Cohorte longitudinal de trombocitopenia inmunitaria primaria (PTI) pediátrica
9 de febrero de 2026 actualizado por: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
Características clínicas, pronóstico y modelo pronóstico de la trombocitopenia inmunitaria pediátrica: un estudio de cohorte observacional, multicéntrico y prospectivo
La púrpura trombocitopénica inmunitaria (PTI) es un tipo de enfermedad infantil rara que implica la destrucción autoinmune de las plaquetas. Las cohortes actuales de PTI pediátrica se basan principalmente en casos de un solo centro o multicéntricos, o cohortes con un tamaño de muestra limitado en China.
Faltan estudios de cohortes prospectivos integrales y a gran escala sobre la PTI pediátrica.
El propósito de este estudio es analizar las características clínicas de la PTI pediátrica, los métodos de tratamiento, pronóstico y modelo pronóstico de estos pacientes en China.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La trombocitopenia inmunitaria (PTI) es una enfermedad autoinmune específica de un órgano, que se caracteriza por una disminución del recuento de plaquetas y sangrado de la piel y las mucosas. La PTI es un tipo de enfermedad con una mayor destrucción de plaquetas y una producción alterada de plaquetas causada por la autoinmunidad. El tratamiento convencional de la PTI en adultos incluye terapia de primera línea con glucocorticoides e inmunoglobulinas, TPO de segunda línea y agonistas de los receptores de TPO, esplenectomía y otros tratamientos inmunosupresores (como rituximab, vincristina, azatioprina, etc.). La PTI es una de las enfermedades hemorrágicas más comunes. En la actualidad, la respuesta al tratamiento de la PTI no es buena y un número considerable de pacientes necesitan tratamiento de mantenimiento farmacológico, lo que afecta gravemente la calidad de vida de los pacientes y aumenta la carga económica de los pacientes. La cohorte longitudinal permite describir las características clínicas a largo plazo de los pacientes pediátricos con PTI, estudiar el equilibrio beneficio-riesgo de los tratamientos, incluido el creciente desarrollo de terapias dirigidas y analizar los factores pronósticos y los intentos de establecer modelos pronósticos.
El estudio incluirá pacientes pediátricos diagnosticados con trombocitopenia inmune primaria en los hospitales de investigación y recopilará información básica, información de diagnóstico y tratamiento de los registros médicos. El estudio utilizará un cuestionario para medir la exposición de los pacientes y un seguimiento prospectivo para recopilar información de pronóstico.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Estimado)
500
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Ting Sun, MD
- Número de teléfono: 02223909009
- Correo electrónico: sunting@ihcams.ac.cn
Ubicaciones de estudio
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Tianjin, Porcelana, 300020
- Reclutamiento
- Chinese Academy of Medical Science and Blood Disease Hospital
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Contacto:
- Ting Sun, MD
- Número de teléfono: 02223909009
- Correo electrónico: sunting@ihcams.ac.cn
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
Acepta Voluntarios Saludables
N/A
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Pacientes pediátricos que fueron diagnosticados de PTI en los hospitales investigadores.
Descripción
Criterios de inclusión:
- Edad 6-17 años (incluidos ambos extremos), hombres y mujeres;
- Diagnóstico de PTI.
Criterio de exclusión:
- Trombocitopenia secundaria causada por diversas razones, como trastornos del tejido conectivo, enfermedad por insuficiencia hematopoyética de la médula ósea, síndrome mielodisplásico, neoplasias malignas, fármacos, trombocitopenia hereditaria, inmunodeficiencia variable común, linfoma, etc.;
- El período de seguimiento esperado es inferior a 3 meses.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
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Trombocitopenia inmunitaria primaria pediátrica
Trombocitopenia inmune (PTI): definida según los criterios del grupo de trabajo internacional
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El estudio recopilará información básica, información de diagnóstico y tratamiento de registros médicos y utilizará cuestionarios para medir la exposición de los pacientes y realizar un seguimiento prospectivo para recopilar información de pronóstico.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Tasa de respuesta general
Periodo de tiempo: 3 años
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Tasa de respuesta general definida como proporción de sujetos con un recuento de plaquetas ≥ 30 × 10^9/l y al menos 2 veces mayor que el valor inicial sin sangrado
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3 años
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Duración de la respuesta
Periodo de tiempo: 3 años
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Duración de la respuesta definida como la duración más larga durante la cual el sujeto mantuvo un recuento de plaquetas ≥ 30 × 10^9/L y al menos 2 veces desde el inicio sin sangrado
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3 años
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Tasa de respuesta sostenida
Periodo de tiempo: 3 años
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Tasa de respuesta sostenida definida como la proporción de sujetos que mantienen un recuento de plaquetas ≥ 30 × 10^9/L y al menos 2 veces desde el inicio sin sangrado a los 6, 12, 24, 36 meses después de la administración inicial de cierto tratamiento en ausencia de rescate terapia
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3 años
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Tratamiento de emergencia
Periodo de tiempo: 3 años
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Porcentaje de sujetos que recibieron tratamiento de emergencia después de la administración inicial de cierto tratamiento
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3 años
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Número de sujetos con hemorragia clínicamente significativa según la evaluación mediante la escala de hemorragia para pacientes pediátricos con PTI después de la administración inicial de cierto tratamiento
Periodo de tiempo: 3 años
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Cambios en los números de los sujetos en la puntuación de sangrado después de la administración de cierto tratamiento de acuerdo con la escala de sangrado informada para pacientes pediátricos con PTI.
La escala de sangrado para pacientes pediátricos con PTI es una medida de la gravedad del sangrado con los siguientes grados: Grado 1 (menor) Sangrado menor, pocas petequias (≤100 en total) y/o ≤5 hematomas pequeños (≤3 cm de diámetro), sin Sangrado de la mucosa；Grado 2 (leve) Sangrado leve, muchas petequias (>100 en total) y/o >5 hematomas grandes (>3 cm de diámetro), sin sangrado de la mucosa；Grado 3 (moderado) Sangrado moderado, sangrado de la mucosa evidente, problemático estilo de vida；Grado 4 (grave) Sangrado grave, sangrado de las mucosas que provoca una disminución de la Hb>2 g/dL o sospecha de hemorragia interna；
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3 años
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Número de sujetos con hemorragia clínicamente significativa según la evaluación realizada mediante la escala de hemorragia de la organización mundial de la salud (OMS) después de la administración inicial de determinado tratamiento
Periodo de tiempo: 3 años
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Cambios en las cifras de sangrado de los sujetos en la puntuación de hemorragia de la OMS después de la administración de cierto tratamiento según la escala de sangrado de la Organización Mundial de la Salud informada.
La Escala de Sangrado de la OMS es una medida de la gravedad del sangrado con los siguientes grados: grado 0 = sin sangrado, grado 1 = petequias, grado 2 = pérdida de sangre leve, grado 3 = pérdida de sangre grave y grado 4 = pérdida de sangre debilitante.
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3 años
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Tasa de supervivencia libre de recurrencia
Periodo de tiempo: 3 años
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Tiempo desde el inicio del tratamiento hasta la ocurrencia de una recaída o muerte
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3 años
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Tiempo hasta el inicio de la respuesta
Periodo de tiempo: 3 años
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Tiempo hasta el inicio de la respuesta definido como el tiempo necesario para que los sujetos tengan un recuento de plaquetas ≥ 30 × 10^9/L y al menos 2 veces desde el inicio sin sangrado
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3 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Incidencia
Periodo de tiempo: 3 años
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Se describirá la incidencia de trombocitopenia inmune primaria pediátrica en China.
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3 años
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Distribución
Periodo de tiempo: 3 años
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Se describirán las características poblacionales de la trombocitopenia inmune primaria pediátrica en China.
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3 años
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Factores relacionados con el pronóstico seleccionados a partir de datos del transcriptoma.
Periodo de tiempo: 3 años
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Los factores relacionados con el pronóstico se seleccionarán a partir de los datos del transcriptoma y se utilizarán para establecer un modelo de predicción de pronóstico.
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3 años
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Factores relacionados con el pronóstico seleccionados a partir de datos proteómicos.
Periodo de tiempo: 3 años
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Los factores relacionados con el pronóstico se seleccionarán a partir de datos proteómicos y se utilizarán para establecer un modelo de predicción de pronóstico.
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3 años
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Factores relacionados con el pronóstico seleccionados a partir de datos metabolómicos.
Periodo de tiempo: 3 años
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Los factores relacionados con el pronóstico se seleccionarán a partir de datos metabolómicos y se utilizarán para establecer un modelo de predicción de pronóstico.
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3 años
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Factores relacionados con el pronóstico seleccionados a partir de datos del microbioma.
Periodo de tiempo: 3 años
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Los factores relacionados con el pronóstico se seleccionarán a partir de datos proteómicos y se utilizarán para establecer un modelo de predicción de pronóstico.
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3 años
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Incidencia, gravedad y relación de los eventos adversos emergentes del tratamiento después del tratamiento
Periodo de tiempo: 3 años
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Se analizará la incidencia, gravedad y relación de los eventos adversos emergentes del tratamiento después del tratamiento.
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3 años
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: lei zhang, MD, Chinese Academy of Medical Science and Blood Disease Hospital
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de noviembre de 2023
Finalización primaria (Estimado)
1 de diciembre de 2026
Finalización del estudio (Estimado)
1 de diciembre de 2036
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
26 de agosto de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
24 de octubre de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
30 de octubre de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
11 de febrero de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
9 de febrero de 2026
Última verificación
1 de diciembre de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Citopenia
- Procesos Patológicos
- Enfermedades autoinmunes
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Hemorragia
- Manifestaciones de la piel
- Enfermedades hematológicas
- Trastornos de la coagulación de la sangre
- Trastornos hemorrágicos
- Trastornos de las plaquetas sanguíneas
- Microangiopatías trombóticas
- Púrpura Trombocitopénica
- Púrpura
- Trombocitopenia
- Condiciones Patológicas, Signos y Síntomas
- Signos y síntomas
- Enfermedades hemic y linfáticas
- Púrpura Trombocitopénica Idiopática
- Calidad, acceso y evaluación de la atención médica
- Técnicas de investigación
- Métodos epidemiológicos
- Mecanismos de evaluación de atención médica
- Calidad de la atención médica
- Salud pública
- Medio ambiente y salud pública
- Recopilación de datos
Otros números de identificación del estudio
- IIT2023044
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .