多能性脂肪幹細胞を用いたパーキンソン病患者におけるランダム化第IIa相臨床試験 (b)
2023年11月28日 更新者：ClusterXStem-Costa Rica
脂肪組織から単離された同種多能性幹細胞 (PASC) を用いたパーキンソン病患者の組織再生と機能回復: ランダム化第 IIa 相臨床試験 (REPOSE)
この研究の目的は、パーキンソン病患者の脂肪組織から単離された同種多能性幹細胞 (PASC) の安全性と有効性を評価することです。
調査の概要
詳細な説明
多能性脂肪由来幹細胞（PASC）は、パーキンソン病患者に患者あたり2,500万個のPASCの用量で、3か月間隔（0、3、6か月）で3回静脈内投与されます。
PASC 治療の安全性と有効性は、0、1、3、6、および 12 か月にわたって監視されます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
40
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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San José、コスタリカ、10801
- Hospital Clinica Catolica
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San José、コスタリカ
- Clínica NeuroFT
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 男性 18 歳以上、女性 45 歳以上
- 書面によるインフォームドコンセント
- 軽度から中等度のパーキンソン病の診断のために薬物治療を受けている
- 修正されたホーンとヤールのステージ 1、2、または 3
- 5年以上パーキンソン病と診断されている
- 研究開始前の90日間に変更されていない安定した治療計画
- 研究開始後少なくとも1年間は対症療法の追加は予定されていない
- 生殖年齢に達した女性は避妊治療を受けなければなりません
除外基準:
- 薬剤性パーキンソン病
- 脳卒中、進行性核上性麻痺、レビー小体病、皮質基底核変性症、または多系統萎縮症を伴うパーキンソニズム
- 研究の確実な追跡調査を妨げる重大な精神疾患の併存疾患
- アルコールまたは薬物の使用歴
- パーキンソン病の脳手術の歴史
- 研究代表者が不適切と判断した重篤な合併症
- 進行期の病状の診断（チャイルド・ピューB以上の慢性肝損傷、ゴールドC以上の慢性閉塞性肺疾患、または駆出率<35%の心不全）
- 細胞増殖抑制剤の使用
- 余命6か月未満の患者
- 代謝調節が不十分な糖尿病（HbA1c > 8%）
- 治療を必要とする活動性の感染症
- 全身性ステロイドまたは免疫抑制剤の使用
- B型肝炎抗原、C型肝炎抗体、またはHIV抗体陽性の患者
- 妊娠可能な女性、妊娠している女性、妊娠している可能性のある女性、または授乳中の女性
- 活動性間葉障害の病歴
- 過去5年間に活動性悪性腫瘍または悪性腫瘍と診断された
以下を含む検査値の異常:
- AST >1.5 倍の正常上限値 (ULN) (正常範囲: 8 ～ 48 単位/L)
- ALT >1.5 倍 ULN (通常範囲: 7 ～ 55 単位/L)
- ビリルビン >1.5 倍 ULN (正常範囲: 0.2 ～ 1.2 mg/dL)
- クレアチニン >1.5 倍 ULN (正常範囲: 0.5 ～ 1.30 mg/dL)
- ヘマトクリット値が正常範囲を大幅に超えている (36% ～ 54%)
- リンパ球が正常範囲を大きく超えている (103 ～ 4.8 x 103 リンパ球/μL)
- 正常範囲を大きく外れた単球 (200 ～ 800 リンパ球/μL)
- 正常範囲を大きく外れた好中球 (2.5 x 103 ～ 7 x 103 リンパ球/μL)
- 赤血球が正常範囲を大きく超えている (4.7 x 106 ～ 6.1 x 106 リンパ球/μL)
- 正常範囲を大きく外れた血小板 (150 x 103 ～ 450 x 103 リンパ球/μL)
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：PASC 移植 (患者あたり 2,500 万 PASC)
多能性脂肪由来幹細胞は静脈内に投与されます
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末梢静脈経由で 2,500 万個の PASC を 3 回移植（0 日目、3 か月、6 か月）
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プラセボコンパレーター：コントロール
生理食塩水は静脈内に投与されます
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末梢静脈経由の 0.9% 生理食塩水 (0 日目、3 か月、6 か月)
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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統一パーキンソン病評価スケール (MDS-UPDRS) 合計スコアによって評価された運動機能の変化
時間枠：0日目、1ヶ月、3ヶ月、6ヶ月、12ヶ月
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MDS 統一パーキンソン病評価スケール (MDS-UPDRS) は、成人の PD の臨床的特徴を定量化するために広く使用されている研究ツールです。
このスケールは、日常生活の運動経験および非運動経験、運動合併症など、パーキンソン病のさまざまな側面を評価します。
このテストには約 30 分かかり、4 つの異なる領域における病気の影響を 65 項目に分けて評価します。そのうち 48 項目は 0 ～ 4 で採点され、7 項目は「はい」または「いいえ」の二分法で回答されます。
MDS-UPDRS の全体的な範囲は 0 から 260 ポイントであり、スコアが高いほど疾患への関与が大きくなります。
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0日目、1ヶ月、3ヶ月、6ヶ月、12ヶ月
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39項目のパーキンソン病質問票(PDQ-39)によって評価される生活の質
時間枠：0日目、1ヶ月、3ヶ月、6ヶ月、12ヶ月
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39 項目のパーキンソン病質問票 (PDQ-39) は、パーキンソン病の特定の生活の質に関する質問票を評価するために最も広く使用されているテストであり、検証され、異文化間で翻訳されています。
このアンケートは、患者が回答する 39 の質問で構成されており、PD 患者が機能性と幸福度の 8 つの側面（移動性、日常生活活動、精神的幸福度、注意力と記憶力）において困難を経験する頻度を評価します。社会的サポート、うつ病、認知、コミュニケーション、社会的関係。
項目は 0 から 100 までの線形スケールで変換でき、スコアが高いほど生活の質の低下を反映します。
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0日目、1ヶ月、3ヶ月、6ヶ月、12ヶ月
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話し声の音と長さ
時間枠：0日目、1ヶ月、3ヶ月、6ヶ月、12ヶ月
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パーキンソン病 (PD) 患者のほとんどは、コミュニケーションや生活の質に悪影響を及ぼす音声障害や言語障害を抱えています。圧力レベルと音の長さの測定は、Samson Go Mic と Lee Silverman Voice Treatment Therapy (LSVT LOUD) に使用されるソフトウェアを使用して実行されます。
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0日目、1ヶ月、3ヶ月、6ヶ月、12ヶ月
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Mini Balance Evaluation Systems Test (mini BESTest) によって評価される、並進運動および片肢立脚中の動的バランスと動きを数秒で評価
時間枠：0日目、1ヶ月、3ヶ月、6ヶ月、12ヶ月
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Mini Balance Evaluation Systems Test (mini BESTest) は、PD 患者にとって信頼性が高く有効な測定ツールであることが証明されています。
並進運動中の動的バランスとそれに伴う動きを測定することを目的としています。
検査は 14 項目で構成され、最高得点は 28 点であり、検査結果が高いほど患者の機能が優れていることになります 35 。
この検査は評価者間の信頼性が高く (ICC = 0.92)、PD 患者に対する検査と再検査間の信頼性も高い (ICC = 0.92)。
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0日目、1ヶ月、3ヶ月、6ヶ月、12ヶ月
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5回の座り・立ちテストで評価されるバランス
時間枠：0日目、1ヶ月、3ヶ月、6ヶ月、12ヶ月
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5 回座位から立位テストは、PD の場合など、バランスの問題に関連する疾患に苦しむ患者の移行動作を実行する能力を定量化するツールです。
さらに、下肢の筋力の尺度としても使用されています。
この検査は、PD 患者の転倒リスクを評価するだけでなく、評価者間の信頼性と再検査間の高い信頼性を備えています。
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0日目、1ヶ月、3ヶ月、6ヶ月、12ヶ月
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時間制限付き「Up & Go」テストで評価された可動性と転倒のリスク
時間枠：0日目、1ヶ月、3ヶ月、6ヶ月、12ヶ月
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時間制限付き「アップ アンド ゴー」テストは、患者が肘掛け椅子から立ち上がり、3 メートル歩き、向きを変え、戻って再び座るのを観察し、タイミングを計ることで構成されます。
この検査の結果は、Berg Balance Scale、歩行速度、AVD (日常生活活動) の Barthel Index の対数変換スコアとよく相関しており、患者が安全に一人で歩く能力を予測できます。
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0日目、1ヶ月、3ヶ月、6ヶ月、12ヶ月
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感覚相互作用およびバランステスト (CTSIB) の臨床テスト、安定限界、および一脚バランステストによって評価されるバランスと姿勢の安定性
時間枠：0日目、1ヶ月、3ヶ月、6ヶ月、12ヶ月
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フォース プラットフォーム システムを使用したコンピューター化された姿勢撮影により、姿勢制御の欠陥を客観的かつ定量的に評価できます。
本研究の参加者は、HUMAC®43 ブランド フォース プラットフォーム システムを使用して、バランスと姿勢の安定性に関する 2 つのテストを受けます。
CTSIB テスト (感覚相互作用とバランスの臨床テスト)、安定性限界、および一脚バランス テストの 3 つのテストが実行されます。
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0日目、1ヶ月、3ヶ月、6ヶ月、12ヶ月
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震えと手書き
時間枠：0日目、1ヶ月、3ヶ月、6ヶ月、12ヶ月
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手書きの運動学の変化は、最近提案された PD のバイオマーカーの 1 つです。
最近の研究では、早期診断と病気の進行の評価の両方に筆跡分析の可能性が示唆されています。
本研究では、患者は、MovAlyzeR® ソフトウェアと WACOM ONE タブレットを併用して、研究の 5 つの異なる時点で 5 つの検査を受け、上肢の動きの速度、振幅、流動性、震えを測定します。四肢。
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0日目、1ヶ月、3ヶ月、6ヶ月、12ヶ月
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握力
時間枠：0日目、1ヶ月、3ヶ月、6ヶ月、12ヶ月
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握力の低下は、高齢者における有害転帰の予測因子であり、各評価に参加する患者の握力を測定するために Jamar ブランドのデジタル ダイナモメーターを使用して決定されます。
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0日目、1ヶ月、3ヶ月、6ヶ月、12ヶ月
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360 度回転テストで測定した二足歩行の動的バランス
時間枠：0日目、1ヶ月、3ヶ月、6ヶ月、12ヶ月
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このテストでは、二足歩行の動的バランスを測定します。
このテストでは、患者が完全に 360 度回転するのにかかる歩数と時間が測定されます。
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0日目、1ヶ月、3ヶ月、6ヶ月、12ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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臨床検査での有害事象
時間枠：0日目、1ヶ月、3ヶ月、6ヶ月、12ヶ月
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研究参加者は有害事象の臨床徴候がないか検査されます。
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0日目、1ヶ月、3ヶ月、6ヶ月、12ヶ月
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治療反応を得るために最適な 2.5 x 10^7 PASC の投与数
時間枠：0日目、1ヶ月、3ヶ月、6ヶ月、12ヶ月
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治療反応に対する PASC の最適な投与回数が測定されます。
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0日目、1ヶ月、3ヶ月、6ヶ月、12ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Freddy Henriquez, M.D.、Hospital Clinica Catolica
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Heneidi S, Simerman AA, Keller E, Singh P, Li X, Dumesic DA, Chazenbalk G. Awakened by cellular stress: isolation and characterization of a novel population of pluripotent stem cells derived from human adipose tissue. PLoS One. 2013 Jun 5;8(6):e64752. doi: 10.1371/journal.pone.0064752. Print 2013. Erratum In: PLoS One. 2013;8(7). doi:10.1371/annotation/190d4d01-a63c-4adc-a123-e519ee40a03e.
- Gimeno ML, Fuertes F, Barcala Tabarrozzi AE, Attorressi AI, Cucchiani R, Corrales L, Oliveira TC, Sogayar MC, Labriola L, Dewey RA, Perone MJ. Pluripotent Nontumorigenic Adipose Tissue-Derived Muse Cells have Immunomodulatory Capacity Mediated by Transforming Growth Factor-beta1. Stem Cells Transl Med. 2017 Jan;6(1):161-173. doi: 10.5966/sctm.2016-0014. Epub 2016 Aug 2.
- Simerman AA, Phan JD, Dumesic DA, Chazenbalk GD. Muse Cells: Nontumorigenic Pluripotent Stem Cells Present in Adult Tissues-A Paradigm Shift in Tissue Regeneration and Evolution. Stem Cells Int. 2016;2016:1463258. doi: 10.1155/2016/1463258. Epub 2016 Dec 14.
- Fisch SC, Gimeno ML, Phan JD, Simerman AA, Dumesic DA, Perone MJ, Chazenbalk GD. Pluripotent nontumorigenic multilineage differentiating stress enduring cells (Muse cells): a seven-year retrospective. Stem Cell Res Ther. 2017 Oct 18;8(1):227. doi: 10.1186/s13287-017-0674-3.
- Yamashita T, Kushida Y, Abe K, Dezawa M. Non-Tumorigenic Pluripotent Reparative Muse Cells Provide a New Therapeutic Approach for Neurologic Diseases. Cells. 2021 Apr 20;10(4):961. doi: 10.3390/cells10040961.
- Leung KL, Chazenbalk GD. Human Pluripotent Nontumorigenic Multilineage Differentiating Stress Enduring (Muse) Cells Isolated from Adipose Tissue: A New Paradigm in Regenerative Medicine and Cell Therapy. In Scientific Principles of Adipose Stem Cells, edited by: L Kokai, K Marra, JP Rubin, Editorial Elsevier, Chapter 6, 91-108, 1st Edition, 2021, https://doi.org/10.1016/B978-0-12-819376-1.00004-4
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年6月23日
一次修了 (推定)
2024年9月1日
研究の完了 (推定)
2024年11月1日
試験登録日
最初に提出
2023年11月15日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年11月15日
最初の投稿 (実際)
2023年11月21日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2023年12月1日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年11月28日
最終確認日
2023年11月1日
詳しくは
本研究に関する用語
その他の研究ID番号
- 1 (Mobile Health and Wellness Program)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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