Рандомизированное клиническое исследование фазы IIa у пациентов с болезнью Паркинсона с использованием плюрипотентных жировых стволовых клеток (b)
28 ноября 2023 г. обновлено: ClusterXStem-Costa Rica
Регенерация тканей и восстановление функций у пациентов с болезнью Паркинсона с использованием аллогенных плюрипотентных стволовых клеток, выделенных из жировой ткани (PASC): рандомизированное клиническое исследование фазы IIa (REPOSE)
Целью данного исследования является оценка безопасности и эффективности аллогенных плюрипотентных стволовых клеток, выделенных из жировой ткани (PASC), у пациентов с болезнью Паркинсона.
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Плюрипотентные стволовые клетки, полученные из жировой ткани (PASC), будут вводиться внутривенно в дозе 25 миллионов PASC на пациента пациентам с болезнью Паркинсона в течение трех инфузий с интервалом в 3 месяца (0, 3 и 6 месяцев).
Безопасность и эффективность лечения PASC будут контролироваться в течение 0, 1, 3, 6 и 12 месяцев.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
40
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
San José, Коста-Рика, 10801
- Hospital Clinica Catolica
-
San José, Коста-Рика
- Clínica NeuroFT
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Мужчины ≥18 лет или женщины ≥45 лет
- Письменное информированное согласие
- Получение медикаментозного лечения для диагностики болезни Паркинсона легкой и средней степени тяжести.
- Модифицированные Хён и Яр, этапы 1, 2 или 3.
- Диагностирован болезнь Паркинсона более 5 лет.
- Стабильный режим лечения, который не менялся в течение 90 дней до начала исследования.
- Отсутствие ожидаемого добавления симптоматической терапии в течение как минимум одного года после начала исследования.
- Женщины репродуктивного возраста должны использовать противозачаточные средства
Критерий исключения:
- Лекарственный паркинсонизм
- Паркинсонизм, связанный с инсультом, прогрессирующим надъядерным параличом, болезнью телец Леви, кортико-базальной дегенерацией или множественной системной атрофией
- Серьезное сопутствующее психиатрическое заболевание, препятствующее обеспечению последующего наблюдения за исследованием.
- История употребления алкоголя или наркотиков
- История хирургии головного мозга при болезни Паркинсона
- Серьезные осложнения, которые главный следователь счел неуместными
- Диагностика заболеваний на поздней стадии (хроническое повреждение печени с классом B по Чайлд-Пью или выше, хроническая обструктивная болезнь легких с классом Gold C или выше или сердечная недостаточность с фракцией выброса <35%)
- Применение цитостатических препаратов
- Пациенты с ожидаемой продолжительностью жизни < 6 месяцев
- Сахарный диабет с плохим метаболическим контролем (HbA1c > 8%)
- Активное инфекционное заболевание, требующее медицинского лечения.
- Использование системных стероидов или иммунодепрессантов.
- Пациенты с положительным результатом на антиген гепатита В, антитела к гепатиту С или антитела к ВИЧ.
- Фертильные, беременные, возможно беременные или кормящие женщины
- История активных мезенхимопатий
- Активное злокачественное новообразование или диагноз злокачественного новообразования за последние 5 лет.
Отклонения от нормы лабораторных показателей, в том числе:
- АСТ >1,5 раза превышает верхнюю границу нормы (ВГН) (нормальный диапазон: от 8 до 48 единиц/л)
- АЛТ >1,5 раза выше ВГН (нормальный диапазон: от 7 до 55 единиц/л)
- Билирубин >1,5 раза выше ВГН (нормальный диапазон: от 0,2 до 1,2 мг/дл)
- Креатинин >1,5 раза выше ВГН (нормальный диапазон: от 0,5 до 1,30 мг/дл)
- Гематокрит значительно выходит за пределы нормального диапазона (от 36% до 54%).
- Лимфоциты значительно выходят за пределы нормального диапазона (от 103 до 4,8 x 103 лимфоцитов/мкл)
- Моноциты значительно выходят за пределы нормального диапазона (200–800 лимфоцитов/мкл)
- Нейтрофилы значительно выходят за пределы нормального диапазона (от 2,5 x 103 до 7 x 103 лимфоцитов/мкл)
- Эритроциты значительно выходят за пределы нормального диапазона (от 4,7 x 106 до 6,1 x 106 лимфоцитов/мкл)
- Тромбоциты значительно выходят за пределы нормального диапазона (от 150 x 103 до 450 x 103 лимфоцитов/мкл)
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Трансплантация PASC (25 миллионов PASC на пациента)
Плюрипотентные стволовые клетки, полученные из жировой ткани, будут доставлять внутривенно
|
Имплантация 3 доз по 25 миллионов PASC через периферическую вену (0-й день, 3 месяца, 6 месяцев)
|
|
Плацебо Компаратор: Контроль
Солевой раствор будет вводиться внутривенно.
|
0,9% физиологический раствор через периферическую вену (0-й день, 3 месяца, 6 месяцев)
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение двигательной функции по оценке по общей шкале Единой шкалы оценки болезни Паркинсона (MDS-UPDRS).
Временное ограничение: День 0, 1 месяц, 3 месяца, 6 месяцев, 12 месяцев
|
Унифицированная рейтинговая шкала болезни Паркинсона MDS (MDS-UPDRS) является широко используемым исследовательским инструментом для количественной оценки клинических характеристик БП у взрослых.
Эта шкала оценивает различные аспекты болезни Паркинсона, включая моторные и немоторные переживания повседневной жизни и двигательные осложнения.
Этот тест займет около 30 минут и оценивает влияние заболевания в 4 различных областях, распределенных по 65 пунктам, из которых 48 имеют оценку от 0 до 4 и семь с дихотомическими ответами «да» или «нет».
Глобальный диапазон MDS-UPDRS будет составлять от 0 до 260 баллов, чем выше балл, тем выше вовлеченность заболевания.
|
День 0, 1 месяц, 3 месяца, 6 месяцев, 12 месяцев
|
|
Качество жизни по оценке опросника по болезни Паркинсона, состоящего из 39 пунктов (PDQ-39).
Временное ограничение: День 0, 1 месяц, 3 месяца, 6 месяцев, 12 месяцев
|
Опросник по болезни Паркинсона, состоящий из 39 пунктов (PDQ-39), является наиболее широко используемым тестом для оценки конкретного опросника качества жизни при болезни Паркинсона, он прошел валидацию и межкультурный перевод.
Анкета состоит из 39 вопросов, которые должен заполнить пациент, и оценивает частоту, с которой пациенты с БП испытывают трудности в 8 измерениях функциональности и благополучия: мобильность, повседневная активность, эмоциональное благополучие, внимание и память, социальная поддержка, депрессия, познание, общение и социальные отношения.
Пункты могут быть преобразованы по линейной шкале от 0 до 100, чем выше балл, тем ниже качество жизни.
|
День 0, 1 месяц, 3 месяца, 6 месяцев, 12 месяцев
|
|
Звук и продолжительность речи
Временное ограничение: День 0, 1 месяц, 3 месяца, 6 месяцев, 12 месяцев
|
Поскольку у большинства людей с болезнью Паркинсона (БП) наблюдаются нарушения голоса и речи, которые отрицательно влияют на общение и качество жизни; измерение уровня давления и продолжительности звука будет выполняться с использованием Samson Go Mic и программного обеспечения, используемого для голосовой терапии Ли Сильвермана (LSVT LOUD).
|
День 0, 1 месяц, 3 месяца, 6 месяцев, 12 месяцев
|
|
Динамический баланс и движение во время поступательного движения и стойки на одной конечности за считанные секунды по результатам теста системы мини-баланса (mini BESTest)
Временное ограничение: День 0, 1 месяц, 3 месяца, 6 месяцев, 12 месяцев
|
Тест систем оценки мини-баланса (mini BESTest) оказался надежным и действенным инструментом измерения для пациентов с БП.
Он предназначен для измерения динамического баланса и связанных с ним движений во время поступательного движения.
Тест состоит из 14 пунктов, максимальная оценка 28 баллов, чем выше результат теста, тем выше функциональные возможности пациента 35 .
Тест имеет высокую надежность между экспертами (ICC = 0,92) и высокую надежность повторного теста (ICC = 0,92) для пациентов с БП.
|
День 0, 1 месяц, 3 месяца, 6 месяцев, 12 месяцев
|
|
Баланс по результатам пятикратного теста сидения и стояния.
Временное ограничение: День 0, 1 месяц, 3 месяца, 6 месяцев, 12 месяцев
|
Пятикратный тест «сидеть-встать» — это инструмент, позволяющий количественно оценить способность пациентов, страдающих заболеваниями, связанными с проблемами равновесия, как в случае с болезнью Паркинсона, выполнять переходные движения.
Кроме того, его использовали как меру силы нижних конечностей.
Тест имеет превосходную межэкспертную надежность и высокую надежность при повторных тестах, а также позволяет оценить риск падений у пациентов с БП.
|
День 0, 1 месяц, 3 месяца, 6 месяцев, 12 месяцев
|
|
Мобильность и риск падения по результатам теста Timed «Up & Go».
Временное ограничение: День 0, 1 месяц, 3 месяца, 6 месяцев, 12 месяцев
|
Тест «Up & Go» на время состоит из наблюдения и хронометрирования пациента, когда он встает с кресла, проходит 3 метра, поворачивается, возвращается и снова садится.
Результаты этого теста хорошо коррелируют с показателями логарифмической трансформации по шкале баланса Берга, скоростью походки и индексом Бартеля AVD (повседневная активность) и могут предсказать способность пациента безопасно ходить самостоятельно.
|
День 0, 1 месяц, 3 месяца, 6 месяцев, 12 месяцев
|
|
Баланс и стабильность позы по оценке Клинического теста сенсорного взаимодействия и баланса (CTSIB), пределов устойчивости и теста равновесия на одном ноге.
Временное ограничение: День 0, 1 месяц, 3 месяца, 6 месяцев, 12 месяцев
|
Компьютеризированная постурография с использованием системы силовой платформы обеспечивает объективную и количественную оценку недостатков постурального контроля.
Участники настоящего исследования будут подвергнуты двум тестам на баланс и устойчивость позы с использованием платформенной системы HUMAC®43.
Будут проведены три теста: тест CTSIB (клинический тест сенсорного взаимодействия и баланса), пределы стабильности и тест одноногого равновесия.
|
День 0, 1 месяц, 3 месяца, 6 месяцев, 12 месяцев
|
|
Тремор и почерк
Временное ограничение: День 0, 1 месяц, 3 месяца, 6 месяцев, 12 месяцев
|
Изменения кинематики почерка относятся к числу недавно предложенных биомаркеров БП.
Недавние исследования показали потенциал анализа почерка как для ранней диагностики, так и для оценки прогрессирования заболевания.
В настоящем исследовании пациенты будут подвергнуты 5 тестам в 5 разных периодов исследования с использованием программного обеспечения MovAlyzeR® в сочетании с планшетом WACOM ONE для измерения скорости, амплитуды, плавности и тремора движений верхней части тела. конечности.
|
День 0, 1 месяц, 3 месяца, 6 месяцев, 12 месяцев
|
|
Сила захвата
Временное ограничение: День 0, 1 месяц, 3 месяца, 6 месяцев, 12 месяцев
|
Снижение силы хвата является предиктором неблагоприятных исходов у пожилых людей и будет определяться с помощью цифрового динамометра марки Jamar для измерения силы хвата у пациентов, участвующих в каждой оценке.
|
День 0, 1 месяц, 3 месяца, 6 месяцев, 12 месяцев
|
|
Динамический баланс в двуногом положении, измеренный с помощью теста поворота на 360 градусов.
Временное ограничение: День 0, 1 месяц, 3 месяца, 6 месяцев, 12 месяцев
|
Этот тест измеряет динамическое равновесие в двуногом положении.
В ходе этого теста будет измерено количество шагов и время, необходимое пациенту для полного поворота на 360 градусов.
|
День 0, 1 месяц, 3 месяца, 6 месяцев, 12 месяцев
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Нежелательные явления при клиническом обследовании
Временное ограничение: День 0, 1 месяц, 3 месяца, 6 месяцев, 12 месяцев
|
Участники исследования будут обследованы на наличие клинических признаков нежелательных явлений.
|
День 0, 1 месяц, 3 месяца, 6 месяцев, 12 месяцев
|
|
Оптимальное количество доз 2,5 x 10^7 PASC для терапевтического ответа.
Временное ограничение: День 0, 1 месяц, 3 месяца, 6 месяцев, 12 месяцев
|
Будет измерено оптимальное количество доз PASC для терапевтического ответа.
|
День 0, 1 месяц, 3 месяца, 6 месяцев, 12 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Freddy Henriquez, M.D., Hospital Clinica Catolica
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Общие публикации
- Heneidi S, Simerman AA, Keller E, Singh P, Li X, Dumesic DA, Chazenbalk G. Awakened by cellular stress: isolation and characterization of a novel population of pluripotent stem cells derived from human adipose tissue. PLoS One. 2013 Jun 5;8(6):e64752. doi: 10.1371/journal.pone.0064752. Print 2013. Erratum In: PLoS One. 2013;8(7). doi:10.1371/annotation/190d4d01-a63c-4adc-a123-e519ee40a03e.
- Gimeno ML, Fuertes F, Barcala Tabarrozzi AE, Attorressi AI, Cucchiani R, Corrales L, Oliveira TC, Sogayar MC, Labriola L, Dewey RA, Perone MJ. Pluripotent Nontumorigenic Adipose Tissue-Derived Muse Cells have Immunomodulatory Capacity Mediated by Transforming Growth Factor-beta1. Stem Cells Transl Med. 2017 Jan;6(1):161-173. doi: 10.5966/sctm.2016-0014. Epub 2016 Aug 2.
- Simerman AA, Phan JD, Dumesic DA, Chazenbalk GD. Muse Cells: Nontumorigenic Pluripotent Stem Cells Present in Adult Tissues-A Paradigm Shift in Tissue Regeneration and Evolution. Stem Cells Int. 2016;2016:1463258. doi: 10.1155/2016/1463258. Epub 2016 Dec 14.
- Fisch SC, Gimeno ML, Phan JD, Simerman AA, Dumesic DA, Perone MJ, Chazenbalk GD. Pluripotent nontumorigenic multilineage differentiating stress enduring cells (Muse cells): a seven-year retrospective. Stem Cell Res Ther. 2017 Oct 18;8(1):227. doi: 10.1186/s13287-017-0674-3.
- Yamashita T, Kushida Y, Abe K, Dezawa M. Non-Tumorigenic Pluripotent Reparative Muse Cells Provide a New Therapeutic Approach for Neurologic Diseases. Cells. 2021 Apr 20;10(4):961. doi: 10.3390/cells10040961.
- Leung KL, Chazenbalk GD. Human Pluripotent Nontumorigenic Multilineage Differentiating Stress Enduring (Muse) Cells Isolated from Adipose Tissue: A New Paradigm in Regenerative Medicine and Cell Therapy. In Scientific Principles of Adipose Stem Cells, edited by: L Kokai, K Marra, JP Rubin, Editorial Elsevier, Chapter 6, 91-108, 1st Edition, 2021, https://doi.org/10.1016/B978-0-12-819376-1.00004-4
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
23 июня 2023 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 сентября 2024 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 ноября 2024 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
15 ноября 2023 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
15 ноября 2023 г.
Первый опубликованный (Действительный)
21 ноября 2023 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оцененный)
1 декабря 2023 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
28 ноября 2023 г.
Последняя проверка
1 ноября 2023 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 1 (Mobile Health and Wellness Program)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .