儿科原发性免疫性血小板减少症 (ITP) 纵向队列
2026年2月9日 更新者：Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
儿童免疫性血小板减少症的临床特征、预后和预后模型：一项前瞻性、多中心、观察性队列研究
免疫性血小板减少性紫癜（ITP）是一种罕见的儿童疾病，涉及血小板的自身免疫性破坏。目前国内的儿科ITP队列大多基于单中心或多中心病例，或样本量有限的队列。
儿科 ITP 缺乏全面、大规模的前瞻性队列研究。
本研究旨在分析我国儿童ITP的临床特点、治疗方法、预后及预后模型。
研究概览
详细说明
免疫性血小板减少症（ITP）是一种器官特异性自身免疫性疾病，其特征是血小板计数减少以及皮肤和粘膜出血。 ITP是一种由自身免疫引起的血小板破坏增多、血小板生成受损的疾病。 成人ITP的常规治疗包括一线糖皮质激素和免疫球蛋白治疗、二线TPO和TPO受体激动剂、脾切除和其他免疫抑制治疗（如利妥昔单抗、长春新碱、硫唑嘌呤等）。 ITP是最常见的出血性疾病之一。 目前ITP的治疗效果不佳，相当一部分患者需要药物维持治疗，严重影响患者的生活质量，增加患者的经济负担。 纵向队列可以描述儿科ITP患者的长期临床特征，研究治疗的获益-风险平衡，包括不断发展的靶向治疗，并分析预后因素并尝试建立预后模型。
该研究将包括在调查医院诊断为原发性免疫性血小板减少症的儿科患者，并从病历中收集基本信息、诊断和治疗信息。 该研究将采用问卷调查的方式测量患者的暴露情况，并前瞻性随访以收集预后信息。
研究类型
观察性的
注册 (估计的)
500
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Ting Sun, MD
- 电话号码：02223909009
- 邮箱：sunting@ihcams.ac.cn
学习地点
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Tianjin、中国、300020
- 招聘中
- Chinese Academy of Medical Science and Blood Disease Hospital
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接触：
- Ting Sun, MD
- 电话号码：02223909009
- 邮箱：sunting@ihcams.ac.cn
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
接受健康志愿者
不适用
取样方法
非概率样本
研究人群
在调查医院诊断出 ITP 的儿童患者。
描述
纳入标准：
- 年龄6-17岁（含两端），男女不限；
- ITP 的诊断。
排除标准：
- 各种原因引起的继发性血小板减少症，如结缔组织疾病、骨髓造血衰竭疾病、骨髓增生异常综合征、恶性肿瘤、药物、遗传性血小板减少症、常见变异性免疫缺陷、淋巴瘤等；
- 预计随访时间不到3个月。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
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儿童原发性免疫性血小板减少症
免疫性血小板减少症（ITP）：根据国际工作组标准定义
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该研究将从病历中收集基本信息、诊断和治疗信息，并使用问卷测量患者的暴露程度，并前瞻性随访以收集预后信息。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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总体响应率
大体时间：3年
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总体缓解率定义为血小板计数 ≥ 30 × 10^9/L 且至少是基线的 2 倍且无出血的受试者比例
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3年
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响应持续时间
大体时间：3年
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反应持续时间定义为受试者维持血小板计数 ≥ 30 × 10^9/L 且至少是基线的 2 倍而不出血的最长持续时间
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3年
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持续响应率
大体时间：3年
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持续缓解率定义为在未进行抢救的情况下初次给予某些治疗后 6、12、24、36 个月时血小板计数保持≥ 30 × 10^9/L 且至少是基线的 2 倍且无出血的受试者比例治疗
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3年
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紧急处理
大体时间：3年
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初次给予某些治疗后接受紧急治疗的受试者百分比
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3年
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使用 ITP 儿科患者出血量表评估初次给予某些治疗后出现临床显着出血的受试者人数
大体时间：3年
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根据报告的 ITP 儿科患者出血量表，接受某种治疗后出血评分受试者人数的变化。
ITP 儿科患者的出血量表衡量出血严重程度，分为以下等级： 1 级（轻微） 轻微出血，少量瘀点（总数≤100 个）和/或 ≤5 个小瘀伤（直径≤3 cm），无粘膜出血；2级（轻度） 轻度出血，有很多瘀点（总数>100个）和/或>5个大瘀伤（直径>3厘米），无粘膜出血；3级（中度） 中度出血，明显的粘膜出血，麻烦生活方式；4级（重度）严重出血，粘膜出血导致Hb下降>2g/dL或疑似内出血；
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3年
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根据世界卫生组织 (WHO) 出血量表评估，在初次给予某些治疗后出现临床显着出血的受试者人数
大体时间：3年
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根据报告的世界卫生组织出血量表，接受某些治疗后，世界卫生组织出血评分中受试者人数的变化。
WHO 出血量表衡量出血严重程度，分为以下等级：0 级 = 无出血，1 级 = 瘀点，2 级 = 轻度失血，3 级 = 严重失血，4 级 = 衰弱性失血。
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3年
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无复发生存率
大体时间：3年
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从开始治疗到发生复发或死亡事件的时间
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3年
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反应发生时间
大体时间：3年
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起效时间定义为受试者血小板计数 ≥ 30 × 10^9/L 且至少是基线的 2 倍且无出血所需的时间
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3年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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发生率
大体时间：3年
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我国儿童原发性免疫性血小板减少症发病情况现将叙述
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3年
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分配
大体时间：3年
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阐述我国儿童原发性免疫性血小板减少症的人群特征
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3年
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从转录组数据中选择的预后相关因素
大体时间：3年
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从转录组数据中筛选出预后相关因素，用于建立预后预测模型
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3年
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从蛋白质组学数据中选择的预后相关因素
大体时间：3年
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从蛋白质组学数据中筛选出预后相关因素，用于建立预后预测模型
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3年
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从代谢组学数据中选择的预后相关因素
大体时间：3年
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从代谢组学数据中筛选出预后相关因素，用于建立预后预测模型
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3年
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从微生物组数据中选择的预后相关因素
大体时间：3年
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从蛋白质组学数据中筛选出预后相关因素，用于建立预后预测模型
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3年
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治疗后出现的不良事件的发生率、严重程度和关系
大体时间：3年
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分析治疗后出现的不良事件的发生率、严重程度和关系
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3年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
合作者
调查人员
- 首席研究员：lei zhang, MD、Chinese Academy of Medical Science and Blood Disease Hospital
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2023年11月1日
初级完成 (估计的)
2026年12月1日
研究完成 (估计的)
2036年12月1日
研究注册日期
首次提交
2023年8月26日
首先提交符合 QC 标准的
2023年10月24日
首次发布 (实际的)
2023年10月30日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年2月11日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年2月9日
最后验证
2025年12月1日
更多信息
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