小児および若年成人の脳性麻痺における運動障害に対する小脳深部脳刺激
2026年6月3日 更新者：Marta San Luciano Palenzuela, MD、University of California, San Francisco
脳性麻痺の小児および若年成人における重度複合運動障害および痙縮に対する小脳深部脳刺激
この研究の目的は、脳性麻痺に関連する運動症状を治療するために、小脳と呼ばれる脳の一部に深部脳刺激装置 (DBS) を配置し、脳のその部分に電気刺激を使用することの安全性をテストすることです。
運動障害性脳性麻痺を持つ10人の子供と若者に、メドトロニック・パーセプト一次細胞神経刺激装置が埋め込まれます。
私たちは、ビデオ撮影された自動動作認識技術と正式な歩行分析を試験的に実施するとともに、運動亢進の病理学的状態と治療用 DBS に対する反応を予測する可能性がある各被験者の生理学的および神経画像マーカーを収集して特徴付けます。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
10
段階
- 適用できない
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Marta San Luciano Palenzuela, MD, MS
- 電話番号：4153532311
- メール：Marta.SanLucianoPalenzuela@ucsf.edu
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Sarah Wang, PhD, CCRP
- 電話番号：4153537885
- メール：Sarah.Wang@ucsf.edu
研究場所
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California
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San Francisco、California、アメリカ、94158
- 募集
- University of California, San Francisco
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コンタクト：
- Marta San Luciano Palenzuela, MD
- メール：Marta.SanLucianoPalenzuela@ucsf.edu
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 併存する痙縮の有無にかかわらず、運動症状に先行する低酸素性虚血性脳損傷の明らかな既往歴があり、小児神経科医によって診断され、裏付けとなるMRI所見を伴うDCP（ジストニア性および/またはコレオアテトーゼ性脳性麻痺）の診断。
- 手術時の年齢は7～25歳。
- 総運動機能分類システム (GMFCS) レベル II ～ V。
- 運動障害または小児神経科医によって判断された、不十分な軽減を伴う経口薬による適切な治療歴。 選択的背側根茎切除術の既往歴は許可されます。
- 患者と家族は、運動障害に対する DBS による外科的介入を要求しました。
- 構造的 MRI では重大な小脳異常は観察および報告されていません。
- 18 歳未満の場合は書面によるインフォームド・コンセントと書面/口頭による同意。
- 脳記録、神経画像検査、偽検査および効果的な刺激および臨床評価のための研究フォローアップ訪問に従う能力。
除外基準:
- 凝固障害、制御不能なてんかん、重度の心肺疾患または胃腸疾患、または患者を外科的合併症のリスクが高いと考えられるその他の病状。
- 妊娠：妊娠の可能性のあるすべての女性は、外科的処置を受ける前に尿妊娠検査で陰性であることが求められます。
- 脳性麻痺の遺伝的模倣の除外：脳損傷または先天性脳奇形の病歴と一致する文書化された危険因子または神経画像所見が存在しない場合、CPに類似した臨床症候群で現れる症状の除外。 精密検査には、比較ゲノムハイブリダイゼーション (CGH) マイクロアレイおよび複数遺伝子パネルおよび/または全ゲノムまたは全エクソーム配列決定が含まれる場合があります。)
- 改善の決定を妨げる重度の固定収縮および骨格変形。
- 外傷性脳損傷（つまり、非偶発的外傷）、または感染性脳炎または自己免疫性脳炎の病歴。
- ジアテルミー、電気けいれん療法、または経頭蓋磁気刺激の必要性。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：クロスオーバー割り当て
- マスキング：トリプル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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アクティブコンパレータ：効果的な刺激
すべての参加者は小脳に深部脳刺激 (DBS) を受けます。
最初の 20 週間、すべての参加者は刺激を調整し、最適な刺激設定を決定するためのオープンラベル段階を受けます。
その段階に続いて、各参加者は、ランダム化されたペアの 8 週間の曝露期間の 3 サイクルを開始します。各ペアには、有効な刺激とそれに続く偽の刺激、またはその逆が含まれます。
効果的な刺激は、オープンラベル段階で決定される最適な刺激設定になります。
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小脳に移植されます。
他の名前：
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偽コンパレータ：偽刺激
偽刺激は、効果がないことが知られている低振幅 (0.1mA) での設定になります。
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小脳に移植されます。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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平均合計 (グローバルインデックス) 運動障害-小児期評価スケール 4-18 改訂版 (MD-CRS 4-18-R) スコア
時間枠：ランダム化盲検段階（各条件、偽刺激および有効刺激で合計 3 か月）中に毎週評価します。
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これは一次運動成果の尺度です。
それは、運動障害-小児期評価スケール 4-18 改訂版 (MD-CRS 4-18 R) です。
MD-CRS 4-18 R は、発達期の運動障害を評価することを目的とした検証済みのツールです。
これは、運動障害性脳性麻痺における運動障害の重症度を評価するのに特に役立ちます。
2つの部分に基づいて採点されました。
パート I: 一般評価の最小合計スコアは 0 (障害なし)、最大合計スコアは 60 (最大の障害) です。
パート II: MD 評価の最小合計スコアは 0 (運動障害がない)、最大合計スコアは 28 (最大の運動障害がある) です。
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ランダム化盲検段階（各条件、偽刺激および有効刺激で合計 3 か月）中に毎週評価します。
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標準化された介護者の優先順位と障害のある児童の健康指標 (CPCHILD) スコアの平均合計
時間枠：ランダム化盲検段階（各条件、偽刺激および有効刺激で合計 3 か月）中に毎週評価します。
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これは主要な生活の質 (QOL) 結果の尺度です。
これは、介護者の優先順位と障害のある児童の健康指標 (CPCHILD) スケールです。
CPCHILD は、非言語的および非歩行可能な患者を含む、重度の CP 患者の健康状態、機能的制限、および幸福に関する介護者の見方を示す、信頼性が高く有効な尺度です。
CPに苦しむ多くの子どもたちは、日常生活活動、コミュニケーション、移動、健康全般を含む生活の多くの分野で深刻な影響を受けているため、新しい介入、特にDBSなどの侵襲的でリソースを大量に消費する介入を、結果を使用して評価することが不可欠です。それは患者とその介護者にとってより意味のあることです。
各ドメインおよび調査全体のスコアは標準化されており、範囲は 0 (最悪) から 100 (最高) です。
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ランダム化盲検段階（各条件、偽刺激および有効刺激で合計 3 か月）中に毎週評価します。
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
協力者
捜査官
- 主任研究者：Marta San Luciano Palenzuela, MD, MS、University of California, San Francisco
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- San Luciano M, Oehrn CR, Wang SS, Tolmie JS, Wiltshire A, Graff RE, Zhu J, Starr PA. Protocol for combined N-of-1 trials to assess cerebellar neurostimulation for movement disorders in children and young adults with dyskinetic cerebral palsy. BMC Neurol. 2024 Apr 29;24(1):145. doi: 10.1186/s12883-024-03633-z.
- San Luciano M, Oehrn CR, Wang SS, Tolmie JS, Wiltshire A, Graff RE, Zhu J, Starr PA. Protocol for combined N-of-1 trials to assess cerebellar neurostimulation for movement disorders in children and young adults with dyskinetic cerebral palsy. Res Sq [Preprint]. 2024 Apr 1:rs.3.rs-4077387. doi: 10.21203/rs.3.rs-4077387/v1.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年3月26日
一次修了 (推定)
2029年1月1日
研究の完了 (推定)
2029年3月31日
試験登録日
最初に提出
2023年11月2日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年11月2日
最初の投稿 (実際)
2023年11月8日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年6月5日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年6月3日
最終確認日
2026年6月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。