특발성 혈소판 감소성 자반병 환자의 트롬보포이에틴 작용제

특발성 혈소판 감소성 자반증(ITP)은 혈소판 감소증과 관련된 다른 원인 없이 혈소판 수가 감소하고(<100 × 109/L) 출혈 위험이 증가하는 자가면역 질환입니다. 이는 매년 100,000명당 2~4명에게 영향을 미치며 전체 유병률은 약 100,000명()입니다.

특발성 혈소판 감소성 자반증(ITP)의 증상은 일반적으로 임상적 결과가 거의 또는 전혀 없는 피부 또는 점막의 국소 출혈(점상출혈, 자반증, 반출혈, 코피)일 수 있습니다. 더 드물게 ITP는 두개내 출혈(ICH)과 같은 심각한 출혈 사건과 연관될 수 있습니다. 그러나 대부분의 ITP 환자는 혈소판 수가 50x109/L2보다 큰 경우에는 증상이 없습니다.()

특발성 혈소판감소자반증은 자가면역질환(전신홍반성루푸스, 항인지질항체증후군), 림프증식질환(만성림프구성백혈병), 바이러스감염(C형간염바이러스, 인체면역결핍바이러스) 등 면역매개성 혈소판감소증의 2차 원인이 없는 경우 진단됩니다.

특발성 혈소판 감소성 자반증 환자의 치료 목표는 치료 관련 독성 영향을 최소화하면서 출혈 위험을 줄이는 수준으로 혈소판 수를 유지하는 것입니다. 출혈이 없거나 경미한 출혈이 있고 성인의 경우 혈소판 수가 입방밀리미터당 30,000개를 초과하는 경우 관찰만 하는 것이 좋습니다.23 혈소판 수가 낮은 환자에 대한 치료는 출혈이 발생하거나 혈소판 수가 매우 낮은 경우에만 표시됩니다. (예를 들어, 대부분의 전문가는 혈소판 수가 입방밀리미터당 10,000개 미만인 출혈이 없는 환자를 치료합니다.

역사적으로, 특발성 혈소판 감소증 자반증의 치료는 항혈소판 자가항체의 생성을 억제하거나 항체로 코팅된 혈소판의 옵소닌화를 억제하는 데 중점을 두었습니다. 그러나 특발성 혈소판 감소증 자반증 환자에서 혈소판 생산 장애가 혈소판 감소증의 원인으로 점점 더 인식되고 있습니다.

새로운 치료 지침은 코르티코스테로이드와 비장절제술에서 혈소판감소증을 완화하고 비장절제술을 피하는 새로운 치료법으로의 전환을 지원했습니다. 트롬보포이에틴 수용체 작용제(TPO-RA), 로미플로스팀, 엘트롬보팍 및 아바트롬보팍은 ITP의 치료를 현저하게 변화시켰습니다.

트롬보포이에틴(TPO)은 혈전생성을 자극하는 주요 사이토카인이며, ITP 환자에서 혈소판 수가 낮더라도 이들 환자에서는 TPO 생산의 보상적 증가가 발생하지 않습니다().

트롬보포이에틴 수용체 작용제(TPO-RA)는 TPO 수용체에 결합하여 활성화하여 거핵구 성숙, 증식 및 분화를 유도하고 혈소판 생산을 증가시킬 수 있는 TPO 모방체입니다. 두 가지 주요 TPO-RA인 romiplostim과 eltrombopag는 성인 및 소아 ITP 환자를 대상으로 한 여러 무작위 대조 시험(RCT)에서 조사되었으며 그 결과는 고무적이었습니다. 현재 성인 ITP 환자의 2차 치료 옵션으로 romiplostim과 eltrombopag가 권장됩니다().