Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Longitudinaal cohort van pediatrische primaire immuuntrombocytopenie (ITP)

9 februari 2026 bijgewerkt door: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Klinische kenmerken, prognose en prognostisch model van pediatrische immuuntrombocytopenie: een prospectieve, multicentrische, observationele cohortstudie

Immuuntrombocytopenische purpura (ITP) is een soort zeldzame kinderziekte waarbij sprake is van auto-immuunvernietiging van bloedplaatjes. De huidige pediatrische ITP-cohorten zijn meestal gebaseerd op gevallen in één of meerdere centra, of cohorten met een beperkte steekproefomvang in China. Er is een gebrek aan alomvattende en grootschalige prospectieve cohortstudies naar ITP bij kinderen. Het doel van deze studie is om de klinische kenmerken van pediatrische ITP, de behandelmethoden, de prognose en het prognostische model van deze patiënten in China te analyseren.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Immuuntrombocytopenie (ITP) is een orgaanspecifieke auto-immuunziekte, die wordt gekenmerkt door een verminderd aantal bloedplaatjes en huid- en slijmvliesbloedingen. ITP is een soort ziekte met verhoogde vernietiging van bloedplaatjes en verminderde productie van bloedplaatjes, veroorzaakt door auto-immuniteit. De conventionele behandeling van ITP bij volwassenen omvat eerstelijnstherapie met glucocorticoïden en immunoglobuline, tweedelijns TPO en TPO-receptoragonist, splenectomie en andere immunosuppressieve behandelingen (zoals rituximab, vincristine, azathioprine, enz.). ITP is een van de meest voorkomende hemorragische ziekten. Momenteel is de respons op de behandeling van ITP niet goed en heeft een aanzienlijk aantal patiënten een onderhoudsbehandeling nodig, wat de levenskwaliteit van de patiënten ernstig aantast en de economische last van de patiënten vergroot. Longitudinaal Cohort maakt het mogelijk om de klinische kenmerken op lange termijn van pediatrische ITP-patiënten te beschrijven, de baten-risicoverhouding van behandelingen te bestuderen, inclusief de groeiende ontwikkeling van gerichte therapieën, en de prognostische factoren te analyseren en pogingen om prognostische modellen op te stellen.

De studie zal pediatrische patiënten omvatten bij wie primaire immuuntrombocytopenie is vastgesteld in de onderzoekende ziekenhuizen, en basisinformatie, diagnostische en behandelingsinformatie uit medische dossiers verzamelen. Het onderzoek zal gebruik maken van een vragenlijst om de blootstelling van patiënten te meten, en een prospectieve follow-up om de prognose-informatie te verzamelen.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

500

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • China
      • Tianjin, China, 300020
        • Werving
        • Chinese Academy of Medical Science and Blood Disease Hospital
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind

Accepteert gezonde vrijwilligers

NVT

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Pediatrische patiënten bij wie in de onderzoekende ziekenhuizen de diagnose ITP werd gesteld.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Leeftijd 6-17 jaar oud (inclusief beide uiteinden), man en vrouw;
  • Diagnose van ITP.

Uitsluitingscriteria:

  • Secundaire trombocytopenie veroorzaakt door verschillende redenen, zoals bindweefselaandoeningen, ziekte van hematopoietisch falen van het beenmerg, myelodysplastisch syndroom, maligniteit, medicijnen, erfelijke trombocytopenie, gemeenschappelijke variabele immuundeficiëntie, lymfoom, enz.;
  • De verwachte follow-upperiode bedraagt ​​minder dan 3 maanden.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Pediatrische primaire immuuntrombocytopenie
Immuuntrombocytopenie (ITP): gedefinieerd volgens de criteria van de internationale werkgroep
Ander: gegevensverzameling
Het onderzoek zal basisinformatie, diagnostische en behandelingsinformatie uit medische dossiers verzamelen en een vragenlijst gebruiken om de blootstelling van patiënten te meten, en een prospectieve follow-up uitvoeren om de prognose-informatie te verzamelen.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Algemeen responspercentage
Tijdsspanne: 3 jaar
Algeheel responspercentage gedefinieerd als het percentage proefpersonen met een aantal bloedplaatjes ≥ 30 × 10^9/l en ten minste tweemaal zo hoog als bij aanvang, zonder bloeding
3 jaar
Duur van de reactie
Tijdsspanne: 3 jaar
Duur van de respons gedefinieerd als de langste duur gedurende welke de proefpersoon een aantal bloedplaatjes van ≥ 30 × 10^9/l en ten minste tweemaal zo hoog als de uitgangswaarde aanhield, zonder bloeding
3 jaar
Aanhoudend responspercentage
Tijdsspanne: 3 jaar
Aanhoudend responspercentage gedefinieerd als het percentage proefpersonen dat een aantal bloedplaatjes van ≥ 30 × 10^9/l behoudt en ten minste tweemaal zo hoog is als de uitgangswaarde, zonder bloeding 6, 12, 24, 36 maanden na de initiële toediening van een bepaalde behandeling, zonder dat er sprake is van noodhulp behandeling
3 jaar
Spoedbehandeling
Tijdsspanne: 3 jaar
Percentage proefpersonen dat een spoedbehandeling kreeg na initiële toediening van een bepaalde behandeling
3 jaar
Aantal proefpersonen met klinisch significante bloedingen zoals beoordeeld met behulp van de bloedingsschaal voor pediatrische patiënten met ITP na initiële toediening van een bepaalde behandeling
Tijdsspanne: 3 jaar
Veranderingen in de bloedingsscore van de proefpersonen na toediening van een bepaalde behandeling volgens de gerapporteerde bloedingsschaal voor pediatrische patiënten met ITP. De bloedingsschaal voor pediatrische patiënten met ITP is een maatstaf voor de ernst van de bloeding, met de volgende gradaties: Graad 1 (licht) Kleine bloedingen, weinig petechiën (≤100 totaal) en/of ≤5 kleine blauwe plekken (≤3 cm in diameter), geen slijmvliesbloeding；Graad 2 (mild) Milde bloeding, veel petechiën (>100 totaal) en/of >5 grote kneuzingen (>3 cm in diameter), geen slijmvliesbloeding；Graad 3 (matig) Matige bloeding, duidelijke slijmvliesbloeding, lastig levensstijl; Graad 4 (ernstig) Ernstige bloedingen, slijmvliesbloedingen leidend tot een verlaging van Hb>2 g/dl of vermoedelijke inwendige bloeding;
3 jaar
Aantal proefpersonen met klinisch significante bloedingen zoals beoordeeld aan de hand van de bloedingsschaal van de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO) na initiële toediening van een bepaalde behandeling
Tijdsspanne: 3 jaar
Veranderingen in het aantal bloedingen van de proefpersonen in de WHO-bloedingsscore na toediening van een bepaalde behandeling volgens de gerapporteerde Bloedingsschaal van de Wereldgezondheidsorganisatie. De WHO-bloedingsschaal is een maatstaf voor de ernst van bloedingen met de volgende graden: graad 0 = geen bloeding, graad 1 = petechiën, graad 2 = licht bloedverlies, graad 3 = grof bloedverlies en graad 4 = invaliderend bloedverlies.
3 jaar
Herhalingsvrij overlevingspercentage
Tijdsspanne: 3 jaar
Tijd vanaf het begin van de behandeling tot het optreden van een terugval of overlijden
3 jaar
Tijd om te reageren
Tijdsspanne: 3 jaar
Tijd tot aanvang van de respons gedefinieerd als de tijd die nodig is voordat de proefpersoon een aantal bloedplaatjes heeft van ≥ 30 × 10^9/l en ten minste tweemaal zo hoog als de uitgangswaarde, zonder bloeding
3 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie
Tijdsspanne: 3 jaar
De incidentie van primaire immuuntrombocytopenie bij kinderen in China zal worden beschreven
3 jaar
Verdeling
Tijdsspanne: 3 jaar
De populatiekarakteristieken van pediatrische primaire immuuntrombocytopenie in China zullen worden beschreven
3 jaar
Prognosegerelateerde factoren geselecteerd uit transcriptoomgegevens
Tijdsspanne: 3 jaar
De prognosegerelateerde factoren zullen worden geselecteerd uit transcriptoomgegevens en worden gebruikt om een ​​prognosevoorspellingsmodel op te stellen
3 jaar
Prognosegerelateerde factoren geselecteerd uit proteomicsgegevens
Tijdsspanne: 3 jaar
De prognosegerelateerde factoren zullen worden geselecteerd uit proteomicsgegevens en worden gebruikt om een ​​prognosevoorspellingsmodel op te stellen
3 jaar
Prognosegerelateerde factoren geselecteerd uit metabolomicsgegevens
Tijdsspanne: 3 jaar
De prognosegerelateerde factoren zullen worden geselecteerd uit metabolomicsgegevens en worden gebruikt om een ​​prognosevoorspellingsmodel op te stellen
3 jaar
Prognosegerelateerde factoren geselecteerd uit microbioomgegevens
Tijdsspanne: 3 jaar
De prognosegerelateerde factoren zullen worden geselecteerd uit proteomicsgegevens en worden gebruikt om een ​​prognosevoorspellingsmodel op te stellen
3 jaar
Incidentie, ernst en relatie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen na de behandeling
Tijdsspanne: 3 jaar
De incidentie, ernst en relatie van na de behandeling optredende bijwerkingen zullen worden geanalyseerd
3 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Medewerkers

Henan Cancer Hospital
Beijing Children's Hospital
Tianjin Medical University Second Hospital
The First Affiliated Hospital of Xiamen University
The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
Tianjin People's Hospital

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: lei zhang, MD, Chinese Academy of Medical Science and Blood Disease Hospital

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 november 2023

Primaire voltooiing (Geschat)

1 december 2026

Studie voltooiing (Geschat)

1 december 2036

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

26 augustus 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

24 oktober 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

30 oktober 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

11 februari 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

9 februari 2026

Laatst geverifieerd

1 december 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • IIT2023044

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren