Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Longitudinal kohorte af pædiatrisk primær immun trombocytopeni (ITP)

9. februar 2026 opdateret af: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Kliniske karakteristika, prognose og prognostisk model for pædiatrisk immuntrombocytopeni: en prospektiv, multicenter, observationel kohorteundersøgelse

Immun trombocytopenisk purpura (ITP) er en slags sjælden børnesygdom, der involverer autoimmun ødelæggelse af blodplader. De nuværende pædiatriske ITP-kohorter er for det meste baseret på enkeltcenter- eller multicentertilfælde eller kohorter med begrænset prøvestørrelse i Kina. Der er mangel på omfattende og storstilede prospektive kohortestudier i pædiatrisk ITP. Formålet med denne undersøgelse er at analysere de kliniske karakteristika af pædiatrisk ITP, behandlingsmetoderne, prognosen og den prognostiske model for disse patienter i Kina.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Immun trombocytopeni (ITP) er en organspecifik autoimmun sygdom, som er karakteriseret ved nedsat antal blodplader og blødninger fra hud og slimhinder. ITP er en slags sygdom med øget blodpladedestruktion og nedsat blodpladeproduktion forårsaget af autoimmunitet. Konventionel behandling af voksen ITP omfatter førstelinjes glukokortikoid- og immunoglobulinterapi, andenlinje TPO- og TPO-receptoragonist, splenektomi og andre immunsuppressive behandlinger (såsom rituximab, vincristin, azathioprin osv.). ITP er en af ​​de mest almindelige hæmoragiske sygdomme. På nuværende tidspunkt er behandlingsresponsen af ​​ITP ikke god, og et betydeligt antal patienter har behov for lægemiddelvedligeholdelsesbehandling, hvilket alvorligt påvirker patienternes livskvalitet og øger den økonomiske byrde for patienterne. Longitudinal Cohort gør det muligt at beskrive de langsigtede kliniske karakteristika for pædiatriske ITP-patienter, at studere fordele-risiko-balancen af ​​behandlinger, herunder den voksende udvikling af målrettede terapier og at analysere de prognostiske faktorer og forsøg på at etablere prognostiske modeller.

Undersøgelsen vil omfatte pædiatriske patienter diagnosticeret med primær immuntrombocytopeni på de undersøgende hospitaler og indsamle grundlæggende oplysninger, diagnostiske og behandlingsoplysninger fra lægejournaler. Undersøgelsen vil bruge spørgeskema til at måle eksponeringen af ​​patienter og prospektiv opfølgning for at indsamle prognoseoplysninger.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

500

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Kina
      • Tianjin, Kina, 300020
        • Rekruttering
        • Chinese Academy of Medical Science and Blood Disease Hospital
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

N/A

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Pædiatriske patienter, der blev diagnosticeret med ITP på de undersøgende hospitaler.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder 6-17 år gammel (inklusive begge ender), mand og kvinde;
  • Diagnose af ITP.

Ekskluderingskriterier:

  • Sekundær trombocytopeni forårsaget af forskellige årsager, såsom bindevævssygdomme, knoglemarvshæmatopoietisk svigtsygdom, myelodysplastisk syndrom, malignitet, lægemidler, arvelig trombocytopeni, almindelig variabel immundefekt, lymfom, etc.;
  • Den forventede opfølgningsperiode er mindre end 3 måneder.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Pædiatrisk primær immun trombocytopeni
Immun trombocytopeni (ITP): defineret i henhold til de internationale arbejdsgruppekriterier
Andet: dataindsamling
Undersøgelsen vil indsamle grundlæggende information, diagnostisk og behandlingsinformation fra medicinske journaler og bruge spørgeskema til at måle eksponeringen af ​​patienter, og prospektiv opfølgning for at indsamle prognoseoplysninger.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Samlet svarprocent
Tidsramme: 3 år
Samlet responsrate defineret som andelen af ​​forsøgspersoner med et trombocyttal ≥ 30 × 10^9/L og mindst 2 gange fra baseline uden blødning
3 år
Varighed af svar
Tidsramme: 3 år
Varighed af respons defineret som den længste varighed, hvori forsøgspersonen havde et blodpladetal ≥ 30 × 10^9/L og mindst 2 gange fra baseline uden blødning
3 år
Vedvarende svarprocent
Tidsramme: 3 år
Vedvarende responsrate defineret som andelen af ​​forsøgspersoner, der holder et trombocyttal ≥ 30 × 10^9/L og mindst 2 gange fra baseline uden blødning 6, 12, 24, 36 måneder efter indledende administration af bestemt behandling uden redning. terapi
3 år
Akut behandling
Tidsramme: 3 år
Procentdel af forsøgspersoner, der modtog akut behandling efter indledende administration af bestemt behandling
3 år
Antal forsøgspersoner med klinisk signifikant blødning vurderet ved hjælp af blødningsskalaen for pædiatriske patienter med ITP efter indledende administration af bestemt behandling
Tidsramme: 3 år
Ændringer i forsøgspersonernes antal i blødningsscore efter administration af bestemt behandling i henhold til den rapporterede blødningsskala for pædiatriske patienter med ITP. Blødningsskalaen for pædiatriske patienter med ITP er et mål for blødningens sværhedsgrad med følgende grader: Grad 1 (mindre) Mindre blødninger, få petekkier (≤100 i alt) og/eller ≤5 små blå mærker (≤3 cm i diameter), ingen slimhindeblødning；Grad 2 (mild) Mild blødning, mange petekkier (>100 i alt) og/eller >5 store blå mærker (>3 cm i diameter), ingen slimhindeblødning；Grad 3 (moderat) Moderat blødning, åbenlys slimhindeblødning, generende livsstil；Grad 4 (alvorlig) Alvorlig blødning, slimhindeblødning, der fører til fald i Hb>2 g/dL eller mistanke om indre blødninger；
3 år
Antal forsøgspersoner med klinisk signifikant blødning vurderet ved hjælp af verdenssundhedsorganisationens (WHO) blødningsskala efter indledende administration af bestemt behandling
Tidsramme: 3 år
Ændringer i forsøgspersonernes antal i WHO's blødningsscore efter administration af bestemt behandling i henhold til den rapporterede World Health Organization's Bleeding Scale. WHO's blødningsskala er et mål for sværhedsgraden af ​​blødningen med følgende grader: grad 0 = ingen blødning, grad 1 = petekkier, grad 2 = let blodtab, grad 3 = groft blodtab og grad 4 = invaliderende blodtab.
3 år
Gentagelsesfri overlevelsesrate
Tidsramme: 3 år
Tid fra behandlingsstart til forekomsten af ​​et tilbagefald eller dødsfald
3 år
Tid til begyndende respons
Tidsramme: 3 år
Tid til indtræden respons defineret som den tid, det tager for forsøgspersoner at have et trombocyttal ≥ 30 × 10^9/L og mindst 2 gange fra baseline uden blødning
3 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst
Tidsramme: 3 år
Forekomsten af ​​pædiatrisk primær immuntrombocytopeni i Kina vil blive beskrevet
3 år
Fordeling
Tidsramme: 3 år
Populationskarakteristikaene for pædiatrisk primær immuntrombocytopeni i Kina vil blive beskrevet
3 år
Prognoserelaterede faktorer udvalgt fra transkriptomdata
Tidsramme: 3 år
De prognoserelaterede faktorer vil blive udvalgt fra transkriptomdata og blive brugt til at etablere prognoseforudsigelsesmodel
3 år
Prognoserelaterede faktorer udvalgt fra proteomikdata
Tidsramme: 3 år
De prognoserelaterede faktorer vil blive udvalgt fra proteomikdata og blive brugt til at etablere prognoseforudsigelsesmodel
3 år
Prognoserelaterede faktorer udvalgt fra metabolomiske data
Tidsramme: 3 år
De prognoserelaterede faktorer vil blive udvalgt fra metabolomiske data og blive brugt til at etablere en prognoseforudsigelsesmodel
3 år
Prognoserelaterede faktorer udvalgt fra mikrobiomdata
Tidsramme: 3 år
De prognoserelaterede faktorer vil blive udvalgt fra proteomikdata og blive brugt til at etablere prognoseforudsigelsesmodel
3 år
Hyppighed, sværhedsgrad og behandlingssammenhæng, der opstår uønskede hændelser efter behandling
Tidsramme: 3 år
Hyppighed, sværhedsgrad og sammenhæng mellem behandlingsfremkomne bivirkninger efter behandling vil blive analyseret
3 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Samarbejdspartnere

Henan Cancer Hospital
Beijing Children's Hospital
Tianjin Medical University Second Hospital
The First Affiliated Hospital of Xiamen University
The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
Tianjin People's Hospital

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: lei zhang, MD, Chinese Academy of Medical Science and Blood Disease Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. november 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. december 2026

Studieafslutning (Anslået)

1. december 2036

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

26. august 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

24. oktober 2023

Først opslået (Faktiske)

30. oktober 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

11. februar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

9. februar 2026

Sidst verificeret

1. december 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • IIT2023044

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Primær immun trombocytopeni

Kliniske forsøg med dataindsamling

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Pakistan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner