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Längsschnittkohorte der pädiatrischen primären Immunthrombozytopenie (ITP)

9. Februar 2026 aktualisiert von: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Klinische Merkmale, Prognose und Prognosemodell der pädiatrischen Immunthrombozytopenie: eine prospektive, multizentrische Beobachtungskohortenstudie

Immunthrombozytopenische Purpura (ITP) ist eine Art seltene Kinderkrankheit, bei der es zur autoimmunen Zerstörung von Blutplättchen kommt. Die aktuellen pädiatrischen ITP-Kohorten basieren hauptsächlich auf monozentrischen oder multizentrischen Fällen oder Kohorten mit begrenzter Stichprobengröße in China. Es mangelt an umfassenden und groß angelegten prospektiven Kohortenstudien zur pädiatrischen ITP. Der Zweck dieser Studie besteht darin, die klinischen Merkmale der pädiatrischen ITP, die Behandlungsmethoden, die Prognose und das Prognosemodell dieser Patienten in China zu analysieren.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Immunthrombozytopenie (ITP) ist eine organspezifische Autoimmunerkrankung, die durch eine verminderte Thrombozytenzahl sowie Haut- und Schleimhautblutungen gekennzeichnet ist. Bei ITP handelt es sich um eine durch Autoimmunität verursachte Erkrankung mit erhöhter Blutplättchenzerstörung und beeinträchtigter Blutplättchenproduktion. Die konventionelle Behandlung der ITP bei Erwachsenen umfasst die Erstlinientherapie mit Glukokortikoiden und Immunglobulinen, die Zweitlinientherapie mit TPO und TPO-Rezeptoragonisten, die Splenektomie und andere immunsuppressive Behandlungen (wie Rituximab, Vincristin, Azathioprin usw.). ITP ist eine der häufigsten hämorrhagischen Erkrankungen. Derzeit ist das Ansprechen auf die Behandlung von ITP nicht gut und eine beträchtliche Anzahl von Patienten benötigt eine medikamentöse Erhaltungstherapie, was die Lebensqualität der Patienten erheblich beeinträchtigt und die wirtschaftliche Belastung der Patienten erhöht. Die Längsschnittkohorte ermöglicht die Beschreibung der langfristigen klinischen Merkmale pädiatrischer ITP-Patienten, die Untersuchung des Nutzen-Risiko-Verhältnisses von Behandlungen, einschließlich der zunehmenden Entwicklung gezielter Therapien, die Analyse der prognostischen Faktoren und Versuche, prognostische Modelle zu etablieren.

Die Studie wird pädiatrische Patienten umfassen, bei denen in den untersuchenden Krankenhäusern eine primäre Immunthrombozytopenie diagnostiziert wurde, und grundlegende Informationen sowie Diagnose- und Behandlungsinformationen aus Krankenakten sammeln. Die Studie wird einen Fragebogen verwenden, um die Exposition der Patienten zu messen, und eine prospektive Nachuntersuchung durchführen, um die Prognoseinformationen zu sammeln.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

500

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • China
      • Tianjin, China, 300020
        • Rekrutierung
        • Chinese Academy of Medical Science and Blood Disease Hospital
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

N/A

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Pädiatrische Patienten, bei denen in den untersuchenden Krankenhäusern ITP diagnostiziert wurde.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alter 6–17 Jahre (einschließlich beide Enden), männlich und weiblich;
  • Diagnose von ITP.

Ausschlusskriterien:

  • Sekundäre Thrombozytopenie, die durch verschiedene Ursachen verursacht wird, wie z. B. Bindegewebsstörungen, hämatopoetische Knochenmarksversagenskrankheit, myelodysplastisches Syndrom, Malignität, Medikamente, angeborene Thrombozytopenie, häufige variable Immunschwäche, Lymphom usw.;
  • Die voraussichtliche Nachbeobachtungszeit beträgt weniger als 3 Monate.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Pädiatrische primäre Immunthrombozytopenie
Immunthrombozytopenie (ITP): definiert gemäß den Kriterien der internationalen Arbeitsgruppe
Sonstiges: Datensammlung
Die Studie wird grundlegende Informationen sowie Diagnose- und Behandlungsinformationen aus Krankenakten sammeln und mithilfe eines Fragebogens die Exposition der Patienten messen und prospektiv Follow-up durchführen, um die Prognoseinformationen zu sammeln.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gesamtrücklaufquote
Zeitfenster: 3 Jahre
Gesamtansprechrate definiert als Anteil der Probanden mit einer Thrombozytenzahl ≥ 30 × 10^9/l und mindestens dem Zweifachen des Ausgangswertes ohne Blutung
3 Jahre
Dauer der Antwort
Zeitfenster: 3 Jahre
Die Ansprechdauer ist definiert als die längste Zeitspanne, während der der Proband eine Thrombozytenzahl von ≥ 30 × 10^9/L und mindestens das Zweifache des Ausgangswerts ohne Blutung aufrechterhielt
3 Jahre
Anhaltende Rücklaufquote
Zeitfenster: 3 Jahre
Die anhaltende Ansprechrate ist definiert als der Anteil der Probanden, die 6, 12, 24, 36 Monate nach der ersten Verabreichung einer bestimmten Behandlung ohne Rettung eine Thrombozytenzahl von ≥ 30 × 10^9/l und mindestens das Zweifache des Ausgangswerts ohne Blutung beibehalten Therapie
3 Jahre
Notfallbehandlung
Zeitfenster: 3 Jahre
Prozentsatz der Probanden, die nach der ersten Verabreichung einer bestimmten Behandlung eine Notfallbehandlung erhielten
3 Jahre
Anzahl der Probanden mit klinisch signifikanten Blutungen, bewertet anhand der Blutungsskala für pädiatrische Patienten mit ITP nach der ersten Verabreichung einer bestimmten Behandlung
Zeitfenster: 3 Jahre
Veränderungen der Anzahl der Probanden im Blutungsscore nach Verabreichung einer bestimmten Behandlung gemäß der angegebenen Blutungsskala für pädiatrische Patienten mit ITP. Die Blutungsskala für pädiatrische Patienten mit ITP ist ein Maß für den Schweregrad der Blutung mit den folgenden Graden: Grad 1 (geringfügig) Leichte Blutung, wenige Petechien (≤ 100 insgesamt) und/oder ≤ 5 kleine Blutergüsse (≤ 3 cm im Durchmesser), nein Schleimhautblutung；Grad 2 (leicht) Leichte Blutung, viele Petechien (>100 insgesamt) und/oder >5 große Blutergüsse (>3 cm Durchmesser), keine Schleimhautblutung；Grad 3 (mäßig) Mäßige Blutung, offensichtliche Schleimhautblutung, störend Lebensstil；Grad 4 (schwer) Schwere Blutung, Schleimhautblutung, die zu einem Abfall des Hb > 2 g/dl führt oder Verdacht auf innere Blutung；
3 Jahre
Anzahl der Probanden mit klinisch signifikanten Blutungen, ermittelt anhand der Blutungsskala der Weltgesundheitsorganisation (WHO) nach der ersten Verabreichung einer bestimmten Behandlung
Zeitfenster: 3 Jahre
Veränderungen der Anzahl der Probanden im WHO-Blutungsscore nach Verabreichung einer bestimmten Behandlung gemäß der gemeldeten Blutungsskala der Weltgesundheitsorganisation. Die WHO-Blutungsskala ist ein Maß für die Schwere der Blutung mit den folgenden Graden: Grad 0 = keine Blutung, Grad 1 = Petechien, Grad 2 = leichter Blutverlust, Grad 3 = starker Blutverlust und Grad 4 = schwächender Blutverlust.
3 Jahre
Rezidivfreie Überlebensrate
Zeitfenster: 3 Jahre
Zeit vom Beginn der Behandlung bis zum Eintreten eines Rückfalls oder Todesereignisses
3 Jahre
Zeit bis zum Einsetzen der Reaktion
Zeitfenster: 3 Jahre
Die Zeit bis zum Einsetzen der Reaktion ist definiert als die Zeit, die die Probanden benötigen, um eine Thrombozytenzahl von ≥ 30 × 10^9/L und mindestens das Zweifache des Ausgangswerts ohne Blutung zu erreichen
3 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Vorfall
Zeitfenster: 3 Jahre
Die Inzidenz pädiatrischer primärer Immunthrombozytopenie in China wird beschrieben
3 Jahre
Verteilung
Zeitfenster: 3 Jahre
Die Bevölkerungsmerkmale der pädiatrischen primären Immunthrombozytopenie in China werden beschrieben
3 Jahre
Prognoserelevante Faktoren, ausgewählt aus Transkriptomdaten
Zeitfenster: 3 Jahre
Die prognosebezogenen Faktoren werden aus Transkriptomdaten ausgewählt und zur Erstellung eines Prognosevorhersagemodells verwendet
3 Jahre
Prognoserelevante Faktoren, ausgewählt aus Proteomikdaten
Zeitfenster: 3 Jahre
Die prognosebezogenen Faktoren werden aus Proteomikdaten ausgewählt und zur Erstellung eines Prognosevorhersagemodells verwendet
3 Jahre
Prognoserelevante Faktoren, ausgewählt aus Metabolomics-Daten
Zeitfenster: 3 Jahre
Die prognosebezogenen Faktoren werden aus Metabolomics-Daten ausgewählt und zur Erstellung eines Prognosevorhersagemodells verwendet
3 Jahre
Prognoserelevante Faktoren, ausgewählt aus Mikrobiomdaten
Zeitfenster: 3 Jahre
Die prognosebezogenen Faktoren werden aus Proteomikdaten ausgewählt und zur Erstellung eines Prognosevorhersagemodells verwendet
3 Jahre
Häufigkeit, Schwere und Zusammenhang mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen nach der Behandlung
Zeitfenster: 3 Jahre
Inzidenz, Schweregrad und Zusammenhang mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen nach der Behandlung werden analysiert
3 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Mitarbeiter

Henan Cancer Hospital
Beijing Children's Hospital
Tianjin Medical University Second Hospital
The First Affiliated Hospital of Xiamen University
The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
Tianjin People's Hospital

Ermittler

  • Hauptermittler: lei zhang, MD, Chinese Academy of Medical Science and Blood Disease Hospital

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. November 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2036

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

26. August 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

24. Oktober 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

30. Oktober 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

11. Februar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

9. Februar 2026

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • IIT2023044

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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