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Cohorte longitudinale de thrombocytopénie immunitaire primaire (PTI) pédiatrique

9 février 2026 mis à jour par: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Caractéristiques cliniques, pronostic et modèle pronostique de la thrombocytopénie immunitaire pédiatrique : une étude de cohorte observationnelle prospective, multicentrique

Le purpura thrombocytopénique immunitaire (PTI) est une sorte de maladie infantile rare qui implique une destruction auto-immune des plaquettes. Les cohortes pédiatriques actuelles de PTI sont principalement basées sur des cas monocentriques ou multicentriques, ou sur des cohortes avec une taille d'échantillon limitée en Chine. Il y a un manque d’études de cohortes prospectives complètes et à grande échelle sur le PTI pédiatrique. Le but de cette étude est d'analyser les caractéristiques cliniques du PTI pédiatrique, les méthodes de traitement, le pronostic et le modèle pronostique de ces patients en Chine.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

La thrombocytopénie immunitaire (PTI) est une maladie auto-immune spécifique à un organe, caractérisée par une diminution du nombre de plaquettes et des saignements cutanés et muqueux. Le PTI est une sorte de maladie caractérisée par une destruction accrue des plaquettes et une production altérée de plaquettes causée par l’auto-immunité. Le traitement conventionnel du PTI chez l'adulte comprend un traitement de première intention par des glucocorticoïdes et des immunoglobulines, un agoniste des récepteurs TPO et TPO de deuxième intention, une splénectomie et d'autres traitements immunosuppresseurs (tels que le rituximab, la vincristine, l'azathioprine, etc.). Le PTI est l'une des maladies hémorragiques les plus courantes. À l'heure actuelle, la réponse au traitement du PTI n'est pas bonne et un nombre considérable de patients ont besoin d'un traitement d'entretien médicamenteux, ce qui affecte gravement la qualité de vie des patients et augmente le fardeau économique des patients. La cohorte longitudinale permet de décrire les caractéristiques cliniques à long terme des patients pédiatriques atteints du PTI, d'étudier la balance bénéfice-risque des traitements, y compris le développement croissant de thérapies ciblées et d'analyser les facteurs pronostiques et les tentatives d'établissement de modèles pronostiques.

L'étude inclura des patients pédiatriques diagnostiqués avec une thrombocytopénie immunitaire primaire dans les hôpitaux enquêteurs et collectera des informations de base, des informations de diagnostic et de traitement à partir des dossiers médicaux. L'étude utilisera un questionnaire pour mesurer l'exposition des patients et un suivi prospectif pour collecter les informations pronostiques.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

500

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Chine
      • Tianjin, Chine, 300020
        • Recrutement
        • Chinese Academy of Medical Science and Blood Disease Hospital
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant

Accepte les volontaires sains

N/A

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Patients pédiatriques chez qui un PTI a été diagnostiqué dans les hôpitaux enquêteurs.

La description

Critère d'intégration:

  • Âge 6-17 ans (y compris les deux extrémités), homme et femme ;
  • Diagnostic du PTI.

Critère d'exclusion:

  • Thrombocytopénie secondaire causée par diverses raisons, telles que des troubles du tissu conjonctif, une insuffisance hématopoïétique de la moelle osseuse, un syndrome myélodysplasique, une tumeur maligne, des médicaments, une thrombocytopénie héréditaire, un déficit immunitaire variable commun, un lymphome, etc.
  • La période de suivi attendue est inférieure à 3 mois.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Thrombocytopénie immunitaire primaire pédiatrique
Thrombocytopénie immunitaire (PTI) : définie selon les critères du groupe de travail international
Autre: collecte de données
L'étude collectera des informations de base, des informations de diagnostic et de traitement à partir des dossiers médicaux et utilisera un questionnaire pour mesurer l'exposition des patients, et un suivi prospectif pour collecter les informations de pronostic.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux de réponse global
Délai: 3 années
Taux de réponse global défini comme la proportion de sujets ayant une numération plaquettaire ≥ 30 × 10 ^ 9/L et au moins 2 fois supérieure à la valeur initiale sans saignement
3 années
Durée de réponse
Délai: 3 années
Durée de réponse définie comme la durée la plus longue pendant laquelle le sujet a maintenu une numération plaquettaire ≥ 30 × 10^9/L et au moins 2 fois supérieure à la valeur initiale sans saignement
3 années
Taux de réponse soutenu
Délai: 3 années
Taux de réponse soutenue défini comme la proportion de sujets qui conservent une numération plaquettaire ≥ 30 × 10^9/L et au moins 2 fois supérieure à la valeur initiale sans saignement à 6, 12, 24, 36 mois après l'administration initiale de certains traitements en l'absence de secours thérapie
3 années
Traitement d'urgence
Délai: 3 années
Pourcentage de sujets ayant reçu un traitement d'urgence après l'administration initiale de certains traitements
3 années
Nombre de sujets présentant des saignements cliniquement significatifs, évalués à l'aide de l'échelle de saignement pour les patients pédiatriques atteints de PTI après l'administration initiale de certains traitements
Délai: 3 années
Modifications du nombre de sujets dans le score de saignement après l'administration de certains traitements selon l'échelle de saignement rapportée pour les patients pédiatriques atteints de PTI. L'échelle de saignement pour les patients pédiatriques atteints de PTI est une mesure de la gravité des saignements avec les grades suivants : Grade 1 (mineur) Saignement mineur, peu de pétéchies (≤ 100 au total) et/ou ≤ 5 petites ecchymoses (≤ 3 cm de diamètre), non saignement de la muqueuse；Grade 2 (léger) Saignement léger, nombreuses pétéchies (> 100 au total) et/ou >5 grosses ecchymoses (> 3 cm de diamètre), pas de saignement de la muqueuse；Grade 3 (modéré) Saignement modéré, saignement manifeste de la muqueuse, gênant mode de vie；Grade 4 (sévère) Saignement sévère, saignement des muqueuses entraînant une diminution de l'Hb> 2 g/dL ou une suspicion d'hémorragie interne；
3 années
Nombre de sujets présentant des saignements cliniquement significatifs, évalués à l'aide de l'échelle de saignement de l'Organisation mondiale de la santé (OMS) après l'administration initiale de certains traitements
Délai: 3 années
Modifications du nombre de sujets dans le score de saignement de l'OMS après l'administration de certains traitements selon l'échelle de saignement de l'Organisation mondiale de la santé. L'échelle de saignement de l'OMS est une mesure de la gravité des saignements avec les grades suivants : grade 0 = aucun saignement, grade 1 = pétéchies, grade 2 = perte de sang légère, grade 3 = perte de sang importante et grade 4 = perte de sang débilitante.
3 années
Taux de survie sans récidive
Délai: 3 années
Délai entre le début du traitement et la survenue d'une rechute ou d'un décès
3 années
Délai d'apparition de la réponse
Délai: 3 années
Délai d'apparition de la réponse défini comme le temps nécessaire pour que les sujets aient une numération plaquettaire ≥ 30 × 10^9/L et au moins 2 fois supérieure à la valeur initiale sans saignement.
3 années

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Incidence
Délai: 3 années
L'incidence de la thrombopénie immunitaire primaire pédiatrique en Chine sera décrite
3 années
Distribution
Délai: 3 années
Les caractéristiques de la population de thrombocytopénie immunitaire primaire pédiatrique en Chine seront décrites
3 années
Facteurs liés au pronostic sélectionnés à partir des données du transcriptome
Délai: 3 années
Les facteurs liés au pronostic seront sélectionnés à partir des données du transcriptome et utilisés pour établir un modèle de prédiction du pronostic.
3 années
Facteurs liés au pronostic sélectionnés à partir des données protéomiques
Délai: 3 années
Les facteurs liés au pronostic seront sélectionnés à partir des données protéomiques et utilisés pour établir un modèle de prédiction du pronostic.
3 années
Facteurs liés au pronostic sélectionnés à partir des données métabolomiques
Délai: 3 années
Les facteurs liés au pronostic seront sélectionnés à partir des données métabolomique et seront utilisés pour établir un modèle de prédiction du pronostic
3 années
Facteurs liés au pronostic sélectionnés à partir des données du microbiome
Délai: 3 années
Les facteurs liés au pronostic seront sélectionnés à partir des données protéomiques et utilisés pour établir un modèle de prédiction du pronostic.
3 années
Incidence, gravité et relation entre les événements indésirables survenus après le traitement
Délai: 3 années
L'incidence, la gravité et la relation entre les événements indésirables survenus après le traitement seront analysées.
3 années

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Collaborateurs

Henan Cancer Hospital
Beijing Children's Hospital
Tianjin Medical University Second Hospital
The First Affiliated Hospital of Xiamen University
The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
Tianjin People's Hospital

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: lei zhang, MD, Chinese Academy of Medical Science and Blood Disease Hospital

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 novembre 2023

Achèvement primaire (Estimé)

1 décembre 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 décembre 2036

Dates d'inscription aux études

Première soumission

26 août 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

24 octobre 2023

Première publication (Réel)

30 octobre 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

11 février 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

9 février 2026

Dernière vérification

1 décembre 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • IIT2023044

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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