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Coorte longitudinale di trombocitopenia immunitaria primaria pediatrica (ITP)

9 febbraio 2026 aggiornato da: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Caratteristiche cliniche, prognosi e modello prognostico della trombocitopenia immune pediatrica: uno studio di coorte prospettico, multicentrico e osservazionale

La porpora trombocitopenica immune (ITP) è un tipo di malattia infantile rara che comporta la distruzione autoimmune delle piastrine. Le attuali coorti di ITP pediatrica si basano principalmente su casi monocentrici o multicentrici o su coorti con dimensioni del campione limitate in Cina. Mancano studi prospettici di coorte completi e su larga scala sulla ITP pediatrica. Lo scopo di questo studio è analizzare le caratteristiche cliniche della ITP pediatrica, i metodi di trattamento, la prognosi e il modello prognostico di questi pazienti in Cina.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La trombocitopenia immunitaria (ITP) è una malattia autoimmune organo-specifica, caratterizzata da diminuzione della conta piastrinica e sanguinamento della pelle e delle mucose. La PTI è un tipo di malattia caratterizzata da un aumento della distruzione delle piastrine e da una ridotta produzione di piastrine causata dall'autoimmunità. Il trattamento convenzionale della PTI adulta comprende la terapia di prima linea con glucocorticoidi e immunoglobuline, la TPO di seconda linea e gli agonisti dei recettori della TPO, la splenectomia e altri trattamenti immunosoppressori (come rituximab, vincristina, azatioprina, ecc.). La PTI è una delle malattie emorragiche più comuni. Al momento, la risposta al trattamento della PTI non è buona e un numero considerevole di pazienti necessita di un trattamento farmacologico di mantenimento, il che influisce gravemente sulla qualità della vita dei pazienti e aumenta il carico economico dei pazienti. La coorte longitudinale consente di descrivere le caratteristiche cliniche a lungo termine dei pazienti pediatrici con ITP, di studiare il rapporto beneficio-rischio dei trattamenti, compreso il crescente sviluppo di terapie mirate e di analizzare i fattori prognostici e i tentativi di stabilire modelli prognostici.

Lo studio includerà pazienti pediatrici con diagnosi di trombocitopenia immunitaria primaria negli ospedali esaminati e raccoglierà informazioni di base, informazioni diagnostiche e terapeutiche dalle cartelle cliniche. Lo studio utilizzerà un questionario per misurare l'esposizione dei pazienti e un follow-up prospettico per raccogliere informazioni sulla prognosi.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

500

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Cina
      • Tianjin, Cina, 300020
        • Reclutamento
        • Chinese Academy of Medical Science and Blood Disease Hospital
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

N/A

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Pazienti pediatrici a cui è stata diagnosticata la ITP negli ospedali partecipanti allo studio.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età 6-17 anni (comprese entrambe le estremità), maschio e femmina;
  • Diagnosi di ITP.

Criteri di esclusione:

  • Trombocitopenia secondaria causata da vari motivi, come disturbi del tessuto connettivo, malattia da insufficienza emopoietica del midollo osseo, sindrome mielodisplastica, tumori maligni, farmaci, trombocitopenia ereditaria, immunodeficienza variabile comune, linfoma, ecc.;
  • Il periodo di follow-up previsto è inferiore a 3 mesi.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Trombocitopenia immunitaria primaria pediatrica
Trombocitopenia immune (ITP): definita secondo i criteri del gruppo di lavoro internazionale
Altro: raccolta dati
Lo studio raccoglierà informazioni di base, informazioni diagnostiche e terapeutiche dalle cartelle cliniche e utilizzerà questionari per misurare l'esposizione dei pazienti e un follow-up prospettico per raccogliere informazioni sulla prognosi.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di risposta complessivo
Lasso di tempo: 3 anni
Tasso di risposta globale definito come percentuale di soggetti con una conta piastrinica ≥ 30 × 10^9/L e almeno 2 volte rispetto al basale senza sanguinamento
3 anni
Durata della risposta
Lasso di tempo: 3 anni
Durata della risposta definita come il periodo più lungo durante il quale il soggetto ha mantenuto una conta piastrinica ≥ 30 × 10^9/L e almeno 2 volte rispetto al basale senza sanguinamento
3 anni
Tasso di risposta sostenuta
Lasso di tempo: 3 anni
Tasso di risposta sostenuta definito come percentuale di soggetti che mantengono una conta piastrinica ≥ 30 × 10^9/L e almeno 2 volte rispetto al basale senza sanguinamento a 6, 12, 24, 36 mesi dopo la somministrazione iniziale di determinati trattamenti in assenza di salvataggio terapia
3 anni
Trattamento d'emergenza
Lasso di tempo: 3 anni
Percentuale di soggetti che hanno ricevuto un trattamento di emergenza dopo la somministrazione iniziale di determinati trattamenti
3 anni
Numero di soggetti con sanguinamento clinicamente significativo valutato utilizzando la scala di sanguinamento per i pazienti pediatrici con ITP dopo la somministrazione iniziale di determinati trattamenti
Lasso di tempo: 3 anni
Variazioni del numero dei soggetti nel punteggio di sanguinamento dopo la somministrazione di determinati trattamenti secondo la scala di sanguinamento riportata per i pazienti pediatrici con ITP. La scala di sanguinamento per i pazienti pediatrici con ITP è una misura della gravità del sanguinamento con i seguenti gradi: Grado 1 (minore) Sanguinamento minore, poche petecchie (≤100 in totale) e/o ≤5 piccoli lividi (≤3 cm di diametro), no Sanguinamento della mucosa；Grado 2 (lieve) Sanguinamento lieve, molte petecchie (>100 in totale) e/o >5 grandi lividi (>3 cm di diametro), nessun sanguinamento della mucosa；Grado 3 (moderato) Sanguinamento moderato, sanguinamento evidente della mucosa, fastidioso stile di vita；Grado 4 (grave) Sanguinamento grave, sanguinamento della mucosa che porta a una diminuzione dell'Hb>2 g/dL o sospetta emorragia interna；
3 anni
Numero di soggetti con sanguinamento clinicamente significativo valutato utilizzando la scala di sanguinamento dell'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) dopo la somministrazione iniziale di determinati trattamenti
Lasso di tempo: 3 anni
Variazioni del numero dei soggetti nel punteggio di sanguinamento dell'OMS dopo la somministrazione di determinati trattamenti secondo la scala di sanguinamento riportata dall'Organizzazione Mondiale della Sanità. La scala di sanguinamento dell'OMS misura la gravità del sanguinamento con i seguenti gradi: grado 0 = nessun sanguinamento, grado 1 = petecchie, grado 2 = perdita di sangue lieve, grado 3 = perdita di sangue grave e grado 4 = perdita di sangue debilitante.
3 anni
Tasso di sopravvivenza libera da recidiva
Lasso di tempo: 3 anni
Tempo dall'inizio del trattamento al verificarsi di una ricaduta o di un evento mortale
3 anni
Tempo di insorgenza della risposta
Lasso di tempo: 3 anni
Tempo di insorgenza della risposta definito come il tempo necessario affinché i soggetti abbiano una conta piastrinica ≥ 30 × 10^9/L e almeno 2 volte rispetto al basale senza sanguinamento
3 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza
Lasso di tempo: 3 anni
Verrà descritta l'incidenza della trombocitopenia immunitaria primaria pediatrica in Cina
3 anni
Distribuzione
Lasso di tempo: 3 anni
Verranno descritte le caratteristiche della popolazione della trombocitopenia immunitaria primaria pediatrica in Cina
3 anni
Fattori correlati alla prognosi selezionati dai dati del trascrittoma
Lasso di tempo: 3 anni
I fattori correlati alla prognosi saranno selezionati dai dati del trascrittoma e saranno utilizzati per stabilire un modello di previsione della prognosi
3 anni
Fattori correlati alla prognosi selezionati dai dati di proteomica
Lasso di tempo: 3 anni
I fattori correlati alla prognosi saranno selezionati dai dati di proteomica e saranno utilizzati per stabilire un modello di previsione della prognosi
3 anni
Fattori correlati alla prognosi selezionati dai dati metabolomici
Lasso di tempo: 3 anni
I fattori correlati alla prognosi saranno selezionati dai dati metabolomici e saranno utilizzati per stabilire un modello di previsione della prognosi
3 anni
Fattori correlati alla prognosi selezionati dai dati del microbioma
Lasso di tempo: 3 anni
I fattori correlati alla prognosi saranno selezionati dai dati di proteomica e saranno utilizzati per stabilire un modello di previsione della prognosi
3 anni
Incidenza, gravità e relazione degli eventi avversi emergenti dal trattamento dopo il trattamento
Lasso di tempo: 3 anni
Verranno analizzate l'incidenza, la gravità e la relazione degli eventi avversi emergenti dal trattamento dopo il trattamento
3 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Collaboratori

Henan Cancer Hospital
Beijing Children's Hospital
Tianjin Medical University Second Hospital
The First Affiliated Hospital of Xiamen University
The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
Tianjin People's Hospital

Investigatori

  • Investigatore principale: lei zhang, MD, Chinese Academy of Medical Science and Blood Disease Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 novembre 2023

Completamento primario (Stimato)

1 dicembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2036

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

26 agosto 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

24 ottobre 2023

Primo Inserito (Effettivo)

30 ottobre 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

11 febbraio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

9 febbraio 2026

Ultimo verificato

1 dicembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • IIT2023044

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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