Lasten primaarisen immuunitrombosytopenian (ITP) pituussuuntainen kohortti
maanantai 9. helmikuuta 2026 päivittänyt: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
Lasten immuunitrombosytopenian kliiniset ominaisuudet, ennuste ja ennustemalli: tuleva, monikeskus, havainnollinen kohorttitutkimus
Immuunitrombosytopeeninen purppura (ITP) on eräänlainen harvinainen lapsuusairaus, johon liittyy verihiutaleiden autoimmuuninen tuhoutuminen. Nykyiset lasten ITP-kohortit perustuvat enimmäkseen yksi- tai monikeskustapauksiin tai kohorteihin, joiden otoskoko on rajoitettu Kiinassa.
Lasten ITP:stä puuttuu kattavia ja laajamittaisia prospektiivisia kohorttitutkimuksia.
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on analysoida lasten ITP:n kliinisiä ominaisuuksia, näiden potilaiden hoitomenetelmiä, ennustetta ja ennustemallia Kiinassa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Immuunitrombosytopenia (ITP) on elinspesifinen autoimmuunisairaus, jolle on ominaista verihiutaleiden määrän väheneminen sekä ihon ja limakalvojen verenvuoto. ITP on eräänlainen sairaus, jossa autoimmuniteetin aiheuttama lisääntynyt verihiutaleiden tuhoutuminen ja verihiutaleiden tuotanto on heikentynyt. Aikuisten ITP:n tavanomaiseen hoitoon kuuluu ensilinjan glukokortikoidi- ja immunoglobuliinihoito, toisen linjan TPO- ja TPO-reseptoriagonisti, pernan poisto ja muut immunosuppressiiviset hoidot (kuten rituksimabi, vinkristiini, atsatiopriini jne.). ITP on yksi yleisimmistä verenvuototaudeista. Tällä hetkellä ITP:n hoitovaste ei ole hyvä, ja huomattava osa potilaista tarvitsee lääkehoitoa, mikä vaikuttaa vakavasti potilaiden elämänlaatuun ja lisää potilaiden taloudellista taakkaa. Pitkittäiskohortti mahdollistaa lasten ITP-potilaiden pitkäaikaisen kliinisen luonteen kuvaamisen, hoitojen hyöty-riskisuhteen tutkimisen, mukaan lukien kohdistettujen hoitojen kasvavan kehityksen sekä prognostisten tekijöiden analysoinnin ja ennustemallien luomisen.
Tutkimukseen osallistuu lapsipotilaita, joilla on diagnosoitu primaarinen immuunitrombosytopenia tutkivissa sairaaloissa, ja kerätään perustietoja, diagnostisia ja hoitotietoja potilaskertomuksista. Tutkimuksessa käytetään kyselylomaketta potilaiden altistumisen mittaamiseen ja prospektiivista seurantaa ennustetietojen keräämiseksi.
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
500
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Ting Sun, MD
- Puhelinnumero: 02223909009
- Sähköposti: sunting@ihcams.ac.cn
Opiskelupaikat
-
-
-
Tianjin, Kiina, 300020
- Rekrytointi
- Chinese Academy of Medical Science and Blood Disease Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Ting Sun, MD
- Puhelinnumero: 02223909009
- Sähköposti: sunting@ihcams.ac.cn
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei käytössä
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Lapsipotilaat, joilla on diagnosoitu ITP tutkivissa sairaaloissa.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ikä 6-17 vuotta vanha (mukaan lukien molemmat päät), mies ja nainen;
- ITP:n diagnoosi.
Poissulkemiskriteerit:
- Eri syistä johtuva sekundaarinen trombosytopenia, kuten sidekudossairaudet, luuytimen hematopoieettinen vajaatoiminta, myelodysplastinen oireyhtymä, pahanlaatuisuus, lääkkeet, perinnöllinen trombosytopenia, yleinen muuttuva immuunivajaus, lymfooma jne.;
- Odotettu seurantajakso on alle 3 kuukautta.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Lasten primaarinen immuunitrombosytopenia
Immuunitrombosytopenia (ITP): määritelty kansainvälisten työryhmän kriteerien mukaan
|
Tutkimuksessa kerätään perustietoja, diagnostisia ja hoitotietoja potilaskertomuksista ja kyselylomakkeen avulla mitataan potilaiden altistumista sekä prospektiivista seurantaa ennustetietojen keräämiseksi.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Yleinen vastausprosentti
Aikaikkuna: 3 vuotta
|
Kokonaisvaste on määritelty niiden koehenkilöiden osuutena, joiden verihiutaleiden määrä on ≥ 30 × 10^9/l ja vähintään kaksinkertainen lähtötasoon verrattuna ilman verenvuotoa
|
3 vuotta
|
|
Vastauksen kesto
Aikaikkuna: 3 vuotta
|
Vasteen kesto määritellään pisimpään kestoon, jonka ajan verihiutaleiden määrä oli ≥ 30 × 10^9/l ja vähintään 2-kertainen lähtötasoon verrattuna ilman verenvuotoa
|
3 vuotta
|
|
Jatkuva vastausprosentti
Aikaikkuna: 3 vuotta
|
Pysyvä vasteaste määritellään niiden koehenkilöiden osuutena, joiden trombosyyttimäärä on ≥ 30 × 10^9/l ja vähintään 2-kertainen lähtötasoon verrattuna ilman verenvuotoa 6, 12, 24, 36 kuukauden kuluttua tietyn hoidon aloittamisesta ilman pelastustoimia. terapiaa
|
3 vuotta
|
|
Kiireellinen hoito
Aikaikkuna: 3 vuotta
|
Niiden potilaiden prosenttiosuus, jotka saivat kiireellistä hoitoa tietyn hoidon ensimmäisen annon jälkeen
|
3 vuotta
|
|
Niiden potilaiden määrä, joilla on kliinisesti merkittävää verenvuotoa, arvioituna ITP:tä sairastavien lapsipotilaiden vuotoasteikolla tietyn hoidon ensimmäisen annon jälkeen
Aikaikkuna: 3 vuotta
|
Muutokset koehenkilöiden lukumäärissä verenvuotopisteissä tietyn hoidon annon jälkeen ITP:tä sairastavien lapsipotilaiden raportoidun vuotoasteikon mukaan.
ITP:tä sairastavien lapsipotilaiden verenvuotoasteikko mittaa verenvuodon vakavuutta seuraavilla asteikoilla: aste 1 (vähäinen) vähäinen verenvuoto, vähän petekioita (yhteensä ≤100) ja/tai ≤5 pientä mustelmaa (halkaisijaltaan ≤3 cm), ei limakalvoverenvuoto；Asteen 2 (lievä) Lievä verenvuoto, paljon petekioita (yhteensä >100) ja/tai >5 suurta mustelmaa (halkaisijaltaan >3 cm), ei limakalvoverenvuotoa；Asteen 3 (kohtalainen) Keskivaikea verenvuoto, selvä limakalvoverenvuoto, hankala elämäntapa；Asteen 4 (vaikea) Vaikea verenvuoto, limakalvon verenvuoto, joka johtaa Hb-arvon laskuun >2 g/dl tai epäillään sisäistä verenvuotoa；
|
3 vuotta
|
|
Niiden potilaiden määrä, joilla on kliinisesti merkittävää verenvuotoa mitattuna Maailman terveysjärjestön (WHO) verenvuotoasteikolla tietyn hoidon ensimmäisen annon jälkeen
Aikaikkuna: 3 vuotta
|
Koehenkilöiden lukumäärän muutokset WHO:n verenvuotopisteissä tietyn hoidon jälkeen Maailman terveysjärjestön raportoidun verenvuotoasteikon mukaan.
WHO:n verenvuotoasteikko mittaa verenvuodon vakavuutta seuraavilla asteikoilla: luokka 0 = ei verenvuotoa, luokka 1 = petekiat, luokka 2 = lievä verenhukka, luokka 3 = suuri verenhukka ja luokka 4 = heikentävä verenhukka.
|
3 vuotta
|
|
Toistumisvapaa eloonjäämisaste
Aikaikkuna: 3 vuotta
|
Aika hoidon aloittamisesta uusiutumisen tai kuolemantapauksen esiintymiseen
|
3 vuotta
|
|
Aika reagoida
Aikaikkuna: 3 vuotta
|
Aika vasteen alkamiseen, joka määritellään ajaksi, joka tarvitaan, jotta koehenkilöiden verihiutaleiden määrä on ≥ 30 × 10^9/l ja vähintään 2-kertainen lähtötasosta ilman verenvuotoa
|
3 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 3 vuotta
|
Lasten primaarisen immuunitrombosytopenian esiintyvyys Kiinassa kuvataan
|
3 vuotta
|
|
Jakelu
Aikaikkuna: 3 vuotta
|
Lasten primaarisen immuunitrombosytopenian populaatiopiirteet Kiinassa kuvataan
|
3 vuotta
|
|
Ennusteeseen liittyvät tekijät valittu transkriptiodatasta
Aikaikkuna: 3 vuotta
|
Ennusteeseen liittyvät tekijät valitaan transkriptiodatasta ja niitä käytetään ennusteen ennustemallin luomiseen
|
3 vuotta
|
|
Proteomiikkatiedoista valittu ennusteeseen liittyvät tekijät
Aikaikkuna: 3 vuotta
|
Ennusteeseen liittyvät tekijät valitaan proteomiikan tiedoista ja niitä käytetään ennusteen ennustemallin luomiseen
|
3 vuotta
|
|
Ennusteeseen liittyvät tekijät valittu metabolomiikkatiedoista
Aikaikkuna: 3 vuotta
|
Ennusteeseen liittyvät tekijät valitaan metabolomiikkatiedoista ja niitä käytetään ennusteen ennustemallin luomiseen
|
3 vuotta
|
|
Ennusteeseen liittyvät tekijät valittu mikrobiomitiedoista
Aikaikkuna: 3 vuotta
|
Ennusteeseen liittyvät tekijät valitaan proteomiikan tiedoista ja niitä käytetään ennusteen ennustemallin luomiseen
|
3 vuotta
|
|
Hoidon aiheuttamien haittatapahtumien ilmaantuvuus, vakavuus ja suhde hoidon jälkeen
Aikaikkuna: 3 vuotta
|
Hoidosta aiheutuvien haittatapahtumien ilmaantuvuus, vakavuus ja suhde hoidon jälkeen analysoidaan
|
3 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: lei zhang, MD, Chinese Academy of Medical Science and Blood Disease Hospital
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 1. marraskuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 1. joulukuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 1. joulukuuta 2036
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Lauantai 26. elokuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 24. lokakuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 30. lokakuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 11. helmikuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 9. helmikuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. joulukuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Sytopenia
- Patologiset prosessit
- Autoimmuunisairaudet
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Verenvuoto
- Ihon ilmenemismuodot
- Hematologiset sairaudet
- Veren hyytymishäiriöt
- Hemorragiset häiriöt
- Verihiutaleiden häiriöt
- Tromboottiset mikroangiopatiat
- Purppura, trombosytopeeninen
- Purpura
- Trombosytopenia
- Patologiset tilat, merkit ja oireet
- Merkit ja oireet
- Hemic- ja imusuutteet
- Purppura, trombosytopeeninen, idiopaattinen
- Terveydenhuollon laatu, saatavuus ja arviointi
- Tutkintatekniikat
- Epidemiologiset menetelmät
- Terveydenhuollon arviointimekanismit
- Terveydenhuollon laatu
- Kansanterveys
- Ympäristö ja kansanterveys
- Tiedonkeruu
Muut tutkimustunnusnumerot
- IIT2023044
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .