特発性血小板減少性紫斑病患者におけるトロンボポエチンアゴニスト

特発性血小板減少性紫斑病 (ITP) は、血小板減少症に関連する他の原因がない場合の血小板数の減少 (<100 × 109/L) と出血リスクの増加を特徴とする自己免疫疾患です()。 毎年 100,000 人あたり 2 ～ 4 人が罹患し、全体の有病率は 100,000 人あたり約 10 人です()。

特発性血小板減少性紫斑病（ITP）の症状は、皮膚または粘膜に局所的な出血を引き起こす可能性があり、通常は臨床的影響はほとんどまたはまったくありません（点状出血、紫斑病、斑状出血、鼻出血）。まれに、ITP は頭蓋内出血 (ICH) などの重篤な出血事象を伴うことがあります。 ただし、ほとんどの ITP 患者は、血小板数が 50x109/L2 を超えていても無症状です。()

特発性血小板減少症紫斑病は、自己免疫疾患（全身性エリテマトーデス、抗リン脂質抗体症候群）、リンパ増殖性疾患（慢性リンパ性白血病）、ウイルス感染症（c型肝炎ウイルス、ヒト免疫不全ウイルス）などの免疫介在性血小板減少症の二次的原因がない場合に診断されます。

特発性血小板減少性紫斑病患者の治療の目標は、治療に関連した毒性作用を最小限に抑えながら、出血のリスクを軽減するレベルに血小板数を維持することです。 出血がないか、軽度の出血があり、成人の血小板数が 1 立方ミリメートルあたり 30,000 個を超える場合は、観察のみを行うことが推奨されます。23 血小板数が低い患者の治療は、出血が発生した場合、または血小板数が非常に低い場合にのみ適応されます。 (たとえば、ほとんどの専門家は、血小板数が 1 立方ミリメートルあたり 10,000 個未満の出血のない患者を治療します()。

歴史的に、特発性血小板減少症紫斑病の治療は、抗血小板自己抗体の産生または抗体で覆われた血小板のオプソニン化を阻害することに向けられてきました。 しかし、血小板産生の障害は、特発性血小板減少症紫斑病患者における血小板減少症の一因であることがますます認識されてきています。

新しい治療ガイドラインは、コルチコステロイドと脾臓摘出術から、血小板減少症を軽減し脾臓摘出術を回避する新しい医療治療への移行を支持しています。 トロンボポエチン受容体作動薬（TPO-RA）であるロミプロスチム、エルトロンボパグ、アバトロンボパグは、ITPの治療を著しく変えました（）

トロンボポエチン (TPO) は血小板生成を刺激する主要なサイトカインであり、ITP 患者では血小板数が低いにもかかわらず、これらの患者では TPO 産生の代償的な増加は起こりません ()。

トロンボポエチン受容体アゴニスト (TPO-RA) は、TPO 受容体に結合して活性化し、巨核球の成熟、増殖、分化をもたらし、血小板産生の増加をもたらす TPO 模倣薬です。 2 つの主要な TPO-RA、ロミプロスチムとエルトロンボパグは、成人および小児 ITP 患者を対象としたいくつかのランダム化対照試験 (RCT) で研究されており、その結果は有望です。 現在、ロミプロスチムとエルトロンボパグは成人 ITP 患者の二次治療選択肢として推奨されています()。