Longitudinell kohort av pediatrisk primær immun trombocytopeni (ITP)

Immun trombocytopeni (ITP) er en organspesifikk autoimmun sykdom, som er karakterisert ved redusert antall blodplater og blødninger fra hud og slimhinner. ITP er en slags sykdom med økt blodplateødeleggelse og nedsatt blodplateproduksjon forårsaket av autoimmunitet. Konvensjonell behandling av voksen ITP inkluderer førstelinjes glukokortikoid- og immunoglobulinterapi, andrelinje TPO- og TPO-reseptoragonist, splenektomi og andre immunsuppressive behandlinger (som rituximab, vinkristin, azatioprin, etc.). ITP er en av de vanligste hemoragiske sykdommene. For tiden er behandlingsresponsen av ITP ikke god, og et betydelig antall pasienter trenger medikamentell vedlikeholdsbehandling, noe som alvorlig påvirker pasientenes livskvalitet og øker den økonomiske byrden for pasientene. Longitudinal Cohort gjør det mulig å beskrive de langsiktige kliniske egenskapene til pediatriske ITP-pasienter, for å studere nytte-risiko-balansen for behandlinger, inkludert den økende utviklingen av målrettede terapier og å analysere prognostiske faktorer og forsøk på å etablere prognostiske modeller.

Studien vil inkludere pediatriske pasienter diagnostisert med primær immun trombocytopeni i de undersøkende sykehusene, og samle grunnleggende informasjon, diagnostisk og behandlingsinformasjon fra medisinske journaler. Studien vil bruke spørreskjema for å måle eksponeringen til pasienter, og prospektiv oppfølging for å samle inn prognoseinformasjon.