소아 원발성 면역혈소판감소증(ITP)의 종방향 코호트
2026년 2월 9일 업데이트: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
소아 면역성 혈소판 감소증의 임상 특성, 예후 및 예후 모델: 전향적, 다기관, 관찰 코호트 연구
면역성혈소판감소성자반병(ITP)은 혈소판의 자가면역 파괴를 수반하는 일종의 희귀 소아 질환입니다. 현재 소아 ITP 코호트는 대부분 단일 센터 또는 다기관 사례 또는 중국에서 제한된 표본 크기의 코호트를 기반으로 합니다.
소아 ITP에 대한 포괄적이고 대규모의 전향적 코호트 연구가 부족합니다.
본 연구의 목적은 중국에서 소아 ITP의 임상적 특징, 치료 방법, 예후 및 예후 모델을 분석하는 것이다.
연구 개요
상세 설명
면역성혈소판감소증(ITP)은 혈소판 수가 감소하고 피부 및 점막 출혈을 특징으로 하는 장기 특이적 자가면역 질환입니다. ITP는 자가면역에 의해 혈소판 파괴가 증가하고 혈소판 생성이 저하되는 일종의 질병이다. 성인 ITP의 기존 치료에는 1차 글루코코르티코이드 및 면역글로불린 요법, 2차 TPO 및 TPO 수용체 작용제, 비장절제술 및 기타 면역억제 치료(예: 리툭시맙, 빈크리스틴, 아자티오프린 등)가 포함됩니다. ITP는 가장 흔한 출혈성 질환 중 하나입니다. 현재 ITP의 치료 반응은 좋지 않고, 상당수의 환자가 약물 유지 치료를 필요로 하고 있어 환자의 삶의 질에 심각한 영향을 미치고 환자의 경제적 부담을 가중시킨다. 종단적 코호트는 소아 ITP 환자의 장기적인 임상 특성을 설명하고, 증가하는 표적 치료법의 개발을 포함하여 치료의 이익-위험 균형을 연구하고, 예후 요인을 분석하고 예후 모델을 확립하려는 시도를 가능하게 합니다.
이번 연구에는 조사 병원에서 원발성 면역혈소판감소증 진단을 받은 소아 환자가 포함되며, 의료 기록에서 기본 정보, 진단, 치료 정보를 수집할 예정이다. 본 연구에서는 설문지를 사용하여 환자의 노출을 측정하고 전향적으로 추적 관찰하여 예후 정보를 수집할 예정입니다.
연구 유형
관찰
등록 (추정된)
500
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Ting Sun, MD
- 전화번호: 02223909009
- 이메일: sunting@ihcams.ac.cn
연구 장소
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Tianjin, 중국, 300020
- 모병
- Chinese Academy of Medical Science and Blood Disease Hospital
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연락하다:
- Ting Sun, MD
- 전화번호: 02223909009
- 이메일: sunting@ihcams.ac.cn
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
해당 없음
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
조사병원에서 ITP 진단을 받은 소아환자.
설명
포함 기준:
- 6~17세(양쪽 끝 포함), 남성 및 여성;
- ITP 진단.
제외 기준:
- 결합조직 장애, 골수조혈부전증, 골수이형성증후군, 악성종양, 약물, 유전성 혈소판감소증, 공통변수 면역결핍증, 림프종 등 다양한 원인에 의해 발생하는 이차성 혈소판감소증;
- 예상 추적 기간은 3개월 미만이다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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소아 원발성 면역성 혈소판 감소증
면역성혈소판감소증(ITP) : 국제 실무그룹 기준에 따라 정의
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이번 연구는 의무기록에서 기본 정보와 진단, 치료 정보를 수집하고 설문지를 활용해 환자 노출을 측정하고 전향적으로 추적관찰해 예후 정보를 수집할 예정이다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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전체 응답률
기간: 3 년
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전체 반응률은 혈소판 수가 30 × 10^9/L 이상이고 출혈 없이 기준치 대비 최소 2배인 피험자의 비율로 정의됩니다.
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3 년
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응답 기간
기간: 3 년
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반응 지속 기간은 피험자가 출혈 없이 혈소판 수치 ≥ 30 × 10^9/L 및 기준치의 최소 2배를 유지한 가장 긴 기간으로 정의됩니다.
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3 년
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지속적인 응답률
기간: 3 년
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지속 반응률은 구조 없이 특정 치료를 처음 투여한 후 6, 12, 24, 36개월에 출혈 없이 혈소판 수를 30 × 10^9/L 이상, 기준치 대비 2배 이상 유지한 피험자의 비율로 정의됩니다. 요법
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3 년
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응급처치
기간: 3 년
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특정 치료의 초기 투여 후 응급 치료를 받은 피험자의 비율
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3 년
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특정 치료의 초기 투여 후 ITP가 있는 소아 환자에 대한 출혈 척도를 사용하여 평가된 임상적으로 유의미한 출혈이 있는 대상자 수
기간: 3 년
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소아 ITP 환자에 대해 보고된 출혈 척도에 따른 특정 치료 투여 후 피험자의 출혈 점수 수 변화.
ITP가 있는 소아 환자의 출혈 척도는 출혈 심각도를 다음 등급으로 측정한 것입니다: 1등급(경미한) 경미한 출혈, 소수의 점상출혈(총 100개 이하) 및/또는 작은 타박상 5개 이하(직경 3cm 이하), 없음 점막 출혈; 2등급(경증) 경미한 출혈, 많은 점상출혈(총 100개 초과) 및/또는 큰 타박상 5개 초과(직경 3cm 초과), 점막 출혈 없음; 3등급(중등도) 중등도 출혈, 과도한 점막 출혈, 문제가 됨 생활 방식; 4등급(중증) 심한 출혈, Hb>2g/dL 감소로 이어지는 점막 출혈 또는 내부 출혈이 의심되는 경우;
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3 년
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특정 치료제의 초기 투여 후 세계보건기구(WHO) 출혈 척도를 사용하여 평가했을 때 임상적으로 유의미한 출혈이 있는 대상자 수
기간: 3 년
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보고된 세계보건기구의 출혈 척도에 따라 특정 치료를 투여한 후 WHO 출혈 점수의 피험자 수 변화.
WHO 출혈 척도는 출혈 심각도를 다음 등급으로 측정합니다: 0등급 = 출혈 없음, 1등급 = 점상출혈, 2등급 = 경미한 혈액 손실, 3등급 = 총 혈액 손실, 4등급 = 심신의 출혈.
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3 년
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무재발생존율
기간: 3 년
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치료 시작부터 재발 또는 사망 사건 발생까지의 시간
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3 년
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반응 시작 시간
기간: 3 년
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발병 반응까지의 시간은 피험자가 출혈 없이 혈소판 수가 ≥ 30 × 10^9/L 및 기준치보다 최소 2배가 되는 데 필요한 시간으로 정의됩니다.
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3 년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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투사
기간: 3 년
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중국에서 소아 원발성 면역혈소판감소증의 발생률에 대해 설명합니다.
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3 년
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분포
기간: 3 년
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중국의 소아 원발성 면역혈소판감소증의 인구특성에 대해 설명합니다.
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3 년
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전사체 데이터에서 선별된 예후 관련 인자
기간: 3 년
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예후 관련 인자는 전사체 데이터에서 선별하여 예후 예측 모델 구축에 활용됩니다.
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3 년
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단백질체학 데이터에서 선별된 예후 관련 인자
기간: 3 년
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예후 관련 인자는 단백질체학 데이터에서 선별하여 예후 예측 모델 구축에 활용됩니다.
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3 년
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대사체학 데이터에서 선별된 예후 관련 인자
기간: 3 년
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대사체학 데이터에서 예후 관련 인자를 선별하여 예후 예측 모델 구축에 활용합니다.
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3 년
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마이크로바이옴 데이터에서 선별된 예후 관련 요인
기간: 3 년
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예후 관련 인자는 단백질체학 데이터에서 선별하여 예후 예측 모델 구축에 활용됩니다.
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3 년
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치료 후 발생한 이상반응의 발생률, 중증도 및 관계
기간: 3 년
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치료 후 발생한 이상반응의 발생률, 중증도 및 관계를 분석합니다.
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3 년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
협력자
수사관
- 수석 연구원: lei zhang, MD, Chinese Academy of Medical Science and Blood Disease Hospital
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 11월 1일
기본 완료 (추정된)
2026년 12월 1일
연구 완료 (추정된)
2036년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 8월 26일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 10월 24일
처음 게시됨 (실제)
2023년 10월 30일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 2월 11일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 2월 9일
마지막으로 확인됨
2025년 12월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- IIT2023044
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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