólny wskaźnik odpowiedzi
Ramy czasowe: 3 lata
|
Ogólny współczynnik odpowiedzi zdefiniowany jako odsetek pacjentów z liczbą płytek krwi ≥ 30 × 10^9/l i co najmniej 2-krotnością wartości wyjściowych, bez krwawień
|
3 lata
|
|
Czas trwania odpowiedzi
Ramy czasowe: 3 lata
|
Czas trwania odpowiedzi zdefiniowany jako najdłuższy czas, przez jaki u pacjenta liczba płytek krwi była ≥ 30 × 10^9/l i co najmniej 2-krotnie większa od wartości wyjściowej, bez krwawienia
|
3 lata
|
|
Utrzymujący się wskaźnik odpowiedzi
Ramy czasowe: 3 lata
|
Wskaźnik trwałej odpowiedzi zdefiniowany jako odsetek pacjentów, u których liczba płytek krwi utrzymuje się na poziomie ≥ 30 × 10^9/l i jest co najmniej 2-krotna w porównaniu z wartością wyjściową, bez krwawień po 6, 12, 24, 36 miesiącach po pierwszym podaniu określonego leczenia przy braku leczenia ratunkowego terapia
|
3 lata
|
|
Leczenie w nagłych przypadkach
Ramy czasowe: 3 lata
|
Odsetek pacjentów, którzy otrzymali leczenie w trybie doraźnym po pierwszym podaniu określonego leczenia
|
3 lata
|
|
Liczba pacjentów, u których wystąpiło klinicznie istotne krwawienie, oceniane przy użyciu skali krwawień dla dzieci i młodzieży z samoistną małopłytkowością immunologiczną po pierwszym podaniu określonego leczenia
Ramy czasowe: 3 lata
|
Zmiany liczby pacjentów w punktacji krwawień po podaniu określonego leczenia zgodnie z podaną skalą krwawień dla dzieci i młodzieży z ITP.
Skala krwawień dla dzieci i młodzieży z ITP jest miarą nasilenia krwawienia w następującym stopniu: Stopień 1 (mniejsze) Niewielkie krwawienie, kilka wybroczyn (łącznie ≤100) i/lub ≤5 małych siniaków (≤3 cm średnicy), brak krwawienie z błon śluzowych Stopień 2 (łagodny) Łagodne krwawienie, wiele wybroczyn (łącznie > 100) i/lub > 5 dużych siniaków (o średnicy > 3 cm), brak krwawienia z błon śluzowych Stopień 3 (umiarkowany) Umiarkowane krwawienie, jawne krwawienie z błon śluzowych, kłopotliwe styl życia; Stopień 4 (ciężki) Ciężkie krwawienie, krwawienie z błon śluzowych prowadzące do zmniejszenia Hb>2 g/dl lub podejrzenie krwotoku wewnętrznego;
|
3 lata
|
|
Liczba pacjentów, u których wystąpiło klinicznie istotne krwawienie, ocenione przy użyciu skali krwawień Światowej Organizacji Zdrowia (WHO) po pierwszym zastosowaniu określonego leczenia
Ramy czasowe: 3 lata
|
Zmiany liczby pacjentów w punktacji krwawień WHO po podaniu określonego leczenia zgodnie ze skalą krwawienia opracowaną przez Światową Organizację Zdrowia.
Skala krwawień WHO jest miarą nasilenia krwawienia i składa się z następujących stopni: stopień 0 = brak krwawienia, stopień 1 = wybroczyny, stopień 2 = łagodna utrata krwi, stopień 3 = duża utrata krwi i stopień 4 = wyniszczająca utrata krwi.
|
3 lata
|
|
Wskaźnik przeżycia bez nawrotów
Ramy czasowe: 3 lata
|
Czas od rozpoczęcia leczenia do wystąpienia nawrotu choroby lub zgonu
|
3 lata
|
|
Czas zacząć reagować
Ramy czasowe: 3 lata
|
Czas do wystąpienia odpowiedzi zdefiniowany jako czas potrzebny pacjentom do uzyskania liczby płytek krwi ≥ 30 × 10^9/l i co najmniej 2-krotności wartości początkowej bez krwawienia
|
3 lata
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zakres
Ramy czasowe: 3 lata
|
Opisana zostanie częstość występowania pierwotnej małopłytkowości immunologicznej u dzieci w Chinach
|
3 lata
|
|
Dystrybucja
Ramy czasowe: 3 lata
|
Opisana zostanie charakterystyka populacji pierwotnej małopłytkowości immunologicznej u dzieci w Chinach
|
3 lata
|
|
Czynniki związane z rokowaniem wybrane z danych transkryptomu
Ramy czasowe: 3 lata
|
Czynniki związane z rokowaniem zostaną wybrane z danych transkryptomu i zostaną wykorzystane do ustalenia modelu przewidywania rokowania
|
3 lata
|
|
Czynniki związane z rokowaniem wybrane z danych proteomicznych
Ramy czasowe: 3 lata
|
Czynniki związane z rokowaniem zostaną wybrane z danych proteomicznych i wykorzystane do ustalenia modelu przewidywania rokowania
|
3 lata
|
|
Czynniki związane z rokowaniem wybrane z danych metabolomicznych
Ramy czasowe: 3 lata
|
Czynniki związane z rokowaniem zostaną wybrane z danych metabolomicznych i wykorzystane do ustalenia modelu przewidywania rokowania
|
3 lata
|
|
Czynniki związane z rokowaniem wybrane na podstawie danych dotyczących mikrobiomu
Ramy czasowe: 3 lata
|
Czynniki związane z rokowaniem zostaną wybrane z danych proteomicznych i wykorzystane do ustalenia modelu przewidywania rokowania
|
3 lata
|
|
Częstość występowania, nasilenie i związek zdarzeń niepożądanych wynikających z leczenia po leczeniu
Ramy czasowe: 3 lata
|
Przeanalizowane zostaną częstość występowania, nasilenie i związek zdarzeń niepożądanych wynikających z leczenia po leczeniu
|
3 lata
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: lei zhang, MD, Chinese Academy of Medical Science and Blood Disease Hospital
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
1 listopada 2023
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
1 grudnia 2026
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 grudnia 2036
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
26 sierpnia 2023
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
24 października 2023
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
30 października 2023
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
11 lutego 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
9 lutego 2026
Ostatnia weryfikacja
1 grudnia 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Cytopenia
- Procesy patologiczne
- Choroby Autoimmunologiczne
- Choroby układu odpornościowego
- Krwotok
- Manifestacje skórne
- Choroby hematologiczne
- Zaburzenia krzepnięcia krwi
- Zaburzenia krwotoczne
- Zaburzenia płytek krwi
- Mikroangiopatie zakrzepowe
- Plamica, małopłytkowość
- Plamica
- Małopłytkowość
- Stany patologiczne, oznaki i objawy
- Objawy i symptomy
- Choroby hemowe i limfatyczne
- Plamica, Małopłytkowość, Idiopatyczna
- Jakość opieki zdrowotnej, dostęp i ocena
- Techniki śledcze
- Metody epidemiologiczne
- Mechanizmy oceny opieki zdrowotnej
- Jakość opieki zdrowotnej
- Zdrowie publiczne
- Środowisko i zdrowie publiczne
- Zbieranie danych
Inne numery identyfikacyjne badania
- IIT2023044
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .